全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。
目前，Alnylam正開發ALN-AT3作為一種皮下注射RNAi療法，靶向抗凝血酶(AT)，用于治療血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑制劑的A或B型血友病、及其他罕見出血性疾病(RBD)。
ALN-AT3采用了Alnylam制藥專有的半乳糖胺共軛遞送平臺，能夠通過皮下注射給藥。該公司計劃在2013年第四季度提交研究性新藥申請(IND)，并于2014年初啟動I期臨床試驗。
臨床前數據表明，ALN-AT3能夠使凝血酶的生成正常化，并能夠改善血友病小鼠的止血，同時還可以完全糾正一種非人類靈長類動物(NHP)血友病"抑制劑"模型中凝血酶的生成。
關于Alnylam制藥
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