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8月12日，Nature Communications發表了題為Optimization of C-to-G base editors with sequence context preference predictable by machine learning methods的研究論文，該研究由中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心、上海腦科學與類腦研究中心研究員孫怡迪研究組與中國農業科學院深圳農業基因組研究所研究員左二偉研究組合作完成。該研究建立了深度學習模型的算法CGBE-SMART，該方法能夠準確預測新型OPTI-CGBEs的單堿基編輯效率和編輯效果。 單堿基編輯技術是基于CRISPR/Cas系統改造發展的新型基因編輯技術，可在不引入DNA雙鏈斷裂的情況下，精確地將DNA或RNA中的一個堿基替換為另一個堿基。目前，已開發并得到廣泛應用的堿基編輯器包括胞嘧啶堿基編輯器（cytosine base editor，CB......閱讀全文
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
前言 今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展
今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
前言今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidel
近日，中國科學院上海營養與健康研究所楊力研究組與上海科技大學生命科學與技術學院陳佳研究組通過合作，系統揭示了一系列具有代表性的基因組堿基編輯器（baseeditor）的效能差異，并進一步構建了可利用20種已報道堿基編輯器進行編輯的人類疾病相關單堿基突變位點的數據庫（BEable-GPS, Bas
單堿基編輯技術是一種是自2012年CRISPR/Cas9技術被發現以來最寄予厚望的高精度基因編輯技術，其中一種單堿基編輯技術BE3可以在不切斷DNA雙鏈的情況下精確地引入由C/G到T/A的點突變，另外一項單堿基編輯技術ABE7.10可以由T/A突變成C/G的技術，對于基因突變導致的遺傳疾病的治療
2016年，David Liu團隊在 Nature 期刊上首次報道了基于胞嘧啶脫氨酶APOBEC1（能催化C脫氨基變成U，而U在DNA復制過程中會被識別成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制劑UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶將U糖基化引起堿基切除修復）的單堿基編輯工具（BE3）首次實現可以在不引入DNA雙鏈斷裂
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
5月23日，Genome Biology 發表了一篇題為《人分裂期胚胎介導高效的單堿基編輯》的研究論文，該研究由中國科學院神經科學研究所（中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心）、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室、中國科學院靈長類神經生物學重點實驗室楊輝研究組與上海交通大學仁濟醫
中國科學院上海生命科學研究院（營養與健康院）中國科學院－馬普計算生物學研究所楊力研究組與上海科技大學生命學院陳佳研究組和黃行許研究組合作，成功開發出一系列基于人胞嘧啶脫氨酶APOBEC的新型普適堿基編輯器，其中基于人APOBEC3A（hA3A）的堿基編輯器可高效介導甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的
來自中科院遺傳與發育生物學研究所的研究人員發表了題為“Efficient C-to-T base editing in plants using a fusion of nCas9 and human APOBEC3A”，在前期研究基礎上利用Cas9變體(nCas9-D10A)融合人類胞嘧啶脫
基因編輯對生物醫藥行業意味著什么？在新的十年里，它又將迎來怎樣的變革？ 精準編輯：下一個重大突破 我們知道，陽光，吸煙，不健康的飲食，甚至細胞自發的錯誤，都會導致我們的基因組發生改變。劉如謙博士指出，目前已發現有75000種突變與人類疾病相關，其中最常見的是單個堿基的點突變。例如為人熟知的鐮
CRISPR/Cas9基因組編輯系統來源于簡單的細菌免疫系統組分，經過改造后可在真核細胞中實現高度靈活且特異的基因組編輯。該系統是單RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介導的核酸酶系統，通過靶點特異的CRISPR RNA (crRNA)序列與靶序列進行堿基配對從而引導Cas
8月9日，《自然-通訊》雜志在線發表了題為《多種胞苷脫氨酶為基礎擴展的C-T單堿基編輯工具》的研究論文。該研究由中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心/神經科學研究所、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室仇子龍研究組與復旦大學中山醫院教授王小林實驗室合作完成。該研究以新的胞苷脫氨酶為
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病校正
基礎編輯器能夠在不引起雙鏈斷裂的情況下實現單核苷酸轉換，目前已成功應用于小鼠和人類胚胎的基礎校正。與小鼠相比，人類胚胎中的堿基編輯效率通常較低（低于30％），這常常導致鑲嵌現象，而且還限制了當前基礎編輯方法在人類胚胎中進行基因功能研究的應用。2019年5月2日，楊輝、陳子江團隊等人在Genome
2018年，美國FDA和歐洲EMA批準了來自RNA藥物制造兩大巨頭Ionis Pharmaceuticals公司的反義寡核苷酸療法藥物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA療法藥物Onpattro（Patisiran），用于治療遺傳
提到基因編輯，我們可能首先想到的是著名學者張鋒和Jennifer Doudna博士共同發現的CRISPR基因編輯系統。而提到單堿基編輯系統，我們可能首先會想到Broad研究所著名科學家David Liu和張鋒博士等人共同創建的Beam Therapeutics公司，這家初創公司致力于使用基于CR
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
基因組編輯技術可以定向修飾植物基因組，從而大大加速植物育種的進程，是實現作物精準育種的重要技術突破。然而，作物的許多重要農藝性狀是由基因組中的單個或少數核苷酸的改變或突變造成的。基于CRISPR/Cas系統的基因組編輯，可利用外源修復模板通過同源重組介導的修復方式（HDR）實現目標基因特定核苷酸
利用基因編輯技術治療遺傳性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初創公司的關注，基于CRISPR/Cas9系統開發的療法在2020年取得了積極的早期結果。 2020年底的美國血液學會（ASH）年會上，CRISPR Therapeu
人類遺傳疾病和農作物農藝性狀很多情況下是由基因組中的單個或少數核苷酸的突變引起的。因此，基因組中關鍵核苷酸變異的鑒定與定向修正是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要方向。基因組編輯工具單堿基編輯器的開發，為定向編輯和修正基因組中的關鍵核苷酸變異提供了重要工具，展現了其在遺傳疾病治療與動植物新品種培
今日最新一批《自然》論文如期上線，其中來自CRISPR領域大牛劉如謙（David Liu）教授團隊的一篇論文引起醫藥行業的關注。使用單堿基編輯方法，該團隊提供了一種進行基因治療的全新思路，有望打開罕見遺傳病治療的全新天地。 這項研究針對的是鐮刀型細胞貧血病（sickle cell diseas
在國家自然科學基金項目（項目編號：31730111、91540115、31600654 、31600619、31471241）等資助下，中國科學院上海生命科學研究院楊力研究組與上海科技大學生命學院陳佳研究組和黃行許研究組合作，成功開發出可高效介導甲基化胞嘧啶mC到胸
基因修飾動物是研究在發育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系統有效的應用于構建基因敲除和敲入小鼠。而楊輝團隊正好專注于該領域。 楊輝，30歲時，就成為中科院上海生科院神經所研究員；2015年，入選國家“青年千人計劃”；2019年，楊輝博士獲得國家杰出青年基金資助。 由楊輝創辦
10月1日，國際學術期刊《自然-細胞生物學》（Nature Cell Biology）在線發表了中國科學院生物化學與細胞生物學研究所李勁松和陳勇研究組的最新合作研究成果“CRISPR–Cas9-mediated base-editing screening in mice identif