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據英國《新科學家》雜志5月21日(北京時間)報道，美國先進細胞科技公司的研究人員目前正在進行一項實驗，測試利用人類胚胎干細胞是否能安全治療常見的兩大原因導致的失明。在實驗中，一名幾乎失明的眼疾患者視力被提高到了0.5(國際標準視力表，相當于對數視力表的4.7)。 2010年，干細胞研究的領頭公司美國杰龍生物醫藥公司率先啟動了全球首例人類胚胎干細胞治療臨床試驗，然而因所需費用過高，2011年11月，該公司宣布終止這一計劃，給干細胞醫學研究蒙上了一層陰影。 先進細胞科技公司2011年開始進行人類胚胎干細胞治療眼疾的臨床試驗。接受這一療法的患者表示，視力有所改善。在最新實驗中，一名病患的視力獲得了顯著提高——雙眼裸眼視力從0.05(走動的人在其眼前只是一個晃動的黑影，幾乎相當于失明)提高到了0.5(接近可以駕車的水平)，可謂天壤之別。 到目前為止，該公司已經治療了22名病患。他們分別患有兩種不......閱讀全文
Paul Knoepfler 圖片來源：Carl Costas 結束了1周的假期回到實驗室后，Paul Knoepfler在處理堆積成山的郵件：一位71歲的關節炎患者希望了解一個干細胞臨床療法能否緩解其病痛；一個退行性眼疾的12歲患者的父母詢問干細胞注射能否有希望逆轉失明情況。“請您告知我們
網絡發展的頂峰已近在眼前 互聯網在幾十年的時間里已將觸角伸向世界各個角落，但在2011年新增用戶會比2010年更少嗎？ 在芬蘭、西班牙和愛沙尼亞，互聯網已被視為非常重要的法定權利。網絡的發展潛力仍在不斷增長中。
視網膜 科學家已經可以誘導干細胞形成視網膜，這為很多眼疾患者帶來希望。 在子宮里，一團相同的細胞分化成各種不同的模樣，最終形成高度有序的結構，組裝成人體的全副器官。這個過程依照內在的“生物學藍圖”有條不紊地進行，引導組織產生折疊、皺褶，精確形成適當的外形和大小。 科學家很熟悉這個由簡單到復雜的
由胚胎干細胞分化而來的神經群，在培養基中聚集成球狀。圖片來源：Brivanlou Lab/Rockefeller University 胚胎干細胞（ES）為生命的早期發育提供了豐富的信息。類似于天文學家們回顧宇宙大爆炸，生物學家們也傾向于在這類細胞中尋找生命起源的秘密。科學家們將
基因療法不同于市場上絕大多數藥物，其目的是糾正引發疾病的致病基因。科學家們希望它可以改寫疾病治療的范式，特別是罕見病。2017年，FDA先后批準3個基因治療藥物，填補領域空白！與此同時，基因療法在拯救罕見病領域創造了多個奇跡！ 1、治療鐮狀細胞貧血 2017年3月，《NEJM》發表文章揭示，
中新網10月15日電 據“中央社”報道，近日外國研究人員表示，他們將胚胎干細胞植入18名視力退化的患者眼中后，有超過半數患者恢復部分視力，并且沒有人出現先前擔心的形成腫瘤等問題。 報道稱，干細胞可分化成人體內200種細胞，這個研究結果還發表在了《柳葉刀》醫學期刊上，有望使備受爭議的干細胞治療疾
據“中央社”報道，近日外國研究人員表示，他們將胚胎干細胞植入18名視力退化的患者眼中后，有超過半數患者恢復部分視力，并且沒有人出現先前擔心的形成腫瘤等問題。 報道稱，干細胞可分化成人體內200種細胞，這個研究結果還發表在了《柳葉刀》醫學期刊上，有望使備受爭議的干細胞治療疾病再度興起。 報道指
新華社東京1月16日電 日本研究人員16日說，一名眼疾患者去年移植了異體誘導多能干細胞(iPS細胞)所培育的視網膜細胞后，出現了視網膜水腫。這是有關臨床研究開展后首次出現并發癥。 iPS細胞是通過對成熟體細胞“重新編程”而培育出的干細胞，擁有與胚胎干細胞相似的分化潛力。與利用患者本人iPS
本期為大家帶來的是帕金森領域的相關研究進展，希望讀者朋友們能夠喜歡。 1. neurology：眼部疾病常見于帕金森癥患者 DOI: https://doi.org/10.1212/WNL.0000000000009214 根據最近發表的一項研究，患有帕金森氏病的人比健康人群更容易出現視力
最近，美國國立衛生研究院（NIH）的研究人員開發出一種技術，將加快干細胞衍生組織的生產。 這種方法可同時測量多個基因的表達，使科學家們能夠根據細胞的功能和發育階段，快速地描述細胞。該技術將幫助研究人員使用患者的皮膚，再生視網膜色素上皮細胞（RPE，眼睛后面的一種組織，在幾種致盲眼疾中受影響）。
日本一個研究小組為眼疾患者成功移植了由他人的誘導多能干細胞（ｉＰＳ細胞）培養而成的視網膜細胞。研究小組稱，這是世界首例ｉＰＳ細胞“異體移植”手術，與利用患者本人的ｉＰＳ細胞相比費用和時間都大幅減少。 日本理化學研究所宣布，他們與神戶市立醫療中心中央市民醫院等機構合作，２８日將異體ｉＰＳ細胞培養
美國國立衛生研究院國家眼科研究所（NEI）的研究人員開發了這一種干細胞治療方法，以防止干性年齡相關性黃斑變性（AMD）導致的失明，并且他們此前已經獲得了積極的動物數據，這為即將開展的首次人體試驗奠定了基礎。 黃斑變性的疾病特點在于視網膜色素上皮細胞（RPE）的喪失，這是一種細胞層，可培養光感受
從被發現至今，各國的科學家對干細胞的研究熱情絲毫未減。從早期的干細胞調節機制研究到如何獲取這類“全能”細胞，再到近些年對其臨床應用的各項探索，相關研究推進了干細胞技術的不斷進步，也為醫療應用帶來了曙光。 胚胎干細胞提取新途徑 誘導多能干細胞(iPS細胞)的發現雖平息了“倫理之爭”，但
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 干細胞 (2).jpg 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國
2月6日，《PNAS》期刊在線發表一篇文章證實，誘導性多能干細胞（induced pluripotent stem cells，iPSCs）不會增加基因突變。基因突變易引發腫瘤，所以誘導性多能干細胞是否存在癌化風險，一直是科學家們關注的重點。現在，這一最新研究打破顧慮，證實這一問題并不應該阻礙i
2017年是不平凡的一年。昨日，我們選擇“中國”作為藥明康德年度關鍵詞，共慶這個中國醫藥自信走向世界的時代。今天，藥明康德微信團隊選擇“基因療法”作為我們的年度盤點對象，以記錄這一重磅臨床突破在今年為人們帶來的驚喜。圖片來源于網絡 三款基因療法獲批 今年8月，醫藥行業迎來里程碑——由諾華（N
2017年是不平凡的一年。昨日，我們選擇“中國”作為藥明康德年度關鍵詞，共慶這個中國醫藥自信走向世界的時代。今天，藥明康德微信團隊選擇“基因療法”作為我們的年度盤點對象，以記錄這一重磅臨床突破在今年為人們帶來的驚喜。 三款基因療法獲批 今年8月，醫藥行業迎來里程碑——由諾華（Novartis
英國2名濕型老年性黃斑變性患者在接受干細胞治療后，原本幾近失明的眼睛恢復了視力，能夠視物、閱讀，該方法為治療這種常見眼疾帶來希望。這項突破性的臨床研究結果發表在《自然生物技術》上。 黃斑是視網膜的重要區域，老年性黃斑變性是一種常見眼疾，是主要致盲原因之一。英國研究人員將干細胞誘導產
2006年，日本科學家山中伸彌用4種基因將小鼠體細胞在體外重編程為誘導多能干細胞(即iPS細胞)。從此，iPS細胞研究改變了基礎研究的面貌，山中伸彌也因“在細胞核重新編程研究領域的杰出貢獻”，成為2012年諾貝爾生理或醫學獎共同得主。 iPS細胞與胚胎干細胞一樣，在體內可分化為3個胚層來源
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、專利之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、專利之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
日本京都大學副教授池田華子(眼科學)的團隊27日宣布，已成功使用誘導多能干細胞(iPS細胞)揭示了眼疾“結晶樣視網膜變性”的部分發病機制。 干細胞 (3).jpg 該研究利用了如果制作源自患者的iPS細胞，就能在體外再現癥狀的特點。研究成果27日以后將刊登在《美國科學院院報》網絡版上
LUXTURNA? （voretigene neparvovec）由Spark Therapeutics公司研發，用于治療由RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜病變。 2016年，LUXTURNA獲得FDA孤兒藥資格與突破性療法認定。2017年，LUXTURNA被納入優先審評通道，并于10月以
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
最近，國際上不斷有干細胞應用研究的進展傳來，例如，用干細胞治療心臟病、腦部疾病等。其中，對我觸動最大的還是美國哥倫比亞大學的一項研究。據報道，該校醫學研究中心科學家利用實驗鼠胚胎干細胞取代受損視網膜細胞，成功地幫助患色素性視網膜炎的實驗鼠恢復了視力，有望開發出治療人類色素性視網膜炎的新
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國穆爾菲爾德眼科醫院利用人體胚胎
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國穆爾菲爾德眼科醫院利用人體胚胎干
美國加州大學伯克利分校的科學家研發出了一種更加簡單高效的向眼睛細胞插入基因的技術，從而將基因治療從醫治遺傳性視力缺陷如色素性視網膜炎擴展到了由于衰老而導致的退行性眼病，如黃斑病變。 與當前已有的療法不同，這種新的手術實施起來相當快速且不對患者造成創傷，它可以將正常的基因遞送至視網膜上常規技
新華網華盛頓8月24日電 美國研究人員24日宣布，他們利用人體皮膚細胞培育誘導多功能干細胞(iPS)，并成功分化出了不同類型的視網膜細胞。這意味著將來視網膜受損的患者可以利用自身皮膚細胞進行修復。 來自威斯康星大學麥迪遜分校的研究人員在新一期美國《國家科學院學報》上介紹說，這項研究的重要意
中新網3月28日電 據日媒報道，日本京都大學副教授池田華子(眼科學)的團隊27日宣布，已成功使用誘導多能干細胞(iPS細胞)揭示了眼疾“結晶樣視網膜變性”的部分發病機制。 該研究利用了如果制作源自患者的iPS細胞，就能在體外再現癥狀的特點。研究成果27日以后將刊登在《美國科學院院報》網絡版