FDA宣布授予Enzychem急性輻射綜合征療法罕見病地位
急性輻射綜合癥，也被稱為輻射中毒或輻射病（ARS），是一種患者在24小時內暴露于大劑量的游離輻射下導致的癥候群，癥狀可持續多達數個月。急性輻射綜合征的發病和癥狀類型取決于患者的輻射暴露情況。劑量較小的輻射對消化系統產生影響，比如惡心，嘔吐，血指數下降的相關癥狀如感染和出血。大劑量的照射會導致神經系統損傷癥狀和快速死亡。目前臨床上并沒有治療急性輻射綜合癥的特效療法，醫生一般通過輸血和抗生素來治療這一疾病。 急性輻射綜合征主要是指高劑量的輻射引起的急性醫療問題，而不是產生于長期輻射暴露的慢性輻射綜合癥。引發慢性輻射綜合癥的低劑量輻射，雖不能導致急性綜合癥，但經年累月的照射下也可能出現類似的癥狀。輻射暴露同時也會提升某些其他疾病的罹患機率，比如癌癥。這些疾病有時也被作為輻射病來提及，但它們從不被包含在急性輻射綜合癥中。 據了解，美國政府出于對安全方面的考慮，大力鼓勵生物醫藥公司開發相應的療法以防范可能出現的生物恐怖襲擊......閱讀全文
FDA宣布授予Enzychem急性輻射綜合征療法罕見病地位
急性輻射綜合癥，也被稱為輻射中毒或輻射病（ARS），是一種患者在24小時內暴露于大劑量的游離輻射下導致的癥候群，癥狀可持續多達數個月。急性輻射綜合征的發病和癥狀類型取決于患者的輻射暴露情況。劑量較小的輻射對消化系統產生影響，比如惡心，嘔吐，血指數下降的相關癥狀如感染和出血。大劑量的照射會導致神經
MeiraGTx公司基因療法獲FDA授予孤兒藥和兒科罕見病地位
8月27日，總部位于紐約的生物技術公司MeiraGTx宣布美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒產品開發和兒科治療辦公室已授予AAV-CNGA3罕見兒科疾病地位，用于治療由CNGA3基因突變引起的色盲癥（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一種基因療法，用于恢復眼細胞的錐形功能，通過視網膜下注射
FDA授予基因泰克肺癌PD1藥物突破性療法地位
在藥物的臨床實驗中，Genentech使用母公司羅氏開發的免疫組化分析技術，描述了PD-L1在非小細胞肺癌患者中的表達狀態。 “我們致力于個性化醫療，準備與伙伴一起測試開發像MPDL3280A這樣的藥物，這能幫助我們找出，哪些人適合使用我們的藥物”羅氏公司首席醫療官Sandra Horning
FDA授予腺病毒基因療法AVRRD02孤兒藥資和罕見兒科病資格
Prevail Therapeutics是一家致力于為神經退行性疾病患者開發潛在疾病修飾AAV基因療法的生物技術公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其基因療法PR001治療戈謝病（Gaucher disease，GD）患者的孤兒藥資格認定（ODD）。此外，FDA還授予了P
這種罕見病基因療法，已通過美國FDA審查
藍鳥生物（bluebird bio）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）的生物制品許可申請（BLA）并授予了優先審查：該藥是一種一次性基因療法，用于治療年齡在18歲以下的腦腎上腺腦白質營養不良（CALD）患者。
－FDA：授予Spark夜盲癥藥物SPKRPE65突破性療法地位
11月6日，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予基因治療藥物創業公司Spark Therapeutics公司在研產品SPK-RPE65突破性療法地位，用于治療由于RPE65基因突變所導致的先天性利伯氏黑蒙癥（Leber'scongenital amaurosis）患者的夜盲癥（nyctalopi
EMA?和?FDA?同時授予?Therachon?蛋白質療法?TA46?孤兒藥地位
Therachon 是瑞士一家專注于開發創新藥物用于目前沒有治療方法的罕見性遺傳疾病的生物技術公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）均已授予其先導藥物 TA-46 治療軟骨發育不全（achondroplasia）患者的孤兒藥地位。該病又稱胎兒型軟骨營養障
美國FDA授予MB102治療急性髓性白血病的孤兒藥資格！
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予MB-102（CD123 CAR T）治療急性髓性白血病（AML）的孤兒藥資格（ODD）。之前，FDA還授予了MB-102治療
－FDA授予Alnylam－RNAi藥物ALNAT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。 目前，Alnylam正開發ALN-
FDA授予TG－Therapeutics公司2個藥物孤兒藥地位
美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款實驗性藥物孤兒藥地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），這是一種糖基化的抗CD20單克隆抗體，開發用于視神經脊髓炎（NMO）、視神經脊髓炎譜系障礙（NMOS
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予AB
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國F
Abeona基因療法ABO202獲FDA罕見兒童病認證
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國F
FDA授予Edison制藥EPI743快速通道地位
Edison制藥3月18日宣布，FDA已授予EPI-743用于治療弗里德賴希共濟失調(Friedreich's Ataxia)的快速通道地位。此前，FDA已授予EPI-743治療弗里德賴希共濟失調的孤兒藥地位。 目前，該公司正開發EPI-743用于兒童和成人線粒體疾病，包括弗里德賴希共
－“罕見病”的經濟療法
人類正以類似行為藝術的方式對抗著上天的捉弄。 2014年夏天，人們往自己身上傾倒著一桶又一桶冰水。娛樂感爆棚的“冰桶挑戰”以病毒式傳播讓“罕見病”獲得了罕見的社會關注。 絕大多數罕見病是基因缺陷所致，而醫學問題也有其經濟學療法。 經濟杠桿激勵“孤兒藥”研發 “冰桶挑戰”讓人們關注漸凍癥，
賽諾菲攜手Alnylam－罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
FDA授予GSK藥物tafenoquine突破性療法認定
葛蘭素史克(GSK)與非營利組織“抗瘧藥品事業會”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日聯合宣布，FDA已授予他非諾喹(tafenoquine)突破性療法認定，tafenoquine是一種實驗性藥物，正開發用于間日瘧(Plasmodium vi
－FDA授予GSK藥物tafenoquine突破性療法認定
葛蘭素史克(GSK)與非營利組織“抗瘧藥品事業會”(Medicines for Malaria Venture，MMV)12月20日聯合宣布，FDA已授予他非諾喹(tafenoquine)突破性療法認定，tafenoquine是一種實驗性藥物，正開發用于間日瘧(Plasmodium vi
FDA授予OCA治療NASH突破性療法認定
根據制藥公司的最新消息，FDA已授予Intercept制藥公司的奧貝膽酸（obeticholic acid，OCA）突破性療法認定。奧貝膽酸是一種治療非酒精性脂肪性肝炎伴肝纖維化的有潛力的藥物。 根據新聞稿，奧貝膽酸是一種膽汁酸類似物，是法尼酯X受體的全新激動劑。目前正在進行奧貝膽酸用于治療非
FDA授予百時美免疫療法nivolumab突破性療法認定
百時美施貴寶（BMS）5月14日宣布，FDA已授予實驗性PD-1免疫檢查點抑制劑nivolumab突破性療法認定，用于治療自體干細胞移植和brentuximab失敗的霍奇金淋巴瘤（HL）患者的治療。 Nivolumab突破性療法認定的授予，是基于一項正在復發性和難治性血液系統惡性腫瘤群體中開展
2015年4月全球新藥申報與審批數據
一、新藥批準 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批準沙丁胺醇氣霧劑用于哮喘治療的上市申請。 2.2015年4月1日，艾伯維宣布歐盟委員會通過了阿達木單抗用于重度斑塊型銀屑病治療的sNDA申請。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批準達比加群酯甲磺酸鹽sNDA申請，獲得其
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
美國FDA認證瑞德西韋為新冠孤兒藥卻遇反轉為哪般？
美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，美國吉利德科技公司一款在研藥、已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。瑞德西韋獲得孤兒藥資格 瑞德西韋是一種核苷類似物，原用于抗埃博拉病毒感染的臨床試驗，一些體外及動物研究顯示，一定濃度下該藥可對嚴重急性
FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎縮癥新藥的孤兒藥地位
Cytokinetics是一家處于后期階段的生物制藥公司，致力于發現、開發和商業化首創的（first-in-class）肌肉激活藥物，用于肌肉進行性衰弱中受到的損害、疾病和功能退化的潛在治療。作為肌肉生物學和肌肉力學領域的領導者，目前，Cytokinetics正在開發小分子候選藥物，專門用于增加
FDA?授予?Cytokinetics?公司脊髓性肌萎縮癥新藥的孤兒藥地位
Cytokinetics 是一家處于后期階段的生物制藥公司，致力于發現、開發和商業化首創的（first-in-class）肌肉激活藥物，用于肌肉進行性衰弱中受到的損害、疾病和功能退化的潛在治療。作為肌肉生物學和肌肉力學領域的領導者，目前，Cytokinetics 正在開發小分子候選藥物，專門用于
FDA授予諾華BYM338突破性療法認定
諾華(Novartis)20 日宣布，FDA已授予實驗性單抗藥物BYM338(bimagrumab)突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)，該藥開發用于散發性包涵體肌炎(sporadic inclusion body myositis，sIBM
安進BiTE免疫療法收獲在望－全球首個BiTE療法上市申請
癌癥免疫療法是當前癌癥治療的熱門領域，是癌癥治療的最后希望，已吸引各大制藥巨頭紛紛投入巨資，該類療法利用人體自身免疫系統攻擊癌細胞，達到抑制甚至殺滅癌細胞的目的。在《科學》雜志評選的2013年年度10大科學突破排行榜中，癌癥免疫療法位列榜單。 安進于2012年耗資12億美元收購Micromet
Mesoblast干細胞療法獲FDA優先審評資格
2日，Mesoblast公司宣布，美國FDA已接受其同種異體細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA），用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。FDA同時授予該申請優先審評資格，預計將于今年9月30日前做出回復。 據新聞稿中的統
罕見病RNAi療法！變革性藥物givosiran治療急性肝卟啉癥(AHP)
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
FDA宣布將“擴大獲取計劃”擴展至罕見病患者
一項旨在挽救晚期腫瘤患者的同情用藥計劃，如今罕見病患者也可以適用。 這個被稱為“擴大獲取（Expanded Access，EA）”的計劃，針對已經嘗試了所有的可用的治療方案，又不具資格或無法參加新藥的臨床試驗的患者。 同情使用也被稱為慈悲使用（Compassionate Use）， 指定患者