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目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RNA的新型基因治療技術。其最新的研究成果發表于近期的《Nature Chemical Biology》。 基于RNA環的新基因治療方法可允許RNA轉錄物的表達由人工植入的小分子藥物控制。這種RNA環可以使臨床醫生能夠對患者體內所產生治療性蛋白質的劑量進行調整。與基于RNA的基因療法相比，基于DNA的基因療法（通常的基因療法）很難在哺乳動物中難以實現。 新的DNA必須被納米顆粒或病毒載體運輸后才能被運送入細胞核，這可能導致植入的DNA產生免疫原性或轉運效率低下。但當新DNA進入細胞核，其便可控制整個靶基因的轉錄表達。而這些穩定表達情況在......閱讀全文
提 綱 一、化療藥物的發展 二、腫瘤的藥物治療 三、抗腫瘤藥物篩選及評價 四、體外抗腫瘤活性試驗 五、體內抗腫瘤活性試驗 一、化療藥物的發展 ? 近代腫瘤化療學始于20世紀40年代。 ? 50年代通過動物篩選化療藥物發現了5FU、MTX、CTX等，
提 綱 一、化療藥物的發展 二、腫瘤的藥物治療 三、抗腫瘤藥物篩選及評價 四、體外抗腫瘤活性試驗 五、體內抗腫瘤活性試驗 一、化療藥物的發展 ? 近代腫瘤化療學始于20世紀40年代。 ? 50年代通過動物篩選化療藥物發現了5FU、MTX、CTX等，
專題一：RNA干擾技術（RNAi）1995年，康奈爾大學的Su Guo博士用反義RNA阻斷線蟲基因表達的試驗中發現，反義和正義RNA都阻斷了基因的表達，他們對這個結果百思不得其解。直到1998年， Andrew Fire的研究證明，在正義RNA也阻斷了基因表達的試驗中，真正起作用的是雙鏈RNA。這些
基因治療：旨在修飾或操縱基因的表達或改變活細胞的生物學特性以用于治療用途。根據治療方法，基因療法可分為體內或體外，根據基因導入系統可分為病毒載體和非病毒載體。基因編輯的細胞治療屬于體外基因治療范疇，將細胞（正常細胞或腫瘤細胞）從患者體內取出，并將靶基因（DNA或RNA）導入體外培養的細胞中，
中山大學孫逸仙紀念醫院乳腺腫瘤中心團隊學科帶頭人：宋爾衛教授 過繼性回輸沉默NKILA的T細胞在臨床前PDX模型中顯示療效。 記者從中山大學孫逸仙紀念醫院獲悉，該院宋爾衛、蘇士成教授團隊發現了長非編碼RNA NKILA能促使腫瘤特異T細胞被誘導凋亡，以至于不能開“猛火”攻打腫瘤。研究提示
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
IDIBAPS生物醫學研究所和IRB Barcelona的生物醫療研究所的科學家們領導一個研究項目，他們利用一個新測量對病毒進行基因改造，讓它們選擇性地攻擊腫瘤細胞，放過健康組織。 傳統的腫瘤治療手段因為欠缺細胞選擇特異性，通常會造成一些不良的副作用。杜絕這些狀況是非常重要的（病沒治好，人先被
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
記者從中山大學孫逸仙紀念醫院獲悉，該院宋爾衛、蘇士成團隊發現了長非編碼RNA NKILA能促使腫瘤特異T細胞被誘導凋亡，以至于不能開“猛火”攻打腫瘤。研究還提示，可在體外將T細胞中的NKILA敲除，從而保證回輸到體內的T細胞的“火力”，增強免疫治療的效果。9月17日，相關研究在線發表于《自
剛登 nature 又上 science，外泌體為啥這么火 近幾年外泌體研發持續升溫，全球科研大咖紛紛扎堆此領域，有關外泌體載藥、診斷、免疫療法等方向的文章陸續發表在Science、Nature等各大頂級期刊上，外泌體已成為生命科學/基礎醫學研究的一大熱點。圖自網絡 外泌體是由哺
外泌體作為疾病診斷標志物的潛在應用依賴于基于外泌體的藥物遞送系統的技術突破，要將其用于臨床治療，外泌體的大規模工業化生產面臨很大的挑戰。 外泌體（exosome）是細胞分泌囊泡（extracellular vesicles）的一種亞型，存在于生物體液中，并參與多種生理和病理過程。外泌體被認為是
許多疾病如遺傳性疾病、腫瘤等與人體的基因異常有密切的因果關系。早在DNA重組技術之前就有人提出將正常基因順序導入病人體內進行基因水平治療的設想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作為基因轉移的載體。但直到1990年才成功地實
結束了2016年的年末盤點系列，在2017年的第一個工作日，小編又要聊回之前半途中斷的腫瘤話題了。繼前文談及的腫瘤基本定義和治療困境、相關謠言后，今天小編要說得主題是：腫瘤的篩查、診斷和傳統治療。對于腫瘤，多數人都免不了“談癌色變”。都知道腫瘤需要診斷治療，都大概知道手術、放療、化療等傳統療法，
活體動物體內光學成像(Optical in vivo Imaging)主要采用生物發光（bioluminescence）與熒光（fluorescence）兩種技術。生物發光是用熒光素酶(Luciferase)基因標記細胞或DNA，而熒光技術則采用熒光報告基團（GFP、RFP, Cyt及dyes等）進
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RN
b、Decoy核酸Decoy核酸是與靶轉錄因子具有高親和性的雙鏈寡聚核酸 ,通過競爭性抑制轉錄因子與調控區域的結合 ,調控轉錄來改變下游基因的異常表達 ,從而抑制腫瘤惡性增殖 .體外篩選結合轉錄因子AP2的decoy核酸藥物 ,結果OG03對多種腫瘤細胞生長有顯著的抑制作用 ,在異植人腫瘤細胞N
1RNA i的發現RNA i是在研究秀麗新小桿線蟲（C. elegans）反義RNA （antisenseRNA ）的過程中發現的，由dsRNA 介導的同源RNA 降解過程。1995年，Guo等發現注射正義RNA （senseRNA ）和反義RNA 均能有效并特異性地抑制秀麗新小桿線蟲par
第二軍醫大學、中國醫學科學院的研究人員證實，腫瘤外泌體RNAs通過激活肺泡上皮TLR3招募中性粒細胞促進了肺轉移前微環境形成。這一研究發現發布在8月8日的《癌細胞》（Cancer Cell）雜志上。 我國著名的免疫學家曹雪濤（Xuetao Cao）院士是這篇論文的通訊作者。曹雪濤現任職浙江大學
2 癌癥診斷的發展 癌癥的診斷在抗癌戰役中的發展比不上癌癥的基因分子生物學研究，在5 年之內，科學家將研制出多種癌癥的早期診斷方法，期望在癌癥的萌芽階段將癌瘤控制。今后診斷的發展只需簡單驗血就能發現多種癌癥。或用基因芯片可以在只有幾個癌細胞出現時就能診斷出來。《Science》雜志刊登了有關美
核酸分子雜交技術由于核酸分子雜交的高度特異性及檢測方法的靈敏性，它已成為分子生物學中最常用的基本技術，被廣泛應用于基因克隆的篩選，酶切圖譜的制作，基因序列的定量和定性分析及基因突變的檢測等。其基本原理是具有一定同源性的原條核酸單鏈在一定的條件下（適宜的溫室度及離子強度等）可按堿基互補原成雙鏈。雜交的
一種siRNA分子(紫色和綠色部分)可能治療遺傳性肝臟疾病 RNA干擾(RNAi)，基因沉默技術的一種，顯示了疾病治療的巨大潛力，但從來沒有人能確切證實它對疾病治療所能發揮的作用。但是現在RNAi已經逐漸獲得了研究人員的一致好評。一項新的研究表明，該方法能夠顯著并安全地削弱導致一種罕見的肝臟疾
在20個人當中大約就有1個人，將可能在他們的一生中患上結直腸癌，使得這種癌癥成為美國第三大最常見的疾病。在歐洲，它是第二大最常見的癌癥。 結直腸癌最廣泛使用的第一線治療是手術，但這可能會導致腫瘤的切除不完全。癌細胞仍可能殘留下來，從而有可能增加了復發和轉移的風險。事實上，盡管許多患者在術后數月
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大疾病的治療方
世界經濟論壇在本屆夏季達沃斯論壇期間發布了"2017年度全球十大新興技術榜單(Top 10 Emerging Technologies 2017)"，其中包括液體活檢，從空氣中提取飲用水技術，能將二氧化碳轉化為燃料的“人工樹葉”等一系列突破性技術入選。 該榜單由世界經濟論壇
作為一項新興的分子、基因表達的分析檢測技術，在體生物光學成像已成功應用于生命科學、生物醫學、分子生物學和藥物研發等領域，取得了大量研究成果，主要包括： 在體監測腫瘤的生長和轉移、基因治療中的基因表達、機體的生理病理改變過程以及進行藥物的篩選和評價等。 1、在體監測腫瘤的生長和轉移
Rnai最近由于RNA 干擾（RNA interference，RNA i）的發現使反義領域的研究增多。這種自然發生的現象最早是在秀麗線蟲中發現的（1），是序列特異性地使轉錄后的基因沉默的有力機制。由于最近兩年在 RNA i領域取得的進步，已經有許多這方面的綜述發表（2-4）。RNA 干擾是
慢病毒，（ Lentivirus ）載體是以 HIV-1 （人類免疫缺陷 I 型病毒）為基礎發展起來的基因治療載體。區別一般的逆轉錄病毒載體，它對分裂細胞和非分裂細胞均具有感染能力。慢病毒載體的研究發展得很快，研究的也非常深入。慢病毒載體可以將外源基因有效地整合到宿主染色體上，從而達到持久性表達