杜氏肌營養不良癥新藥2期結果積極
Summit Therapeutics近日公布了從PhaseOut DMD這項臨床試驗中獲得的更多積極結果。該試驗是一項多中心、開放標簽的2期臨床試驗，旨在評估ezutromid在杜氏肌營養不良癥（DMD）患者中的療效和安全性。Ezutromid是種utrophin蛋白調節劑。對24周臨時數據的進一步分析顯示，在接受治療的患者中，通過磁共振測量的橫向弛豫時間T2反演譜（MRS-T2）出現統計學顯著的降低。 DMD是一種漸進性肌肉萎縮癥，該疾病主要影響男性，因為導致疾病的基因存在于X染色體上，男性只有一個X染色體，因此只有一個DMD等位基因，倘若這個基因存在缺陷就有可能患病。據統計，在發達國家大約有5萬名男性兒童和少年患有該病。DMD基因編碼的是dystrophin蛋白，該蛋白主要存在于骨骼肌和心肌細胞中，也在神經細胞中有表達，它是肌肉細胞行使健康功能所必需的。DMD目前無法治愈，患者平均預期壽命只有26歲左右。對于這些患者......閱讀全文
杜氏肌營養不良癥首個新藥獲批
日前，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了首個治療杜氏肌營養不良癥的藥物，相關試驗數據主要來自于對12名男孩兒的研究結果。 該機構在經過了一年多的考慮和爭論后，于9月19日宣布了這一決定。《自然》雜志報道稱，隨著FDA不斷平衡巨大需要和臨床資料不足間的矛盾，終于批準了這種名為eteplirs
杜氏肌營養不良癥新藥2期結果積極
Summit Therapeutics近日公布了從PhaseOut DMD這項臨床試驗中獲得的更多積極結果。該試驗是一項多中心、開放標簽的2期臨床試驗，旨在評估ezutromid在杜氏肌營養不良癥（DMD）患者中的療效和安全性。Ezutromid是種utrophin蛋白調節劑。對24周臨時數據的
重磅！首個杜氏肌營養不良癥新藥獲FDA加速批準
今日，業內傳來重磅新聞——美國FDA批準了Sarepta Therapeutics公司的新藥 Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD）患者。這也是首個經FDA批準用于治療該疾病的新藥。 ▲DMD主要影響男性（圖片來源：Rare Disease Re
杜氏肌營養不良癥(DMD)新藥項目ifetroban獲美國FDA撥款
Cumberland Pharmaceuticals是一家專科藥制造商，致力于提供高質量的處方藥改善患者的護理。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒藥產品開發項目基金將對其研究性藥物ifetroban治療杜氏肌營養不良癥（DMD）相關心肌病的一項新的II期臨床項目進行資助。 基
研究發現有助于治療杜氏肌營養不良癥
根據最近的一項研究，研究人員確定了一組小分子，可能為開發針對杜氏肌營養不良癥（DMD）的新療法打開了大門。 在這項研究中，來自賓夕法尼亞大學醫學院的科學家們發現一類小分子能夠緩解小鼠肌肉細胞中特定基因utrophin的抑制，使機體產生更多的utrophin蛋白，該蛋白可以被dystrophin
FDA公布首個臨床試驗試點項目 治療杜興氏肌營養不良癥
近日，Wave Life Sciences宣布，驗證其在研藥物suvodirsen（WVE-210201）治療杜興氏肌營養不良癥（DMD）的2/3期臨床試驗項目，得以入選FDA的復雜創新試驗設計（Complex Innovative trial Designs，CID）試點項目。值得一提的是，這
Mol Ther：CARSPR-cas9技術能夠治療杜氏肌營養不良
杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種罕見但十分嚴重的遺傳性疾病，可導致肌肉的流失與機體的損傷。 最近，由密蘇里大學醫學院的研究人員作出的一項研究表明：基因編輯技術CRISPR可以為糾正導致該疾病發生的基因突變提供終生性的手段。 DMD患者存在的基因突變會導致一種名為dystrophin的蛋白質的
利用CRISPR來治療杜氏肌營養不良：對付最大基因有新招
胚胎發育是一個不可思議的復雜過程，在這個過程中數百萬個分子和細胞事件陸續發生。然而，對于這個精巧的生物學過程，有時即使是單個核苷酸的改變也會嚴重地改變生活。 杜氏肌營養不良（Duchenne muscular dystrophy，簡稱DMD）就是一個明顯的例子。據統計，在全球范圍內，每3500
杜氏肌營養不良新藥！Sarepta公司Vyondys 53獲得美國FDA批準
Sarepta Therapeutics是一家專注于開發精準基因療法治療罕見病的生物技術公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準Vyondys 53（golodirsen），用于治療經檢測證實適合使用外顯子53跳躍（exon 53 skipping）治療的杜氏肌營養不良癥
重磅！研究人員使用CRISPR-Cpf1治療杜氏肌營養不良
德州大學西南醫學研究中心研究員利用新的基因編輯酶CRISPR-Cpf1在實驗室了人類細胞和老鼠體內的杜氏肌營養不良。 該研究組過去使用原有的基因編輯系統CRISPR-Cas9糾正患有此病的老鼠模型和人類細胞內的杜氏肌缺陷。在目前的研究中，他們使用一種新的基因編輯系統，用于修復老鼠模型和人類細胞