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前言今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！希望大家看后能對單堿基編輯技術有一個更全面的認識。單堿基基因編輯技術（base editors，BEs）單堿基基因編輯技術，顧名思義，指能在基因組上引起單個堿基改變的基因編輯技術。基本原理是將胞嘧啶脫氨酶（APOBEC）或腺苷脫氨酶與現存Cas9n(D10A)融合而形成，依賴于CRISPR原理使得靶點遠離PAM端的4-7位的單個堿基發生修改的基因編輯技術。目前的單堿基基因編輯包括兩種:1. CBEs(Cytidine base editors)（圖-1）[1]--嘧啶堿基轉換技術（C/G到T/A）:圖-1 CBEs工作示意圖......閱讀全文
今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
前言 今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展
基因編輯對生物醫藥行業意味著什么？在新的十年里，它又將迎來怎樣的變革？ 精準編輯：下一個重大突破 我們知道，陽光，吸煙，不健康的飲食，甚至細胞自發的錯誤，都會導致我們的基因組發生改變。劉如謙博士指出，目前已發現有75000種突變與人類疾病相關，其中最常見的是單個堿基的點突變。例如為人熟知的鐮
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidel
在賀建奎事件引發的大討論中，有兩個反復出現的批評熱點：選擇CCR5基因的不適當和基因編輯技術的不成熟。本文試圖從醫學遺傳學、生殖醫學和分子生物學技術的角度對這兩點提供一些新的看法，也希望這些觀點對倫理學的討論有所幫助。 胚胎基因編輯所涉及的技術 在討論之前，我們先簡單說明一下賀建奎所使用的“
25歲的杰夫·卡羅爾（Jeff Carroll）在剛結婚6個月后，和妻子決定不要孩子了。因為他剛剛得知自己攜帶亨廷頓癥的基因突變，這種遺傳性疾病，會摧毀大腦和神經系統，最終往往導致死亡。他的母親在四年前發病，他知道這個病遲早也會在自己身上爆發。 亨廷頓癥（Huntington's di
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
單堿基編輯技術是一種是自2012年CRISPR/Cas9技術被發現以來最寄予厚望的高精度基因編輯技術，其中一種單堿基編輯技術BE3可以在不切斷DNA雙鏈的情況下精確地引入由C/G到T/A的點突變，另外一項單堿基編輯技術ABE7.10可以由T/A突變成C/G的技術，對于基因突變導致的遺傳疾病的治療
近日，中國科學院上海營養與健康研究所楊力研究組與上海科技大學生命科學與技術學院陳佳研究組通過合作，系統揭示了一系列具有代表性的基因組堿基編輯器（baseeditor）的效能差異，并進一步構建了可利用20種已報道堿基編輯器進行編輯的人類疾病相關單堿基突變位點的數據庫（BEable-GPS, Bas
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病校正
2016年，David Liu團隊在 Nature 期刊上首次報道了基于胞嘧啶脫氨酶APOBEC1（能催化C脫氨基變成U，而U在DNA復制過程中會被識別成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制劑UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶將U糖基化引起堿基切除修復）的單堿基編輯工具（BE3）首次實現可以在不引入DNA雙鏈斷裂
人類曾在小說和電影中無數次幻想經過基因編輯的人類出現，但都不是現在這樣。 2018年11月26日，南方科技大學副教授賀建奎宣稱，由其團隊創造的世界首例能免疫艾滋病的基因編輯嬰兒于11月誕生。 這則消息尚未經過業界專家確認，研究也還沒有經過同行評議、或在學術期刊上發表，某種程度上真實性存疑，但
5月23日，Genome Biology 發表了一篇題為《人分裂期胚胎介導高效的單堿基編輯》的研究論文，該研究由中國科學院神經科學研究所（中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心）、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室、中國科學院靈長類神經生物學重點實驗室楊輝研究組與上海交通大學仁濟醫
目前，CRISPR–Cas9基因編輯工具雖然可以輕松地改變基因組，但其容易導致脫靶效應等意想不到的編輯后果。為更好地控制基因編輯的進行，科學家們在開發不同的替代方法方面進行了不懈的努力。 2019年10月21日，單堿基編輯技術開創者、Broad研究所David Liu教授研究團隊在頂級學術期刊
中國科學院上海生命科學研究院（營養與健康院）中國科學院－馬普計算生物學研究所楊力研究組與上海科技大學生命學院陳佳研究組和黃行許研究組合作，成功開發出一系列基于人胞嘧啶脫氨酶APOBEC的新型普適堿基編輯器，其中基于人APOBEC3A（hA3A）的堿基編輯器可高效介導甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的
提到基因編輯，我們可能首先想到的是著名學者張鋒和Jennifer Doudna博士共同發現的CRISPR基因編輯系統。而提到單堿基編輯系統，我們可能首先會想到Broad研究所著名科學家David Liu和張鋒博士等人共同創建的Beam Therapeutics公司，這家初創公司致力于使用基于CR
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多
我是誰？我從哪里來？我將到哪兒去？這一終極哲學命題，有多種不同的解答視角。從基因角度給出的答案，無疑是非常重要的一種。近一段時間，有關基因領域的新聞將基因檢測、基因編輯、癌癥的靶向治療等原本屬于生物醫學領域的專業話題，一下子變成了公眾話題。人們對于基因的好奇在于：基因是如何影響人類的長相、身高、
來自中科院遺傳與發育生物學研究所的研究人員發表了題為“Efficient C-to-T base editing in plants using a fusion of nCas9 and human APOBEC3A”，在前期研究基礎上利用Cas9變體(nCas9-D10A)融合人類胞嘧啶脫
新聞事件 今天幾位華人基因編輯科學家創建的單堿基修復基因編輯公司Beam獲得8700萬美元A輪支持。Editas的三位創始人MIT的張鋒、哈佛的David Liu、和Mass General的Keith Young聯手創立了Beam，CEO為Agios的原高管John Evans。本輪投
2006年，日本科學家山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授利用逆轉錄病毒將4個轉錄因子轉入成體細胞，將其轉變為誘導多能干細胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。從此后，誘導多潛能干細胞研究領域取得了極大進步，被用于研究人類疾病，目前已經有多項研
據《麻省理工科技評論》11 月 29 日的報道，來自美國哈佛大學的科學家 Werner Neuhausser 對基因編輯技術的科研應用提出了他自己的研究意向，并計劃于幾周內開展實驗。他曾在今年 10 月到訪中國，探索在中國研究胚胎的可能性。 Werner Neuhausser 希望，通過 CR
8月9日，《自然-通訊》雜志在線發表了題為《多種胞苷脫氨酶為基礎擴展的C-T單堿基編輯工具》的研究論文。該研究由中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心/神經科學研究所、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室仇子龍研究組與復旦大學中山醫院教授王小林實驗室合作完成。該研究以新的胞苷脫氨酶為
中國科學院遺傳與發育生物學研究所10月1日連發兩篇Nature Biotechnology文章，分別運用基因編輯技術精準靶向多個產量和品質性狀控制基因的編碼區及調控區，加速了野生植物的人工馴化；以及構建新的單堿基編輯系統A3A-PBE，成功在小麥、水稻及馬鈴薯中實現比PBE更加高效的C-T單堿
基因修飾動物是研究在發育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系統有效的應用于構建基因敲除和敲入小鼠。而楊輝團隊正好專注于該領域。 楊輝，30歲時，就成為中科院上海生科院神經所研究員；2015年，入選國家“青年千人計劃”；2019年，楊輝博士獲得國家杰出青年基金資助。 由楊輝創辦
研究人員在觀察胚胎培養情況。 中科院神經科學研究所供圖 “漸凍人”（運動神經元癥）、“玻璃娃娃”（成骨不全癥 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海貧血……各種各樣的罕見病一直因發病率低而缺乏有效的治療方案，給患者和家庭帶來無限的痛苦。 據統計，全球有7000多種罕見病，其中80%的罕見