默克／輝瑞Bavencio獲美國FDA授予突破性藥物資格
輝瑞（Pfizer）與合作伙伴默克（Merck KGaA）近日聯合宣布，已完成向美國食品和藥物管理局（FDA）提交一份補充生物制品許可申請（sBLA）：將抗PD-L1療法Bavencio（avelumab）用于局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）患者的一線維持治療。FDA已授予Bavencio用于該適應癥的突破性藥物資格（BTD），這份sBLA正由FDA根據實時腫瘤學審查（RTOR）試點項目進行審查。 2017年5月，Bavencio獲美國FDA加速批準，治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌（mUC）患者，具體為：（1）含鉑化療期間或化療后病情進展的患者；（2）手術前（新輔助治療）或手術后（輔助治療）接受含鉑化療12個月內病情進展的患者。該批準基于腫瘤緩解數據和緩解持續時間。 此次sBLA及BTD，均基于III期JAVENLIN Bladder 100研究（NCT02603432）的中期分析陽性結果。該研究是一項驗證性III期研......閱讀全文
強生收購生物技術公司TARIS－致力研發膀胱癌抑制性藥物
2019年12月20日,美國強生公司(Johnson & Johnson)宣布收購私營生物技術公司TARIS(TARIS Biomedical),具體財務條款尚未披露。 TARIS成立于2008年,總部位于美國馬塞諸塞州,是一家專注于泌尿外科的私營生物技術公司。TARIS致力于為數百萬患有難以
美國FDA授予pegzilarginase突破性藥物資格
近日，Aeglea BioTherapeutics宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予先導療法pegzilarginase（聚乙二醇精氨酸酶）治療精氨酸酶1缺乏癥（ARG1-D）的突破性藥物資格（BTD），這是一種在兒童早期出現的罕見性、進行性疾病，可導致嚴重的并發癥和早期死亡。 BTD
－膀胱癌新藥或將問世－填補30年來治療性藥物的空白
近日，來自夏威夷大學癌癥中心進行的一項膀胱癌藥物臨床試驗已經越來越接近FDA的批準標準了，這種名為白介素15超拮抗劑復合物（ALT-803）的新型藥物可以同卡介苗結合，有望有效治療非肌層浸潤性的膀胱癌患者，而非肌層浸潤性膀胱癌是目前最為常見的一種膀胱癌。 研究者Charles Rosser表示
Padcev+Keytruda組合獲突破性藥物資格
西雅圖遺傳學公司（Seattle Genetics）與安斯泰來（Astellas）近日聯合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予抗體藥物偶聯物（ADC）Padcev（enfortumab vedotin）與默沙東抗PD-1療法Keytruda（可瑞達，通用名：pembrolizumab，帕博
英國開發出一種試驗性藥物可解除膀胱癌細胞的偽裝
英國新一期《自然》雜志近日刊登新研究稱，一種試驗性藥物可解除膀胱癌細胞的“偽裝”，使免疫系統更易發現并將其殺死。這一新成果有望改變近30年來膀胱癌治療領域無新藥可用的局面。 利用免疫系統治療疾病的方法被稱為免疫療法。近年來在癌癥研究領域，此類療法越來越受到重視，研究人員希望將其與化療、放療和手
GSK－BCMA靶向療法獲FDA突破性藥物資格
英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予新型抗B細胞成熟抗原（BCMA）單克隆抗體-藥物偶聯物（ADC）GSK2857916作為單藥療法用于既往接受至少3種療法治療失敗（包括一種抗CD38抗體療法，以及對一種蛋白酶抑制劑和一種免疫調節劑難治）的多發性骨髓瘤（
－FDA突破性藥物認證實施后效果顯著
大約在一年前，FDA出臺了一項BTD(breakthrough therapy designations)政策，給予那些具有特殊療效、突破性進步的藥物授以突破性藥物地位，以促進其研發進程。而經過一年的時間，大約有37種藥物獲此殊榮。與此同時，FDA這一認證也有效地吸引了投資者的目光，許多投資
美國FDA授予羅氏Esbriet突破性藥物資格
羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）治療無法分類的間質性肺病（uILD）成人患者的突破性藥物資格（BTD）。ILD是一種致衰性的嚴重呼吸系統疾病，目前尚無FDA批準用于治療uILD的藥物。II期臨床試驗數據顯示，治療2
小藥企也有大突破，FDA授予Rhythm肥胖藥突破性藥物資格
醫藥行業里，肥胖和糖尿病這兩種代謝性疾病研發領域較為特殊。為了確定新藥的安全性和有效性，往往需要大量的研究、較長的周期和更多的研發投入，因此一般只有像賽諾菲、諾和諾德這樣的醫藥巨頭才能負擔起高額的研發成本和漫長的研發周期，小型藥企往往規避這樣的研發項目。FDA的“突破性療法”認定是美國政府為了加
CytoDyn新型單抗leronlimab在美申請突破性藥物資格
CytoDyn是一家專注于開發新型人源化CCR5拮抗劑leronlimab（PRO140）用于多種治療適應癥的后期臨床階段生物技術公司。近日，該公司宣布，已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了突破性藥物資格（BTD）申請，將leronlimab用作轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）的輔助治療。
第一三共治療罕見癌癥新藥獲得FDA突破性藥物認證
日本著名藥企第一三共最近宣布公司開發的新藥pexidartinib已經獲得了FDA的突破性藥物療法認證。這也標志著這種療法將正式走上優先審批的道路。 Pexidartinib是一種用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的新藥。腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的腱鞘癌。目前臨床上一般是通過手術切除的方法來治療這
默克/輝瑞Bavencio獲美國FDA授予突破性藥物資格
輝瑞（Pfizer）與合作伙伴默克（Merck KGaA）近日聯合宣布，已完成向美國食品和藥物管理局（FDA）提交一份補充生物制品許可申請（sBLA）：將抗PD-L1療法Bavencio（avelumab）用于局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）患者的一線維持治療。FDA已授予Bavencio用于
FDA授予再生元降脂藥物evinacumab突破性藥物資格
Regeneron近日宣布，美國FDA已授予其高膽固醇血癥藥物evinacumab突破性藥物資格 Evinacumab是一種針對血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單克隆抗體，正在研發用于治療患有純合家族性高膽固醇血癥（HoFH）的患者。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶的抑制劑。該公
FDA授予Celator公司白血病藥物Vyxeos－突破性藥物資格
美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予Celator Pharma公司納米尺度抗癌藥Vyxeos（又名CPX-351）突破性藥物資格，該藥開發用于急性髓性白血病（AML）及其他血液癌癥的治療。具體而言，FDA已授予Vyxeos用于治療相關急性髓性白血病（therapy related AML，t
Acceleron/BMS－TGFβ配體陷阱sotatercept獲FDA突破性藥物資格！
Acceleron Pharma是一家致力于發現、開發和商業化TGF-β超家族療法用于治療嚴重和罕見疾病的生物制藥公司，近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予sotatercept（ACE-011，ActRIIA-Fc）治療肺動脈高壓（PAH）患者（WHO第1組）的突破性藥物資格
Nature：歷經三十年，免疫療法實現膀胱癌治療重大突破
近日，發表在《自然》雜志上的一項研究中，倫敦瑪麗皇后大學的科學家們實現了治療晚期膀胱癌的重大突破。在過去的三十年里，晚期膀胱癌的治療沒有任何的重大進展。研究檢測了阻斷PD-L1的抗體MPDL3280A的治療效果，PD-L1是一種幫助癌細胞躲避免疫系統檢測的蛋白。 膀胱癌是英國排名第七的癌癥，約
Boehringer開發抗凝血劑解毒劑獲FDA突破性藥物認證
德國生物制藥巨頭Boehringer公司最近開發的用于阻抗其抗凝血藥物Pradaxa的解毒劑idarucizumab已經獲得FDA的突破性療法認證。下一步Boehringer公司將抓緊時間將其推上市場。這種解毒劑是一種人源抗體片段，能夠特異性阻斷Pradaxa的抗凝血作用。目前這種藥物已經進入臨
Loxo選擇性RET激酶抑制劑獲突破性藥物資格
Loxo Oncology是一家專注于開發高度選擇性小分子靶向藥物用于治療由基因組學定義的癌癥/腫瘤的臨床階段生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予選擇性RET抑制劑LOXO-292治療兩種類型癌癥的突破性藥物資格（BTD）*，具體為：1）接受含鉑化療以及一種PD-
FDA授予新型抗菌藥exebacase(重組裂解素)突破性藥物資格
ContraFect是一家臨床階段的生物技術公司，致力于發現和開發新型抗菌藥物治療危及生命的抗生素耐藥感染。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予重組細胞壁裂解素exebacase（CF-301）突破性藥物資格（BTD），聯合標準護理（SOC）抗葡萄球菌抗生素，用于成人患者治療耐
Synthetic新藥臨床死亡數據不平衡－突破性藥物資格被撤回
Synthetic Biologics是一家位于美國馬里蘭州的臨床階段生物技術公司，專注于開發靶向微生物組的創新療法來保護并恢復患者健康。近日，該公司在監管方面遭遇重大挫折，其先導藥物SYN-004（ribaxamase）預防艱難梭菌感染（CDI）的突破性藥物資格（BTD）遭美國FDA撤回。消息
美國FDA授予強生預防性RSV高級疫苗突破性藥物資格！
醫藥巨頭強生（JNJ）旗下楊森制藥近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予該公司預防性RSV高級疫苗的突破性藥物資格（BTD），用于60歲及以上老年人群預防由呼吸道合包病毒（RSV）介導的下呼吸道疾病。RSV是一種高度傳染性的、潛在危及生命的呼吸道感染，每年影響全球超過6400萬人。老年人
CymaBay新型強效PPARδ激動劑seladelpar獲FDA突破性藥物資格
CymaBay Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發治療肝臟和其他慢性病的創新療法。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予seladelpar聯合熊去氧膽酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）治療早期原發性膽汁性膽管炎（PBC）成人患
首個斑禿治療藥物！禮來Olumiant獲美FDA突破性藥物資格！
禮來（Eli Lilly）與合作伙伴Incyte近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予評估口服JAK抑制劑Olumiant（baricitinib）治療斑禿（alopecia areata，AA）的突破性藥物資格（BTD）。此次資格認定，進一步加強了baricitinib成為第一個獲FD
細胞毒性藥物的細胞毒性藥物分類
①生物堿類：紫杉醇、長春瑞賓、多西他塞、羥基喜樹堿。②代謝類：吉西他賓、阿糖胞苷、替加氟、甲氨蝶呤。③抗生素類：表柔比星、吡柔比星、伊達比星、絲裂霉素、米托蒽醌。④烷化劑類：異環磷酰胺、達卡巴嗪。⑤鉑劑類：順鉑、奧沙利鉑。
施貴寶治療丙肝口服雞尾酒療法獲FDA突破性藥物認證
制藥巨頭施貴寶公司日前宣布公司研發的以daclatasvir為基礎的治療丙肝口服雞尾酒療法獲得了FDA突破性藥物認證。去年施貴寶公司的另外一種丙肝雞尾酒療法同樣得到了FDA突破性藥物認證。此次獲批的療法是一種結合了daclatasvir(一種NS5A復制抑制物)和 asunaprevir(N
FDA授予輝瑞Xalkori治療ROS1陽性肺癌的突破性藥物資格
輝瑞（Pfizer）近日宣布，FDA已授予抗癌藥Xalkori（crizotinib，克唑替尼）突破性藥物資格，用于ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的潛在治療。ROS1陽性NSCLC約占所有NSCLC病例的1%左右，代表著NSCLC中一個特定的分子亞型。目前，Xalkori已獲FDA批準用
Ofev獲FDA突破性藥物資格治療進展表型慢性纖維化ILD
德國制藥巨頭勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予口服小分子酪氨酸激酶抑制劑Ofev（nintedanib，尼達尼布）突破性藥物資格（BTD），該藥目前正在接受FDA的審查，用于治療具有進展表型的慢性纖維化間質性肺病（ILD）患者。
首創IDH1抑制劑Tibsovo獲美國FDA突破性藥物資格
Agios是美國知名的癌癥生物制藥公司，是研究細胞代謝治療癌癥和罕見遺傳病領域的領導者。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥Tibsovo（ivosidenib）突破性藥物資格（BTD），聯合阿扎胞苷（azacitidine ）治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突
百時美/Nektar：NKTR214/Opdivo獲美國FDA突破性藥物資格
Nektar Therapeutics與百時美施貴寶（BMS）近日聯合宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予bempegaldesleukin（BEMPEG，NKTR-214）與Opdivo（歐狄沃，通用名：nivolumab，納武單抗）免疫組合療法突破性藥物資格（BTD），用于治療既往未接
MDS新藥！首創IDH1抑制劑Tibsovo獲突破性藥物資格
Agios是美國知名的癌癥生物制藥公司，是研究細胞代謝治療癌癥和罕見遺傳病領域的領導者。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥Tibsovo（ivosidenib）突破性藥物資格（BTD），用于治療經FDA批準的一款檢測方法證實攜帶一種易感IDH1突變的復發或難治性骨髓