俄編輯人類基因用于治療遺傳病
俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到證明后予以應用。在未來三到四年內，我們就可以獲得首批安全成果。經過數十年對這種干預結果的長期觀察后，將獲得最完整的數據。” 她指出，該技術將用于治療最常見的遺傳疾病，如黏多糖貯積癥、囊性纖維化、杜氏肌營養不良癥和遺傳性腫瘤疾病。具體實施方案為“進行基因編輯所需的成分通過正常注射進入血液，通過血液進入需要糾正突變的器官中”。 相關新聞 ......閱讀全文
俄編輯人類基因用于治療遺傳病
俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到
基因編輯技術幫助治療“母系”遺傳病
你也許遺傳了你媽媽美麗的眼神，但同時她也給了你線粒體的DNA突變，所謂母系遺傳疾病的根源。一項基于小鼠的實驗表示可以通過兩種技術大幅降低卵子中有害DNA的風險，從而使子女能夠逃避遺傳類的疾病。此種方法也規避了存在倫理問題的"線粒體置換技術"-該技術會導致"三親"型的胚胎。 盡管研究人員沒有在人
基因編輯用于HIV治療顯現希望
基因療法最近經歷了一次復興，該技術同時正在逐漸被許多艾滋病研究人員所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗藥性中起著重要作用，所以研究人員操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解決多年來一直困擾HIV治療領域的問題。通常，即使患者對抗逆轉錄病毒治療反應良好，但是它們往往將HIV“儲存庫”藏匿，該
遺傳病的治療
?? 染色體病不僅沒有辦法根治，改善癥狀也很困難，個別性染色體異常，如Klinefelter綜合征早期使用睪酮，真兩性畸形進行外科手術等，有助于癥狀改善。由于多基因病的發病中環境因素起著重要的作用，故對藥物及外科手術有肯定的療效，在此不多贅述。 分子病和酶病的治療目前只能針對不同的發病環節，采取措
人類基因組編輯指南
? ? 人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。? ? 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。?
Nature、Science：人類基因編輯取得共識
美國科學院、英國皇家學會和中國科學院聯合主持的人類基因編輯國際峰會，探討了用新方法（比如CRISPR）改變人類DNA的前景和風險，尤其是引起巨大爭議的卵子、精子和胚胎基因組編輯。 胚胎或生殖細胞的基因工程改造，會給個體及其后代帶來永久性的基因改變，被許多人視為洪水猛獸。但這樣的技術能阻止遺傳學
單堿基編輯獲重大進展 有望出生前就可治療遺傳病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的兩篇科學論文中，賓夕法尼亞大學和蘇黎世聯邦理工學院的兩個不同團隊，使用基于CRISPR系統的堿基編輯器，成功在小鼠模型中治療了由于基因突變導致的罕見肝臟疾病。其中賓夕法尼亞大學的團隊成功在小鼠出生以前就可治療它們患上的遺傳病。
美國首例！CRISPR基因編輯技術應用于癌癥治療
據美聯社報道，美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造，醫生從患者血液中提取出免疫系統細胞，對其進行基因改造以幫助患者對抗癌癥。這是美國首次嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。Edward Stadtmauer博士 這三名患者已經年過六旬，其
俄科學家研發出可用于高效編輯基因組的微膠囊
據俄塔斯社報道，托木斯克理工大學與圣彼得堡、漢堡和倫敦的科學家提出借助CRISPR-Cas9系統利用微膠囊來編輯基因組的方法，可簡化編輯程序，提高效率。研究成果發表在《Nanomedicine: Nanotechnology，Biology and Medicine》上。 CRISPR-C
Science：人類基因組編輯指南
人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。 來自麥