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俄羅斯“醫學遺傳研究中心”科學機構突變實驗室主任研究員、醫學副博士斯維特蘭娜·斯米爾尼辛娜日前表示，俄羅斯將在技術安全性得到證實后，開始編輯用于治療遺傳疾病的人類基因，第一批成果將在三到四年之內獲得。 斯米爾尼辛娜表示：“技術上可以實現對成人和胚胎的基因進行編輯，但該技術將首先在安全性得到證明后予以應用。在未來三到四年內，我們就可以獲得首批安全成果。經過數十年對這種干預結果的長期觀察后，將獲得最完整的數據。” 她指出，該技術將用于治療最常見的遺傳疾病，如黏多糖貯積癥、囊性纖維化、杜氏肌營養不良癥和遺傳性腫瘤疾病。具體實施方案為“進行基因編輯所需的成分通過正常注射進入血液，通過血液進入需要糾正突變的器官中”。 相關新聞 ......閱讀全文
提到基因編輯，我們可能首先想到的是著名學者張鋒和Jennifer Doudna博士共同發現的CRISPR基因編輯系統。而提到單堿基編輯系統，我們可能首先會想到Broad研究所著名科學家David Liu和張鋒博士等人共同創建的Beam Therapeutics公司，這家初創公司致力于使用基于CR
3月11日下午，墨子沙龍新春首場報告在上海圖書館舉行，中國科學院神經科學研究所高級研究員、博士生導師仇子龍，同濟大學特聘教授、博士生導師章小清，浙江大學生命科學研究院教授、研究員、博士生導師王立銘，在中國科學技術大學教授陳宇翱主持下，為600余名觀眾帶來精彩的科普報告，圍繞基因編輯、干細胞等大眾
2018年11月26日，賀建奎團隊對外宣布，一對經過CRISPR基因編輯的嬰兒雙胞胎誕生。隨即引發輿論風暴，被各界輿論一致譴責，賀建奎本人也因此被調查。 今天，剛好是賀建奎“基因編輯嬰兒事件”一周年，筆者查閱文獻時，無意間看到一篇2018年6月份發表在頂級醫學期刊 Journal of Cli
什么技術，三次入圍頂級學術刊物《科學》雜志年度十大突破，更在２０１５年底成為《科學》和《自然》雜志雙雙關注的年度焦點？ 什么技術，問世僅３年，就風靡全球生物醫學研究機構，成為人類可能改造自身的利器？ 什么技術，中國科學家突破性應用使我國相關研究站在了全球前列，卻也引發不小爭議？ “基因剪刀
什么技術，三次入圍頂級學術刊物《科學》雜志年度十大突破，更在2015年底成為《科學》和《自然》雜志雙雙關注的年度焦點？ 什么技術，問世僅3年，就風靡全球生物醫學研究機構，成為人類可能改造自身的利器？ 什么技術，中國科學家突破性應用使我國相關研究站在了全球前列，卻也引發不小爭議？ “基因剪刀
細菌也有敵人，其最大的敵人之一是噬菌體，因為后者可以進攻和吞食細菌。面對攻擊，細菌最有效的還擊是，“祭”出一種武器CRISPR，以保護自身。CRISPR有些拗口，稱為規律成簇間隔短回文重復，實際上就是一種基因編
2019年2月11日，國內第一家基因編輯公司博雅輯因（EdiGene）宣布完成 Pre-B+輪約 7000 萬人民幣融資，與此同時，擁有豐富臨床經驗的李云博士加盟公司，任職臨床研究部副總裁。這輪融資由松禾資本領投，并由公司 A 輪領投方 IDG 資本，Pre-B 輪領投方禮來亞洲基金等現有投資者
在我們生存的自然界里，除了單細胞生物、少數低等生物，絕大多數的生物從小到大都遵循著一個相同的規律——由一個受精卵發育形成。 就像是父母的精卵結合，產生了受精卵，受精卵開始快速的生長分裂，經歷四細胞期、八細胞期后形成桑椹胚，直到胚胎干細胞有了明顯的分化進而發育成囊胚，原腸胚，最后發育成一個各器官
盡管安全性一度遭到質疑，但基因編輯技術發展勢頭不可阻擋。 基因測試新技術 新概念造影劑“納米MRI燈” 巴西轉基因大豆 記錄DNA數據 具隱身效果的膜材料（模擬效果圖） 耐水性超薄太陽能電池 美 國 基因編輯技術火熱 干細胞研究獲突破 美科學家開展了該國首個對人類胚胎的基因編輯
醫學史上有一些改變疾病治療范式的大事件，比如外科手術的發明、抗生素的發現，而下一個大事件可能是正在成熟的基因治療。 經過三十年的反復挫折，基因治療終于迎來了曙光：在剛剛過去的2017年，美國FDA首次批準了兩種針對血液疾病的CAR-T細胞免疫療法和一種針對眼科遺傳病的療法Luxturna。
本杰明·多普瑞在9歲時上樓梯不扶著欄桿就很費勁，隨后到醫院被診斷為杜氏肌營養不良（也稱假肥大型肌營養不良）。但很幸運，24歲的他已經活得比其他許多同類患者更久。醫生當時只告訴他這是一種無法治愈的絕癥，但并沒有教他該怎么辦。那些經過他輪椅的女孩絲毫不會注意到他，也沒有朋友給他打電話聊天，只有媽媽和
基因治療正在開始成為人類戰勝疾病的利器，潛力巨大。隨著美國幾款基因療法的上市，全球基因療法不斷取得突破，國內也正在涌現一批聚焦基因療法的創新公司。有不完全統計數據稱，目前中國涉及病毒轉載和基因編輯的企業有20多家，但大多數以技術支持和服務為主，真正開發基因療法的創業者還很少。本文僅盤點幾家頗受關
正在生物體內發揮功能的CRISPR/Cas9系統 ■新視野 CRISPR/Cas9這項新技術使人們能更精準地對DNA代碼進行控制，引發了遺傳學和細胞生物學領域的革新，科學家們對它寄予厚望，希望借助它的力量，治療包括癌癥在內的疾病并進一步解開人類細胞身上籠罩的謎團。 但這一基
CRISPR/Cas9這項新技術使人們能更精準地對DNA代碼進行控制，引發了遺傳學和細胞生物學領域的革新，科學家們對它寄予厚望，希望借助它的力量，治療包括癌癥在內的疾病并進一步解開人類細胞身上籠罩的謎團。 但這一基因編輯技術也引發了科學家們的憂慮。據美國趣味科學網站報道，有科學家擔心，這一新工
精準醫療是以個體化醫療為基礎，結合基因組測序技術以及生物信息與大數據科學的交叉應用而發展起來的新型醫學概念與醫療模式。早在2011年，美國醫學界首次提出了“精準醫學”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國國情咨文中提出“精準醫學計劃”，希望精準醫學可以引領一個醫學新時代。 自此開始，精準醫療異軍
12月7日-10日，一年一度的美國血液學會（ASH）如期而至，盛會上來自全世界的血液學工作者發表著最新進展。如拜耳公布了其AAV基因療法在A型血友病的1/2期臨床試驗中取得積極數據，Sangamo公布針對β地貧的1/2期臨床最新數據，這是繼CRISPR Therapeutics和Vertex P
基因組編輯是精確修飾基因組核苷酸序列的過程。它提供了一種強有力的方法來研究各種問題，隨著一系列新工具的發展，現在我們有可能實現的基因組編輯頻率足夠高，可產生有用的醫療價值。正在開發的基因組編輯，不僅可用于治療單基因疾病，也可用于治療傳染病和有遺傳和環境成分的疾病。 12月22日，國際著名學術期
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
觀點一：如果這項技術能夠發展到安全而有效，是可以造福人類的。 觀點二：如此一來，遲早會有基因修飾嬰兒出現，非醫療目的的基因修飾技術也會乘亂而入。 如果不是因為中山大學副教授黃軍就將科學家首次利用CRISPR/Cas9技術修改人類胚胎基因的研究成果發表在了《蛋白質與細胞》上，這本國內的英文雜
觀點一：如果這項技術能夠發展到安全而有效，是可以造福人類的。 觀點二：如此一來，遲早會有基因修飾嬰兒出現，非醫療目的的基因修飾技術也會乘亂而入。 如果不是因為中山大學副教授黃軍就將科學家首次利用CRISPR/Cas9技術修改人類胚胎基因的研究成果發表在了《蛋白質與細胞》上，這本國內的英文雜志
兩篇研究揭示Cas4核酸酶對于CRIPSR免疫反應的重要性2018年3月27日的，Shiimori團隊在Cell Reports期刊上發文，證明了Cas4核酸酶是間隔序列前體臨近基序( PAMs )靶向選擇所必須的，有助于Cas1和Cas2選擇新的CRISPR間隔物，并賦予天然宿主S
熾熱的基因組編輯工具CRISPR又取得了一項成就——研究人員利用它治療了小鼠的一種嚴重肌肉萎縮癥。 基因編輯技術CRISPR有望用于治療肌肉萎縮遺傳病。圖片來源：C. E. Nelson等 3個研究團隊于2015年12月31日在美
Recombinetics是一家位于明尼蘇達州并將基因編輯技術應用在農業領域，臨床前 研究以及臨床領域的應用與研究等領域的頂尖基因編輯公司，該公司已實現了在多 物種上進行基因編輯，該公司擁有完全排他的Talen 等方法針對一些動物的專利及 使用權。比如，Recombinetics可以將農場飼養的
在科幻電影中，“蜘蛛俠”被放射性蜘蛛咬了一口后，DNA改變，運動能力突破人類極限，擁有了超強的力量與敏捷性。現實生活中，對基因的優化和改造同樣是科學家致力研究的方向。今年四月，中山大學生命科學院黃軍就副教授修改了人類胚胎中導致β型地中海貧血的基因，作為世界首例人類胚胎基因修改，這項實驗成果引發了
由香港城市大學（香港城大）和瑞典卡羅琳醫學院合組的一支研究團隊，最近成功研發出一種新的蛋白質，有助提高基因組編輯過程中定位的精準度，相信對未來要求高精準度的人類基因治療可發揮重要作用。 CRISPR-Cas9（成簇、規律、間隔、短回文的重複序列及其相關蛋白9）是一種具有廣泛應用前景的基因編輯技
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的兩篇科學論文中，賓夕法尼亞大學和蘇黎世聯邦理工學院的兩個不同團隊，使用基于CRISPR系統的堿基編輯器，成功在小鼠模型中治療了由于基因突變導致的罕見肝臟疾病。其中賓夕法尼亞大學的團隊成功在小鼠出生以前就可治療它們患上的遺傳病。
詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長于上世紀 80 年代的英國德文郡（Devon），對兩個孩子來說，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進醫院。 他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導致的凝血功能障礙性遺傳病。它已經困擾了家族中數代
日本文部科學省與厚生勞動省決定允許使用“基因編輯”技術進行受精卵研究，但僅限于基礎研究。目前日本仍禁止開展把經過編輯的受精卵組送回女性子宮的臨床應用，最早將于2019年4月解禁。有聲音期待該研究有助于查明不孕癥等疾病的原因。圖片來源于網絡 據《日本經濟新聞》11月27日報道，日本將解禁的是使用
腫瘤耐藥基因治療：化療是目前臨床上治療惡性腫瘤的最重要手段之一，然而由于腫瘤細胞常常會對化療藥物產生耐藥而導致患者對治療不再敏感，最終導致化療失敗甚至疾病復發。根據腫瘤細胞的耐藥特點，耐藥可分為原藥耐藥(PDR)和多藥耐藥(MDR)兩大類。原藥耐藥(PDR)是指對一種抗腫瘤藥物產生抗藥性后，對非同類
2016年6月18日，由生物谷主辦的“2016（第三屆）基因編輯研討會”在上海交通大學浩然高科技大廈圓滿閉幕。來自不同高校和研究院所的專家學者齊聚一堂，對基因編輯技術的過去，現在和未來進行了深入的探討，為參會嘉賓對整個領域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。 最初作為自然界細菌防御系統的C