近年來,病毒載體介導的基因治療領域迅速發展,包括體內外直接療法和基于細胞的方法。然而,基因治療在商業成功之路上也面臨諸多挑戰。本文將探討基因治療藥物商業化進程需要戰略和技術制造創新支持的三個非常重要的領域。如果我們要克服當前供需失衡,有效地發揮基因治療的巨大潛力,在這些關鍵領域的成功將是至關重要的。 DOI: 10.18609/cgti.2020.011引用:細胞和基因治療洞察力2020;6(2),85–92 基因治療的現狀與展望 病毒載體驅動的基因治療領域,結合體內和體外細胞為基礎的治療方法,近年來取得了巨大的增長。第一個獲得全球市場認可的突破性CAR-T細胞療法(諾華公司的Kymriah?和KITE制藥公司的Yescarta?)為過去24個月基因治療的進一步發展鋪平了道路,包括第一個獲得美國FDA批準的以AAV為載體的體內基因治療藥物,Luxturna?(SparkThera-peu......閱讀全文
近年來,病毒載體介導的基因治療領域迅速發展,包括體內外直接療法和基于細胞的方法。然而,基因治療在商業成功之路上也面臨諸多挑戰。本文將探討基因治療藥物商業化進程需要戰略和技術制造創新支持的三個非常重要的領域。如果我們要克服當前供需失衡,有效地發揮基因治療的巨大潛力,在這些關鍵領域的成功將是至關重要的。
ACE C18-PFP色譜柱有保證的可重現性和完全可擴展性與替代選擇性同等重要的是卓越的可重現性。固定相不同批次之間的變化是客戶關注的最常見原因。ACE固定相通過保持對整個制造過程的嚴格控制并建立純度、選擇性、保留值、柱效和不對稱性的嚴格規范,幾乎完全消除硅醇基對HPLC分離的不可預測的不利影響。因
圓二色光譜是一種功能強大,并且可擴展的手持式光譜儀,廣泛用于金屬材料的成分分析,牌號鑒別和快速分選。 圓二色光譜包括激發槍和配有可充電電池的光譜儀主機兩部分,它工作時,既不需要氬氣,也不需要放射源。圓二色光譜自動識別金屬種類,并選擇參數進行分析,圓二
曾經高端大氣的基因檢測,如今隨著費用的降低逐步融入到大眾的生活。不論是孕產婦、新生兒、癌癥病人甚至每一個普通人,都或多或少會接觸到它。 今年兩會也出現了多項與基因檢測相關的提案,全國人大代表、泰州市委常委陸春云建議,加強基因檢測在腫瘤學上的應用,將靶向治療基因檢測納入腫瘤特效藥醫保支付范圍;
圖片來源于網絡 2017年12月,美國FDA批準了Spark Therapeutics公司的Luxturna,這是第一個在美國贏得市場認可的基因療法。目前,其他一些基因治療項目也緊隨其后,例如:諾華的脊髓性肌萎縮基因療法AVXS-101已經提交了上市申請。可以看出,這是一個即將騰飛的領域。 FD
高擴展性主機提供USB2.0和RS-232接口,可連接電腦。26針I/O接口,提供2路模擬輸入、2路模擬輸出、3路數字輸入、12路數字輸出、觸發和同步,可與其它設備進行通訊及外部控制,用戶可以在AvaSoft-PROC過程控制應用軟件中為8個時間序列函數定義最大和最小閾值,當測量值超出設定的閾值,光
今年“雙十一”,有不少公司將基因檢測套餐打折促銷,并宣稱可以測“智商”“天賦”等,吸引不少網民搶購。一家公司推出499元基因檢測套餐,可以進行祖源分析、運動基因、營養代謝、健康風險等檢測。此檢測套餐所附屬的推文在一天內閱讀量爆“10萬+”,300個檢測套餐被搶空。 基因檢測是精準醫療的一項重點
關鍵問題:這是天上掉餡餅還是嚴肅命題? 據Stephen Ward博士說,英國已經定下產值高達100億英鎊(150億美元)的細胞和基因治療產業目標。 Ward博士, Cell Therapy Catapult的首席執行官,在他在近期召開的bioProcessUK會上發表了講話。Cell Th
據英國廣播公司(BBC)3月22日報道,美國科學家在美國物理學會的年度大會展示了量子計算領域的最新進展——采用RezQu架構制成的量子電路組成的芯片,該架構具有很強的可擴展性。科學家表示,未來可使用這種架構研制出量子計算機。 量子計算依靠量子機制內在的不確定性來處理信息,其
細胞治療是將細胞轉移到一個病人身上,其目的是改善或治療疾病。細胞治療策略包括分離和轉移特定的干細胞群,執行效應細胞,誘導成熟細胞成為多能性細胞,以及成熟細胞的重新編程。 基因治療是一種新的治療手段,是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達到治療目的。即將外源基