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    亨廷頓氏病和帕金森氏病的治療新靶標

    報道:加拿大西安大略大學進行的一項研究,發現了治療運動障礙性疾病如亨廷頓氏病和帕金森氏病的一個新靶標。西安大略大學羅巴茨研究所的科學家Stephen Ferguson博士,和巴西米納斯吉拉斯聯邦大學的Fabiola Ribeiro博士在小鼠模型發現,當大腦中主要神經遞質之一的代謝型谷氨酸受體5(Metabotropic Glutamate Receptor 5,mGluR5)被阻斷時,亨廷頓氏病的自主運動行為得到一定的改善。相關研究結果發表在最近的《人類分子遺傳學》(Human Molecular Genetics)雜志。 亨廷頓氏病(Huntington’s disease,HD),又稱亨廷頓氏舞蹈癥,是一種遺傳學神經退行性疾病,可導致不受控制的運動,最終引起認知能力下降和情緒障礙。這是一種家族顯性遺傳型疾病。患者由于基因突變或者第四對染色體內DNA(脫氧核糖核酸)基質之CAG三核甘酸重復序列過度......閱讀全文

    反義寡核苷酸療法能有效治療多種類型的神經變性疾病

      亨廷頓氏癥是一種致死性的腦部疾病,近日科學家們開發出了一種新型療法已經成功完成了首次人體試驗,研究人員所開發的藥物能夠降低患者腦脊液中有害亨廷頓蛋白的水平。亨廷頓氏癥是由于患者機體中制造亨廷頓蛋白的基因發生突變所誘發的一種疾病,這種突變會讓亨廷頓蛋白變大而且更易于積累,科學家們認為亨廷頓蛋白粘度

    年輕華人博士Science發現特殊蛋白功能

    來自德州大學西南醫學中心的研究人員發現一種特殊的蛋白會導致中風過程中腦細胞的最終死亡,這一發現將有助于研發針對大腦損傷的新治療方法。這一研究成果公布在10月6日的Science雜志在線版上,文章的第一作者與通訊作者是來自德州大學西南醫學中心的王英飛(Yingfei Wang,音譯)博士(見下圖)

    科學家開發出首個球形核酸藥物

      近日,來自美國西北大學的研究人員通過研究利用球形核酸開發出了首個能夠用于人類機體全身性治療的藥物,目前這種球形核酸藥物已經獲得FDA批準,并且作為一種試驗性新藥正在處于多形性膠質母細胞瘤的早期臨床試驗中。  這種新藥能夠跨越血腦屏障直接進入動物模型大腦的腫瘤患處,在腫瘤位點該藥物能夠關閉關鍵的促

    人類舞蹈病的基因緣何讓鳥兒不唱歌?

      在寵物市場,模仿能力強、鳴叫聲悅耳動聽、外表漂亮的鳥兒總是很受歡迎,有歌聲婉轉動聽的畫眉鳥,有叫聲高亢明亮的夜鶯,有高貴漂亮的金絲雀,有羽色艷麗的黃鸝鳥,有象征吉祥的喜鵲,也有擅長模仿的八哥,這些都是供人觀賞的寵物鳥。  除了寵物鳥,還有一些善于鳴唱的鳥兒,如來自澳洲的斑胸草雀等,由于某些與人類

    JBC:破解VMAT2抑制劑影響神經遞質貯存的機制

      大腦中神經遞質不平衡事導致許多腦部疾病和神經系統疾病的一個條件,盡管抑制神經遞質不平衡的藥物已經被開發出來,但是這些藥物的作用機制尚未得到充分的解釋。   目前,耶路撒冷希伯來大學的研究人員,利用面包酵母作為模型,已經破解了這些抑制劑影響神經傳遞過程甚至能夠控制該過程的方式。   這項研究成

    專訪王瑩飛:新細胞死亡方式——Parthanatos的死亡因子

      生物通報道:細胞死亡有很多種方式,今年榮膺諾貝爾生理或醫學獎的細胞自噬研究也屬于其中之一(即II型程序性細胞死亡)。2007年,約翰霍普金斯大學醫學院Ted Dawson與Valina Dawson夫妻發現了程序性腦細胞死亡的一種新形式,他們將其命名為parthanatos(thanatos:

    腦神經細胞可權衡“代價”和“收益”

      人類是習慣性動物,喜歡日復一日地重復著同樣的行為。美國麻省理工學院(MIT)的最新研究發現,習慣的養成不僅受到“尋求利益”的動機驅使,而且還受到“代價考量”制約;與“代價與利益”兩大要因關聯的神經元在大腦中發育成熟,最終導致習慣的養成。  MIT麥戈文大腦研究所教授安·格雷比爾等人通過對猴子等靈

    Cell:揭示一種引導細胞垃圾進行自噬的新機制

      細胞通常很擅長識別不會正常發揮功能的組分。它們不斷地進行自我清理---從它們自己的東西中挑出不再有用的東西,比如受損的或多余的細胞器,不能折疊的蛋白。  但是,當細胞無法識別垃圾時會發生什么?缺陷性的細胞物質的堆積參與亨廷頓舞蹈病、阿爾茨海默病、帕金森病和葛雷克氏癥(ALS)等疾病,在這些疾病中

    多篇文章聚焦自噬研究領域新亮點!

      本文中,小編整理了多篇研究成果,共同解讀科學家們在自噬研究領域取得的新成果!與大家一起學習!  【1】TEM:靶向作用細胞“自噬”有望抑制肥胖和2型糖尿病等多種代謝性疾病的發生  doi:10.1016/j.tem.2019.07.009  我們是否能通過改變細胞清理垃圾的方式來治療肥胖或2型糖

    阿司匹林或能治療老年癡呆等神經退行性疾病

      11月25日發表于《PLOS One》雜志上的研究揭示,阿司匹林和水楊酸衍生物可幫助對抗許多神經退行性疾病。  自古以來,植物用于治療已十分常見。在過去20年里,FDA批準的天然藥物或天然產物的衍生物藥品主要來源均為植物。水楊酸及其衍生物就是一個典型的例子,水楊酸是乙酰水楊酸和阿司匹林的主要分解

    Cell子刊揭示新型神經元保護基因

      研究人員獲得了一項重要的研究發現,或有一天能夠阻遏一些神經退行性疾病。來自昆士蘭大學腦研究所的科學家們,確定了一個基因可幫助抵抗成年自發性、漸進性神經變性。研究結果發表在《Cell Reports》雜志上。  Massimo Hilliard博士說,發現mec-17基因可引起軸突(神經纖維)變性

    Stem cell:變革干細胞研究的突破性實驗方案

      來自威斯康星大學麥迪遜分校的一個工程師小組,創造出了一個有可能徹底改變干細胞研究的程序。這一程序將改進現有的技術來構建出用于中樞神經系統研究的人造神經干細胞。相關論文發表在2013年12月19日的《Stem Cells》雜志上。   一直以來,人們利用人類多能干細胞來再生神經系統細胞,用于

    《Science》頭條1000次分析意外發現哮喘藥竟然能預防帕金森

      來自哈佛大學,挪威卑爾根大學的研究人員通過分析1億份挪威處方藥單,發現哮喘藥可以將患者發展為帕金森病的風險減少一半。   這一研究成果公布在8月31日的Science雜志上,文章的通訊作者是哈佛大學教授Suchi Clemens R. Scherzer,主要利用高通量測序數據,研究帕金森、亨廷

    華人學者構建新的大腦圖譜

      最近,南加州大學(USC)的科學家們,繪制了小鼠大腦的一個未知部分,可解釋亨廷頓氏中和自閉癥這類疾病中可能發生了哪些電路中斷。  本文通訊作者、南加州大學Mark and Mary Stevens神經影像和信息學研究所的神經學副教授董宏偉(音譯,Hong-Wei Dong)和他的同事們,在過去的

    Cell窺探:當細胞遭受壓力時

      活細胞就像一個小型的工廠,負責生成超過2.5萬種具有非常特異性的三維形狀的不同蛋白質。就像一條不堪重負的流水線會出錯那樣,壓力狀態下的細胞最終會生成未折疊或錯誤折疊的畸形蛋白質。  現在來自杜克大學的研究人員證實,細胞能夠識別出這些錯誤折疊蛋白的累積,就像飽受壓力的員工有可能暫時將文件從擠爆了的

    熱點!多篇文章聚焦淀粉樣蛋白研究新進展!

      本文中,小編整理了多篇重要研究成果,共同聚焦科學家們在淀粉樣蛋白研究領域取得的新進展,分享給大家!  圖片來源:Si Lab, Stowers Institute for Medical Research  【1】Science:反常!一種淀粉樣蛋白非但不致病,而且還有助于儲存記憶  doi:1

    早發2型糖尿病竟與多種神經變性疾病相關 罪魁禍首是它

      近日,一項刊登在國際雜志Nature Structural and Molecular Biology上的研究報告中,來自利茲大學等機構的科學家們通過研究首次識別出了與早發2型糖尿病發病相關的蛋白纖維的結構,糊精(Amylin)是一種能調節機體血糖水平的蛋白質,這種小型的肽類激素能聚集并堆積形成

    李曉江:用CRISPR構建大型神經變性病動物模型

      動物模型對于幫助我們了解神經退行性疾病的發病機制、并找到治療方法,是非常有價值的。因為相比較嚙齒動物來說,大型動物更接近于人類,它們為確定人類中所看到的重要病理事件,提供了很好的模型;大型動物對于驗證有效的治療方法或確定治療靶標,也是非常重要的。由于缺乏來自大型動物的胚胎干細胞系,我們很難用傳統

    李曉江:用CRISPR構建大型神經變性病動物模型

      動物模型對于幫助我們了解神經退行性疾病的發病機制、并找到治療方法,是非常有價值的。因為相比較嚙齒動物來說,大型動物更接近于人類,它們為確定人類中所看到的重要病理事件,提供了很好的模型;大型動物對于驗證有效的治療方法或確定治療靶標,也是非常重要的。由于缺乏來自大型動物的胚胎干細胞系,我們很難用傳統

    6種新分子是延緩衰老的關鍵

      聽力損失,骨骼變脆,皮膚松弛,智力不斷退化:這只是一些與衰老相關的問題。幾千年來,人類一直都在利用各種手段來對抗衰老過程,從青春不老泉到昂貴的面霜,但都沒有用。但是,最近加拿大肯高迪亞大學的一組研究人員,正越來越接近于實現健康長壽這個目標,不過他們運用的是科學的力量。  最近在Oncotarge

    6種新分子是延緩衰老的關鍵

      聽力損失,骨骼變脆,皮膚松弛,智力不斷退化:這只是一些與衰老相關的問題。幾千年來,人類一直都在利用各種手段來對抗衰老過程,從青春不老泉到昂貴的面霜(相關閱讀:PLOS:常用鎮痛藥布洛芬可延長壽命;Cell Rep:一種蛋白質可延長壽命),但都沒有用。但是,最近加拿大肯高迪亞大學的一組研究人員,正

    生物谷7月份結構生物學研究進展一覽

      1. Cell:中科院生物物理所王艷麗/章新政課題組從結構上揭示Cas13a切割RNA機制  doi:10.1016/j.cell.2017.06.050  CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種免疫系統,被用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。在CR

    新官上任三把火!盤點2017年FDA批準的19款重磅藥物

      美國當地時間5月9日,美國參議院以57票贊成、42票反對的投票結果,批準斯考特?戈特利布(Scott Gottlieb)出任新一屆的美國食品和藥物監督管理局(FDA)局長。  戈特利布是醫生出身,后改行做醫療顧問,擔任過FDA副局長。戈特利布曾批評FDA規矩太多,程序冗長,希望簡化藥品審批手續,

    Science發文揭示細胞核中核仁的新功能!

      核仁是細胞核中一個眾所周知的結構,在光鏡下很容易看到。這種核結構被認為是核糖體產生的地方。一項新的研究表明,核仁也是蛋白質質量控制的一個部位。  當細胞受到壓力時,蛋白質容易發生錯誤折疊和聚集。為了防止蛋白質聚集,一些蛋白質被暫時儲存在核內。慕尼黑大學實驗物理學教授、馬克斯·普朗克生物(MPI)

    Nat Com:通過不朽的干細胞探索抗衰老機制

      隨著衰老過程神經元等體細胞會失去對正常蛋白的維持能力。與之相比,多能干細胞不會衰老,并依靠某些機制維持蛋白組的完整性。來自德國科隆大學的研究人員在一項新研究中確定了多能干細胞用以維持蛋白質質量的機制。隨后他們在模式動物的成體組織中模擬了這些機制,發現能夠延長壽命,推遲衰老相關疾病的發生。相關研究

    20年間,胚胎干細胞的“革命之路” | Nature長文

        由胚胎干細胞分化而來的神經群,在培養基中聚集成球狀。圖片來源:Brivanlou Lab/Rockefeller University  胚胎干細胞(ES)為生命的早期發育提供了豐富的信息。類似于天文學家們回顧宇宙大爆炸,生物學家們也傾向于在這類細胞中尋找生命起源的秘密。科學家們將

    突破AAV載體局限性,基因療法公司完成2.35億美元融資

      今日,專注于開發腺相關病毒(AAV)基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司(下稱AskBio)宣布完成2.35億美元的融資,將支持該公司推進和擴展臨床試驗,以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注,近來這一領域出現多起大額并購,大型醫藥

    神經信號通路化合物庫在神經退行性疾病研究的應用-1

    神經退行性疾病神經退行性疾病是神經元結構或功能逐漸喪失 (包括神經元死亡),而導致功能障礙的一類疾病,包括帕金森病 (Parkinson’s disease,PD)、阿爾茨海默病 (Alzheimer’s disease,AD)、亨廷頓氏病 (Huntington disease,

    湘雅醫院發現脊髓小腦性共濟失調新致病基因

      中南大學湘雅醫院神經內科唐北沙教授領銜的團隊與醫學遺傳學國家重點實驗室及華大基因研究院合作,對脊髓小腦性共濟失調(SCA)深入研究,發現在人小腦神經組織中高表達的轉谷氨酰胺酶6型(TGM6)基因突變后,可導致該病的發生,并在國際上首次提出TGM6基因是SCA一個新致病

    Science重要論文:解析疾病的因與果

      了解疾病的進展機制是找到治療方法來阻止它的第一步,也是最重要的步驟之一。如阿爾茨海默氏癥等腦退化性疾病就是這種情況。經過幾年漸進性的研究,現在來自賓夕法尼亞大學Perelman醫學院的研究人員將重要的步驟拼湊到了一起,揭示了帕金森氏病(PD)在細胞之間傳播并導致神經細胞死亡的機制。   他們的

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