羅氏美羅華獲FDA批準首個兒科適應癥治療2種血管炎

　　羅氏（Roche）旗下基因泰克近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Rituxan（美羅華，通用名：rituximab，利妥昔單抗），與糖皮質激素（GCC）聯合使用，用于2歲及以上兒童，治療伴肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。值得一提的是，Rituxan是首個也是唯一一個獲FDA批準治療2歲及以上兒科患者GPA和MPA的藥物。

　　GPA和MPA是2種罕見的、可能危及生命的血管炎，影響中小血管。該適應癥通過FDA的優先審查程序獲得批準，同時也標志著Rituxan的首個兒科適應癥。

　　此次批準，基于PePRS研究的數據。這是評估Rituxan治療GPA或MPA兒科患者的首個全球性研究。該研究是一項全球性、開放標簽、單臂、IIa期研究，共入組了25例年齡6-17歲的重度、新診或復發性活動性GPA或MPA患者，評估了靜脈注射Rituxan（每4周一次）聯合口服糖皮質激素（GCC）劑量遞減方案的安全性、藥效學/藥代動力學和探索性療效。入組研究的25例患者，19例GPA，6例MPA，療效采用兒童血管炎活動評分（PVAS）進行評估。

　　結果顯示，有56%的患者在治療第6個月達到PVAS緩解，92%的患者在治療第12個月達到PVAS緩解，100%的患者在第18個月達到PVAS緩解。安全性方面，Rituxan在兒童GPA和MPA患者中的安全性在類型、性質和嚴重程度上與成人GPA、MPA、類風濕性關節炎、尋常型天皰瘡患者中已知的Rituxan安全性一致。

　　羅氏首席醫療官兼全球產品開發主管Sandra Horning博士表示：“Rituxan現在被批準為首個也是唯一一個治療GPA和MPA兒童患者的藥物，這是2種在兒童中罕見的、可能危及生命的血管疾病。今天的批準是我們一直以來致力于與FDA密切合作為有嚴重未滿足醫療需求的罕見病兒科患者開發藥物方面的一個重大進展。”

　　Rituxan是一種治療性單克隆抗體，靶向結合正常和惡性B細胞表面的CD20抗原，隨后調動人體天然防御，攻擊和殺死被標記的B細胞。之前，Rituxan已獲批治療成人的4種自身免疫性疾病，包括：類風濕性關節炎（RA）、GPA、MPA、尋常型天皰瘡（PV）。對于GPA和MPA成人患者，Rituxan聯合糖皮質激素（GCC）是唯一獲FDA批準的治療方案。自2006年以來，在全球范圍內，已有超過90萬患者接受Rituxan治療自身免疫性疾病。

　　GPA和MPA是2種抗中性粒細胞胞漿抗體（ANCA）相關性血管炎（AAV）。AAV是一種血管炎，主要影響小血管。一般來說，GPA和MPA都影響腎臟、肺、鼻竇和各種其他器官的小血管，但這些疾病可能對每個患者造成不同的影響。GPA和MPA均被認為是罕見的疾病，全球估計患病率為每百萬人口23-160例。兒童期發病的GPA和MPA病例更為罕見，并與嚴重的、潛在危及生命的癥狀有關。