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Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物。2019年11月，該公司另一款RNAi藥物Givlaari（givosiran，皮下制劑）獲得美國批準治療急性肝卟啉癥（AHP）成人患者，成為全球獲批的第二款RNAi藥物，同時也是GalNAc偶聯RNA療法的全球首次批準，標志著精密基因藥物開發的一個重大里程碑。 近日，Alnylam公司宣布，已完成向美國食品和藥物管理局（FDA）滾動提交研究性RNAi藥物lumasiran治療原發性高草酸尿癥1型（PH1）的新藥申請（NDA）。滾動審查允許藥企將其新藥申請（NDA）或生物制品許可申請（BLA）中已完成的部分提交給FDA進行審查，而......閱讀全文
上周，世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒誕生的消息刷屏網絡，隨即引起軒然大波，而基因編輯則是利用生物學手段（如CRISPR/Cas9技術）實現對特定的基因片段的敲除或者修復，技術并非創新且已成熟，但風險仍兼而有之（如脫靶效應、收益與風險問題等），故此已遭多方強烈反對。而基因沉默則是另外一項與基因相關
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態的藥物、疫苗、診斷試劑等稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之龐大病患人群，罕見病需亟待受到關注和重視。過去，我國罕見病領域自主研發幾近空白；近幾年公眾對罕見病的認知逐步提高，加上國家出臺的一系列罕見病保障措施，
據近日在美國紐約舉辦的第13屆美國生物工業技術組織(BIO)CEO與投資者大會上的消息，美國生物技術工業組織和生物技術醫藥領域研究公司BioMed Tracker通過對2003~2010年新藥研發情況進行研究發現，目前進入臨床試驗的藥物被美國食品藥品管理局(FDA)批準的整體成功率不足
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司。近日，該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司，近日該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物
今天美國生物技術公司Alnylam宣布其RNAi藥物patisiran在一個家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）三期臨床達到一級、二級終點，這是RNAi藥物首次在三期臨床達到主要臨床終點。這個名為Apollo的試驗招募225名患者，使用18個月一級終點mNIS+7和二級終點NorfolkQoL都
12月18日，賽諾菲旗下專業化業務單元Sanofi Genzyme與美國RNAi（RNA干擾）藥物領先開發商Alnylam Pharmaceuticals表示，雙方已經向歐盟EMA提交了patisiran的上市許可申請（MAA）。patisiran是一款靶向運甲狀腺素蛋白（TTR）的用于治療遺傳
2018年，稅收改革將對制藥公司產生顯著影響，公司手握現金，急需重新整合pipelines，最終會呈現怎樣的局面呢？日前，BioPharma整理了8個來年備受關注的收購目標名單（按照字母順序排列），專注于包括基因編輯、肝臟疾病NASH、免疫療法和罕見病等熱門領域的公司，顯然會更加吸引收購者。
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
2018年8月，美國FDA一共批準了7個新分子實體（指在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分）藥物，其中有多個屬于罕見病新藥。漢鼎好醫友結合FDA官網信息，整理如下： NO.1 藥品名稱：Galafold 活性成分：Migalastat hydrochloride 獲批時間：201808
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受兩次皮下注射的RNAi療法inclisiran，在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的關鍵性3期臨床試驗中，達到試驗的所有主要和次要終點。同時，Inclisiran表現出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現
2018年是不平凡的一年。截止到發稿時，美國FDA在今年一共批準了56款新藥。這個數字不但打破了塵封20年的紀錄，更是創下了歷史新高。在今天的這篇文章中，對這56款新藥做一個盤點。 罕見病的勝利 每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠是大頭。據公開信息統計，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例
上周在線上召開的歐洲肝臟研究協會（EASL）國際肝臟大會上，楊森（Janssen）/Arrowhead公司聯合開發的RNAi療法JNJ-3989，以及羅氏（Roche）/Ionis聯合開發的反義寡核苷酸（ASO）療法GSK’836在治療慢性乙肝患者的2期臨床試驗中表現出可喜的療效，為“功能性治愈
最近，生物科技界又一只獨角獸正式登陸納斯達克。 美東時間 12 月 6 日，主打信使 RNA（mRNA）療法的生物技術新銳公司 Moderna Therapeutics 公布首次公開募股，股票代碼為 MRNA，預計以 23 美元/股的價格發行 2630 萬股，融資將超 6 億美元，所募集資金后
勃林格殷格翰與開發研究性RNA干擾（RNAi）療法的領導者之一Dicerna Pharmaceuticals（NASDAQ: DRNA）近日宣布，根據雙方的研究合作及許可協議規定，勃林格殷格翰已經獲得了第二個肝病靶點的獨家權利。此項合作簽訂于2017年10月，目的是為了探索并開發可用于慢性肝病治
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma
一種siRNA分子(紫色和綠色部分)可能治療遺傳性肝臟疾病 RNA干擾(RNAi)，基因沉默技術的一種，顯示了疾病治療的巨大潛力，但從來沒有人能確切證實它對疾病治療所能發揮的作用。但是現在RNAi已經逐漸獲得了研究人員的一致好評。一項新的研究表明，該方法能夠顯著并安全地削弱導致一種罕見的肝臟疾
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
近日，《2018最值得關注的藥物預測》年度報告出爐。報告分析預測了12個可能在2018年上市，2022年度銷售額有望達到或超過10億美元的新藥（即重磅新藥）。在這些新藥中，僅有1個適用于癌癥領域，2個來自糖尿病領域，其余的分屬于9個不同的疾病領域。下面我們就為大家介紹一下這些藥物的研發狀況。
昨天，說到了有可能對醫療健康產生深遠的影響的8項臨床研究 【相關鏈接：2019年需要重點關注的臨床試驗（上篇）】。今天，是這項清單的其他部分，其中包括治療非酒精性脂肪性肝炎、囊性纖維化、脊髓性肌肉萎縮等藥物的研究。 9、疾病領域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
2015年1月12日~15日，超過400家生物技術公司以及9000名業內人士如候鳥一樣一年一度齊聚舊金山。他們來參加一個名為“JP摩根健康產業投資大會”的活動。這是業界認為最高端大氣上檔次的醫藥行業年度盛會，原因有三：其一，JP摩根將之進行了33屆的持續號召力和會議品質，其二，各大公司掌舵人在此