CDE：細胞治療產品申請臨床試驗藥學研究和申報考慮要點
為進一步鼓勵創新，盡快滿足晚期腫瘤患者急迫的臨床用藥需求，中心于2018年2月9號組織召開了“CAR-T細胞治療產品申報臨床試驗藥學研究和申報資料基本要求”研討會。根據會上相關企業、專家和CDE審評團隊討論達成的共識，以及近期征求意見結果，初步形成了此類藥品申請臨床試驗階段藥學研究和申報資料的考慮要點，為同類藥品的研發和申報資料準備提供參考。 細胞治療產品申請臨床試驗藥學研究和申報資料的考慮要點 近年來，腫瘤免疫治療技術突飛猛進，以嵌合抗原受體修飾T細胞（CAR-T）為代表的基因修飾細胞產品陸續進入臨床。細胞治療類產品獲得的突破性進展和國外CAR-T細胞治療產品的批準上市，為晚期腫瘤患者的治療帶來新希望。CAR-T細胞產品屬于“活”的細胞藥物，且不能耐受病毒滅活/終端滅菌處理，產品本身具有高度的“個性化”和“異質性”，生產工藝與質量控制具有較強的“復雜性”和“特殊性”。此前，按照“醫療技術”開展的非注冊臨床試驗取得了一些......閱讀全文
CART細胞療法潛力無限
過繼性免疫療法設計的人工受體需要具備雙重功能：抗原識別和激活經過重編程的效應T細胞的裂解性復合物（lytic machinery）的能力。通過這種方式，CAR-T細胞將它們的細胞殺傷作用傳遞給表達靶腫瘤抗原的癌細胞，從而繞過HLA限制性抗原識別的限制。不斷發展的技術已提出了一系列可溶性和細胞“免
CART細胞療法ciltacabtagene－autoleucel
2月1日，強生（Johnson & Johnson）旗下楊森公司（Janssen Pharmaceutical）宣布，其與傳奇生物共同開發的CAR-T細胞療法ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）在歐洲提交的上市許可申請，已獲CHMP授予的加速審評資格，治療復發
CART細胞治療技術介紹
CAR-T（全稱Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是嵌合抗原受體T細胞免疫療法的英文縮寫。CAR-T多年前就已經出現，但是在近幾年才被應用到臨床上。2017年8月31日，第一個基因治療方法CAR-T細胞藥物Kymriah被美國FDA
CD19－CART細胞療法！
吉利德（Gilead）旗下細胞治療公司凱特制藥（Kite Pharma）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準更新CD19 CAR-T細胞療法Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel，Axi-Cel）的處方信息：在所有批準的適應癥中納入預防性使用皮質類固醇。值得一
實體瘤的CART細胞治療
簡介 嵌合抗原受體（CAR）含有一個細胞外單鏈可變區（scFv），其功能為標的、穿膜間隔、及細胞內信號或激活。CAR-T細胞將CAR通過質粒轉染、mRNA或病毒載體傳導引入T細胞以識別細胞表面暴露的癌相關抗原（TAA）。 迄今為止大約有30個TAA正在研究中，其中廣為關注的包括癌胚抗原（CE
CD19－CART細胞療法！
Kymriah是全球首個CAR-T細胞療法，已被批準2個適應癥。CAR-T細胞療法 諾華（Novartis）近日在2021年第63屆美國血液學會年會（ASH2021）上公布了2期ELARA研究中位隨訪17個月的亞組分析數據。結果顯示，在高危復發或難治性濾泡性淋巴瘤（r/r FL）患者中，CD1
－CART細胞療法：教會免疫細胞去攻擊癌癥！
多年來，癌癥治療的基本方法一直是手術、化療和放射治療。在過去十年中，靶向療法也成為多種癌癥的標準療法，如伊馬替尼（格列衛）和曲妥珠單抗（赫賽汀），這些是通過攻擊癌細胞上的特定分子變化來追蹤癌細胞的藥物。 而現在，盡管免疫療法的研究始于多年前且進展斷斷續續，但對免疫療法的興趣正在增長，免疫療法是
CRISPR正推動CART細胞快速前進
隨著人們對免疫治療興趣的增長，對更好的CAR-T細胞制造工具的需求也在增長。CRISPR技術的進步能解決這個問題嗎？ 在過去的十年里，一種新的免疫治療工具進入了臨床。被設計成表達嵌合抗原受體的T細胞，即CAR-T細胞，已經被證明可以幫助血癌患者。2011年的一項關鍵研究使用第二代CAR-T細胞
NanoAssemblr在CART細胞治療的應用
CAR-T細胞治療（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy）是近年來研究十分火熱的一種細胞免疫療法。其是一種通過嵌合抗原受體T細胞免疫治療腫瘤的新型精準靶向療法。而CAR-T細胞療法和其他細胞療法如要滿足臨床需求，就需要更安全、可擴展的非病毒
關于cart細胞療法的基本介紹
CAR-T療法就是嵌合抗原受體T細胞免疫療法，英文全稱Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。這是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法，近幾年通過優化改良在臨床腫瘤治療上取得很好的效果，是一種非常有前景的，能夠精準、快速、高效，且有可能治愈癌癥的新
CART的細胞常溫運輸技術介紹
再談諾華上市諾華的第一個CAR-T治療產品正式上市引爆了生物醫藥領域，這款產品的包裝也引起了業界廣泛的關注。包裝上的標簽清楚地顯示了細胞是經冷凍后在-120℃保存和運輸的，給病人使用前需復蘇后進行回輸。在上一期中我們談到，由于凍存液中的DMSO具有一定基因毒性和細胞毒性，給其應用帶來一定風險。那么，
簡述cart細胞療法的治療范圍
目前大部分CAR-T療法還處于臨床實驗階段，其中治療范圍集中在以下領域： 1.復發的急性B系淋巴細胞白血病（經過治療緩解后再次發作），或者難治的急性B系淋巴細胞白血病（使用其他抗白血病治療后病情沒有緩解的）。 2.兩種或兩種以上方法治療失敗的大B細胞非霍奇金淋巴瘤。 3.CD19陽性復發、
簡述cart細胞療法的治療流程
標準的CAR-T治療流程主要分為以下七個步驟進行： 1.評估病人是否符合CAR-T治療的適應癥 2.分離T細胞：通過外周血血細胞分離機從腫瘤病人血液中分離出單個核細胞，進一步磁珠純化T細胞。 3.改造T細胞：用基因工程技術，把一個含有能識別腫瘤細胞且激活T細胞的嵌合抗原受體的病毒載體轉入T
癌細胞進化出“乾坤大挪移”成功離間CART細胞
近日，研究團隊在國際著名期刊Nature上發布：腫瘤細胞竟然利用T細胞的胞啃作用，把自身可以被CAR-T細胞識別的抗原轉移到CAR-T細胞上，這樣在逃避 CAR-T細胞攻擊的同時，也成功離間了CAR-T細胞，使其自相殘殺，從而導致治療失敗。 在癌癥治療方面，目前最炙手可熱的兩大免疫療法，除了P
CART細胞免疫療法副作用可被抑制
CAR-T細胞療法被認為是革命性癌癥療法，而根據英國《自然·醫學》雜志28日在線發表的兩項獨立小鼠研究，歐洲與美國的科學家證明，在加上白介素-1（IL-1）抑制劑后，CAR-T細胞免疫療法將可以更安全，應用范圍也更廣。 前景可觀的CAR-T療法，標志著腫瘤治療進入一個新時代。其本質是一種基因修
CART細胞免疫療法副作用可被抑制
CAR-T細胞療法被認為是革命性癌癥療法，而根據英國《自然·醫學》雜志28日在線發表的兩項獨立小鼠研究，歐洲與美國的科學家證明，在加上白介素-1（IL-1）抑制劑后，CAR-T細胞免疫療法將可以更安全，應用范圍也更廣。 前景可觀的CAR-T療法，標志著腫瘤治療進入一個新時代。其本質是一種基因修
Science發布CART細胞免疫療法重要突破
生物通報道：在慢性感染或癌癥患者中，戰勝疾病的T細胞往往表現的像一個過度勞累的士兵，它們喘息著、措手不及和猶豫不前，處于一種“衰竭”的狀態，這可讓疾病繼續存在下去。10月27日在《Science》發表的一篇論文中，美國Dana Farber /波士頓兒童癌癥和血液疾病中心的研究人員報道稱，在慢性
CART細胞療法治療實體瘤任重而道遠
為過繼性免疫療法設計的人工受體需要具備雙重功能：抗原識別和激活經過重編程的效應T細胞的裂解性復合物（lytic machinery）的能力。通過這種方式，CAR-T細胞將它們的細胞殺傷作用傳遞給表達靶腫瘤抗原的癌細胞，從而繞過HLA限制性抗原識別的限制。不斷發展的技術已提出了一系列可溶性和細胞“
CART細胞治療質量控制淺談（一）
細胞治療，將改變人類疾病的治療方式，由過去重復的癥狀控制轉為一次性的治愈，是引領生物醫學的希望。其中，嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法是近年來發展非常迅速的一種細胞治療技術。目前在全球已有兩款藥物獲得FDA的批準上市，分別是諾華的Kymriah和凱特的YESCARTA，中國有多家公司產品進入臨床申報
CART細胞治療質量控制淺談（二）
這四個大方面的檢測再進行細分，具體的實驗如下圖：3.生物學實驗用于質量分析帶來的挑戰在這些實驗中，大部分是生物學實驗，生物學實驗因為操作方法，樣本差異等因素會給結果帶來較大的波動，也給這些方法向GMP轉移帶來了挑戰，同時這些實驗結果的驗收標準和規范難以制定，以CAR-T的轉染效率測定為例，不同的人對
CART和CART療法基礎
免疫療法是當下腫瘤治療領域最具前景的發展方向之一。隨著PD-(L)1等免疫檢查點抑制劑應用范圍逐漸擴大，CAR-T療法研究不斷出現新的進展，CAR-T療法作為有別于傳統藥物的“活藥”，不僅對復發、難治性腫瘤患者表現出了突破性療效，其生產體系和使用場景也有別于普通藥物。鑒于當下生物技術的更新速度，預計
龍沙布局CART：細胞臨床生產和細胞培養合作
2018年12月，瑞士生物科技巨頭LONZA (龍沙) 集團最近在以色列海法的生命科學園開設了新的以色列協同創新研發中心(CIC)。中心旨在利用以色列在軟件和細胞/分子生物學和工程方面的前沿專業技術，提高龍沙集團在全球的市場競爭能力。龍沙集團是一家以生命科學為主導，在生物化學，精細化工，功能化學等行
CD19－CART有望于獲批上市，將成為國內首個CART細胞療法
近日，國家藥監局官網顯示，復星凱特靶向 CD19 CAR-T 阿基倫塞注射液在國內的上市申請已處于在“在審批”階段，有望于近期獲 NMPA 批準上市。此款藥物將成為國內首個上市的 CAR-T 細胞療法。 阿基侖賽注射液是復星凱特從吉利德子公司Kite制藥引進的靶向CD19自體CAR-T細胞治療
市場迎新－政策加持－研發突破－CART細胞治療
2017年8月，全球迎來首款上市的CAR-T療法，美國FDA批準諾華的Kymriah用于25歲以下復發難治性B淋巴細胞急性白血病(B-ALL)患者。這是一個歷史性的里程碑事件。緊接著的10月，吉利德/Kite Pharma的Yescarta獲FDA批準，用于治療復發難治性大B細胞淋巴瘤的成年患者
神奇數據模型定量CART細胞療法
圖片來源于網絡 在弗吉尼亞聯邦大學梅西癌癥中心，科學家正在進行一項可能改變細胞免疫治療方式的基礎研究，該項目獲得弗吉尼亞聯邦大學梅西癌癥中心（VCU Massey）試點資助。該項研究從精確的定量角度分析了免疫系統如何響應細胞療法，從而尋求一種新的細胞免疫治療方式，干細胞移植和CAR-T細胞療法的協
CART細胞治療更廣闊的市場——實體瘤
在剛結束的2018年ASH年會上，多家藥企、生物技術公司發布了CAR-T療法在血液病的進展。從CD19靶點集中的ALL和DLBCL的高熱度開發，到現在逐步公布的多發性骨髓瘤初步研究結果。然而，目前CAR-T療法還僅針對整體癌癥適應癥的較小細分市場，其中CD19約占1％，再加上多發性骨髓瘤可以增加
CART細胞療法讓癌癥“治愈”成為可能
美國作為世界醫療水平發達的國家，經常有癌癥治療的藥物、療法被報道。最近幾年免疫療法、基因治療和靶向藥物等方面的研究受到業內的關注，同時也吸引著大量的癌癥患者前往美國看病。CAR-T療法是先進的癌癥療法之一，目前也取得了很大的進展。 CAR-T細胞療法是免疫治療中的一種，簡單點說就是通過提取
納米顆粒讓CART細胞直接在體內產生
Matthias Stephan博士及其團隊設計的納米顆粒的橫截面，顯示了內部包裝的T細胞編程基因。涂覆顆粒的黃色分子有助于其粘附到T細胞上。橙色聚合物有助于將基因捆綁并攜帶到細胞核中。 近日，《Nature》子刊發文，美國西雅圖福瑞德-哈金森腫瘤研究中心開發出一種可生物降解的納米顆粒，能在體
關于cart細胞療法的研究成果介紹
2022年5月，《自然—醫學》在線刊發北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授團隊最新成果。該研究第一期臨床試驗結果表明，靶向Claudin18.2（CLDN18.2）的CAR-T細胞療法對消化道實體腫瘤治療表現出良好的療效。所有病例患者的客觀緩解率和疾病控制率分別為48.6%和73.0%，超過目前CAR
破局內卷的CART細胞療法，路在何方？
2017年8月，首款CAR-T細胞療法Kymriah獲得FDA批準上市。目前，FDA共批準了5款CAR-T細胞療法上市，國內也批準了2款。CAR-T細胞療法在治療惡性血液病方面取得了令人矚目的成功，然而，在首款CAR-T細胞療法上市的第7個年頭，其銷量依然不盡如人意。此外，CAR-T細胞療法還面臨著