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上一期為大家介紹了過去一年里CRISPR技術在動物造模及單堿基技術方面取得的重大突破。本期繼續為大家從功能基因組篩選、細胞譜系示蹤及疾病診斷方面談談CRISPR-Cas系統的技術運用。一、大規模基因功能的篩選盡管測序和基因組編輯技術取得了重大進展，但是解析復雜的基因型-表型關系仍然是數量遺傳學的一個主要障礙。作為強大的基因編輯工具，CRISPR-Cas9系統能夠在蛋白編碼基因的外顯子區域產生移碼突變而徹底破壞蛋白表達及功能，這一特性被廣泛應用于基因的大規模功能性篩選研究，這也將大大加速評估基因變異的功能影響。1. 利用CRISPRa構建無偏向性的耐藥相關LncRNA篩選平臺2018年4月Cell期刊上刊登一項研究開發了一種開創性的方法來鑒定和確定在急性髓細胞白血病（AML）中lncRNA在化療藥物產生耐藥性中所起的功能作用。這一技術通過結合公開可獲得的藥理學數據庫的信息與CRISPR技術，篩選影響治療反應的編碼基因和非......閱讀全文
時間總是過得很快，2016年馬上就要過去了，迎接我們的將是嶄新的2017年，2016年，我國有很多優秀科研機構的科學家們都做出了意義重大、影響深遠的研究成果，發表在國際頂級期刊上。本文中小編盤點了2016年我國科學家發表的一些重磅級研究，以饕讀者。 --結構生物學 -- 1.清華大學 施一
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
1. Cell：中科院生物物理所王艷麗/章新政課題組從結構上揭示Cas13a切割RNA機制 doi:10.1016/j.cell.2017.06.050 CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種免疫系統，被用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。在CR
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病
1月30日，《細胞》雜志網站報道，全球首對靶向基因編輯猴子已在中國出生，科學家采用的是最新基因編輯技術Crispr，可以對目標DNA進行插入、刪除或重寫，類似計算機編輯文字一樣讓科學家對物種的基因進行編輯，而且成功率一般可提高到30%，甚至50%。美國哈佛大學的George Church說，
精準醫療是以個體化醫療為基礎，結合基因組測序技術以及生物信息與大數據科學的交叉應用而發展起來的新型醫學概念與醫療模式。早在2011年，美國醫學界首次提出了“精準醫學”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國國情咨文中提出“精準醫學計劃”，希望精準醫學可以引領一個醫學新時代。 自此開始，精準醫療異軍
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多
第一節 老年癡呆的定義 阿爾茨海默氏病（Alzheimer’s disease，AD），又稱老年性癡呆，是一種與衰老相關，以認知功能下降為特征的漸進性腦退行性疾病或綜合癥。病人整個大腦彌散性萎縮并出現明顯的病 理組織學改變——老年斑（senile plaque, SP）（或神經炎性斑，ne
第一節 老年癡呆的定義 阿爾茨海默氏病（Alzheimer’s disease，AD），又稱老年性癡呆，是一種與衰老相關，以認知功能下降為特征的漸進性腦退行性疾病或綜合癥。病人整個大腦彌散性萎縮并出現明顯的病 理組織學改變——老年斑（senile plaque, SP）（或神經炎性斑，ne
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
當病毒攻擊細菌時，細菌會作出以DNA為目標的防御反應，生物學家利用此機理研發基因工程技術。 如果只是一份報告發表的話，僅會獲得一些關注。但是當有6份報告同時發表時，這便意味著它是大勢所趨。 細菌也會生病，這對于乳品業來說是一個潛在的大問題。乳品業通常依靠細菌(諸如嗜熱鏈球菌)生產酸奶和乳
時至歲末，2016年已經接近尾聲，在這一年里干細胞療法研究領域又有哪些讓我們眼前一亮的創新性研究呢？請跟隨小編的腳步，一起來學習。 【1】Stroke：干細胞療法可有效治療中風 doi： 10.1161/STROKEAHA.116.012995 患有中風的患者在經過向大腦中注射干細胞治療，
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多研究
1.發達國家和制藥巨頭加大基因治療研發投入 美國對基因治療領域的資助持續增加。2014年6月，美國國家衛生研究院（NIH）資助2500萬美元，用于傳染性疾病（瘧疾和流感）的基因治療研究。2015年底，美國白宮發布《美國創新新戰略》，明確把包括基因治療在內的精準醫療作為未來發展戰略，未來10年將
人類免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，獲得性免疫缺陷綜合征）病毒，是造成人類免疫系統缺陷的一種病毒。1983年，HIV在美國首次發現。它是一種感染人類免疫系統細胞的慢病毒（lentivirus），屬逆轉錄病毒的一種。HIV通過
今年，我國“大農業”科研領域又誕生了諸多令人驚奇的發現，每一條都與我們息息相關。它們涵蓋了觀賞農業、林業、作物、醫學等各個領域，包括睡蓮、玉米、硅藻等進展。為了展現這些成就，本報特此就我國農業科學家今年發表的大部分重要論文進行梳理，以饗讀者。野生玉米大芻草、SK、現代玉米自交系ZHENG58的
《Nature Methods》盤點2015年度技術，選出了最受關注的技術成果：單粒子低溫電子顯微鏡（cryo-EM）技術。 除此之外，也整理出了2016年最值得關注的幾項技術，分別為：細胞內蛋白標記（Protein labeling in cells）、細胞核結構（Unraveling nuc
俞曉峰博士現任賽業模式生物副總裁、高級科學家，負責基因修飾模式動物的研發與技術服務等工作。 俞博士在遺傳基因模式動物領域有超過20年研發與管理等方面的豐富經驗，在干細胞相關領域及哺乳動物細胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次發表在Nature Immunology、Hum Mo
精準醫學是在基因測序技術快速進步以及生物信息與大數據科學交叉應用背景下發展起來的新型醫學概念和醫療模式。它以大樣本人群基因組、蛋白質組、代謝組信息和表型數據為基礎，對疾病的深層次原因進行深度挖掘，精確尋找到疾病發生的原因和治療的靶點，并對同種疾病的不同狀態和過程進行精確亞分類，最終實現對疾病和患
Charles Swanton與Ramaswamy Govindan兩位教授合作在最近的新英格蘭醫學雜志發文，全面綜述肺腺癌、鱗癌和小細胞肺癌這三種常見的病理類型的大規模基因組學研究發現，及其在肺癌的發生發展和臨床診療中的意義。 基因組變異 基因組概覽 肺癌與吸煙高度相關，是突變負荷最強的
疾病模型，作為各種疾病的替代物，在研究疾病發生發展的過程及機制、藥物篩選及開發、藥物藥效及作用機制等過程中發揮著至關重要的作用。而建立和人類疾病狀態相當的疾病膜型并不容易，各種模式動物在基因水平、生活習慣、體內微生物組成等方面都與人類有著相當大的差別，而疾病模型與真實疾病接近程度決定了我們的疾病
miRNA是一類長度約22個堿基的核糖核酸分子，廣泛表達于植物，動物以及病毒中。miRNA通過與Argonaute (AGO)等蛋白形成RNA誘導沉默復合物（RNA Induced Silencing Complex，RISC），在轉錄后水平抑制基因表達【1，2】。其表達譜呈現細胞特異性【3】，
基因編輯技術最具代表性的就是在人類疾病動物模型制備方面的應用。隨著經濟發展，代謝性疾病的發病率逐年增高，其中心血管疾病導致的死亡占我國居民全部死因的40%以上，死亡率居于首位[1]。通過構建包括心血管疾病、糖尿病等代謝領域基因編輯小鼠模型，并進行多種深入研究，可以找到相關疾病的潛在治療靶點，研