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    “基因魔剪”讓耳聾小鼠恢復聽力

    英國《自然》雜志12月20日發表了一項基因治療領域成果:因高水平基因組編輯技術而聞名世界的博德研究所表示,基因編輯技術(CRISPR-Cas9,也稱“基因魔剪”)現已被用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。最新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術用于治療顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。 有將近一半的耳聾是由遺傳因素造成的。這也是基因和染色體異常所致的疾病,是因父母的遺傳基因發生改變,進而傳給后代引起的耳聾,且在后代中會以一定數量出現。但是迄今為止,治療遺傳性聽覺損失的方法十分有限,攻克該疾病仍屬醫學難題。 美國博德研究所華人生物學家戴維·劉領導的團隊,正在研究如何利用CRISPR基因編輯技術優化基于細胞的療法,并因此入選《自然》雜志2017年度十大科學人物。此次,該團隊聯合美國哈佛大學科學家,設計了一個脂質包裹的Cas9-向導RNA復合體,其能有特異性地針對人類耳聾小鼠模型的致聾遺傳突變。 研究表明,該復合體可以破壞致聾......閱讀全文

    Nat Med:等位基因特異性基因編輯有望治療遺傳性耳聾

      在一項新的研究中,來自美國哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的研究人員利用一種新的基因編輯方法挽救了患有遺傳性聽力喪失的小鼠的聽力,而且在成功地做到這一點的同時沒有產生任何明顯的脫靶效應。這些被稱為貝多芬小鼠(Beethoven mice)的動物因為具有相同的導致人類進行性聽力喪失(progressiv

    聚焦CRISPR!從“新款”基因剪刀到先天性失明突破療法

      本周,多項基因編輯重磅研究成果井噴式發布。從“新款”基因剪刀到體細胞克隆疾病模型猴的誕生以及治愈先天性失明等,CRISPR基因編輯技術正在“兌現”造福人類健康的承諾。本周這些最新研究都有哪些亮點?跟小編一起來看看吧。  1. 張鋒團隊開發出第三種人類基因組編輯系統  CRISPR-Cas9是一個

    Nature子刊: 基因編輯工具預防“貝多芬”小鼠聽力受損

      近日,哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的科學家們使用一種新的基因編輯方法,挽救遺傳性聽力受損小鼠,并且沒有任何明顯的脫靶效應。該研究結果在線發表于Nature Medicine。  研究人員將攜帶有缺陷TMC1基因的小鼠稱之為貝多芬小鼠。該基因的DNA序列中有一個錯誤——腺嘌呤A取代了胸腺嘧啶T,這會

    1篇Nature、1項醫學大獎!大神張鋒又開掛了……

      5位CRISPR科學家包攬“大獎”  8月15日,美國最著名的醫學大獎—— Albany Medical Center Prize in Medicine and Biomedical Research 的2017年獲獎名單揭曉。包括張鋒、Jennifer Doudna、Emmanuelle C

    Nature:華人學者聯手帶來治療耳聾的基因療法

      當32歲的貝多芬感受到聽力衰退時,他在給兄弟的信中絕望地寫下“正如秋葉凋零,我的生命也變得貧瘠”的字句。我們仍不知道貝多芬失聰的原因,但我們可以確認一點——耳聾極大地影響了患者的人生。CRISPR-Cas9系統的工作原理(圖片來源:《自然》)  今日,哈佛大學醫學院Zheng-Yi Chen教授

    2017年5月CRISPR/Cas亮點盤點

      基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一,受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱,Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的,是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。  

    2020年CRISPR/Cas最新研究進展

      基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一,受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱,Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的,是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片

    “基因魔剪”準確性低于預期

      英國《自然·生物技術》雜志16日在線發表了一項重要研究:有“基因魔剪”之稱的CRISPR-Cas9基因組編輯技術,在靶點附近引起的DNA刪除或重排,比科學家此前預期得要嚴重。該發現意味著,研究人員必須密切觀察基于CRISPR-Cas9療法對編輯后細胞造成的序列變化。  目前,CRISPR-Cas

    年終盤點:2018年基因編輯盤點

      2018年11月,中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改,使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵,

    顛覆傳統觀點,逆轉疾病:Nature公布CRISPR重要成果

      在人體和小鼠體內,如果Tmc1-a出現異常,那么內耳中負責感應聲波振動的關鍵細胞:毛細胞(hair cells)就會受損,從而造成耳聾。來自哈佛大學的一組研究人員利用CRISPR-Cas9基因組編輯技術,剔除了該基因的突變拷貝,從而減少了小鼠聽力損失。這一研究成果公布在12月20日的Nature

    顛覆傳統觀點,逆轉疾病:Nature公布CRISPR重要成果

      在人體和小鼠體內,如果Tmc1-a出現異常,那么內耳中負責感應聲波振動的關鍵細胞:毛細胞(hair cells)就會受損,從而造成耳聾。來自哈佛大學的一組研究人員利用CRISPR-Cas9基因組編輯技術,剔除了該基因的突變拷貝,從而減少了小鼠聽力損失。這一研究成果公布在12月20日的Nature

    Nature:CRISPR就是這么好用!讓癌癥免疫療法“更有效”

      短短幾年的時間,革命性基因編輯技術CRISPR已經在多個不同領域展現了它的實力。現在,將其用于改善人類疾病治療已成為很多人的期待。7月19日,一個美國科學家小組在Nature雜志發表了一項最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR,他們找到了能夠讓癌癥免疫療法更有效的新型藥物靶點。  這篇題為“I

    Nature子刊:強強聯手將艾滋病病毒“趕出”活體動物基因組

      HIV病毒會造成人體免疫系統缺陷,直接侵犯人體的免疫系統,破壞細胞免疫和體液免疫。不僅使人體的免疫系統難以抵御侵害,而且給特效治療藥物和預防疫苗的研制帶來困難。  近日,Nature Communication發表了一篇令人興奮的文章。坦普爾大學劉易斯?卡茨醫學院和內布拉斯加大學醫學中心(UNM

    2018年度化學領域重要成果回顧

      日前,化學化工界重要媒體,美國化學會主辦的《化學化工新聞》依照慣例,總結了剛剛過去的一年中化學領域所取得的重要成果。筆者特將其中主要內容編譯整理如下,以饗讀者。機器學習在化學領域的進一步應用  人工智能逐漸滲透到我們生活的方方面面,這已是不爭的事實,而人工智能在化學領域的應用也是化學家們關注的焦

    2018年度化學領域重要成果回顧

      日前,化學化工界重要媒體,美國化學會主辦的《化學化工新聞》依照慣例,總結了剛剛過去的一年中化學領域所取得的重要成果。筆者特將其中主要內容編譯整理如下,以饗讀者。  機器學習在化學領域的進一步應用  人工智能逐漸滲透到我們生活的方方面面,這已是不爭的事實,而人工智能在化學領域的應用也是化學家們關注

    2019年8月CRISPR/Cas最新研究進展

      基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一,受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱,Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的,是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片

    當“魔剪”CRISPR遇上干細胞,會撞出什么火花?

      自發現以來,基于CRISPR的基因編輯系統已經從根本上改變了研究者們操縱基因組的能力。近日,Cell雜志推出CRISPR特輯——Gene Editing in Stem Cells,用2個SnapShots、2篇綜述以及7篇論文,回顧了近階段基因編輯技術與干細胞之間“擦出的火花”。  Cell

    一文了解CRISPR/Cas最新研究進展

      基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一,受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱,Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的,是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片

    CRISPR/Cas9應用近期重大進展

      基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一,受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱,Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的,是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。  

    頻頻被“潑冷水” CRISPR/Cas基因編輯未來究竟何去何從?

       CRISPR/Cas這項基因編輯技術自從問世以來,已經吸引了無數歡呼和掌聲,在短短幾年之內,它已經成為了生物科學領域最炙手可熱的研究工具。然而它最近也頻頻被“潑冷水”,那么基因編輯未來究竟何去何從呢?  基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”,實現對特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

    Natureasia聚焦:CRISPR/Cas研究進展Top20

      CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統,其以消滅外來的質體或者噬菌體并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。  CRISPR/Cas系統全名為常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統(clustered regularly inte

    浙大基礎醫學院康利軍研究組Neuron揭示致聾基因新機制

      跨膜離子通道樣蛋白TMC1的突變,會導致聽覺、前庭缺陷和人類家族遺傳性耳聾,但其功能和分子機制存在很大爭議。  1月25日,浙江大學康利軍研究組在Neuron雜志上發表了題為“TMC proteins modulate egg-laying and membrane excitability t

    解讀近期基因編輯領域重要研究成果!

      近日,中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒-在11月出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改,使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵,引發千層

    基因編輯從實驗室到臨床的突破,一場與時間的賽跑

      CRISPR在生物醫療領域拋頭露面至今不過數年,就已經憑借著它在基因編輯中的靈巧身手名利雙收:有人稱它“基因魔剪”,有人稱它“上帝之手”;更重要的是它對資本的巨大吸引力,加速了這把小剪刀的臨床轉化。  這幾天有家名叫Editas Medicine的公司頻頻見諸中外各大醫療、財經媒體,它是CRIS

    Nature雜志12月不得不看的亮點研究

      不知不覺,再過天2016年就離我們遠去了,迎接我們的將是嶄新的2017年,那么即將過去的12月里Nature雜志又有哪些亮點研究值得學習呢?小編對此進行了整理,與各位一起學習。  【1】Nature:首次揭示RNA剪接與衰老存在因果關聯  doi:10.1038/nature20789  衰老是

    外企在華申請“基因魔剪”專利會動誰的奶酪?

      “基因魔剪”CRISPR-Cas9技術的專利之爭又有了新進展。美國時間和瑞士時間當地6月19日,Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics兩家公司相繼發布消息稱,其已經獲得中國國家知識產權局授予的在CRISPR基因編輯技術上的專利。  “這項專利目前已經審

    近期治療糖尿病的研究進展一覽

      糖尿病是現代社會的高發代謝疾病,發病的原因包括遺傳因素以及環境的影響等等。這一期為大家帶來的是最近在糖尿病的研究與藥物研發領域的研究進展,希望讀者朋友們能夠喜歡。  1. Nature:重磅!中國科學家解析出一種B類G蛋白偶聯受體全長結構,有助開發出新的2型糖尿病藥物doi:10.1038/na

    CRISPR–Cas9基因組編輯可用于耳聾小鼠模型恢復聽覺

      一篇論文稱,研究將CRISPR–Cas9基因組編輯技術用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。這項于12月21日發表于《自然》的研究凸顯了CRISPR-Cas9用于治療某些顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。  將近一半的耳聾是由遺傳因素造成的,但能治療遺傳性聽覺損失的方法卻有限。美國馬薩諸塞州哈佛大學

    基因編輯為育種帶來新途徑

    不久前,袁隆平院士宣布了一項重大成果:水稻親本去鎘技術獲得突破,為解決鎘污染土地種植安全水稻提供了先進方案。這項重大成果是利用基因編輯技術實現的。 利用基因編輯技術進行農作物育種,如今已經成為國際科學競賽新的熱門領域,國內外都有前沿消息傳來。下面,我們特約請中國水稻研究所副研究員王春介紹有關這方面的

    3月Science期刊不得不看的亮點研究

      2020年3月份即將結束了,3月份Science期刊又有哪些亮點研究值得學習呢?小編對此進行了整理,與各位分享。  1.Science:重大進展!經過改進的CRISPR-Cas9不受PAM的限制,可靶向整個基因組中的任何位點  doi:10.1126/science.aba8853  許多基礎研

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