一篇論文稱，研究將CRISPR–Cas9基因組編輯技術用于恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。這項于12月21日發表于《自然》的研究凸顯了CRISPR-Cas9用于治療某些顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。
將近一半的耳聾是由遺傳因素造成的，但能治療遺傳性聽覺損失的方法卻有限。美國馬薩諸塞州哈佛大學及博德研究所的David Liu及同事設計了一個脂質包裹的Cas9-向導RNA復合體，能夠有特異性的針對人類耳聾小鼠模型的致聾遺傳突變。
研究表明，該系統可以破壞致聾突變基因，即使突變基因和健康基因只有一個堿基對的差別。不僅如此，將上述復合體注射進新生小鼠的耳蝸，可以顯著減少進行性聽覺損失。作者觀察發現，相較于未接受注射的耳朵或注射了靶向某不相關基因的復合體的耳朵，在注射了上述復合體的耳朵中，毛細胞存活率更高，聽腦干反應閾值更低。此外，接受注射的小鼠的聽覺反射反應強于未接受注射的小鼠。
研究人員總結表示，該基因組編輯策略或有助于在未來研發無DNA、無病毒的一次性療法，用于治療特定遺傳性聽覺損失疾病。
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