新培育：單堿基突變的遺傳性疾病動物模型
近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致。由于遺傳性疾病產生的原因是先天性基因組缺陷，傳統藥物對其治療無效。采取基因治療方法，即直接修復基因組上的單堿基突變是最佳的治療手段。現行的基因治療技術手段還無法滿足臨床治療的要求。 賴良學團隊利用國際上最新使用的新型“堿基編輯器”（Base editor，BE3和ABE），在國際上率先在模式動物兔上改變單個堿基，精確地模擬出人類單堿基突變遺傳病中的無義突變、錯義突變和RNA錯誤剪切，成功培育出白化病、早衰癥、雙肌臀等疾病模型兔。家兔在遺傳、生理及解剖上比較接近人類，因此成果標志著人類距實現基因治療該類遺傳性疾病更近一步。 該團隊能在國際上率先在模式動......閱讀全文
新培育：單堿基突變的遺傳性疾病動物模型
近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致。由于遺傳性疾病產生的
中國科學家培育出單堿基突變遺傳性疾病動物模型
記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致
中國科學家培育出單堿基突變遺傳性疾病動物模型
記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變
“Helicase－AID”實現多位點單堿基突變
近日，大連理工大學、中科院天津工業生物技術研究所研究團隊在《Metabolic Engineering》上發表題為“Helicase-AID: A novel molecular device for base editing at randomgenomic loci”的研究論文，將DNA解旋
基因檢測新突破:－單堿基突變檢測
DNA序列中稍有變異就會對身體產生深遠的影響。現代基因組學研究已經表明，只要一個突變就占領了決定是否成功治愈一種疾病還是使該病猖獗地蔓延到全身各部位的制高點。 研究人員通過一種新的方法檢測特定DNA片段，找出單一突變位點，從而幫助疾病(如癌癥、肺結核)的診斷和治療。DNA序列中這
基因突變堿基變化
基因突變可分為堿基置換突變和移碼突變兩大類。 堿基置換突變——也稱為點突變，指DNA分子中一個堿基對被另一個不同的堿基對取代所引起的突變。點突變分轉換和顛換兩種形式。如果一種嘌呤被另一種嘌呤取代或一種嘧啶被另一種嘧啶取代則稱為轉換嘌呤取代嘧啶或嘧啶取代嘌呤的突變則稱為顛換（transversi
方興未艾：單堿基基因編輯技術
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidelity
?點突變的堿基置換
可以分為轉換（transitions）和顛換（transversions）兩類 。轉換：嘌呤和嘌呤之間的替換，或嘧啶和嘧啶之間的替換。顛換：嘌呤和嘧啶之間的替換。點突變的不同效應為：1、同義突變 ；2、錯義突變；3、無義突變；4、終止密碼突變
利用單堿基編輯器實現多位點單堿基編輯DMD及HGPS豬模型
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
基因突變的誘變機制堿基置換突變
可以通過兩個途徑即堿基結構類似物的參入和誘變劑或射線引起的化學變化來進行。① 類似物的參入 5-溴尿嘧啶(BU)是胸腺嘧啶的結構類似物。它只是在第5位碳原子上以溴原子代替了胸腺嘧啶的甲基(─GH3),并且因此更易以烯醇式出現。大腸桿菌在含有BU的培養基中培養后,細菌的?DNA中的一部分胸腺嘧啶被BU
堿基置換的突變類型介紹
DNA分子中某一個堿基為另一種堿基置換，導致DNA堿基序列異常，是基因突變的一種類型。可分為轉換和顛換兩類。轉換是同類堿基的置換（AT→GC及GC→AT）,顛換是不同類堿基的置換（AT→TA或CG,GC→CG或TA）。堿基置換的后果可能是：①同義突變（slientmutation）,位于密碼子第三堿
單堿基基因編輯技術之工具篇
今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展
利用改進的CRISPR/Cas9系統高效和特異性地實現單堿基突變
在一項新的研究中，利用一種引入DNA單個核苷酸變化的脫氨酶，來自日本神戶大學的研究人員構建出一種改進的CRISPR/Cas9工具，從而避免產生有害的雙鏈斷裂，使得利用CRISPR/Cas9技術引入的附帶突變最小化，而且也不需要加入DNA模板。相關研究結果于2016年8月4日在線發表在Scienc
單堿基基因編輯研究進展速覽
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
CRISPR技術再升級——單堿基的精準編輯
CRISPR/Cas9基因組編輯系統來源于簡單的細菌免疫系統組分，經過改造后可在真核細胞中實現高度靈活且特異的基因組編輯。該系統是單RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介導的核酸酶系統，通過靶點特異的CRISPR RNA (crRNA)序列與靶序列進行堿基配對從而引導Cas
天津工生所實現單窗口堿基編輯
堿基編輯器主要有3種類型：胞嘧啶堿基編輯器(cytosine base editor, CBE)、腺嘌呤堿基編輯器(adenine base editor, ABE)和糖基化酶堿基編輯器（Glycosylase base editor，GBE），它們在不需要DNA雙鏈斷裂和編輯模板的情況下可分別
單堿基編輯首次應用于非人靈長類模型
? ?5月20日美國遺傳學家團隊近日首次在非人靈長類模型中，實現了對一種名為PCSK9基因剪接位點的高效精準編輯。這一成功意味著，只需單次注射，便可持久抑制肝臟中PCSK9基因的表達，其為心血管疾病的預防提供了全新的思路，并極大地推動了單堿基編輯技術的臨床轉化應用。研究報告19日公開于英國《自然》雜
基因編輯技術，最后一塊拼圖補齊
韓國基礎科學研究所（IBS）基因組工程中心研究人員開發了一種新的基因編輯平臺，稱為類轉錄激活因子效應相關脫氨酶（TALED）。TALED是能夠在線粒體中進行A到G堿基轉換的堿基編輯器。這一發現是長達數十年治愈人類遺傳疾病之旅的結晶，而TALED，也被認為是基因編輯技術中最后缺失的一塊拼圖
基因編輯技術，最后一塊拼圖補齊
韓國基礎科學研究所（IBS）基因組工程中心研究人員開發了一種新的基因編輯平臺，稱為類轉錄激活因子效應相關脫氨酶（TALED）。TALED是能夠在線粒體中進行A到G堿基轉換的堿基編輯器。這一發現是長達數十年治愈人類遺傳疾病之旅的結晶，而TALED，也被認為是基因編輯技術中最后缺失的一塊拼圖。研究成果發
單堿基基因編輯系統，基因治療又一利器
TaC9-ABE單堿基編輯技術原理。黃博純 供圖近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學與五邑大學副教授鄒慶劍團隊合作首次將腺苷脫氨酶與轉錄激活因子樣效應子（TALE）融合，開發了一種不會產生Cas9依賴性脫靶的新型堿基編輯系統TaC9-ABE。相關研究3月24日在線發表于《細胞發現》（
世界首次證實單堿基基因編輯存在脫靶效應
基因編輯技術越來越火，然而針對基因編輯工具最大的風險——脫靶效應，一直以來缺乏良好的檢測工具。記者從中科院神經科學研究所獲悉，其團隊與多家機構合作完成的研究，建立了一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，這一技術首次證實：近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
DNA堿基編輯器或能誘導大量脫靶RNA突變！
DNA堿基編輯方法能夠直接在基因組DNA中進行點突變的校正，同時并不會產生任何雙鏈的斷裂（DSBs，double-strand breaks），但潛在的脫靶效應常常限制了這些方法的應用，腺相關病毒（AAV）是DNA編輯基因療法中最常用的傳遞系統，由于這些病毒能夠在體內持續維持基因表達的功能，因此
Cell重磅：新型基因編輯工具誕生，吹散最后一片烏云
近日，韓國大田的基礎科學研究所（ Institute for Basic Science，IBS）基因組工程中心的研究團隊開發了一種可編程工具，并在Cell發表了“Targeted A-to-G base editing in human mitochondrial DNA with progr
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
－利用熒光DNA探測分子－單個堿基突變也能被發現
DNA序列中最輕微的變異也會影響深遠，無論對研究還是醫學應用，可靠識別這些序列都非常重要。據物理學家組織網近日報道，美國華盛頓大學和萊斯大學研究人員合作，開發出一種熒光DNA探測分子，能檢查出一段目標DNA鏈中單個堿基的變化。而這些微小突變可能是造成某些疾病的根源，或耐抗生素細菌的原因。這一成果
新型雙堿基編輯器助力基因飽和突變文庫構建
近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學課題組在新型堿基編輯器開發方面取得重要進展，獲得了可同時兼具當前多種單堿基編輯器及CRISPR/Cas9基因編輯功能的多功能堿基編輯器，可廣泛地誘導產生多種模式的突變，對于飽和突變文庫構建、基因突變功能研究等方面具有重要促進作用。相關研究在線發表于
中科院建立早發癲癇性腦病食蟹猴模型
2022年3月23日，《Molecular Therapy》期刊在線發表了題為《Base-edited Cynomolgus Monkeys mimic core symptoms of STXBP1 encephalopathy》的研究論文。該研究主要由中國科學院腦科學與智能技術卓越創