15年前,基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折,使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估;15年后,基因療法已經做好準備,即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫,在許多雜志上發表過文章,她還是《永恒的治愈:基因療法和拯救它的男孩》(The Forever Fix : Gene Therapy and the Boy Who Saved It)一書的作者。 基因療法也許終于可以實現最初的美好愿景了。在過去6年中,將健康基因植入先天性失明患者細胞內的試驗性基因療法,已經成功使40名患者重見光明。同時,臨床醫生們也在超過120名各類血液癌癥患者身上,看到了基因療法取得的空前療效,部分患者甚至在治療結束3年后,仍然保持著無癌狀態。運用基因療法,研究人員還幫助了一些血友病患者(血友病是一類致命的出血性疾病),通過降低患者發生意外的可能性,或者降低其對高劑量凝血藥物的需求,延長他們的生存時間。 ......閱讀全文
今年年初,美國總統奧巴馬宣布發起抗癌“登月計劃”,要求在現有基礎上,兩年內再為抗癌研究注入10億美元的資金,目標是讓癌癥研究的相關進展速度翻一番,在5年內取得原本10年才能取得的成果。 本月早些時候,由癌癥專家組成的美國“藍絲帶顧問咨詢委員會”建議,抗癌“登月計劃”應在免疫療法、數據共享和建
George Church:分子技術專家,DNA研究領域的領軍人物,哈佛大學遺傳學教授,哈佛醫學院基因組研究中心主任。他于1985年參與到人類基因組計劃,也是這個計劃的負責人。他發明的新方法開創了個人基因組研究的時代。基于他發明的直接基因組測序的方法,自動測序軟件被成功開發,并在1994年第一次
據美國《麻省理工技術評論》雜志近日報道,生物科技公司CRISPR基因編輯技術目前最大的賣點,即將其“變身”為一種精準的基因療法來對付疑難雜癥。其中一家名為基因編輯治療公司(CRISPR Therapeuics)日前表示,他們計劃在人身上測試這一想法,現在已準備就緒。圖片來源于網絡 這家初創公司
近日,科學家在美國華盛頓聚集,參加一場專注于基因治療的年度會議。基因治療是一個長期處于掙扎中的領域,最近因在小型臨床試驗中取得的一系列頗有前景的成果而重新贏得尊敬。如今,很多人相信,一種名為CRISPR的強大的新基因編輯技術,將加入到勢頭越來越猛的基因治療大軍中。 不過,CRISPR真的作好準
據24日媒體報道,Moderna歷時一個月攻堅,已快速開發出了應用于新冠肺炎的疫苗,并運送到了美國國家過敏和傳染病研究所(NIAID),計劃在四月底之前,對20-25名健康志愿者進行藥物測試,意味著火速開展臨床試驗。具體的結果將在7月或8月公布。2月24日收盤后,Moderna股價大漲。 雖然
基因療法,就是利用健康的基因來填補或替代人體中某些缺失或病變的基因,或人為的修改有缺陷的基因達到治病的目的。 目前的基因療法通常是利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體,把正常的基因嫁接到病毒上,再用這些病毒去感染取出的人體細胞,讓它們把正常基因插進細胞的染色體中,使人體細胞就可以“獲得”正常的基因
基因療法,就是利用健康的基因來填補或替代人體中某些缺失或病變的基因,或人為的修改有缺陷的基因達到治病的目的。 目前的基因療法通常是利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體,把正常的基因嫁接到病毒上,再用這些病毒去感染取出的人體細胞,讓它們把正常基因插進細胞的染色體中,使人體細胞就可以“獲得”正常的基因
時光總是匆匆而逝,12月份已經開始,2017年也已接近尾聲,迎接我們的將是嶄新的2018年,2017年三大國際著名雜志Cell、Nature和Science(CNS)依舊刊登了很多突破性耐人尋味的研究,本文中小編首先對2017年Science雜志發表的重磅級亮點研究進行盤點,分享給大家!與各位一
人類免疫缺陷病毒(human immunodeficiency virus, HIV),即艾滋病(AIDS,獲得性免疫缺陷綜合征)病毒,是造成人類免疫系統缺陷的一種病毒。1983年,HIV在美國首次發現。它是一種感染人類免疫系統細胞的慢病毒(lentivirus),屬逆轉錄病毒的一種。 IV通
3月份即將結束了,3月份Cell期刊又有哪些亮點研究值得學習呢?小編對此進行了整理,與各位分享。 1.Cell:長生不老藥有望即將來臨 doi:10.1016/j.cell.2017.02.031 在一項新的研究中,研究人員發現一種肽能夠選擇性地尋找和破壞阻止組織正常更新的衰老細胞,并且證
曾慶平 有很多非專業或跨專業人士對于人類為何數十年攻克不了艾滋病難題感到迷惑不解,那是因為他們不太了解艾滋病毒致病的“特洛伊木馬”機制。 艾滋病毒之所以能“摧毀”人類的免疫系統,是因為它們專門感染并殺死免疫細胞。不過,只要它們在免疫細胞內復制并產生新的病毒,人體都能立即識別它們并設法
美 國 遺傳研究更深入掌控基因;細胞學攻克檢測與治療多項難題;腦科學研究記憶刺激技術幫助恢復記憶,發現大腦存在“意識開關”和“信息交換臺”。 遺傳學方面,杜克大學繪制出綜合酵母菌基因脆弱位點圖,而脆弱位點所在區域正是DNA復制機變慢或停頓的地方,揭示了許多固體腫瘤中基因異常的源頭;冷泉港實驗
生物 醫學 美 國 遺傳研究更深入掌控基因;細胞學攻克檢測與治療多項難題;腦科學研究記憶刺激技術幫助恢復記憶,發現大腦存在“意識開關”和“信息交換臺”。 田學科(本報駐美國記者)遺傳學方面,杜克大學繪制出綜合酵母菌基因脆弱位點圖,而脆弱位點所在區域正是DNA復制機變慢或停頓的地方
本杰明·多普瑞在9歲時上樓梯不扶著欄桿就很費勁,隨后到醫院被診斷為杜氏肌營養不良(也稱假肥大型肌營養不良)。但很幸運,24歲的他已經活得比其他許多同類患者更久。醫生當時只告訴他這是一種無法治愈的絕癥,但并沒有教他該怎么辦。那些經過他輪椅的女孩絲毫不會注意到他,也沒有朋友給他打電話聊天,只有媽媽和
今年3月24日是第22個世界防治結核病日,今年的結核病日的宣傳主題是“社會共同努力,消除結核危害”。世界上三分之一的人口被認為感染上結核分枝桿菌(Mycobacterium tuberculosis,MTB),即導致肺結核(TB)的細菌,但是只有一小部分人會患上有癥狀的疾病。即便他們當中只有10
截至2019年12月23日,中國學者在Cell,Nature及Science在線發表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已經全部更新),iNature團隊對于這些文章做了系統的總結: 按雜志來劃分:Cell 發表了31篇,Nature 發表了44篇,Scie
近年來大量的研究表明腸道微生物對于機體健康的維持具有重要的作用,包括營養的攝取,免疫系統的正常功能以及代謝穩態的維持。作為基礎醫學最熱門的領域之一,腸道微生物與人體健康之間的關系的研究也層出不窮。在此,我們簡要梳理一下近一段時間來有關這一領域的研究進展,希望大家喜歡! 1. Science子刊
近日,《麻省理工科技評論》推出“2017年十大突破技術”,“基因療法2.0”位列其中,有望在今年迎來新的突破。 基因療法(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償因基因缺陷或異常引起的疾病,最終實現治療目的,有著超30年的發展歷史。雖然過程頗為坎坷,但是隨著載體病毒
一轉眼3月即將結束,那么3月Nature有什么亮點研究呢?下面小編為大家盤點了本月Nature雜志的亮點文章,以饗讀者。 【1】Nature:重磅!發現CD4 T細胞HIV病毒庫的標志物---CD32a doi:10.1038/nature21710. 在一項新的研究中,法國研究人員發現一
本期為大家帶來的是腫瘤免疫療法領域的最新研究進展,希望讀者朋友們能夠喜歡。 1. JCI:為何癌癥靶向免疫藥物有時會失效? DOI: 10.1172/JCI128644 近日,來自俄亥俄州立大學綜合癌癥中心的研究人員做出了一項突破性研究成果,該發現有助于科學家理解為什么某些腫瘤微環境中缺乏
美國 人腦研究取得新成果,醫學與疾病防治取得多項重大突破,合成生物學成果紛呈。 2015年,美國科學家在人腦研究領域取得重大突破:8月,俄亥俄州立大學在實驗室中培育出近乎完全成型的人類大腦,盡管它只有鉛筆上橡皮擦那么大,發育程度與一個5周大胎兒的大腦相當,尚沒有任何意識,但具備人腦絕大多數細
時間總是過得很快,2016年馬上就要過去了,迎接我們的將是嶄新的2017年,2016年,我國有很多優秀科研機構的科學家們都做出了意義重大、影響深遠的研究成果,發表在國際頂級期刊上。本文中小編盤點了2016年我國科學家發表的一些重磅級研究,以饕讀者。 --結構生物學 -- 1.清華大學 施一
自18世紀末首次誕生以來,疫苗就成為了人們健康的“護身符”,它的出現使無數人擺脫了疾病的侵犯。考慮到新藥研發的周期較長,且存在種種不確定因素,用疫苗來預防新型冠狀病毒(SARS-CoV-2)導致的疾病,也就成了順理成章的想法。 從傳統技術來看,許多疫苗使用的是減活或者滅活的病原體。這種策略在許
T細胞作為免疫系統中的重要組分和效應細胞,在抵抗細菌病毒等外來病原體和殺傷癌細胞等方面扮演著不可或缺的重要角色。因此本文為大家帶來近期關于T細胞的最新研究進展,與大家一些學習進步! 【1】Nat Immunol:在慢性病毒感染期間,殺傷性T細胞引發惡病質產生 DOI:10.1038/s415
新冠病毒的全球大流行使全人類都深受其害,對人們的健康、財富以及福祉都帶來了巨大的影響。這就像一場世界大戰,但不同的是,我們都在同一條戰線上。全人類可以通力合作,了解這種疾病并開發工具與之斗爭。我認為全球創新是減輕傷害的關鍵。這包括在檢測、治療、疫苗和政策上的創新,以遏制病毒的傳播并最大程度地減少
據國外媒體報道,“CRISPR”是一組名詞的首字母縮寫,其全稱為“成簇的規律性間隔的短回文重復序列”。這項技術可以對基因組進行編輯,是一種可以改變DNA的生物學系統。因此,世界許多遺傳學家和生化學家普遍認為,這是一項可以改變所有人生命及地球上一切事物的技術,也是一項可以改變未來一切的偉大技術。不
癌癥免疫療法是一種針對人體免疫系統而非直接針對腫瘤的療法,其已有30多年歷史,它治療的是人體免疫系統而非直接針對腫瘤。醞釀了數十年的癌癥免疫療法終于確定了它的潛力,在臨床試驗中表現出令人鼓舞的效果。 【1】默沙東免疫療法Keytruda黑色素瘤一線治療擊敗百時美Yervoy
7月份即將結束了,7月份Cell期刊又有哪些亮點研究值得學習呢?小編對此進行了整理,與各位分享。 1.Cell:中科院生物物理所王艷麗/章新政課題組從結構上揭示Cas13a切割RNA機制 doi:10.1016/j.cell.2017.06.050 作為一種VI-A型CRISPR-Cas系
PCR實驗室簡介Pcr實驗室又叫基因擴增實驗室、DNA實驗室,基因檢測實驗室。PCR是聚合酶鏈式反應(Polymerase Chain Reaction)的簡稱。是一種分子生物學技術,用于放大特定的DNA片段,可看作生物體外的特殊DNA復制。通過DNA基因追蹤系統,能迅速掌握患者
近日,耶魯大學的研究團隊開發了一種新的癌癥免疫療法,可利用CRISPR技術激活多個癌癥相關內源基因,幫助人體免疫系統識別、攻擊并殺死癌細胞。初步研究結果表明,基于CRISPR激活(CRISPRa)平臺的多重激活內源基因免疫療法(MAEGI,Multiplex Activation of Endo