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在2015年12月31日的《科學》（Science）上，三個獨立研究小組提供了初步的研究證據表明，通過編輯一個與肌肉功能相關的基因，修復杜氏肌營養不良癥小鼠的一些肌肉功能，可以治愈這一遺傳性疾病。這標志著第一次在完全發育的活體哺乳動物中CRISPR采用一種有潛力轉化為人類療法的策略，成功治療了一種遺傳疾病。 杜氏肌營養不良癥是由于機體生成dystrophin蛋白的能力出現問題而產生。Dystrophin是一條長蛋白質鏈，將肌纖維內部與其周圍的支持結構綁定在一起。Dystrophin由一個包含79個外顯子的基因所編碼。如果有任何一個外顯子發生破壞性突變，這一蛋白質鏈就無法構建起來。 沒有dystrophin提供支持，肌肉往往會分解并慢慢退化。在每5,000名新生男嬰中就有一人受累于杜氏肌營養不良癥。大多數患者到10歲需要坐輪椅，他們在20多歲30出頭就會死去。由于突變位于X染色體上，因此有兩條X染色體的女童應該至少有一個......閱讀全文
3年前，美國加利福尼亞州舊金山市Gladstone研究所（Gladstone Institutes in San Francisco, California）的遺傳學家Bruce Conklin想到了一個能夠改變他們實驗室工作流程的新辦法。Conklin的研究方向是DNA變異與人類疾病的關系，但
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
腫瘤耐藥基因治療：化療是目前臨床上治療惡性腫瘤的最重要手段之一，然而由于腫瘤細胞常常會對化療藥物產生耐藥而導致患者對治療不再敏感，最終導致化療失敗甚至疾病復發。根據腫瘤細胞的耐藥特點，耐藥可分為原藥耐藥(PDR)和多藥耐藥(MDR)兩大類。原藥耐藥(PDR)是指對一種抗腫瘤藥物產生抗藥性后，對非同類
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
數據均采用GAAP標準； 數據放在一起便于信息獲取，但是不同類型公司之間的財務數據沒有可比性； Sequenom今年7月被LabCorp收購，Cepheid今年9月被Danaher收購，因此均沒發布Q3財報； 基因治療公司仍然以巨額研發投入和虧損為主旋律； CRISPR Therapeu
近日，科學家在美國華盛頓聚集，參加一場專注于基因治療的年度會議。基因治療是一個長期處于掙扎中的領域，最近因在小型臨床試驗中取得的一系列頗有前景的成果而重新贏得尊敬。如今，很多人相信，一種名為CRISPR的強大的新基因編輯技術，將加入到勢頭越來越猛的基因治療大軍中。 不過，CRISPR真的作好準
根據George Church教授的敘述，1986年，哈佛大學“拯救”了他，哈佛醫學院聘請年輕的他作為一個遺傳學助理教授。 在此后的幾十年，Church教授一直致力于推動正在改變科學的基因組革命——讓DNA測序朝著更快和更便宜的方向發展。如今，這種推進速度甚至超出了他的預期。 如你所知，Ch
11月24日，楊輝博士研究組與北京大學胡家志研究員實驗室合作，在Genome Biology雜志上發表的一篇論文首次證實，利用靶向染色體多個特定位點的單個sgRNA，在特定的染色體上造成多處DNA切割，可選擇性地敲除整條染色體。這一發現為獲得染色體敲除的動物模型以及非整倍體疾病的治療提供了新思路
英國《自然·通訊》雜志發表一項遺傳學重要研究成果，一種基因組編輯方法能夠阻止小鼠視網膜退化，進而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治療系統，可適用于導致色素性視網膜炎（失明的主要原因）的各種潛在遺傳缺陷。 色素性視網膜炎無法醫治、不易覺察，對患者眼睛造成極大危害而且具有遺
摘要： CRISPR/Cas9基因組編輯技術和新一代測序技術（也稱高通量測序技術），是當今對生命科學研究有重大影響的兩項技術。二者并非毫不相干。有效地將二者聯用，有時可以大大加速科研進程。兩者之間有什么樣的聯系呢？在哪些研究領域或方向上可以聯用呢？上海伯豪生物根據在這兩個領域的技術服務經驗
在一項新的研究中，來自美國杜克大學的研究人員開發出一種方法，可將CRISPR基因組編輯技術的準確性平均提高50倍。他們認為它可以很容易地擴展到這種基因編輯技術的不斷擴大的其他形式。這種方法給用于識別待編輯的DNA序列的向導RNA（gRNA）添加一條短尾巴。這條增加的尾巴折疊回來進行自我結合，從而
在一項新的研究中，來自美國杜克大學的研究人員開發出一種方法，可將CRISPR基因組編輯技術的準確性平均提高50倍。他們認為它可以很容易地擴展到這種基因編輯技術的不斷擴大的其他形式。這種方法給用于識別待編輯的DNA序列的向導RNA（gRNA）添加一條短尾巴。這條增加的尾巴折疊回來進行自我結合，從而
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多
對于一些幸運的病人來說，2016年可以稱得上是基因治療逐漸兌現承諾的一年。長久以來，基于基因敢于的基因治療技術都以其在根本上治愈很多疑難雜癥的強大能力不斷給予著學術和臨床領域以無限希望，2016年，基因治療技術取得了幾項不容忽視的重大進展并在幾個領域初步實現了商業化。雖然價格不菲，但是基因治療卻
據外媒報道，2015年12月10日，中概股藥明康德宣布完成私有化，以約33億美元現金證實出售給新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 這場私有化從4月底啟動之初到最終完成，歷時近8個月。這場交易走得順風順水，作
據外媒報道，2015年12月10日，中概股藥明康德宣布完成私有化，以約33億美元現金證實出售給新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 這場私有化從4月底啟動之初到最終完成，歷時近8個月。這場交易走得順風順水，作
來源：Pixbay編者按：CRISPR基因編輯會導致數以百計意想不到的突變？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章顯示，來自美國哥倫比亞大學等研究機構的科學家確認通過CRISPR基因編輯技術成功修復了導致兩只小鼠失明的基因后，經全基因組測序發現小鼠體內有超過1500個單核苷酸發生突變，并有百個
CRISPR基因編輯會導致數以百計意想不到的突變？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章顯示，來自美國哥倫比亞大學等研究機構的科學家確認通過CRISPR基因編輯技術成功修復了導致兩只小鼠失明的基因后，經全基因組測序發現小鼠體內有超過1500個單核苷酸發生突變，并有百個以上的位點發生發生了大片段
在生物技術領域,預測未來趨勢是很難的一件事。藥物研究的風險無處不在,行內人士常說,如果整個醫藥產業市場得了感冒,那么生物技術產業就會昏迷。但反過來,如果整體市場有了一絲春風,生物技術產業將會揚帆前進。明年這一領域將延續今年的趨勢,當藥企巨頭繼續為銷售下滑發愁時,許多生物技術公司卻躊躇滿志地在新藥
美國基因編輯龍頭企業Intellia診療公司11日提交首次公開募股申請，計劃登陸納斯達克市場，融資1.2億美元。此前的2月初，另一家基因編輯龍頭Editas醫藥剛剛登陸美國市場，上市迄今股價漲幅接近140%。眼下這兩家公司研究的CRISPR基因編輯技術炙手可熱，吸引了投資者和醫藥行業巨頭們的目光
當當當！敲黑板！！看這里！！！ 2016年國家自然科學基金放榜已經有一段時間啦！各位老師是不是還沉浸在喜悅中不能自拔呢？O(∩_∩)O清醒一下，我們的目標是：基金年年有，明年中更多！ 每年的國家自然科學基金都是中國科研領域的風向標！通過分析國自然，可以看出最新的研究熱點、目前國家重視
今天，來自美國德克薩斯大學的Eric N. Olson團隊在《科學》雜志上發表重要研究成果[1]，他們在全世界范圍內首次實現在大型動物身上直接成功完成CRISPR基因編輯，部分器官高達92%的恢復程度讓研究人員感到驚訝，連CRISPR技術的大牛Jennifer Doudna也表示“自己難以控制自
精準醫療使醫療技術獲得了飛躍式的發展進步，多項研究成果表明，基于CRISPR/Cas9的基因療法在遺傳病治療中有很大的應用前景。2017年，Spark公司的創新基因療法Luxturna獲得美國FDA批準上市，用于治療患有特定遺傳性眼疾的成人和兒童患者，為基因療法研究注入了一劑強心劑。 2月18
CRISPR基因組編輯技術使得科學家們能夠剪掉一段特異的DNA序列，用新序列來替代它，其有潛力治愈缺陷基因引起的一些疾病。為了實現這種潛能，科學家們必須找到一種方法安全地將CRISPR機器和校正的DNA拷貝傳送到病變細胞中去。 現在麻省理工學院（MIT）的研究人員開發出了一種方法，能夠比以往更
作為生命的基本遺傳物質，DNA的精準編輯和快速檢測一直以來都受到高度的重視。近年來，隨著CRISPR/Cas9系統的發現和開發，人們對基因治療重新燃起了新希望；盡管存在一些潛在的安全風險和一定的倫理之爭，CRISPR/Cas9系統出于其相對精準和高效，已經開始被應用于臨床的研究。與此同時，科學家
CRIPSR/Cas12a切割單鏈DNA的示意圖（A）和三元復合物的結構模擬圖（B）。 中國科學院分子植物科學卓越創新中心/植物生理生態研究所趙國屏研究組的最新研究成果，以CRISPR-Cas12a has both cis -and trans-cleavage activities on
本周，多項基因編輯重磅研究成果井噴式發布。從“新款”基因剪刀到體細胞克隆疾病模型猴的誕生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因編輯技術正在“兌現”造福人類健康的承諾。本周這些最新研究都有哪些亮點？跟小編一起來看看吧。 1. 張鋒團隊開發出第三種人類基因組編輯系統 CRISPR-Cas9是一個
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma