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在制藥業的并購熱潮中，有一個越來越明顯的趨勢——罕見病用藥成為理想的并購目標。穆迪投資服務公司（Moody’s Investor Service）的資料顯示：實際上，在最近制藥行業和生物技術行業的并購中，有半數涉及某種罕見病用藥——自從去年8月份以來，在18宗交易中，有9宗交易涉及治療罕見病的藥物。 為什么會這樣呢？制藥公司可以賣出較高價格，而支付人不會進行多少討價還價；患者通常需要終身治療，這意味著可以持續銷售；要想研制出具有競爭力的藥品，會有較大的困難；監管部門會給予制藥公司額外的時間來專門銷售這些藥物，這對于制藥公司是一種獎賞，因為它們的藥物通常供不應求。 毫不奇怪，這些藥物可望繼續成為并購的誘餌。“這種趨勢今年肯定會興起。”一直跟蹤研究制藥業的穆迪公司資深副總裁邁克爾·萊維斯克（Michael Levesque）說，“從榮譽上來講，罕見病用藥是理想的藥品。然而，盡管這些藥物在某些并購中不一定是最大的驅動因素，但是......閱讀全文
2月28日下午，“《121種罕見病知識讀本》發布會暨2019國際罕見病日高峰會議”的第三場圓桌論壇上，罕見病臨床醫療專家和來自相關醫藥企業、社會公益組織的代表，共同探討如何提高罕見病診療水平，并推動“孤兒藥”相關政策落地，提高罕見病患者的生存質量。 全國政協委員、北京醫學會罕見病分會主任委員
羊城晚報訊 記者符暢報道：每年2月的最后一天是“國際罕見病日”。2月25日，廣東醫學會罕見病學分會在廣州英雄廣場舉辦了2018年“國際罕見病日”公益義診活動。記者現場了解到，目前全球范圍內已確認的罕見病種超過6000種，但只有約千分之一的罕見病能夠治療，且藥物費用昂貴，患者求生艱難，急需社會關注
2月的最后一天是國際罕見病日。自2008年舉辦首屆以來，國際罕見病日已經走過了10個年頭。今天，我們也將帶來整版報道，從新藥盤點、臨床進展、政策舉措、患者故事等多個角度，為各位讀者完整呈現罕見病對于社會、對于個人的影響。正如國際罕見病日所呼吁的那樣，我們期待這些內容，能提高公眾對罕見病的認知，促
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
作為全球罕見病和專科疾病治療領域的領先生物科技公司，Shire深切關注包括中國在內的新興市場的醫療需求，希望在未來加速引進更多創新醫療解決方案，并通過與社會各界的廣泛合作，造福更多中國罕見病及專科疾病患者。 Shire罕見病中國策 Shire中國總經理叢凡先生 2016年初，全球罕見病制藥
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
30%以上要看5—10個醫生，44%被誤診為其他疾病；確診大約需要5—30年時間；75%的治療方案不正確…… “目前我國罕見病研究很尷尬，全國到底有多少病種?多少病例?數據都是按照國外比例大致推算的，‘家底’不清讓預防、救治及有關政策制定缺乏依據。”近日召開的中國科協第50期新觀點新學說學
戈謝氏病、法布雷病、龐貝病……這些疾病雖罕見，卻無不危及患者生命。記者2月24日從第一屆北京罕見病學術大會獲悉，我國罕見病患者近千萬，他們面臨著高誤診高漏診、用藥難用藥貴的困境。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65‰至1‰之間的疾病或病變。目前確認的罕見病有六七千種，約占人
網曝遭遇70萬元天價進口藥 國外僅售200多元 7月31日，一家名為“黑土影像”的自媒體發布了一篇標題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。文章里寫到的男嬰名叫武長毅，出生于2019年7月（相關閱讀：70萬救命藥實際只要280元？藥監局如此回應）。出生不
用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態的藥物、疫苗、診斷試劑等稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之龐大病患人群，罕見病需亟待受到關注和重視。過去，我國罕見病領域自主研發幾近空白；近幾年公眾對罕見病的認知逐步提高，加上國家出臺的一系列罕見病保障措施，
曾經風靡一時的“冰桶挑戰”，讓人們認識了漸凍癥這種罕見病。其實，罕見病并不罕見，全世界已經確診的有7000多種，約占人類疾病的10%。 2月28日是世界罕見病日，CMT（腓骨肌萎縮癥）關愛之家、法布雷病關愛之家等近日自發在港大深圳醫院開展了宣傳活動，呼吁社會關注罕見病。記者了解到，大部分的罕見
Shire公司最近幾年因為在兼并收購市場上大手筆不斷而受到了業界的廣泛關注。先是今年年初的艾伯維550億美元收購Shire的一波三折，再是不久之前公司尋求收購Baxalta。（相關閱讀：Baxalta拒絕Shire邀約的背后？罕見病藥物開發漸受追捧）這些都讓Shire公司成為了生物醫藥產業的一個
你可能會認為，罕見病在美國3.2億人中，只占很少的一部分。但是這只是針對一種罕見病。實際上，我們現在確定的罕見病大約有7000種。如果你把這些罕見病影響的人群疊加起來，大概有3200萬-差不多每十個美國人中就有一個患有罕見病。然而，不幸的是，盡管在一些方面我們已經取得了進步，但是很多人還是不能得
生命不能等待。支付能力絕不應成為個人獲得衛生保健的障礙。一個國家之所以要建立醫保制度，就是為了避免更多家庭發生“災難性醫療支出”。 最近，媒體報道了一名安徽農村男孩患罕見病的遭遇。他不滿兩歲，卻莫名發燒一年半。跑了很多醫院，花了14萬元，才確診為發病率僅1/20萬的罕見病――朗
今日，國家衛生健康委員會、科學技術部、工業和信息化部、國家藥品監督管理局、國家中醫藥管理局等5部門聯合發布《第一批罕見病目錄》，共計121種疾病。至此，國家版罕見病目錄終于落定，這將極大地改善罕見病患者“病無所醫、醫無所藥、藥無所保”的窘境。 罕見病是指那些發病率極低的疾病，又稱“孤兒病”。目
“如果有一天，疾病的細分超過了分子的尺度，那么世界上可能就沒有“罕見病”了，而“病”也就會從一種“非常態”變成一種“常態”。因為沒有一個人是完美的，我們總是攜帶著幾個甚至數個有缺陷的基因。從這個意義上來說，現在為罕見病所作出的努力，不是為了這群現在看來“極其少”的人，而是為了我們所有這些距離“罕
癌癥用藥保障事關患者切身利益，社會關注度高。19日，國家衛健委等部門在國務院政策例行吹風會上表示，截至2018年底，全國有802家三級綜合醫院和腫瘤專科醫院采購了國家醫保談判抗癌藥，努力滿足癌癥患者的用藥需求；抗癌新藥平均審評時長由2018年前的24個月縮短為12個月，審批速度明顯加快；談判藥品
在很多國內CRO不認為“必須要對戰略選擇‘到底做大而廉還是小而精’給出答案”的時候，藥明康德在行動上再向前一步。 提前占位 近年，在投資了四項平臺技術和兩家診斷公司之外，藥明康德竟然還投資了10家生物醫藥企業，“服務提供方幫工會不會搶了制藥企業大廚生意”的問題就一直以各種含蓄的方式被拋出。
導言 ：古羅馬神話中有專門一族神明負責守護小孩的懷孕、妊娠、分娩等過程，同時還守護嬰兒的發育等過程。Abeona就是這些眾神中的一個，她的任務就是專門負責小孩學習走路的。今天介紹的這家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 Summary Abeona采用的罕見病策略
導言 ：古羅馬神話中有專門一族神明負責守護小孩的懷孕、妊娠、分娩等過程，同時還守護嬰兒的發育等過程。Abeona就是這些眾神中的一個，她的任務就是專門負責小孩學習走路的。今天介紹的這家公司的名字就叫Abeona Therapeutics。 Summary Abeona采用的罕見病策略
幾周前，位于馬薩諸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了價值4350萬美元的A輪融資，投資者包括了5AM Ventures與ARCH Venture Partners等知名風投機構。這也讓Homology的首席執行官Arthur Tzianabos博士能夠與團隊一起，進一步研發
根據國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）網站信息公示，本月共計16款藥品擬納入優先審評，其中9款已經納入優先審評名單。在這些藥品中，不僅有重磅創新藥新適應癥的申請，如百時美施貴寶的納武利尤單抗注射液（歐狄沃）；也有一批仿制藥的上市申請，這與國內當前正在進行的仿制藥一致性評價工作密切相關；此外
你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎?大多數是孤兒藥!這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發成本高，很少被藥企關注，因此被業內形象地稱為“孤兒藥”。 “目前我國對孤兒藥的研發幾乎空白，全進口藥費昂貴、未進醫保，很多罕見病患者只能放棄治療。”剛剛過去的周末，孤兒藥界定與市場準入政策全國學
2018年2月28日，又是一個“國際罕見病日”，同時，今年還迎來了十周年。延續2017年的“讓研究帶來無限可能”，今年依然以“research”為主題，強調患者群體在啟動、推進研究中的作用。 1關于罕見病 世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為患病人數僅占總人口的0.65‰～1‰的疾病或病變，
分析測試百科網訊 2017年5月11日，為進一步深化審評審批制度改革，促進藥品醫療器械產業結構調整和技術創新，提高產業競爭力，滿足公眾臨床需要，國家食品藥品監督管理總局發布了3項征求意見稿公告——《關于鼓勵藥品醫療器械創新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關政策》、《關于鼓勵藥品醫療器械創新改革臨
上周，世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒誕生的消息刷屏網絡，隨即引起軒然大波，而基因編輯則是利用生物學手段（如CRISPR/Cas9技術）實現對特定的基因片段的敲除或者修復，技術并非創新且已成熟，但風險仍兼而有之（如脫靶效應、收益與風險問題等），故此已遭多方強烈反對。而基因沉默則是另外一項與基因相關
香港白化病女孩Chiu幸運地成為時尚模特（資料圖片) 據統計，在十萬棵苜蓿草中會出現一株“四葉草”，因為十分罕見，人們將它視作幸運。在我們周圍的人群中也存在“四葉草”，他們身患罕見疾病，因遭遇誤診、漏診而得不到治療，許多人每天忍受著病魔帶來的痛苦。和自然界的
2010年11月，David Mitchell被診斷患有多發性骨髓瘤。當時他認為這種相對罕見的骨髓癌 （每年診斷出的病例約為30,000例）幾乎意味著對他判了死刑。 幸運的是，事情并沒有向著這個消極的方向發展。上個月，Mitchell和兒子一起在夢幻般的大峽谷漂流之旅中慶祝了他的67歲生日。
12月7日-10日，一年一度的美國血液學會（ASH）如期而至，盛會上來自全世界的血液學工作者發表著最新進展。如拜耳公布了其AAV基因療法在A型血友病的1/2期臨床試驗中取得積極數據，Sangamo公布針對β地貧的1/2期臨床最新數據，這是繼CRISPR Therapeutics和Vertex P
2017年5月11日，CFDA以改革的名義，于同一天針對藥品醫療器械產業結構調整和技術創新發布3大相關政策——《關于鼓勵藥品醫療器械創新改革臨床試驗管理的相關政策》、《關于鼓勵藥品醫療器械創新實施藥品醫療器械全生命周期管理的相關政策》、《關于鼓勵藥品醫療器械創新加快新藥醫療器械上市審評審批的相關