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生命不能等待。支付能力絕不應成為個人獲得衛生保健的障礙。一個國家之所以要建立醫保制度，就是為了避免更多家庭發生“災難性醫療支出”。 最近，媒體報道了一名安徽農村男孩患罕見病的遭遇。他不滿兩歲，卻莫名發燒一年半。跑了很多醫院，花了14萬元，才確診為發病率僅1/20萬的罕見病――朗格罕組織細胞增生癥。但是，由于家人無法湊夠30萬元的手術費，男孩最終離開人世。 對于公眾來說，罕見病是一個陌生概念。其實，著名物理學家霍金就患有罕見的神經肌肉病，俗稱“漸凍人”。罕見病有很多類型，如打個噴嚏就可能骨折的“瓷娃娃”（成骨不全癥）、頭發眉毛雪白的“月亮孩子”（白化病）、輕輕一碰就出血的“血友病”、整天渾身疼痛的“法布雷病”等。這些怪病不僅老百姓不熟悉，就連很多醫生也感到陌生，漏診、誤診、誤治現象十分普遍。 現代醫學通俗地將疾病劃分為兩大類，即常見病和罕見病。目前，不同國家對罕見病的界定有所不同。世界衛生組織將患病人數占......閱讀全文
2014年11月9日，為期三天的第二屆國際罕見病研究聯盟會議在深圳福田大中華喜來登酒店順利落下帷幕。本次會議在國際罕見病研究聯盟、華大基因、中華醫學會醫學遺傳學分會、中國稀有病聯盟、中國罕見病發展中心及國家基因庫和中華醫學會的參與和支持下，創下了罕見病會議史上規模最大、參會人員最多、演講人員水平
繼部分抗癌藥降價、進醫保后，“保障2000萬罕見病患者用藥”提上議程，備受關注。近期，國務院召開常務會議部署加強癌癥早診早治和用藥保障的措施，決定對罕見病藥品給予增值稅優惠。 從多發病常見病，到罕見病、疑難病，國家打出“組合拳”，滿足重大疾病患者“一粒藥”的期待。 罕見病防治打出“組合拳”
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)
用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態的藥物、疫苗、診斷試劑等稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之龐大病患人群，罕見病需亟待受到關注和重視。過去，我國罕見病領域自主研發幾近空白；近幾年公眾對罕見病的認知逐步提高，加上國家出臺的一系列罕見病保障措施，
近日，達因藥業被新華社經濟參考報社確定為“兒童藥調研基地”。此次調研基地的確立也體現出了達因藥業在兒童制藥領域的重要地位，以及國家對兒童用藥研發與生產的重視程度在提高。 據相關業內權威介紹，兒童藥品的研發是一項十分艱巨的工作，不但需要投入高額的資金，花費大量的人力和時間，同時臨床試驗的有效
兒童用藥安全問題近來一直被人質疑。記者從近日召開的第五屆“量身定制兒童藥物暨兒童用藥安全”高峰論壇上獲悉,目前我國兒童藥仍面臨品種少、劑量規格缺乏和用藥信息不全等問題,由此導致超說明書用藥現象大量存在,危及兒童用藥安全。但另一方面,由于兒童藥研發、生產投入高,臨床研究開展困難,且缺乏配套的動力性
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 根據美國食品和藥物管理局(FDA)給出的定義，“孤兒病”在當地是指那些尚無有效療法且影響人群低于20萬人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各種淋巴瘤藥物為指定孤兒藥。全
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 正如癌細胞一樣，目前淋巴瘤的定義也出現了分化。在美國，約70萬人患有該病，但在過去的幾十年間，基于發生癌變免疫細胞的類型，淋巴瘤被細分成幾十個亞型。藥物公司將目標瞄向了這些亞型，并且一直要求將其劃入“孤兒病”的范圍。根據美國食品和藥物管理局(F
28日，中華慈善總會常務副會長李本公、中華慈善總會項目部主任錢鐘民、人民日報高級記者白劍峰做客人民網，以“如何破解血友病患兒救助難題”為主題進行訪談。從左到右依次為：主持人付立波、李本公、白劍峰、錢鐘民
分析測試百科網訊 近日，按照《中華人民共和國國民經濟和社會發展第十三個五年規劃綱要》、《“十三五”國家科技創新規劃》、《“健康中國2030”規劃綱要》等的總體部署，為進一步完善衛生與健康科技創新體系，提升我國衛生與健康科技創新能力，顯著增強科技創新對提高公眾健康水平和促進健康產業發展的支撐引領作
重大新藥創制”科技重大專項（以下簡稱專項）針對嚴重危害我國人民健康的10類（種）重大疾病（惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結核、病毒感染性疾病以及其他常見病和多發病），重視兒童和罕見病用藥，圍繞新藥研發和產業化過程中的重大科技問題，
中國食藥監總局（CFDA）更是在這一年加速狂奔，進入史上最快跑道，利好新藥臨床和上市的審批政策頻出，大批新藥上市，素有“新藥元年”之稱。 2018年1月4日，CFDA發布首部《中國上市藥品目錄集》，第一批收錄131個藥品203個品規，以進口原研藥為主，共有172個品規，占85%；2017年批準
有業內人士表示，不論是發展現有品種還是開拓新品種，兒童藥發展實際上陷入了“兩難”局面。 自從兒童用藥品種少的問題受到關注后，近期兒童藥領域的利好政策頻頻出臺。近日，國家衛計委就公布了《首批鼓勵研發申報兒童藥品清單》，發布了首批30種鼓勵研發申報的兒童藥品。 據記者了解，雖然兒童藥在業界被稱為
精準醫學是在基因測序技術快速進步以及生物信息與大數據科學交叉應用背景下發展起來的新型醫學概念和醫療模式。它以大樣本人群基因組、蛋白質組、代謝組信息和表型數據為基礎，對疾病的深層次原因進行深度挖掘，精確尋找到疾病發生的原因和治療的靶點，并對同種疾病的不同狀態和過程進行精確亞分類，最終實現對疾病和患
基因治療通過基因操作達到治療疾病的目的，是一種根本性的治療策略。 日前國際學術期刊《自然》發表了一項研究成果：德國一名7歲的兒童因患有交界性大皰性表皮松解癥，導致全身80%的皮膚損傷丟失，在接受表皮干細胞基因治療以后，這名患兒重獲健康皮膚并出院，至今正常。 在此項研究之前，交界性大皰性表皮松解癥
最新一期的美國《福布斯》于2010年12月底正式出刊，本期封面文章標題為“基因測序科技突飛猛進”。文章對基因創業企業家Jonathan Rothberg和他發明的功能強大的基因測序儀器做了介紹。文章認為，這項發明可能會在醫藥、食品、能源，甚至消費產品上的一場革命，由此形成規模可達1000億美元的
近日，美國衛生系統藥師協會對外公布了一組美國藥物短缺數據，從抗癌藥物，到普通疫苗、抗生素，157種藥物均出現在短缺名單中。數據暴露出病患面臨無藥可醫的狀況，這引起各界關注。 事實上，藥物短缺已成為全球面臨的共同問題。據悉，在今年5月即將召開的世界衛生大會上，世界衛生組織也計劃首次公開討論藥物短
處方藥尤其是毛利率高的原研藥、新特藥等，將隨著醫改深入更多地從醫院走向藥店。 隨著醫改持續推進，醫院處方藥的生存空間進一步擠壓，大量處方藥外流，院外市場在未來幾年內或將迎來爆發式增長。 近日，天津人社局發布《關于實施維護參保人員基本用藥權益有關措施的通知》(以下簡稱《通知》)，為積極
春雨醫生創始人兼CEO張銳，給財新記者畫了一張曲線圖：2016年，中國移動醫療公司的商業估值處于爬坡狀態，尚未達到波峰；但與前兩年的大斜率增長相比，資本市場趨于平淡。 一位投資了平臺類和工具類移動醫療公司的基金經理，也給財新記者畫了一張曲線圖：2014年至2015年，移動醫療商業估值爬至波峰；
關于印發醫學科技發展“十二五”規劃的通知各省、自治區、直轄市、計劃單列市有關部門，各有關單位： 為了貫徹落實《國家中長期科學和技術發展規劃綱要(2006—2020年)》，指導醫學科技工作發展，科學技術部、衛生部、國家食品藥品監督管理局、國家中醫藥管理局、教育部、國家人口和計劃生育