基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功
與對照組病人相比，運動能力改進并不明顯，需要更多測試 據英國廣播公司(BBC)3月17日報道，美國科學家在《柳葉刀—神經病學》雜志上表示，使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功。 帕金森病病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸(GABA)的濃度會減少。英國帝國理工學院的基因療法專家尼克勒斯·馬薩拉基斯領導的研究團隊制造出了一種病毒，該病毒能使用一個基因來“感染”細胞，增加患者體內GABA的濃度。 研究人員將該病毒注入22名病患的大腦內;另外23名病人則接受“假手術”，讓他們誤認為自己注入了該病毒。研究人員通過對這些病人手術后6個月的運動功能記錄后發現，接受基因療法病人的運動能力提高了23.1%;接受“假手術”病人的運動能力提高了12.7%。 馬薩拉基斯表示，得到的積極結果“非常令人鼓舞”，不過，接受基因療法和未接受基因療法病人的運動能力改進之間差別僅為10.4%，并不明顯，還需要在更多病人身上測......閱讀全文
帕金森病基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定
開發治療神經疾病的生物醫學公司Voyager Therapeutics宣布，美國FDA為VY-AADC基因療法頒發了再生醫學先進療法（RMAT）認定，治療難以進行醫學管理，有運動波動的帕金森病患者。 帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，影響了美國約100萬人口，全球約700-1000萬人口。據估
拜耳創新細胞療法和基因療法有望治療帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。同時，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
治療帕金森病－基因療法收獲積極早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因療法在一項治療帕金森病的2期臨床試驗中取得了積極的早期數據。該療法的安全性與耐受性得到了驗證，且改善了患者的運動能力評分。 帕金森病是最常見的神經退行性疾病之一，患者大腦中的特定神經元會逐漸死亡，導致多巴胺產量不足，從而影響患者的運動能力，使其肌肉出
FDA認可，帕金森病基因療法有望提前獲得審評
今日，生物醫藥公司Voyager Therapeutics宣布，其與美國FDA的溝通會議獲得了后者的書面答復。依照FDA答復的內容，Voyager帕金森病創新療法VY-AADC的2期和3期關鍵臨床試驗計劃得到了認可。如果2期試驗結果積極，VY-AADC可直接遞交上市申請。這也意味著這款創新帕金森
基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功
與對照組病人相比，運動能力改進并不明顯，需要更多測試 據英國廣播公司(BBC)3月17日報道，美國科學家在《柳葉刀—神經病學》雜志上表示，使用基因療法治療帕金森病首次在臨床上取得成功。 帕金森病病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸(GABA)的濃度會減少。英國帝國理工學院的基因療法
《自然》：帕金森病細胞療法獲重要突破
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/7/504776.shtm·“針刺創傷是神經系統細胞療法中的普遍問題，不限于多巴胺能神經元細胞或帕金森病。我們的原理可以廣泛應用于其他神經退行性疾病的細胞療法，如阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化癥（一種運動神經元疾
囊獲2期臨床基因療法－這家公司欲革新帕金森病治療
日前，基因療法公司MeiraGTx宣布收購Vector Neurosciences。通過此次收購，MeiraGTx將擴大其臨床階段候選產品，包括編碼谷氨酸脫羧酶的腺相關病毒（AAV-GAD），用于治療帕金森病。AAV-GAD已經完成2期臨床試驗，是首個成功進行隨機、雙盲、對照試驗的用于腦部疾病的
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
帕金森病致病基因之PRKN
想調整研究方向，獲得學術研究突破口？想獲得論文選題思路，提高發文命中率？你需要了解學科發展態勢和未來走向！賽業生物專欄《Gene of the Week》每周會根據熱點研究領域介紹一個基因，詳細為您介紹基因基本信息、研究概況和應用背景等，助您保持學術研究敏銳度，提高科學研究效率，期待您的持續
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
蛋白降解療法治療阿茲海默和帕金森病
今日，艾伯維（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，雙方達成研發合作協議，將利用Mission公司的特異性靶向去泛素化酶（DUBs）治療阿茲海默病（AD）和帕金森病（PD）。DUBs是調節人體內蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯維和Mission公司力圖靶向DUBs來降解
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
世界帕金森病日丨新療法或為患者帶來新希望
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498252.shtm
淺析帕金森病致病基因之LRRK2
想調整研究方向，獲得學術研究突破口？想獲得論文選題思路，提高發文命中率？你需要了解學科發展態勢和未來走向！賽業生物專欄《Gene of the Week》每周會根據熱點研究領域介紹一個基因，詳細為您介紹基因基本信息、研究概況和應用背景等，助您保持學術研究敏銳度，提高科學研究效率，期待您的持續
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
破舊立新！神經系統基因療法，完成－A－輪－7500－萬美元融資
新銳名稱：Prevail Therapeutics 公司坐標：紐約， 美國 官方網站：https：//www.prevailtherapeutics.com/ 融資情況：A 輪 7500 萬美元 管理團隊：創始人兼首席執行官 Asa Abeliovich 博士，初創發起人：Jonatha
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
華人女學者發現參與帕金森病的新基因
目前，加州大學洛杉磯分校的一個研究小組，發現了參與帕金森氏病（Parkinson's disease）的一個新基因，這一發現將來有望提供一個新的藥物靶點，可預防、甚至可能治愈這種使人衰竭的神經系統疾病。 帕金森氏病是位居阿爾茨海默氏病之后、第二種最常見的神經退行性疾病，這種漸進性和毀滅性的疾病
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
用基因療法令心肌再生
據一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對組織再生是至關重要的(這可以解釋為什么皮膚及其它器官會在損傷后愈
Nature：基因療法促進心臟再生
來自倫敦國王學院的研究人員發現，一種療法可以誘導心臟病發作后的心臟細胞再生。 世界衛生組織(who)的數據顯示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被稱為心臟病發作，由心臟冠狀動脈的突然阻塞引起，目前全球有2300多萬人受到這種疾病的影響。 目前，當一個病人心臟病發作后幸存下來，他們的心臟會留