拜耳創新細胞療法和基因療法有望治療帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。同時，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio）公司也正在推進治療帕金森病的基因療法，目前正在一項正在進行的1b期臨床研究中招募和評估患者。 帕金森病是最常見的神經退行性運動障礙，影響全球超過1000萬人。它是由大腦中的神經細胞損傷引起的，導致大腦中多巴胺水平下降，多巴胺是一種參與記憶或運動等過程的神經遞質。這種病通常開始表現為單手震顫，其他癥狀包括肌肉僵硬、痙攣和運動障礙（面部、手臂、腿部或軀干的不自主扭曲運動）。常用多巴胺替代品減輕疾病癥狀，如左旋多巴（levodopa），但隨著疾病進展，其作用減弱。通過針對疾病的根源，細胞和基因治療旨在超越緩解癥狀的治療模式。 利用......閱讀全文
拜耳創新細胞療法和基因療法有望治療帕金森病
2021年6月8日，拜耳公司（Bayer）宣布，旗下BlueRock Therapeutics（BlueRock）公司在1期臨床試驗中，成功地將多能干細胞生成的多巴胺能神經元療法DA01首次移植給一名帕金森病患者。同時，旗下的Asklepios Biopharmaceuticals（AskBio
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
帕金森氏癥胚胎細胞療法重啟
近日，一名患有帕金森氏癥的50多歲男性接受了將胚胎腦細胞注射進其大腦的治療。他是近20年來首位以這種方式進行治療的患者，并且將在大約5年后恢復對其動作的完全控制。 “治療效果看上去還不錯。”來自英國劍橋大學的Roger Barker介紹說。他正帶領一個國際團隊重啟該治療過程。 28年前，這種
基因療法為帕金森氏癥帶來希望
法國科研人員在新一期美國《科學轉化醫學》雜志上報告說，他們在實驗室中利用基因療法治療罹患帕金森氏癥的短尾猴，改善了短尾猴的運動能力，且未出現常見療法所引起的副作用。 這項實驗療法是法國巴黎亨利-蒙多醫院的科研人員進行的。他們給罹患帕金森氏癥的短尾猴植入3個基因，促使其大腦中特定細胞分泌化學
帕金森病基因療法獲FDA再生醫學先進療法認定
開發治療神經疾病的生物醫學公司Voyager Therapeutics宣布，美國FDA為VY-AADC基因療法頒發了再生醫學先進療法（RMAT）認定，治療難以進行醫學管理，有運動波動的帕金森病患者。 帕金森病是一種慢性神經退行性疾病，影響了美國約100萬人口，全球約700-1000萬人口。據估
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法開創！帕金森病終于有救了？
中國科學院深圳先進技術研究院路中華、戴輯、鮑進團隊的最新研究成果發表于頂刊《細胞》上，為帕金森病的精準治療提供了全新策略。 他們結合基因工程和化學遺傳學技術，成功開發出一種可以選擇性調控帕金森病相關的特定神經回路的治療方法。非人靈長類動物實驗驗證表明，這種治療方法不僅可以有效緩解帕金森病癥狀，
意大利科學家研發帕金森癥基因療法
帕金森癥是一種常見的中老年人神經系統變性疾病，會嚴重影響患者生活質量，并為患者和家庭帶來沉重壓力。從全球對老齡化社會的研究看，帕金森患病率逐年遞增，為社會帶來沉重負擔。帕金森癥的治療，是當前國際生命健康領域重要研究課題之一。圖片來源于網絡 目前的研究認為，患者大腦中的α-突觸核蛋白等毒性物質
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
帕金森病細胞療法候選藥物獲美國FDA再生醫學先進療法認定
5 月30 日，拜耳和臨床階段細胞治療公司BlueRock Therapeutics LP宣布，用于治療帕金森病的研究性細胞療法bemdaneprocel已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的再生醫學先進療法（RMAT）認定。“我們對bemdaneprocel I期臨床試驗的積極數據感到興奮，并相
FDA認可，帕金森病基因療法有望提前獲得審評
今日，生物醫藥公司Voyager Therapeutics宣布，其與美國FDA的溝通會議獲得了后者的書面答復。依照FDA答復的內容，Voyager帕金森病創新療法VY-AADC的2期和3期關鍵臨床試驗計劃得到了認可。如果2期試驗結果積極，VY-AADC可直接遞交上市申請。這也意味著這款創新帕金森
治療帕金森病－基因療法收獲積極早期成果
3月12日，Axovant公司宣布其在研基因療法在一項治療帕金森病的2期臨床試驗中取得了積極的早期數據。該療法的安全性與耐受性得到了驗證，且改善了患者的運動能力評分。 帕金森病是最常見的神經退行性疾病之一，患者大腦中的特定神經元會逐漸死亡，導致多巴胺產量不足，從而影響患者的運動能力，使其肌肉出
日本開發帕金森氏癥新療法
日本京都大學iPS細胞研究所1月24日宣布，該機構研究人員利用與誘導多功能干細胞（iPS細胞）相關的生物技術，在靈長類動物身上進行治療帕金森氏癥的實驗，效果顯著，這一成果為此類疾病的治療提供了新思路。 帕金森氏癥是一種常見于中老年的神經系統疾病。與人體腦部的神經傳導物質多巴胺減少有關。主要
2019年，你不容錯過的帕金森干細胞療法
細胞治療帕金森的的最初思路很簡單：這種進行性疾病的癥狀在很大程度上是由大腦深處產生多巴胺的神經元的死亡引起的。隨著神經遞質水平的降低，出現典型的震顫、僵硬和運動緩慢。 研究人員希望通過用新的多巴胺生產器替代那些失去的神經細胞，來重振大腦與人體肌肉的聯系，并改善人的整體運動功能。 但在大腦中，
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
帕金森癥新療法在Sicence公布
根據最近由來自匹斯堡大學醫學院作出的一項研究成果，一類在3%-4%帕金森癥患者中表達的基因對于其疾病的發生具有重要的作用。這一基因叫做LLRK2，此前認為該基因的突變會導致疾病的發生。然而，根據最近的這項研究，研究者們認為其重要性比原先認為還要大。相關結果發表在最近一期的《Science Tra
重磅！消滅腫瘤細胞！新型基因療法問世！
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RNA
重磅！消滅腫瘤細胞！新型基因療法問世！
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RN
干細胞基因療法“守護”免疫缺陷兒童
??攜帶矯正基因的干細胞為致命免疫紊亂帶來了新希望。研究人員使用干細胞(人工著色)將治療基因移植到免疫系統嚴重受損的兒童體內。圖片來源：科學 患有“泡沫嬰兒病”的兒童沒有正常的免疫系統，這意味著即使是輕微的感染對他們來說也可能是致命的。但在一項小規模臨床試驗中，一種基因療法重建了這些兒童的免疫系
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
治療帕金森病－新研究有助預測細胞替代療法結果
中新網上海6月15日電 (記者 鄭瑩瑩)帕金森病給患者帶來極大痛苦，也給社會造成沉重負擔。中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心的陳躍軍研究組15日在The Journal of Clinical Investigation(《臨床研究雜志》)期刊上在線發表了題為《人類中腦多巴胺能神經細胞分化
或幫助開發治療帕金森疾病的新型療法
近日，發表于國際雜志PLoS Genetics上的一篇研究報告中，來自蒙特利爾臨床研究學院的研究人員通過對患早期帕金森疾病的小鼠模型進行研究揭示了調節大腦中多巴胺水平的機制。 利用基因表達譜技術來測定成千上萬個基因的活性，研究人員就可以調查中腦中的多巴胺能神經元，多巴胺能神經元可以利用多巴胺
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
又一進步！基因療法清除帕金森致病蛋白指日可待
帕金森病是一種慢性進行性運動障礙，影響身體控制運動的能力，目前尚無有效治療方法。近日，由拉什醫學院(Rush Medical College)的研究人員 Jeffrey Kordower博士領導的一個國際小組在帕金森治療中邁出重要一步：利用基因療法清除致病蛋白！DOI：https://doi
細胞療法的細胞分類
【DC細胞】 即樹突狀細胞，發現于1973年。它是機體中功能最強的專職抗原遞呈細胞，它能高效地攝取、加工處理和遞呈抗原。DC細胞與腫瘤的發生、發展有著密切關系，是激活機體免疫系統、激發抵御癌癥侵襲最有效的途徑之一。通過大量體外活化培養負載腫瘤抗原的DC細胞，在細胞數量達到規模化后回輸給病人，可誘導
細胞療法的細胞分類
【DC細胞】 即樹突狀細胞，發現于1973年。它是機體中功能最強的專職抗原遞呈細胞，它能高效地攝取、加工處理和遞呈抗原。DC細胞與腫瘤的發生、發展有著密切關系，是激活機體免疫系統、激發抵御癌癥侵襲最有效的途徑之一。通過大量體外活化培養負載腫瘤抗原的DC細胞，在細胞數量達到規模化后回輸給病人，
什么是細胞療法？
細胞作為一個獨立的生命體，它具有很強的生命力、增殖分化能力和功能的可塑性能力。細胞療法治療疾病的機理主要分為兩大類：一是細胞的直接作用，?直接運用其特定的生物活性修復受損傷的組織和器官；或起到特異性/非特異性殺傷作用；二是細胞的間接作用，如分泌相關的因子或活性分子來調節患者自身細胞的增殖和功能活動。
細胞療法的定義
臨床上治療疾病常用的方法是手術，化學藥物，離子照射，植物藥物。現代醫學理論和技術的發展，逐漸把細胞療法引入了臨床。細胞療法是以功能性細胞為主體的治療方法。細胞治療可以作為一種獨立的治療方法，也可以與上述常規的治療方法相結合。近些年細胞治療在遺傳病、癌癥、組織損傷、糖尿病等疾病的治療上顯示出越來越高的
成體干細胞療法
成體干細胞的治療潛力是許多科學研究的焦點，因為它們從患者收獲的能力。與胚胎干細胞一樣，成體干細胞具有分化成多于一種細胞類型的能力，但是與前者不同，它們通常局限于某些類型或“譜系”。 一個譜系的分化的干細胞產生不同譜系的細胞的能力稱為轉分化 (Transdifferentiation)。