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CRISPR，這種風靡生物醫學界的基因編輯技術，終于逼近人體臨床試驗。 6月21日，美國國立衛生研究院（NIH）顧問委員會批準了一項申請，即利用CRISPR-Cas9強化依賴于患者T細胞（一種免疫細胞）的癌癥療法。人類T細胞（小）即將在臨床試驗中經過CRISPR技術修飾，用于靶向抵抗癌細胞（大）。 “癌癥細胞療法非常具有前景，但絕大多數利用這種療法的人患的是會復發的病癥。”費城賓夕法尼亞大學生理學家、該研究負責人Edward Stadtmauer說。他表示，基因編輯能夠增強類似療法，并剔除它們對癌癥以及身體免疫系統的弱點。 首例臨床試驗規模不大，旨在檢測CRISPR是否可在人體中安全使用，而不是它是否能有效治療癌癥。該試驗本身并沒有預算，而是得到了今年4月由臉譜網前總裁Sean Parker建立的免疫基金的支持。賓夕法尼亞大學將制作基因編輯細胞，并招募及治療加利福尼亞州和得克薩斯州中心醫院的患者。 研究人員將從18名......閱讀全文
卷入“基因編輯嬰兒”事件的深圳和美婦兒科醫院今天下午發表正式聲明稱，該院從未參與賀建奎及其研究團隊在網上所提及的“基因編輯嬰兒”事件中的任何實驗環節，并稱網傳的倫理審查申請書上的簽名有偽造嫌疑，該醫院將申請公安機關介入調查。 而另一方面，賀建奎團隊表示，明天將在香港公布“基因編輯嬰兒”試驗的相
涉及人類生命的技術進步是把雙刃劍。2012年誕生的簡便而強大的基因編輯技術（CRISPR/Cas9）是分子生物學重大技術進步，合理應用可增強人類福祉，不當應用可給公共安全和人類社會帶來危機。 基因編輯人類體細胞與基因編輯生殖細胞有著本質的不同，體細胞編輯只影響個人而不帶來新的倫理問題；而生殖細
2020年1月23日，新型冠狀病毒侵襲下的武漢封城，所有人員、車輛一律暫停出入這座長江上游的樞紐城市。此后，多個省市陸續啟動公共衛生事件I級應急響應。 據中國臨床試驗注冊中心（Chinese Clinical Trial Registry， ChiCTR）官方網站記載，自1月23日至2月15日
25歲的杰夫·卡羅爾（Jeff Carroll）在剛結婚6個月后，和妻子決定不要孩子了。因為他剛剛得知自己攜帶亨廷頓癥的基因突變，這種遺傳性疾病，會摧毀大腦和神經系統，最終往往導致死亡。他的母親在四年前發病，他知道這個病遲早也會在自己身上爆發。 亨廷頓癥（Huntington's di
人類曾在小說和電影中無數次幻想經過基因編輯的人類出現，但都不是現在這樣。 2018年11月26日，南方科技大學副教授賀建奎宣稱，由其團隊創造的世界首例能免疫艾滋病的基因編輯嬰兒于11月誕生。 這則消息尚未經過業界專家確認，研究也還沒有經過同行評議、或在學術期刊上發表，某種程度上真實性存疑，但
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因編輯用于人類輔助生殖是科學界的禁區，這條不可隨意逾越的科學倫理紅線，因何被賀建奎輕飄飄跨過，把有關生命的諸多難題拋向世人。《財經》封面 與多數科研者的來路不同，賀建奎從香港大學李兆基大會堂舞臺的另一側走上前。 這是“基因編輯嬰兒”消息公布后他的首秀，給第二屆人類基因組編輯峰會這樣一個鮮為
2018年11月26日，賀建奎團隊對外宣布，一對經過CRISPR基因編輯的嬰兒雙胞胎誕生。隨即引發輿論風暴，被各界輿論一致譴責，賀建奎本人也因此被調查。 今天，剛好是賀建奎“基因編輯嬰兒事件”一周年，筆者查閱文獻時，無意間看到一篇2018年6月份發表在頂級醫學期刊 Journal of Cli
基因編輯對生物醫藥行業意味著什么？在新的十年里，它又將迎來怎樣的變革？ 精準編輯：下一個重大突破 我們知道，陽光，吸煙，不健康的飲食，甚至細胞自發的錯誤，都會導致我們的基因組發生改變。劉如謙博士指出，目前已發現有75000種突變與人類疾病相關，其中最常見的是單個堿基的點突變。例如為人熟知的鐮
因未提交原始數據供審核，賀建奎“基因編輯嬰兒”試驗注冊申請日前已被中國臨床試驗注冊中心駁回。據該中心網站消息，因賀建奎未能在承諾的11月28日踐約提供原始數據，且未回答中心關于該試驗倫理審查、知情同意過程、研究設計、試驗實施地、經費來源等方面的兩次質詢，決定駁回其補注冊申請，從11月30日起將該
本月，先是科學家們宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因，后有世界首批經基因編輯對器官移植無“毒”的小豬誕生；上個月，美國一個專家委員會以１０比０的投票，建議食品和藥物管理局批準第一種癌癥基因療法…… 在新一代基因編輯工具尤其是ＣＲＩＳＰＲ推動下，新型基因療法正加速邁向臨床應用。 四大熱
為規范和指導按照藥品研發及注冊的細胞治療產品的研究與評價工作，國家食品藥品監督管理總局組織制定了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》（見附件），現予發布。特此通告。食品藥品監管總局2017年12月18日細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）一、前言近年來，隨著干細胞治療、免疫細胞治療和
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
2012年，來自美國和奧地利的科學家共同改進了CRISPR-Cas9系統，并在其發表的研究論文中預示：CRISPR可作為一種高效而特異的RNA介導的基因編輯工具。2013年，張鋒等人利用CRISPR進行哺乳動物細胞的基因編輯，開啟了CRISPR作為可編程的基因編輯工具的新紀元。 作為CRISP
近日，Nature報道，有科學家正計劃進行基因編輯嬰兒研究。宣布這一消息的是俄羅斯分子生物學家Denis Rebrikov，他是俄羅斯最大的生育診所庫拉科夫國家婦產圍產學醫學研究中心基因組編輯實驗室負責人，也是俄羅斯國立研究醫科大學的研究員。Rebrikov表示，他已經與莫斯科的一個艾滋病毒中心
近日，美國FDA局長Scott Gottlieb博士在一次口頭報告中，介紹了FDA在落實《21世紀治愈法案》中所取得的進展。其中，Gottlieb博士指出，目前在臨床試驗上的限制，影響了新藥獲批上市、來到患者面前的速度。為此，FDA也將繼續對臨床試驗進行改革，讓更多患者更快用上安全有效的創新療
近日，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒-在11月出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，引發千層
我是誰？我從哪里來？我將到哪兒去？這一終極哲學命題，有多種不同的解答視角。從基因角度給出的答案，無疑是非常重要的一種。近一段時間，有關基因領域的新聞將基因檢測、基因編輯、癌癥的靶向治療等原本屬于生物醫學領域的專業話題，一下子變成了公眾話題。人們對于基因的好奇在于：基因是如何影響人類的長相、身高、
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
2017年十大科學突破中，“精準定位的基因編輯”榜上有名，研究人員修改了基因編輯工具，做到“精確到點”的修改，這使得基因“剪刀”在未來可能撬動更大的市場。 軟軟的、十幾納米大小，核酸酶的“微觀照”更像一大團“棉花糖”。百科上這樣介紹它：它的發現和采用，使基因的“編輯”，包括插入、刪失、融合等操
2017年十大科學突破中，“精準定位的基因編輯”榜上有名，研究人員修改了基因編輯工具，做到“精確到點”的修改，這使得基因“剪刀”在未來可能撬動更大的市場。 軟軟的、十幾納米大小，核酸酶的“微觀照”更像一大團“棉花糖”。百科上這樣介紹它：它的發現和采用，使基因的“編輯”，包括插入、刪失、融合等操
據《麻省理工科技評論》11 月 29 日的報道，來自美國哈佛大學的科學家 Werner Neuhausser 對基因編輯技術的科研應用提出了他自己的研究意向，并計劃于幾周內開展實驗。他曾在今年 10 月到訪中國，探索在中國研究胚胎的可能性。 Werner Neuhausser 希望，通過 CR
Jonathan Kimmelman和Carole Federico指出，倫理審查委員會要在關注候選藥物的安全性的同時，關注候選藥物的臨床效果，以提高藥物進入人類首次試驗的安全性風險控制標準。 2016年1月17日，法國一種藥物的人類首次試驗（first-in-human trials, FI
2016年1月17日，法國一種藥物的人類首次試驗（first-in-human trials, FIH）發生了意外，一名健康成年男子在服用藥物后，腦死亡。接受相同劑量藥物的其他五名受試者中，有4人發生嚴重的、持續的神經性并發癥。針對該試驗的調查發現了許多令人不安的問題，例如藥物劑量梯度的急劇上升
國際巨頭重金加碼細胞治療國際巨頭紛紛布局CAR-T業務，諾華、吉列德(KitePharma)、新基(JunoTherapeutics)三巨頭領跑。自從賓夕法尼亞大學CarlHJune教授實現CAR-T細胞治療后，國際上已有多家公司開展CAR-T療法的進一步探索。最早進行CAR-T細胞治療開發的三家公
基因編輯再次成為輿論風暴的中心，26日，南方科技大學生物系副教授賀建奎對媒體宣稱：一對基因經過修改的雙胞胎已于11月誕生，基因編輯使她們出生后即能天然抵抗艾滋病。 多位生命科學領域專家對科技日報記者表示，對此感到“震驚”甚至“憤怒”。 26日下午，中國科學技術大學畢國強、四川大學華西醫
昨天上午，世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒在深圳誕生的消息，引發廣泛關注和質疑。記者從深圳市衛生計生委醫學倫理專家委員會獲悉，該項試驗進行前并未向該部門報備，正開會研究此事。 據人民網報道，11月26日，來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布，一對名為露露和娜娜
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，