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今天美國生物技術公司Alnylam宣布其RNAi藥物patisiran在一個家族性淀粉樣多發性神經病變（FAP）三期臨床達到一級、二級終點，這是RNAi藥物首次在三期臨床達到主要臨床終點。這個名為Apollo的試驗招募225名患者，使用18個月一級終點mNIS+7和二級終點NorfolkQoL都顯著下降，顯示該藥物不僅減緩疾病惡化，還可能在逆轉疾病。用藥組和安慰劑組退出率分別為7.4和37.7%，也說明用藥組療效顯著。兩組死亡率分別為4.7%和7.8%，但似乎未達到統計顯著。最重要的是patisiran似乎沒有遇到困擾RNA藥物的安全性問題，當然具體數據還要在11月的會議才能公布。受此消息影響ALNY今天上揚52%，而競爭對手Ionis下滑9%。 FAP 是一種罕見遺傳疾病，但發病較晚，通常成年以后才發病。這個病不僅嚴重影響生活質量，而且也致死性很高，診斷后生存期低于15年。今天這個人群是FAP的一種，由轉甲狀腺素（TTR......閱讀全文
RNAi療法因為能夠有效靶向普通藥物無法靶向的蛋白而成為醫藥界所關注的醫療手段。但是與其它靶向療法一樣，RNAi療法也會產生脫靶效應，而這些脫靶效應可能造成嚴重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人員對N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 綴合的RNAi 造成肝
RNAi歷史 RNAi現象早在1993年就有報道：將產生紫色素的基因轉入開紫花的矮牽牛中，希望得到紫色更深的花，可是事與愿違，非但沒有加深紫色，反而成了白色。當時認為這是矮牽牛本來有的紫色素基因和轉入的外來紫色素基因都失去了功能，稱這種現象是“共抑制”。1995年，康奈爾大學的Su G
2006年，斯坦福大學教授Andrew Z．Fire和麻省大學醫學教授Craigc．Mello由于發現RNA干擾（RNA interference，RNAi）以及他們在基因沉默現象研究領域的杰出貢獻，獲得2006年諾貝爾生理學/醫學獎。 獲獎時，他們就曾預測，應用RNA干擾（RNAi）或小干擾
上周，世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒誕生的消息刷屏網絡，隨即引起軒然大波，而基因編輯則是利用生物學手段（如CRISPR/Cas9技術）實現對特定的基因片段的敲除或者修復，技術并非創新且已成熟，但風險仍兼而有之（如脫靶效應、收益與風險問題等），故此已遭多方強烈反對。而基因沉默則是另外一項與基因相關
將2018年稱之為RNA療法之年一點也不為過。今年8月，來自Alnylam公司的RNAi藥物Onpattro獲得美國FDA批準，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物，具有里程碑式的意義。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043億美元
注：有些網站暫時打不開 事實上，很多制藥公司在RNAi上投入了大量的資源，以 siRNA 作為治療手段的前景誘人，siRNA 從發現到現在短短幾年的時間內，第一個 RNAi 藥物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已經誕生 , 用于治療濕性老年性黃斑變性 (AMD)
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物
RNAi藥物開發屢受挫 在RNAi藥物開發中，以“功能性治愈乙肝”為名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi專家Alnylam公司（$ALNY）進行競爭，爭取開發出首個RNAi藥物。 10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一個叫做ENDEAVOUR的三期臨床開發。在這
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
Isis贏得NIH價值150萬美元的授權 Isis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ISIS) 今天宣布，該公司已經贏得了美國國立衛生研究院（National Institutes
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產物的藥物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL膽固醇，通過抑制這種酶的活性，肝臟部位LDL受體活性將會明顯提高并進而降低血液中LDL膽固醇的含量從而達到治療效果。研究人員
3.2 基因治療及藥物篩選探索由于RNAi是針對轉錄后階段的基因沉默，相對于傳統基因治療對基因水平上的敲除，整個流程設計更簡便，且作用迅速，效果明顯，為基因治療開辟了新的途徑。 其總體思路是通過加強關鍵基因的RNAi機制，控制疾病中出現異常的蛋白合成進程或外源致病核酸的復制及表達。尤其
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
生物學家們長期以來一直懷疑哺乳動物是否與昆蟲、細菌和其他無脊椎動物一起共享了對抗病毒感染的精妙系統。去年發表在《科學》（Science）雜志上的兩項緊密關聯的研究給出了肯定的答案，然而來自西奈山Icahn醫學院的研究人員卻在即將發表于《Cell Reports》雜志上的一項研究中提出了相反的結論
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
2019年第70屆美國肝病研究協會(AASLD)年會于11月8-12日在美國波士頓舉行。美國肝病年會(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具權威的肝臟病學會議，每年都有來自世界各地的9000余名肝病學家和從事肝病研究的專業人士前來參會，一起分享探討肝病學領域的突破性研究成果、
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
RNA干涉技術（RNAi）正在受到越來越多的關注，一些大型制藥企業已經注入數以十億美元的資金。由于RNAi特異性抑制蛋白質的合成，所以在理論上優于任何以抑制蛋白功能為機制的傳統藥物。但是，目前仍沒有任何一種RNAi新藥上市，最早也要等到2010年，市場達到一定規模至少要5-10年。 現在有4家公
Arrowhead是一家RNAi治療公司，目前正與強生合作開發有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi藥物。近日，該公司宣布，強生旗下楊森制藥已開始在IIb期研究（REEF-1）對不同組合方案進行患者給藥，包括RNAi藥物JNJ-3989（前稱ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及
根據生物醫藥專業分析網站Fiercebiotech 4月14日報道，諾華正在大幅削減RNAi(核糖核酸干擾)方面的研究投入。對于為什么會大幅縮減這方面對研究，諾華表示，這主要是基于現實對RNAi藥物需求非常狹窄。 此
12月18日，賽諾菲旗下專業化業務單元Sanofi Genzyme與美國RNAi（RNA干擾）藥物領先開發商Alnylam Pharmaceuticals表示，雙方已經向歐盟EMA提交了patisiran的上市許可申請（MAA）。patisiran是一款靶向運甲狀腺素蛋白（TTR）的用于治療遺傳
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現
RNAi技術RNA干擾(RNA interference， RNAi)是近年來發現的研究生物體基因表達、調控與功能的一項嶄新技術，它利用了由小干擾RNA(small interfering RNA， siRNA)引起的生物細胞內同源基因的特異性沉默(silencing)現象，其本質是siRNA與對應
當美國選舉占據各大媒體頭條新聞時，似乎為了盡量減少曝光，當地時間8日深夜，小市值公司Arrowhead Pharmaceuticals （$ARWR）宣布，其治療乙肝藥物ARC-520被美國FDA叫停臨床研究，該藥物之前曾被吹捧為可能治愈乙肝感染。Arrowhead公司也因為這則消息在9日上午受
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布已向巴西國家衛生監督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市許可申請（MAA），用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性伴多發性神經病患者的治療。Onpattro已被ANVISA授予
RNAi療法開發領域的領軍企業Alnylam制藥公司近日在日本熊本舉行的第16屆淀粉樣變性國際研討會（ISA）上公布了RNAi藥物patisiran治療遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性的III期臨床研究APOLLO的新數據。 此次會上公布的是心臟亞群結果：APOLLO研究中有56%（n=
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，支持批準RNAi藥物patisiran，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。如果獲批，patisir