治療失明的基因療法有望首次在美國獲批
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批 FDA正在評審一種全新的治療失明的基因療法。 圖片來源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，來自火花治療公司的一種開創性的AAV基因療法朝獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準前進了一大步。外部專家組在審閱了相關數據并聽取了一些視力嚴重受損患者的意見后，支持這種顛覆性療法進入市場。這些患者的生活因這種療法而發生改變。 投票結果是16:0。專家們對該藥物的效益—風險預測表示贊同，并且支持FDA下設的細胞、組織和基因療法顧問委員會為voretigene neparvovec藥物產品放行，同時為FDA首次歷史性地批準載體轉送基因療法提供了令人信服的理由。 “基因療法讓我的世界變得如此明亮。”一名年輕患者說。他繼續描述了自己如何首次看見月亮、在夜晚外出、觀察面部表情，并且過上了更加正常的生活，而不是等著失明那一天的到來。Ch......閱讀全文
基因療法有望助失明者恢復視力
美國研究人員日前在英國《自然·通訊》網站上發表報告說，他們開發出一種基因療法，通過病毒載體將視蛋白基因導入視網膜的神經節細胞中，成功恢復了因視網膜退化而失明的實驗鼠的視力。 視網膜有兩種感光細胞，一種是視錐細胞，另一種是視桿細胞。感光細胞的表面分布著視蛋白，視桿細胞中的視蛋白為視紫紅質，視錐細
失明基因療法可同時醫治眼睛和大腦
這是一個完美的組合。一項日前發表于《科學—轉化醫學》雜志的研究發現，逆轉失明的基因療法能修復眼睛中受損的細胞，還能重新排列大腦以幫助處理新的信息。 大腦中的視覺通路由上百萬個相互連接的神經元構成。當感官信號沿著它們被發送出去時，神經元之間的連接變得強大起來。如果未被充分利用，比如當人們失明時，
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批 FDA正在評審一種全新的治療失明的基因療法。 圖片來源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，來自火花治療公司的一種開創性的AAV基因療法朝獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準前進了一大步。
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院 美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。 EDIT-101是一種使用CRISPR技術的
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。EDIT-101是一種使用CRISPR技術的實驗性基
聚焦CRISPR！從“新款”基因剪刀到先天性失明突破療法
本周，多項基因編輯重磅研究成果井噴式發布。從“新款”基因剪刀到體細胞克隆疾病模型猴的誕生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因編輯技術正在“兌現”造福人類健康的承諾。本周這些最新研究都有哪些亮點？跟小編一起來看看吧。 1. 張鋒團隊開發出第三種人類基因組編輯系統 CRISPR-Cas9是一個
治療遺傳性失明癥－CRISPRCas9基因療法直接人體試驗
一名遺傳失明癥患者成為接受CRISPR-Cas9基因療法直接人體試驗的第一人。據英國《自然》網站近日報道，科學家首次開展臨床試驗，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10）。他們表示，此試驗旨在測試該基因編輯技術移除導致LCA10的基因突變的
光遺傳療法讓失明者恢復部分視力
一位近40年前被診斷患有視網膜色素變性的患者，在接受一種新的光遺傳學療法后恢復了部分視力。 5月24日，《自然—醫學》發表的這項案例研究是神經退行性疾病患者，在接受光遺傳療法后獲得功能恢復的首次報道。 研究人員表示，光遺傳療法是先將特定細胞進行基因改造，使其對光脈沖產生響應，再利用光脈沖控制
基因療法又下一城－治療遺傳性失明－兩年內開始人體試驗
近兩年來，基因療法可謂是風頭無二。隨著第一個基因療法得到了FDA的批準, 目前有超過2500個基因療法正在進行臨床試驗，包括120多個關鍵的2/3期或3期臨床研究。近期，賓夕法尼亞大學傳來消息，基因療法“又下一城”，對于治療遺傳性失明（卵黃狀黃斑變性）有較好效果，科學家預計相關人體試驗將在2年內
基因治療失明取得新突破
牛津大學Robert Mac Laren教授領導的科研小組在無脈絡膜(Choroideremia )患者的視網膜上通過重建有缺陷的基因使患者重見光明，在英國醫學界引起了轟動。該項研究日前發表于《柳葉刀》(The Lancet,影響因子高達39.06，被稱作“醫學界的Science, Na
英國干細胞療法助幾近失明的眼睛恢復視力
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 干細胞 (2).jpg 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國
英國干細胞療法助幾近失明的眼睛恢復視力
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國穆爾菲爾德眼科醫院利用人體胚胎干
英國干細胞療法助幾近失明的眼睛恢復視力
英國兩名“濕性”老年性黃斑變性患者接受胚胎干細胞療法治療，原本幾近失明的眼睛恢復視力，能夠視物、閱讀，為治療這種常見眼疾帶來希望。 黃斑是視網膜的重要區域。“濕性”老年性黃斑變性患者的視網膜色素上皮細胞因血管滲漏受損，造成視力模糊不清，嚴重時失明。 英國穆爾菲爾德眼科醫院利用人體胚胎
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，
基因治療滴眼液恢復失明男孩視力
據物理學家組織網24日報道，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接
NEJM：利用基因治療失明獲成功
美國研究人員表示，1年前，3名20歲左右的失明志愿者接受了基因療法，現在，這些志愿者的視力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能夠讀出汽車儀表盤上的數字，相關研究發表在8月12日出版的《新英格蘭醫學雜志》(NEJM)上。 這3名志愿者都患有利伯氏先天性黑內障——一種遺傳性視網膜眼疾，由
英首個干細胞療法助失明者重見光明
38歲的拉塞爾發現，他的視力水平又恢復到跟1994年夜里乘坐大巴回家的路上遭襲的時候一樣了 研究人員從拉塞爾健康的那只眼睛里取出一些干細胞，并在實驗室里對它們進行培養 這項技術大大改善了那些因傷或者疾病導致失明的人的生活質量 北京時間12月26日消息，據《每日郵報》
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
極大進步，40－年前開始失明，光遺傳學療法重獲光明！
2021 年 5 月 24 日，來自瑞士巴塞爾大學的 Botond Roska 教授聯合匹茲堡大學 José-Alain Sahel 教授在 Nature Medicine 發表了題為 Partial recovery of visual function in a blind patient
開創性干細胞療法讓失明患者重見光明
北京時間7月4日消息，據英國《每日郵報》網站報道，由于一種開創性的干細胞療法，上百名因化學事故而導致眼睛嚴重受傷的患者，通過移植自己的干細胞恢復了視力！科研人員表示，這一療法已經使得100多名患者重見光明，甚至一位病人在失去光明60多年后重又清晰地看見了精彩的世界。
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因治療滴眼液，失明者重見光明
近日，美國邁阿密大學眼科研究所醫生利用基因治療滴眼液，成功地使一名因患罕見疾病的失明者恢復了視力。此類療法未來或能治療數百萬人的常見眼部疾病。 這位青少年名為安東尼奧·文托·卡瓦哈爾，出生時就患有營養不良型大皰性表皮松解癥，這導致他全身甚至眼睛里都會出現水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕
突破！CRISPR基因編輯成功治愈先天性失明
1月23日，CRISPR-Cas基因編輯系統的先驅之一張鋒教授在《自然》子刊《Nature Communications》發布一項重要進展，報告了第三個可以編輯人類細胞基因組的CRISPR-Cas系統：CRISPR-Cas12b。 同時，張鋒領銜的Editas Medicine公司開發的編號為
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
新型水凝膠有助修復失明和腦損傷－讓干細胞療法離現實更近
加拿大多倫多大學研究人員開發出一種膠狀生物材料，有助于保持細胞活性，也能使它們更好地結合成組織。兩項早期試驗顯示，運用這一材料能在一定程度上逆轉失明，并幫助中風動物恢復。相關論文發表在最近的國際干細胞研究協會會刊《干細胞報告》上。 研究人員正在開發疾病或外傷性神經損傷的新療法，新成果
足不出戶測基因－取唾液樣本失明風險早預防
老年黃斑變性是造成老年人失明的主要原因，但這種病早期癥狀并不明顯。英國一家企業推出一項基因測試服務，只要寄去一份唾液樣本，足不出戶就可知道自己是否具有患老年黃斑變性的潛在危險，以便盡早采取預防措施。 不過，有關專家對測試準確性表示擔憂。 ? 基因測試 老年黃斑變性由視網膜中的