最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）。在此之外，兩家公司還會合作開發神經系統疾病中的另外五種基因療法產品，下一個療法將會是靶向C9orf72基因，該基因與肌萎縮側索硬化癥（ALS）和額顳葉癡呆（FTD）相關。根據協議條款，Axovant將向Benitec支付1000萬美元的預付款，用于AXO-AAV-OPMD計劃和另外五種在研基因療法產品達到開發、監管和商業銷售里程碑的相關付款。 2、BioNTech和Genevant Sciences達成mRNA戰略合作，攻克罕見病 BioNTech AG和Genevant Sciences宣布合作開發五種治療罕見疾病的mRNA藥......閱讀全文
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
專家：基因編輯療法并非絕對安全
以色列一項新研究發現，已用于治療癌癥等疾病的CRISPR基因編輯技術雖然非常有效，但并非絕對安全，該技術可能導致遺傳物質損失，進而影響基因組穩定性，長遠來看甚至可能致癌。研究人員建議在使用CRISPR基因編輯療法時應注意安全隱患。 CRISPR是一種用于編輯DNA（脫氧核糖核酸）的開創性技術，可通
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法
·“經典CRISPER/Cas9的監管批準為下一代基因組編輯技術奠定了基礎。” ·鐮狀細胞病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
基因編輯新療法或能治愈危險炎癥
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517192.shtm ???一種新療法切割了激肽釋放酶的基因。圖片來源：英國《新科學家》雜志科技日報訊?（記者劉霞）英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹
基因編輯新療法或能治愈危險炎癥
英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險的炎癥疾病。相關研究論文2月1日發表在《新英格蘭醫學雜志》上。遺傳性血管性水腫會導致人體組織突然出現腫脹，對面部或喉
基因編輯新療法或能治愈危險炎癥
英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險的炎癥疾病。相關研究論文2月1日發表在《新英格蘭醫學雜志》上。 遺傳性血管性水腫會導致人體組織突然出現腫脹，對
英國批準全球首個CRISPR基因編輯療法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英國監管機構批準了一種基于CRISPR基因編輯技術的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。據《科學》報道，這種名為
瘤內基因編輯提升腫瘤免疫療法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm過繼T細胞轉移（adoptive T-cell transfer，ACT）療法是極具前景的腫瘤免疫療法，但對實體瘤效果欠佳。針對這一問題，中國科學院過程工程研究所（以下簡稱過程工程所）
首款體內基因編輯療法公布首批數據
今天美國生物技術公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內基因編輯療法SB-913的早期數據。兩位低劑量患者沒有什么應答，但兩位中劑量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有顯著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮膚素下降32%，硫酸類肝素下降61%）。但在外
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
Exacel療法通過FDA大考，基因編輯療法前景可期
2012年，CRISPR基因編輯橫空出世。當時，所有人都覺得這將會是生物科技領域最強大的工具之一，然而，在療效與安全性問題的雙重困擾下，CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運用步履維艱。如今，經過了十多年的漫長遠征，CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前，在針對CRISPR基因
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
基因療法進入臨床試驗，CRISPR基因編輯是在劫難逃嗎？
任何近期觀看過哥倫比亞廣播公司（CBS）網站上關于引發生物學醫學研究變革的CRISPR基因編輯工具的 60分鐘視頻片段[1]的人都會得出結論：這種基因編輯技術正處于開發出一連串治愈方法的邊緣。但是最近的一項研究[2]揭示出在部署這種著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色體片段會發生缺失和重排。 C
基因編輯療法或使癌細胞永久失活
據《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。 研究人員開發的一種基于脂質納米顆粒的新型遞送系統CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統攜帶的一個遺傳信使（信
瘤內基因編輯增效ACT療法研究獲進展
過繼T細胞轉移（adoptive T-cell transfer，ACT）療法是頗具前景的腫瘤免疫療法，但對實體瘤效果欠佳，亟需通過學科交叉來發展針對實體瘤增效的新理念和新技術。近日，中國科學院過程工程研究所生化工程國家重點實驗室研究員魏煒團隊與浙江大學藥學院教授平淵團隊交叉合作，通過非侵入手段
全球首款基因編輯療法公布長期數據
·Casgevy是一款自體細胞療法，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統，在體外對來自患者的造血干細胞進行編輯，使血紅細胞生產高水平的胎兒血紅蛋白——一種健康的、攜帶氧氣的血紅蛋白。當地時間2024年6月14日，由美國生物技術公司福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
首款CRISPR基因編輯療法距美國上市咫尺之遙
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美國FDA的滾動生物制劑許可申請(BLAs)，用于研究治療鐮狀
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院 美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。 EDIT-101是一種使用CRISPR技術的
盤點年度“九大科技事件”，基因編輯療法在列
近日，知乎科技和科學領域的“破曉·2023 科技回望”活動引來大量關注。活動以前沿突破為觸角，發布年度“九大科技事件”榜單，在與人們息息相關的科技應用層，展現2023年科學技術領域的“破曉時刻”。 2023年是科技行業煥發生機的一年。隨著ChatGPT的橫空出世，科技創新對社會和生活帶來的無限
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。EDIT-101是一種使用CRISPR技術的實驗性基
基因編輯、噬菌體療法與抗生素耐藥性
一項概念驗證研究提出，噬菌體療法可能提供一種方法從而解決長期以來難以處理的抗生素耐藥性問題。以瞄準病原細菌的定制病毒為基礎的噬菌體療法可能幫助應對抗生素耐藥性的激增，但是這種策略也受到一些缺點的影響，尤其是向受感染組織提供噬菌體的困難，以及耐噬菌體基因在細菌之間的頻繁轉移。Udi Qimron及
全球首款CRISPR基因編輯療法獲批點燃概念板塊
《科創板日報》11月22日訊（實習記者張真、記者鄭炳巽）全球首款CRISPR基因編輯療法的獲批點燃概念板塊。 昨日，基因編輯概念股集體走強，截至收盤，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM漲停，三元基因（837344.BJ）漲超13%，諾思蘭德（430047.BJ
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
一文看懂基因編輯和基因療法七大最新進展
1、緩解率達97%！血友病基因療法效果顯著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因療法SPK-8011治療后，緩解率達到97％。Spark研發的SPK-8011是一種使用Spark200衣殼且含有密碼子優化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相關病毒（A