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上周的吉利德（Gilead Sciences）可能就對這種悲喜交集深有感受。8月27日，歐洲藥品管理局（EMA）剛剛審批通過了吉利德公司研發的針對兩種惡性腫瘤的CAR-T細胞療法Yescarta。但就在第二天，英國的衛生技術效益監管機構NICE（National Institute for Health and Care Excellence ）就提議不將此藥納入英國社會醫療保險范圍，這將大大折損吉利德的預期營收。NICE拒絕將CAR-T療法納入醫保的理由總結下來簡單粗暴：貴。 CAR-T療法的基本原理是從患者身上提取T細胞，T細胞經過基因工程后成為CAR-T細胞（嵌合抗原受體T細胞）在實驗室培養擴增，然后再輸回患者體內，增強患者免疫系統的抗癌能力。 吉利德于2017年8月收購了Kite Pharma，該項舉措使得吉利德成為與諾華公司、Juno公司（后被新基公司收購）并立的CAR-T療法三大霸主之一。去年，FDA批準了諾......閱讀全文
2017年8月，全球迎來首款上市的CAR-T療法，美國FDA批準諾華的Kymriah用于25歲以下復發難治性B淋巴細胞急性白血病(B-ALL)患者。這是一個歷史性的里程碑事件。緊接著的10月，吉利德/Kite Pharma的Yescarta獲FDA批準，用于治療復發難治性大B細胞淋巴瘤的成年患者
2017年8月，全球迎來首款上市的CAR-T療法，美國FDA批準諾華的Kymriah用于25歲以下復發難治性B淋巴細胞急性白血病(B-ALL)患者。這是一個歷史性的里程碑事件。緊接著的10月，吉利德/Kite Pharma的Yescarta獲FDA批準，用于治療復發難治性大B細胞淋巴瘤的成年患者
全球囊性纖維化（CF）治療領域領導者Vertex近日在擴大英國市場方面遭受挫折，英國藥物成本和療效管理部門NICE拒絕其囊性纖維化藥物Orkambi，盡管Orkambi能夠有效降低患者的住院治療率。 囊性纖維化（CF）是一種罕見的、危機生命的遺傳性疾病，F508del突變是導致CF的最常見病因
Kadcyla于2013年2月22日正式被FDA批準使用，它的出現使得死于轉移性乳腺癌的女性生命得以延長數月甚至幾年，而且副作用與其他治療方式相比也較小。 但是，英國的成本效益監管機構——英國國家衛生醫療質量標準署(NICE)宣布，Kadcyla的售價太高，保險很難承受。盡管Roche承諾給出
近日，默沙東腫瘤管線在英國監管方面收獲利好消息，英國醫保部門NICE發布指南，批準將默沙東的PD-1單抗Keytruda用于非小細胞肺癌（NSCLC）的二線治療，大大提升了患者的可支付性。 NICE發布的指南表示，既往接受過化療或是靶向治療的NSCLC患者，在檢測其PD-L1為陽性后均可以從醫
一年一度的美國臨床腫瘤學年會（ASCO）落下帷幕，作為世界上最大的臨床單一學科大會，幾百個腫瘤治療新藥和準新藥爭奇斗艷，它吸引了太多的參與者和醫療、醫藥行業目光。隨著中國加入ICH（人用藥注冊技術國家協調會）， 國際臨床試驗數據得到中國認可及創新藥物審批加速，國際新藥在中國的上市從落后美國3~5
弗吉尼亞聯邦大學健康中心（VCU Health）的醫療和支付關系管理副總裁Penny Trentham稱，她所在的醫院至少損失了一百萬美元。 大約七個月前，在位于美國弗吉尼亞州首府里士滿市的弗吉尼亞聯邦大學梅西癌癥中心（Virginia Commonwealth University Mass
近日，拜耳旗下藥物Nexavar（索拉非尼）已獲得英國國家衛生與臨床技術優化研究所(NICE)推薦納入英格蘭地區醫療保障體系，用于治療晚期肝細胞癌（HCC）患者（肝功能分級A級肝損傷以及手術失敗或者不適合手術及局部區域治療）。 自2010年以來，患者可以通過癌癥藥物基金會獲得Nexavar的治
免疫療法是一項被許多癌癥患者稱為救命稻草的治療方法：抽出病人的血液，在體外培養“一支狙殺癌細胞的軍隊”，再回輸到患者體內。也是一項被部分患者的最后一搏：在手術、化療、放療后仍無緩解或癌癥復發時，籌集重金為生存爭取最后一線希望。 2007年至今的八年間，這一療法以勢不可擋的趨勢火遍中國大江南北，
5月1日起，我國以暫定稅率方式將包括抗癌藥在內的所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及有實際進口的中成藥進口關稅降為零。這是我國為解除抗癌藥等臨床急需用藥可及性這一民生“痛點”打出的政策組合拳之一。圖片來源于網絡 “對已納入醫保的抗癌藥實施政府集中談價和采購；對未納入醫保的抗癌藥實行醫保
中國CAR-T臨床研究數量已高居全球第一，但目前尚未有任何療法獲批上市。 作為癌癥治療的新選擇，細胞和基因療法受到越來越多的關注和期待。美國FDA（Food and Drug Administration，食品藥品監督管理局）年前表示，將開啟審批快車道，讓更多細胞及基因療法獲批上市。 天價藥
一個藥企的投資方向、研發重點和開發策略既要強調創意，也要關注市場的變化，還需隨時吸取同行成功的經驗和失敗的教訓，并根據科學進展和臨床結果進行調整，在回顧過去的同時探討市場的發展趨勢。日前，IMS Health發布的2013年醫藥市場的統計數據顯示，美國醫藥市場受主付方影響較大，新藥開發有效區分現
我是誰？我從哪里來？我將到哪兒去？這一終極哲學命題，有多種不同的解答視角。從基因角度給出的答案，無疑是非常重要的一種。近一段時間，有關基因領域的新聞將基因檢測、基因編輯、癌癥的靶向治療等原本屬于生物醫學領域的專業話題，一下子變成了公眾話題。人們對于基因的好奇在于：基因是如何影響人類的長相、身高、
2016年有三大舉世矚目的黑天鵝事件—— 人工智能機器人AlphaGo戰勝李世乭，英國脫歐，特朗普當選美國總統。有人將上述事件集中爆發歸結為經濟下行，大國式微。 再看醫藥行業，在這個高風險的“日不落”產業，太陽底下更不缺“新鮮事”—— 魏則西離世，Theranos放棄血檢業務，天士力明星中藥被
2019年3月29日，國家衛健委發布關于征求《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法 （試行） （征求意見稿）》，引起行業內眾多從業者的巨大反響。這一幕也大概出現在一個月前（2月26日），同樣由國家衛健委發布了《生物醫學新技術臨床應用管理條例（征求意見稿）》。兩份監管文件主要關注的焦點就是細胞治療
在一項新的臨床研究中，來自英國倫敦大學學院（UCL）的Persis Amrolia教授、Sara Ghorashian博士及其團隊開發出一種旨在更快靶向癌細胞并導致更少副作用的新型CAR-T細胞療法。這種方法在治療以前無法治愈的急性淋巴細胞白血病（ALL）患兒方面提供非常有前景的結果。相關研究結
圖片來源于網絡 CAR-T產品海外成功上市，新技術價值得到認可 作為目前腫瘤療法中最具突破性的一種治療手段，CAR-T細胞療法臨床表現優異。雖然由于技術上的原因目前在副作用和適應癥上有一定限制、研發過程較為曲折。但憑借其顯著療效，FDA分別在2017年8月31日和10月18日快速批準了兩款CAR
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受體T細胞免疫療法。該療法是一種出現了很多年但近幾年才被改良使用到臨床中的新型細胞療法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治療上有著顯著的療效，被認為是最有前景的腫瘤治療方式之一。正
天價藥：藥企與患者的雙輸 Yescarta是吉利德豪擲120億美元收購的凱特制藥(Kite)的產品，于2017年10月獲FDA批準上市，是第二款上市的CAR-T療法。Yescarta是一種一次性療法，在其推出之時廣受好評，除了一個缺點——售價太高。 美國媒體紛紛批評吉利德給Yescarta的
天價藥：藥企與患者的雙輸 Yescarta是吉利德豪擲120億美元收購的凱特制藥(Kite)的產品，于2017年10月獲FDA批準上市，是第二款上市的CAR-T療法。Yescarta是一種一次性療法，在其推出之時廣受好評，除了一個缺點——售價太高。 美國媒體紛紛批評吉利德給Yescarta的
如果你要問各大制藥巨頭，最難說服的是哪一個監管機構，答案可能不是FDA，不是歐盟委員會，而是英國NICE。作為英國國民醫療及成本監督機構，NICE一直非常注重藥品的性價比，只要認定價格過高，即使療效出色，NICE也極有可能讓一個重磅藥物吃閉門羹。就在不久前NICE拒絕了百時美的免疫療法Opdiv
故事過程—— 一名罹患滑膜肉瘤這種罕見的癌癥的患者魏則西，因為輕信百度搜索的結果，選擇了北京一家部隊醫院的“號稱與美國斯坦福大學合作的腫瘤生物免疫療法”，最終去世。他在知乎上一段留言引發深思與公眾討論。他回答的這個問題是“你認為人性最大的‘惡’是什么？詳細也可以看這里：魏則西事件始末！百度 莆
據中國之聲《全球華語廣播網》報道，日前，人力資源和社會保障部對外公布了36種藥品進入醫保目錄后的價格談判結果，并且同步確定了這些藥品的醫保支付標準。這一談判，是由人社部主導的“2017年國家醫保藥品目錄準入談判工作”的成果，目的就是為了減輕參保人員藥品費用負擔、提高醫保基金的使用效率等。 通過
誰動了我的DNA? 藏匿20多年的連環殺手最終被警方抓捕，DNA數據庫在此過程中大顯神威。然而另一方面，警方采集和利用DNA數據的情況已經發生了巨大變化，無辜大眾的自由和隱私正受到越來越嚴重的威脅。為了保護海量DNA數據不被濫用，必須制定一系列法規了。 20世紀80年代中以來，一個連
一度在國內遍地開花的細胞免疫療法在“魏則西事件”之后將被嚴控，靠此項技術與各大醫院合作的大大小小的生物技術類公司，正在緊急尋求出路。 “你幫我問問看有沒有愿意合作做基因檢測的，我們可能要開展新的業務。”一位本來做細胞免疫治療的業內人士已經開始向朋友尋求幫助。他的朋友則向21世紀經濟報道記者
英國制藥公司Shire的胰腺癌藥物Onivyde近日在英國監管方面遭受挫折。英國NICE發布最終指南，拒絕將Onivyde用于英國國家服務系統（NHS）用于胰腺癌患者的治療。具體而言，NICE拒絕批準Onivyde聯合5-氟尿嘧啶（5-FU）及亞葉酸（LV）用于吉西他濱方案治療后病情進展的轉移性
為幫助制藥行業壓縮新藥開發的時間和費用，藥品監管機構建立了藥物快速審評程序，這加快了大西洋兩岸的新藥審評。 2012年，美國FDA開了“ 突破性療法認定”的先河，允許加速審評那些具有最佳的潛在性醫療效用的新藥。包括用于治療之前無可靠療法的罕見疾病的新藥，或者相比現有的療法，對常見疾病具有更好療
英國醫療成本監管機構-英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）近日發布最終指南，拒絕將羅氏黑色素瘤組合療法Cotellic（cobimetinib）+Zelboraf（vemurafenib）用于腫瘤已發生擴散且無法手術切除的晚期BRAF V600突變陽性黑色素瘤患者的治療。NICE經過審查后認
近日，致力于開發針對癌癥的新一代CAR-T細胞療法的Autolus Therapeutics公司，宣布已經向SEC(美國證券交易委員會)提交了一份首次公開發行股票上市(IPO)申請文件，計劃籌資1億美元以上。 這家總部位于英國倫敦的公司成立于2014年，截至2017年9月30日止，12個月的銷
霍奇金淋巴瘤患者在麻省總醫院(MGH)接受axicabtagene ciloleucel(Yescarta，Gilead/Kite)治療的過程(非臨床試驗)。 這種嵌合抗原受體T細胞(CAR-Ts)是由71歲的Barbara Kearney自己的T細胞制成，并在離體工程化修飾后具有靶向CD19