Alnylam藥物Onpattro獲英國NICE批準，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司藥物Onpattro（patisiran）在英國監管方面迎來轉機。英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布積極意見，推薦Onpattro作為一種具有經濟效益的治療選擇，用于英國國家衛生服務系統（NHS），治療成人患者由遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性引起的多發神經病。去年12月，NICE曾發布初步審查結果，對Onpattro給予了拒絕。 值得一提的是，Ionis公司治療hATTR多發神經病的反義RNA藥物Tegsedi（inotersen）也遭遇了Onpattro相似的命運。Tegsedi在2018年獲得歐盟批準，但之后被NICE拒絕。今年初，NICE轉變態度，對Tegsedi給予了批準。 Onpattro于2018年8月獲美國和歐盟批準，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物。hATTR是一種進行性的、危......閱讀全文
Alnylam藥物Onpattro獲英國NICE批準，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司藥物Onpattro（patisiran）在英國監管方面迎來轉機。英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布積極意見，推薦Onpattro作為一種具有經濟效益的治療選擇，用于英國國家衛生服務系統（NHS），治療成人患者由遺傳
Alnylam制藥公司Onpattro－獲日本批準，治療hATTR淀粉樣變性
近日，Alnylam制藥公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Onpattro（patisiran），用于成人患者治療由遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性引起的多發神經病。Onpattro是日本批準的首個RNAi療法，Alnylam公司已計劃在日本立即推出該產品。在美國和
Alnylam藥物Onpattro在巴西申請上市，治療hATTR淀粉樣變性
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布已向巴西國家衛生監督局（ANVISA）提交了Onpattro（patisiran）的上市許可申請（MAA），用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性伴多發性神經病患者的治療。Onpattro已被ANVISA授予
全球首款RNAi藥物！Alnylam藥物Onpattro獲加拿大批準上市
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布加拿大衛生部（Health Canada）已批準Onpattro（patisiran）用于成人患者治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性。Onpattro是加拿大批準的唯一一個適用于與hATTR淀粉樣變性相關
FDA批準首個基于RNA的基因沉默藥物－每年需花費45萬美元
據外媒報道，在突破性發現說明RNA干擾如何用于“沉默”某些基因近20年后及相關研究獲得諾貝爾獎十多年之后，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了第一種利用這種方法進行成人臨床治療的藥物。這種藥物用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)患者。 但該藥物不是治愈方法，而是持續治療。據報道
罕見病RNAi療法！變革性藥物givosiran治療急性肝卟啉癥(AHP)
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
高度創新RNAi治療急性肝卟啉癥III期臨床獲得空前成功！
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
全球首款RNAi藥物patisiran獲批
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極意見，支持批準RNAi藥物patisiran，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。如果獲批，patisir
賽諾菲和Alnylam向EMA提交全球首個RNAi藥物上市申請
12月18日，賽諾菲旗下專業化業務單元Sanofi Genzyme與美國RNAi（RNA干擾）藥物領先開發商Alnylam Pharmaceuticals表示，雙方已經向歐盟EMA提交了patisiran的上市許可申請（MAA）。patisiran是一款靶向運甲狀腺素蛋白（TTR）的用于治療遺傳
全球第二款RNAi藥物！創新藥Givlaari獲FDA批準，可治療AHP
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
RNA療法的現狀與未來
使用反義寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作為療法的概念早在1978年就被提出，對RNA干擾（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年獲得了諾貝爾獎的認可。但是，RNA療法的研發卻并不是一帆風順。直到最近兩年，Ionis Pharmaceu
Givlaari在歐盟批準在即，治療急性肝卟啉癥(AHP)!
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現
Alnylam創新藥物Givlaari獲歐盟批準，治療急性肝卟啉癥
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現
創新RNAi療法givosiran治療急性肝卟啉癥獲美國FDA優先審查
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
2018十大RNA療法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大學教授Andrew Z．Fire和麻省大學醫學教授Craigc．Mello由于發現RNA干擾（RNA interference，RNAi）以及他們在基因沉默現象研究領域的杰出貢獻，獲得2006年諾貝爾生理學/醫學獎。 獲獎時，他們就曾預測，應用RNA干擾（RNAi）或小干擾
alnylam公司
在RNAi新藥開發領域，Alnylam Pharmaceuticals是備受關注的“明星公司”。2018年，該公司研發的Onpattro（patisiran）成為首款獲得FDA批準的RNAi療法。本周，FDA又提前批準了該公司的Givlaari（givosiran）上市，這是世界上第二款獲得FD
盤點－|－2018年十大RNA生物制藥公司
將2018年稱之為RNA療法之年一點也不為過。今年8月，來自Alnylam公司的RNAi藥物Onpattro獲得美國FDA批準，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物，具有里程碑式的意義。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043億美元
lumasiran治療原發性高草酸尿癥1型III期臨床獲得成功！
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物
siRNA脂質體Onpattro中陽離子磷脂PEG2000CDMG的作用
Onpattro,這是首款已上市的siRNA脂質體，之前AVT小編在介紹DLin-MC3-DMA時提到過siRNA脂質體Onpattro的處方，其中除DLin-MC3-DMA外還有一個新面孔PEG2000-C-DMG。那么它又是什么，陽離子磷脂PEG2000-C-DMG在siRNA脂質體Onpatt
罕見病RNAi藥物！Alnylam完成向美歐提交lumasiran上市申請
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran，靜脈制劑）于2018年8月獲美國和歐盟批準用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物
首款RNAi藥物patisiran治療hATTR淀粉樣變性
RNAi療法開發領域的領軍企業Alnylam制藥公司近日在日本熊本舉行的第16屆淀粉樣變性國際研討會（ISA）上公布了RNAi藥物patisiran治療遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性的III期臨床研究APOLLO的新數據。 此次會上公布的是心臟亞群結果：APOLLO研究中有56%（n=
RNAi藥物治療原發性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
RNAi藥物lumasiran治療原發性高草酸尿大幅降低尿草酸水平
Alnylam制藥公司是RNAi藥物開發領域的行業領頭羊，該公司與賽諾菲合作開發的一款RNAi藥物patisiran目前正在接受美國FDA的優先審查和歐盟EMA的加速審查，該藥用于遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）淀粉樣變性的治療。FDA預計將在今年8月11日做出最終審查決定，如果獲批，pati
Alnylam發布臨床數據，快速持久減少毒蛋白產生
近日，在阿姆斯特丹舉行的阿爾茨海默病協會國際會議上，Alnylam公司報告了其RNAi療法治療阿爾茨海默病的1期臨床試驗的早期數據，結果顯示，該RNAi療法（ALN-APP）迅速且持久減少了患者大腦中與疾病相關的生物標志物淀粉樣蛋白前體蛋白（APP）的產生。 這也是Alnylam首次發布向中樞
8月FDA批準的7個新分子實體藥物
2018年8月，美國FDA一共批準了7個新分子實體（指在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分）藥物，其中有多個屬于罕見病新藥。漢鼎好醫友結合FDA官網信息，整理如下： NO.1 藥品名稱：Galafold 活性成分：Migalastat hydrochloride 獲批時間：201808
孟山都公司和Alnylam結成戰略聯盟
孟山都公司和Alnylam制藥公司已經結成了戰略聯盟，以推動農業領域的生物技術開發。這個新的聯盟將Alnylam公司的RNAi(核糖核酸干擾)知識產權和專利技術帶入孟山都公司新的BioDirect技術，該技術制造為農民提供創新的生物解決方案。 根據該協議的條款，孟山都公司獲得Alnylam
沒有它就沒有mRNA新冠疫苗，脂質納米顆粒技術迎來“復興”
如今，世界上成百上千萬人已經接種了基于mRNA技術開發的新冠疫苗。它們在幫助人們產生對新冠病毒的免疫力，控制新冠疫情的蔓延方面起到了舉足輕重的作用。這種疫苗的一個關鍵元素是mRNA，這種遺傳物質能夠讓我們自己身體中的細胞生成新冠病毒蛋白，從而激發免疫系統產生針對新冠病毒的免疫反應，從而預防未來可
賽諾菲投資7億美元支持Alnylam開發RNAi療法
賽諾菲宣布將擴大與Alnylam公司在RNAi研究領域的合作。公司將投入約7億美元收購Ainylam公司約12%的股份以支持其目前處于研發階段的各種研究項目。這一動作同時也標志著賽諾菲在波士頓地區繼續擴大影響。公司此前以200億美元的價格收購了Genzyme公司，而Genzyme公司將與Ainy
Alnylam－RNAi－膽固醇藥物一期實驗結果良好
Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi藥物ALN-PCS早期研究成果。這種藥物是一種被設計為靶向PCSK9酶基因產物的藥物。 PCSK9的主要生理作用是降解LDL膽固醇，通過抑制這種酶的活性，肝臟部位LDL受體活性將會明顯提高并進而降低血液中LDL膽固醇的含量從而達到治療效果。研究人員
－FDA授予Alnylam－RNAi藥物ALNAT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。 目前，Alnylam正開發ALN-