NatureBiotechnology：新研究拓寬堿基編輯器的靶向范圍
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas9是由一種原始的細菌免疫系統改編而成的，它的作用方式是首先在基因組的一個靶位點上切割雙鏈DNA。圖片來自Nature Biotechnology, 2019, doi:10.1038/s41587-019-0134-y 在CRISPR/Cas9系統中，酶Cas9在DNA靶位點上進行切割，其中這種靶位點是這樣確定的：一種被稱作CRISPR RNA（crRNA）的RNA分子利用它的一部分序列與另一種被稱作tracrRNA的RNA分子通過堿基配對結合在一起，形成嵌合RNA（tracrRNA/crRNA），然后，借助crRNA的另一部分序列與靶DNA位點進行堿基配對，以這種方式，這種嵌合RNA就能夠引導Cas9結合到這個靶......閱讀全文
基因編輯器CRISPR讓突變小鼠觸手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首個轉基因小鼠，并且首次證明了CRISPR 在產生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美國緬因州杰克遜實驗室的高層管理者坐在一起，并且告訴了他們一種擁有驚人威力的DNA剪切新方法。這家簡稱為JAX的實驗室利用基因
CRISPR技術再升級——單堿基的精準編輯
CRISPR/Cas9基因組編輯系統來源于簡單的細菌免疫系統組分，經過改造后可在真核細胞中實現高度靈活且特異的基因組編輯。該系統是單RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介導的核酸酶系統，通過靶點特異的CRISPR RNA (crRNA)序列與靶序列進行堿基配對從而引導Cas
Nature－Biotechnology：新研究拓寬堿基編輯器的靶向范圍
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas9是由一種原始的細菌免疫系統改編而成的，它的作用方式是首先在基因組的一個靶位點上切割
中國科學家成功修復致病基因推動胚胎編輯技術用于醫療
參考消息網8月23日報道 美媒稱，美國的科學家可能會開始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中國正在以最快的速度將這些技術推向人類治療。中國研究人員最先Crispr猴子和無活力的胚胎，并將用Crispr技術編輯過的細胞植入人體。現在，中國的一個科學家團隊使用了尖端的Crispr技術（即堿基
DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器－誘導廣泛的脫靶
在一項新的研究中，來自美國麻省總醫院、哈佛醫學院和哈佛大學陳曾熙公共衛生學院的研究人員報道近期開發的幾種在單個DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器能夠在RNA中誘導廣泛的脫靶效應。他們還描述了對堿基編輯器變體進行基因改造可顯著降低RNA編輯的發生率，這同時也會增加在靶DNA編輯的精確度。相關研究
研究人員利用堿基編輯器可以治愈人細胞中的遺傳病
2012年開發的基因組編輯工具CRISPR/Cas9可以將基因中的突變片段切割掉，并用一個未發生突變的片段進行替換，而一種稱為堿基編輯器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情況下修復突變。因此，使用堿基編輯器進行基因組編輯被認為更安全。如今，在一項新的研究中，來自荷蘭烏得勒支研究所和烏得勒支大
單堿基編輯獲重大進展－有望出生前就可治療遺傳病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的兩篇科學論文中，賓夕法尼亞大學和蘇黎世聯邦理工學院的兩個不同團隊，使用基于CRISPR系統的堿基編輯器，成功在小鼠模型中治療了由于基因突變導致的罕見肝臟疾病。其中賓夕法尼亞大學的團隊成功在小鼠出生以前就可治療它們患上的遺傳病。
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
最新！農業與植物生物技術中CRISPRCas應用綜述文章
現代農業面臨著諸多困境與挑戰，現有的農作物栽培品種亟需改良與優化，以應對日益惡化的環境問題以及不斷增長的世界人口。相比于傳統育種，來自于原核生物的CRISPR-Cas系統可以準確、高效、可編程地對農作物基因組進行編輯，為未來農業發展提供新機遇。 中國科學院遺傳與發育生物學研究所高彩霞研究組致力
全新「堿基編輯器」：不用「切割」也能精準編輯基因
原標題:不用「切割」也能精準編輯基因了，華人學者開發全新「堿基編輯器」摘要：CRISPR 基因編輯技術之外的新工具。基因編輯技術有了重大進展。Broad 研究所的華人學者 David Liu 教授的團隊開發出了一種「堿基編輯器」，可以讓細胞內 DNA 的一種堿基通過簡單的化學反應，變成另一種
堿基編輯研究獲進展，為工業菌株改造提供新思路
鏈霉菌是許多重要天然產物的生產者，其基因組蘊含著大量未被開發的次級代謝生物合成基因簇。傳統的基于雙鏈斷裂的CRISPR/Cas9技術雖然已應用于鏈霉菌的基因組編輯，但需提供外源修復模板，且在多位點同時編輯的應用上仍有局限性。近年來，單堿基編輯技術已應用于天藍色鏈霉菌等一些模式菌株中，相較于傳統C
注射一次PCSK9可降低LDL90％，持續10個月！
PCSK9（前蛋白轉化酶枯草桿菌蛋白酶/kexin9型）能參與調節肝低密度脂蛋白（LDL）受體的生命周期。研究發現，人體中PCSK9的功能獲得性突變與家族性高膽固醇血癥有關，而PCSK9的功能喪失性突變則會導致LDL膽固醇濃度降低，能預防冠心病，這使得PCSK9成為動脈粥樣硬化性心血管疾病治療中
醫學界的里程碑還是曇花一現？CRISPR療法治病能走多遠
維多利亞·格雷患有一種被稱為鐮狀細胞病的遺傳性疾病，這種疾病會導致紅細胞形成異常的“鐮刀”形狀，阻塞毛細血管，患者不但疼痛異常，還可能造成器官損傷。 自記事起，疼痛就一直伴隨著格雷。隨著年齡的增長，她的疼痛越來越嚴重，甚至會暫時失去手臂和腿的使用能力。因此，當她有機會成為第一個接受實驗性CRI
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年來埋頭于實驗室枯燥生活的微生物學家，突然有一天由于基因編輯技術站在了聚光燈下 現年48歲的Emmanuelle Charpentier在過去二十年學術生涯中輾轉去過了5個國家九所不同的研究院，“我總是不得不從零開始，親自構建新的實驗室，”她說。45歲之前Charpentier還無法雇
NatureMethods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術――? CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Micha
我國學者成功開發基于脫氨酶APOBEC的新型普適堿基編輯器
中國科學院上海生命科學研究院（營養與健康院）中國科學院－馬普計算生物學研究所楊力研究組與上海科技大學生命學院陳佳研究組和黃行許研究組合作，成功開發出一系列基于人胞嘧啶脫氨酶APOBEC的新型普適堿基編輯器，其中基于人APOBEC3A（hA3A）的堿基編輯器可高效介導甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的
2020年重要成就回顧01
利用基因編輯技術治療遺傳性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初創公司的關注，基于CRISPR/Cas9系統開發的療法在2020年取得了積極的早期結果。 2020年底的美國血液學會（ASH）年會上，CRISPR Therapeu
《Nature》子刊：新CRISPR技術－輕松實現單堿基精確基因敲除
CRISPR-Cas9系統為研究者提供了精準編輯DNA的技術手段，如今，研究人員又利用它開發出了靶向釀酒酵母（S. cerevisiae）單基因的技術，研究人員通過刪除DNA序列中1個堿基即可關閉基因。這種基因組級別的生物工程與傳統的靶向單個基因或有限數量基因的策略相比，未來將更方便研究者獨立研
中國科學家利用CRISPR技術成功修復人類胚胎中基因突變
基因編輯技術發展勢如破竹，遺傳性疾病的有效治療顯得日益迫切。近日，來自上海科技大學的黃行許教授和廣州醫科大學附屬第三醫院的劉見橋教授領導的研究小組利用最新CRISPR技術成功糾正了胚胎中的馬凡綜合癥（MFS）致病突變。這一研究成果代表著在重塑人類胚胎DNA的嘗試基礎上取得了重大突破。 8月13
重磅！利用CRISPR技術成功修復人類胚胎中的基因突變
8月13日，這項成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”為題發表在《Molecular Thera
科學家開發出基因編輯新工具對DNA和RNA進行有針對性改變
科學家開發出基因編輯新工具。 如今，基因編輯的工具箱又增添了兩樣新工具。兩個美國研究小組宣布的新技術使研究人員能夠對脫氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）進行有針對性的改變。 在一項研究中，在10月25日出版的美國《科學》雜志上，美國布羅德研究所張鋒團隊報告說，他們在CRISPR工具基礎上開
基因編輯進展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技術應用篇(一)
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病校正
基因編輯工具的開發
基因編輯已經被越來越廣泛的用于生物學的研究和應用當中，例如合成生物學，基因治療，藥物靶點發現，mRNA剪接，蛋白定向進化等等。我們在使用各種各樣的基因編輯工具時，不禁感嘆這些工具是多么的精巧絕倫。但科研人員發現基因編輯工具，改進這些工具的功能、效率并非易事。高效、精準、便捷的基因編輯工具，一直是人們
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
Nature－Methods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術—— CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。 這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Mi
高彩霞團隊開發出不依賴CRISPR的全新堿基編輯工具
基因組編輯可以對生物體遺傳信息進行精準、高效的修飾，已成為生命科學領域的一項顛覆性技術。通過融合nCas9（切口酶形式的Cas9）與脫氨酶，美國哈佛大學David Liu團隊先后開發出胞嘧啶堿基編輯系統（Cytosine base editor，CBE）和腺嘌呤堿基編輯系統（Adenine ba
當ChatGPT遇上CRISPR
在探索CRISPR基因編輯系統的過程中，研究人員從溫泉、泥炭沼澤、糞便甚至酸奶中搜尋各種微生物。現在，由于生成式人工智能的進步，他們可能只需按一下按鈕就能設計出這些系統。 據《自然》報道，日前，研究人員公布了他們使用一種名為蛋白質語言模型的生成式人工智能工具，設計CRISPR基因編輯蛋白質的細