PCSK9靶向RNAi藥物inclisiranIII期研究成功，顯著降低LDLC
The Medicines Company（TMC）公司近日在費城舉行的2019年美國心臟協會（AHA）年度科學會議上公布了siRNA降脂藥物inclisiran III期臨床研究ORION-10的詳細數據。這是該藥三項關鍵性III期臨床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）中的第二項，結果顯示，一年2次皮下注射給藥300mg inclisiran達到了全部主要終點和次要終點，耐受性和安全性均良好。 ORION-10研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，在美國145個臨床中心開展，共入組了1561例患有動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD），這些患者盡管接受最大耐受劑量的LDL-C降低療法（如他汀類藥物或依折麥布）但具有具有升高的LDL-C水平。研究中，患者被隨機分配，在接受其現有的最大耐受劑量他汀類藥物（聯用或不聯用依折麥布）治療的同時，接受inclisiran（300mg劑量，第0、3個月各一次、之......閱讀全文
新型PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran－III期臨床成功
The Medicines Company是一家生物制藥公司，專注于應對當今最大全球醫療挑戰和負擔——心血管疾病，其目的是阻止動脈粥樣硬化的致命性進展和高水平低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）造成的心血管風險。 近日，該公司公布了siRNA降脂藥物inclisiran每6個月給藥一次降低LDL-
諾華完成$94億收購PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran
瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布，已完成對The Medicines Company（TMC）制藥公司的收購。該筆收購于2019年11月宣布，此次收購的核心資產是一款降膽固醇RNAi藥物inclisiran。 諾華首席執行官Vas Narasimhan表示：“收購這家醫藥公司和降膽
PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran－III期研究成功，顯著降低LDLC
The Medicines Company（TMC）公司近日在費城舉行的2019年美國心臟協會（AHA）年度科學會議上公布了siRNA降脂藥物inclisiran III期臨床研究ORION-10的詳細數據。這是該藥三項關鍵性III期臨床研究（ORION-9、ORION-10、ORION-11）
開創性PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran顯著降低LDLC＞50％！
The Medicines Company公司近日在歐洲心臟病學會（ESC）2019年會上公布了siRNA降脂藥物inclisiran每6個月給藥一次降低LDL-C的首個關鍵性III期研究ORION-11的完整數據。結果顯示，一年兩次皮下注射給藥300mg inclisiran達到了全部主要和次
PCSK9靶向RNAi藥物inclisiran－III期項目成功，顯著降低LDLC！
The Medicines Company（TMC）公司近日公布siRNA降脂藥物inclisiran兩項III期臨床研究（ORION-9，ORION-10）的積極頂線數據。 ORION-9研究在雜合子家族性高膽固醇血癥（HeFH）患者中開展，結果顯示，研究達到了全部主要終點和次要終點，該研究
每年只需兩次皮下注射！RNAi創新療法再獲新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受兩次皮下注射的RNAi療法inclisiran，在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的關鍵性3期臨床試驗中，達到試驗的所有主要和次要終點。同時，Inclisiran表現出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
RNAi
1995年，康乃爾大學的Su Guo博士在試圖阻斷秀麗新小桿線蟲（C. elegans）中的par-1基因時，發現了一個意想不到的現象。她們本是利用反義RNA技術特異性地阻斷上述基因的表達，而同時在對照實驗中給線蟲注射正義RNA（sense RNA）以期觀察到基因表達的增強。但得到的結果是二者都同樣
諾華開創性siRNA降膽固醇藥物inclisiran－III期項目成功
諾華（Novartis）近日宣布，評估首創小干擾RNA（siRNA）降膽固醇藥物inclisiran治療成人高脂血癥的3項關鍵III期臨床試驗的結果已發表于《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）。這3項試驗均達到了主要終點，結果顯示：與安慰劑相比，inclisiran在2劑初始劑量后一年2次皮下注射治
RNAi－protocol
?siRNA protocolsOur current strategy with siRNA is to synthesis relatively small amounts enzymatically and use these to test for efficiency by western
RNAi總結
RNA干涉（RNAi）是指雙鏈RNA分子使基因表達沉寂的現象，是在線蟲中發現的，在 1998年的一篇Nature論文中被公諸于眾。過去幾年中，科研工作者已明確轉錄后基因沉默現象普遍存在于動、植物中，在機體防御病毒入侵和轉座子沉默效應中起著重要作用。近年來的研究表明，將與mRNA對應的正義RNA和反義
RNAi技術
?DNA芯片檢測siRNA專一性? 長片斷的雙鏈RNA ?(dsRNA)?導入例如植物，真菌，果蠅，線蟲等生物的細胞中會引發同源mRNA的降解——這就是所謂的RNA interference ?(RNAi)。RNAi分兩個步驟，首先是長片斷雙鏈dsRNAs被核酶Dicer切割成21—25個堿基的sm
siRNA降膽固醇藥物inclisiran持久、顯著降低LDLC！
諾華（Novartis）公布評估首創小干擾RNA（siRNA）降膽固醇藥物inclisiran治療成人高脂血癥三項關鍵III期臨床試驗匯總數據的預先指定分析結果。這些數據在近日舉行的美國心臟病學會年度科學會議/世界心臟病學大會（ACC.20/WCC Virtual）虛擬會議上公布。ORION-9
阿斯利康與Dogma協議：全球首個口服小分子PCSK9抑制劑！
近日，阿斯利康（AstraZeneca）與Dogma Therapeutics宣布達成一項協議，獲得了后者的臨床前口服PCSK9抑制劑項目。阿斯利康的目標是將該項目推進到血脂紊亂（dyslipidaemia，血液中血脂異常）和家族性高膽固醇血癥（一種導致高膽固醇的常見遺傳病）的臨床開發。 阿斯
RNAi相關術語
1.RNAi?：（RNA interference）RNA干擾一些小的雙鏈RNA可以高效、特異的阻斷體內特定基因表達，促使mRNA降解，誘使細胞表現出特定基因缺失的表型，稱為RNA干擾（RNA interference，RNAi?，也譯作RNA干預或者干涉）。它也是體內抵御外在感染的一種重要保護機制
RNAi的功能
1.高通量的研究基因功能在后基因組時代，需要大規模高通量的研究基因的功能，由于RNAi能高效特異的阻斷基因的表達，因而RNAi成為研究基因功能的很好的工具。研究者將線蟲三號染色體上2232個基因對應的dsRNA合成出來，并注射到線蟲性腺內，然后觀察子代細胞分裂時出現的異常表型，結果發現了133個基因
RNAi的特征
①RNAi是轉錄后水平的基因沉默機制；②RNAi具有很高的特異性，只降解與之序列相應的單個內源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表達具有很高的效率，表型可以達到缺失突變體表型的程度，而且相對很少量的dsRNA分子（數量遠遠少于內源mRNA的數量）就能完全抑制相應基因的表達，是以催化放大的方式進行的；
RNAi－實驗介紹
1. RNAi 介紹 RNA 干擾（RNAi:RNA interference）是由諾貝爾生理學/醫學獎得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在線蟲實驗中發現的，2001 年 Elbashir 等人發現哺乳類的 siRNA 可以進行 RNAi 誘導
RNAi－實驗介紹
1. RNAi 介紹RNA 干擾（RNAi:RNA interference）是由諾貝爾生理學/醫學獎得主 Andrew Z. Fire 和 Craig C. Mello（1）在線蟲實驗中發現的，2001 年 Elbashir 等人發現哺乳類的 siRNA 可以進行 RNAi 誘導。這個方法與常規方
RNAi的生物特性
RNAi抑制轉座子活性兩方面的證據提示轉座子活性的抑制與siRNA有關① 發現蠕蟲mut-7 基因參與RNAi 并且與轉座子的轉座抑制有關；② 在果蠅中，參與RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突變將導致該基因引起的基因沉默的缺失，同時提高了反轉錄轉座子活性。RNAi抵御病毒感染在擬南
RNAi的生物特性
RNAi抑制轉座子活性兩方面的證據提示轉座子活性的抑制與siRNA有關① 發現蠕蟲mut-7 基因參與RNAi 并且與轉座子的轉座抑制有關；② 在果蠅中，參與RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突變將導致該基因引起的基因沉默的缺失，同時提高了反轉錄轉座子活性。RNAi抵御病毒感染在擬南
RNAi的分子機制
通過生化和遺傳學研究表明，RNA干擾包括起始階段和效應階段(inititation and effector steps)。在起始階段，加入的小分子RNA被切割為21-23核苷酸長的小分子干擾RNA片段(small interfering RNAs, siRNAs)。證據表明；一個稱為Dicer的酶
RNAi表達載體構建
近年來的研究表明，一些短片斷的雙鏈RNA可以通過促使特定基因的mRNA降解來高效、特異的阻斷體內特定基因表達，誘使細胞表現出特定基因缺失的表型， 稱為RNA干擾（RNA interference，RNAi）。siRNA（small interfering RNAs）就是這種短片斷雙鏈RNA分子，能夠
RNAi原理FLASH演示
How does RNAi work? Genetic and biochemical data indicate a possible two-step mechanism for RNA interference (RNAi): an initiation step and an effecto
RNAi技術的應用
5 RNAi技術的應用5.1 功能基因組和遺傳學應用隨著各種模式生物和人類基因組測序的完成，基因功能的研究遠遠落后于大量序列所提供的信息，研究和發現基因功能成為越來越緊迫的任務。長期以來，破壞基因結構或抑制基因表達是研究基因功能的重要方法，如常用的基因敲除技術( gene knock out) 。基
RNAi原理圖解
The Mechanism of RNA Interference (RNAi)Long double-stranded RNAs (dsRNAs; typically >200 nt) can be used to silence the expression of target genes in
RNAi的生物特性
RNAi抑制轉座子活性兩方面的證據提示轉座子活性的抑制與siRNA有關① 發現蠕蟲mut-7 基因參與RNAi 并且與轉座子的轉座抑制有關；② 在果蠅中，參與RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突變將導致該基因引起的基因沉默的缺失，同時提高了反轉錄轉座子活性。RNAi抵御病毒感染在擬南
RNAi的生物特性
RNAi抑制轉座子活性兩方面的證據提示轉座子活性的抑制與siRNA有關① 發現蠕蟲mut-7 基因參與RNAi 并且與轉座子的轉座抑制有關；② 在果蠅中，參與RNAi 的RNA 解螺旋酶Spindle-E 的突變將導致該基因引起的基因沉默的缺失，同時提高了反轉錄轉座子活性。RNAi抵御病毒感染在擬南
RNAi術語表
RNAi GlossaryDicer?- Dicer is a member of the RNase III family of nucleases that specifically cleave double-stranded RNAs. Dicer processes long dsRNA
RNAi具有的特征
①RNAi是轉錄后水平的基因沉默機制；②RNAi具有很高的特異性，只降解與之序列相應的單個內源基因的mRNA；③RNAi抑制基因表達具有很高的效率，表型可以達到缺失突變體表型的程度，而且相對很少量的dsRNA分子（數量遠遠少于內源mRNA的數量）就能完全抑制相應基因的表達，是以催化放大的方式進行的；
RNAi基因沉默方法
大約在十年前，2006年諾貝爾生理/醫學獎得主CraigMello和AndrewFire發現，他們能夠將短RNA 分子插入到線蟲中并沉默特定基因的表達。今天，研究人員也常常使用這種強大的RNA 干擾方法來研究哺乳動物系統中的特定基因功能。為了進行這種基因沉默實驗，研究人員通常需要依賴化學合成的RNA