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基因治療（gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例如，有人用5-氮胞苷（5-azocytidine)治療鐮形細胞貧血和β-地中海貧血，目的是使5-氮胞苷抑制甲基化酶，讓已關閉的γ基因（胎兒及新生兒期的珠蛋白β基因簇的成員)開放，使之大量合成γ鏈，與α鏈形成HbF（α2γ2)，來替代HbA喪失的功能。此法已在患者取得一定效果，但尚須探索改進。再如80年代發展起來的反義技術（antisense technology)也是在RNA`DNA水平治療疾病的一種很有發展前途的高新技術。......閱讀全文
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因治療載體分為兩大類：病毒載體（主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等），非病毒載體（主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等） 在講基因治療載體前，我們先講一下基因治療中的兩個概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活體直接轉移，將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗
Biogen于1978年由幾位著名的生物學家，包括愛丁堡大學的Kenneth Murray、麻省理工學院的Phillip Allen Sharp，以及哈佛大學的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日內瓦成立。后來，Walter Gilbert和Phil
華東師范大學生命科學學院、上海市調控生物學重點實驗室程義云教授課題組的最新成果近期在線發表于Nature子刊《Nature Communications》 ，該成果提出的氟化修飾方法為高分子基因載體的設計提供了一個全新的思路。 程義云教授(右)與該成果第一作者博士生王銘明在實驗室 基
據外媒報道，2015年12月10日，中概股藥明康德宣布完成私有化，以約33億美元現金證實出售給新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 這場私有化從4月底啟動之初到最終完成，歷時近8個月。這場交易走得順風順水，作
【Technews科技新報】美國國立衛生研究院（NIH）資助的研究團隊已經完成了一份詳細的基因組分析，這個被稱為泛癌癥圖譜（PanCancer Atlas）的研究結果收錄了 27 篇論文，并包含了 33 種癌癥、1 萬多個種不同腫瘤分子和臨床訊息的數據資料。 泛癌癥圖譜主要是針對癌癥基因組
據外媒報道，2015年12月10日，中概股藥明康德宣布完成私有化，以約33億美元現金證實出售給新成立的母公司New WuXi Life Science Limited，合并成立WuXi Merger Limited。 這場私有化從4月底啟動之初到最終完成，歷時近8個月。這場交易走得順風順水，作
遺傳病早期診斷及預防對提高總體人口素質具有一定的作用。廣東27日揭牌成立遺傳病基因檢測及治療院士工作站。該院士工作站將利用中國工程院院士曾溢滔的院士團隊人才以及相關技術平臺優勢，開展內地人群遺傳病的研究，建立內地人群遺傳病數據庫并用于疾病診斷。 同時，該院士工作站針對廣東地區發病率高、危害嚴重
核酸分子雜交技術由于核酸分子雜交的高度特異性及檢測方法的靈敏性，它已成為分子生物學中最常用的基本技術，被廣泛應用于基因克隆的篩選，酶切圖譜的制作，基因序列的定量和定性分析及基因突變的檢測等。其基本原理是具有一定同源性的原條核酸單鏈在一定的條件下（適宜的溫室度及離子強度等）可按堿基互補原成雙鏈。雜交的
IS PCR的技術特點 （1）既具有PCR的特異性與高靈敏性，又具有原位雜交的定位準確性；（2）測到低于2個拷貝量的細胞內特定DNA序列，甚至可檢測出單一細胞中的僅含一個拷貝的原病毒DNA；（3）有助于細胞內特定核酸序列定位與其形態學變化的結合分析；（4）可用于正常或惡性細胞，感染或非感染細胞的鑒定
帕金森病和阿爾茨海默氏病是世界范圍內最普遍的神經退行性疾病。常規藥物和手術治療只能緩解癥狀,不能推遲或者終止疾病進程。近年來分子生物學與醫學研究進展促進了對帕金森病和阿爾茨海默氏病發病機制的深入了解,為其基因治療策略提供了理論和實驗依據。近期來自北京大學生命科學學院的研究人員圍繞目前帕金森病、阿
哈佛醫學院基因治療項目主任Richard C. Mulligan博士和Fred Hutchinson癌癥研究中心A. Dusty Miller博士，因其在基因轉移技術方面的開拓性工作，獲得了《Human Gene Therapy》期刊頒發的先鋒獎。為慶祝25周年紀念，《Human Gene Th
記者日前在長沙召開的第三屆東亞異種移植學術會議上獲悉，我國在異種移植研究領域又獲新進展：成為全球首個將生物安全醫用供體豬和最先進“誘導移植受體免疫耐受”的免疫抑制方案應用臨床異種胰島移植的國家。 中南大學湘雅醫學院細胞移植與基因治療研究所所長王維介紹，克服移植過程中的免疫排斥反應，是目前異種移
美國醫藥衛生管理當局正在考慮是否應該給一項飽受爭議的輔助生育技術(assisted-reproduction technique)——線粒體置換技術(mitochondrial replacement)臨床試驗開綠燈，該技術能夠避免攜帶有遺傳病致病基因的女性將疾病遺傳給下一代。批評者們認
生物通“核心刊物”欄目創辦于2002年，主旨在于向國內專業人士展示科研核心刊物，以及生命科學領域雜志每期重點內容，為讀者呈現精彩紛呈的國內科研動向，和重大科研進展。目前包括《遺傳》、《中國生物工程雜志》、《科學通報》等重點期刊，也歡迎生物類期刊聯系合作（聯系郵箱：journal@ebiotrad
基因治療通過基因操作達到治療疾病的目的，是一種根本性的治療策略。 日前國際學術期刊《自然》發表了一項研究成果：德國一名7歲的兒童因患有交界性大皰性表皮松解癥，導致全身80%的皮膚損傷丟失，在接受表皮干細胞基因治療以后，這名患兒重獲健康皮膚并出院，至今正常。 在此項研究之前，交界性大皰性表皮松解癥
以“心血管疾病生物學治療的重大科學前沿”為主題的第 454次香山科學會議日前在杭州舉行。會議旨在進一步闡明心血管疾病的發病機制以及干細胞治療的影響因素，探討我國心血管疾病干細胞治療和組織工程的發展現狀和問題，推動我國心血管疾病再生醫學基礎研究和臨床轉化取得實質性進展。同濟大學裴鋼院士、復旦大
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、專利之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、專利之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
分析測試百科網訊 2020年11月16-18日，慕尼黑上海分析生化展（analytica China）正式開展。德國耶拿攜qTOWER3系列熒光定量PCR儀、UVP GelSolo獨立型凝膠成像儀、UVP GelStudio PLUS 多功能凝膠成像儀、全能型自動液體處理工作站等明星產品亮相慕尼
日前，由解放軍307醫院免疫室主任奚永志教授帶領團隊成功克隆的稀有“珍貴基因”——編碼雞II型膠原CCOL2A1全長cDNA，獲得美國基因發明專利，由此成為我國迄今為止獲得的國際公認具有重大藥用價值的首個美國基因發明專利。同時，也標志著我國科學家可自主利用該基因，進一步研制開發有效治療類風濕關節
《納米尺度》雜志近日報道了中科院深圳先進技術研究院關于自組裝高靈敏度MRI探針在微環DNA傳遞中的應用研究。 據介紹，微環DNA被認為是最具潛力的基因治療載體，而如何實現微環DNA的高效遞送以及載體非侵入性生物學信息的獲取是當前亟待解決的問題。聚乙烯亞胺(PEI)作為陽離子基因傳遞載體，已
7月19日上午，國家藥品監督管理局組織召開生物技術藥物研發和產業發展狀況報告會，中國科學院院士、四川大學生物治療國家重點實驗室主任魏于全教授作了題為《當代生物技術藥物研發現狀和趨勢》的專題報告。國家藥品監督管理局黨組書記、副局長李利,局長焦紅出席并聽取了專家的報告，副局長徐景和主持會議。 報告
2019年9月17日，中國江蘇蘇州——中國醫藥行業權威的多元化媒體平臺研發客發布《2019中國生物醫藥產業發展藍皮書——從資本市場角度看我國生物醫藥產業的現狀和發展》（以下簡稱“藍皮書”）。 ·三地資本市場及19家企業分析 ·深入數據解析與權威專家訪談相結合 ·五大研發及投資熱點介紹 2
9月6日，貴州百靈發布了關于簽訂《技術轉讓合同》的公告。公告指出，公司與成都恩多施生物工程技術有限公司（以下簡稱：“恩多施”）簽訂《技術轉讓合同》，受讓恩多施一項基因治療項目（EDS01,重組人內皮抑素腺病毒注射劑）相關技術，技術轉讓費為5000萬元。 從官網了解到，成都恩多施生物工程技術有限
2016年6月18日，由生物谷主辦的“2016（第三屆）基因編輯研討會”在上海交通大學浩然高科技大廈圓滿閉幕。來自不同高校和研究院所的專家學者齊聚一堂，對基因編輯技術的過去，現在和未來進行了深入的探討，為參會嘉賓對整個領域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。 最初作為自然界細菌防御系統的C
腫瘤免疫聯合開發時代， 最值得關注的免疫&基因治療論壇7月首都開幕 一年一度的IGC China由中國生物工程學會與BMAP商圖信息聯合主辦，并獲得中國研究型醫院學會生物治療學專委會及美中醫藥開發協會中國分會（SAPA China）的大力支持，也已獲得300多位來自企業，院校以及科研機構的
據新華社倫敦12月19日電（記者張家偉）英國《自然》雜志網站19日公布該雜志評選出的2016年度全球科學界十大人物。入選者來自多個科學領域，均“在今年的重大科學實踐中發揮了作用”。 美國“激光干涉引力波天文臺”項目組發言人加布里埃拉·岡薩雷斯在引力波探測過程中發揮重要作用。 人工智能程序“阿
“珍貴基因”造福類風濕關節炎患者 解放軍307醫院免疫室主任奚永志教授日前收到美國國家專利商標局的公文通知：撤銷在此前5年實質審查期間美國審查官員對由奚永志教授申報的《編碼雞II型膠原CCOL2A1全長基因及其用途》美國基因發明專利申請所作出的一切不實的駁回理由和錯誤結論，決定正式授權美國基因