基因治療的技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。......閱讀全文
基因治療的技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
基因治療的技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
基因治療的概念和技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
分子克隆技術在基因治療方面的應用
通過遺傳工程看到癌細胞具有逆轉為正常細胞的可能性，例如SV40病毒引起的小鼠腫瘤細胞，在溫度高時可逆轉為正常細胞。為治療半乳糖血癥，用帶有大腸桿菌乳糖操縱子的λ噬菌體去感染半乳糖血癥患者的離體培養細胞，發現這種細胞的半乳糖苷酶達到了正常水平，并確實能代謝半乳糖。
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（一）
Biogen于1978年由幾位著名的生物學家，包括愛丁堡大學的Kenneth Murray、麻省理工學院的Phillip Allen?Sharp，以及哈佛大學的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日內瓦成立。后來，Walter Gilbert和Phillip A
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（三）
Disucssion這里所介紹的使用熒光檢測的自動蝕斑計數方法有助于加快蝕斑檢測的速度。但是，有幾種類型的感染性病毒滴度實驗不會形成蝕斑。半數組織培養感染劑量（TCID50）就是另一種常用的病毒滴定方法。TCID50是終點稀釋測定法，用于確定感染50％接種細胞所需的病毒樣品稀釋度。由于蝕斑和TCID
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（二）
蝕斑實驗流程示例見下圖：經典的病毒感染滴度就是通過蝕斑實驗來測定的。通常，將細胞接種在多孔培養板中形成匯合的單細胞層。在第二天，將細胞用稀釋的病毒樣品接種一段特定的時間（時間取決于滴定的輔助病毒）。除去接種物并用新鮮培養基換液，再將細胞孵育若干天，直到形成大到足以通過肉眼觀察和計數的蝕斑。傳統的蝕斑
跳躍基因的基因治療應用
此前,美國明尼蘇達州的科研人員報道說,睡美人tranposon(SleepingBeautytranposon,SB-Tn)系統——一種能夠避免病毒轉移基因技術缺陷的基因治療技術在實驗室中能夠矯正導致鐮狀細胞貧血病(SCD)的基因缺陷。在這項發表在6月12日的ACS’Biochemistry的研究中
基因治療技術的基本步驟
轉移在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有
基因治療技術的主要分類
按基因操作基因治療一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targett
AAV基因治療的應用研究
所謂基因治療，就是把一個具有治療作用的基因放到病人的細胞中，借此替換缺失和功能異常的基因，最終達到治療某種疾病的方法。盡管早在1990年美國就批準了基因治療的方案，但是基因治療真正在臨床獲批卻少之又少。不過近期的一則新聞，無疑是為致力于醫學轉化的我們打了一針強心劑。5月27日，全球制藥巨頭葛蘭素
基因治療的反義技術的介紹
又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制，控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質，以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試
NatMethods：替代基因治療的新技術
來自斯克里普斯研究所的科學家們發現了一種驚人簡單及安全的破壞細胞內特異基因的新方法。科學家們證實其可作為實驗性基因治療一種更安全的替代用于對抗 HIV感染，由此顯示了這一新技術的醫療潛力。相關論文發表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)雜志上。 “我們證實我們可以修
關于基因治療的反義技術介紹
又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制，控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質，以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試
中美基因納米技術應用臨床－建基因治療研究中心
昨日從濱海新區科委獲悉，美國北卡大學基因治療中心將與國家納米技術與工程研究院合作建立濱海新區基因治療研究中心，帶動新區基因治療研究與臨床應用產業向更高水平發展。 據了解，美國北卡大學基因治療中心是世界最先進的基因治療研究機構之一，下設多個基因治療基礎研究實驗室、治療載體生產中心(包括GMP
RNAi在基因治療領域中的應用
RNAi作為一種高效的序列特異性基因剔除技術在傳染性疾病和惡性腫瘤基因治療領域發展極為迅速。在利用RNAi技術對HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等進行基因治療研究中發現，選擇病毒基因組中與人類基因組無同源性的序列作為抑制序列可在抑制病毒復制的同時避免對正常組織的毒副作用。同時將抑制序列選擇在特定的位點，
RNAi在基因治療領域中的應用
RNAi作為一種高效的序列特異性基因剔除技術在傳染性疾病和惡性腫瘤基因治療領域發展極為迅速。在利用RNAi技術對HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等進行基因治療研究中發現，選擇病毒基因組中與人類基因組無同源性的序列作為抑制序列可在抑制病毒復制的同時避免對正常組織的毒副作用。同時將抑制序列選擇在特定的位點，
RNAi在基因治療領域中的應用
RNAi作為一種高效的序列特異性基因剔除技術在傳染性疾病和惡性腫瘤基因治療領域發展極為迅速。在利用RNAi技術對HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等進行基因治療研究中發現，選擇病毒基因組中與人類基因組無同源性的序列作為抑制序列可在抑制病毒復制的同時避免對正常組織的毒副作用。同時將抑制序列選擇在特定的位點，
RNAi在基因治療領域中的應用
RNAi作為一種高效的序列特異性基因剔除技術在傳染性疾病和惡性腫瘤基因治療領域發展極為迅速。在利用RNAi技術對HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等進行基因治療研究中發現，選擇病毒基因組中與人類基因組無同源性的序列作為抑制序列可在抑制病毒復制的同時避免對正常組織的毒副作用。同時將抑制序列選擇在特定的位點，
AAV基因治療的應用研究（二）
中國科學家在CRISPR/Cas9 與AAV的聯合應用方面也不甘人后。比如，2016年3月，華東師范大學生命科學院院長劉明耀教授和李大力教授首次證明了通過Cas9基因編輯技術修復F9基因突變治療B型血友病的可行性。劉教授的團隊發現了B型血友病FIX基因的新型突變Y371D，同時找到小鼠上對應的氨
AAV基因治療的應用研究（一）
GSK獲批，基因治療曙光來臨所謂基因治療，就是把一個具有治療作用的基因放到病人的細胞中，借此替換缺失和功能異常的基因，最終達到治療某種疾病的方法。盡管早在1990年美國就批準了基因治療的方案，但是基因治療真正在臨床獲批卻少之又少。不過近期的一則新聞，無疑是為致力于醫學轉化的我們打了一針強心劑。5月2
RNAi在基因治療領域中的應用
RNAi作為一種高效的序列特異性基因剔除技術在傳染性疾病和惡性腫瘤基因治療領域發展極為迅速。在利用RNAi技術對HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等進行基因治療研究中發現，選擇病毒基因組中與人類基因組無同源性的序列作為抑制序列可在抑制病毒復制的同時避免對正常組織的毒副作用。同時將抑制序列選擇在特定的位點，
HIV病毒的基因治療技術的介紹
在美國國家衛生研究院（NIH）的一項臨床試驗中，一種引導人體產生某種針對艾滋病病毒的特定抗體的新方法讓參與者持續產生了一年多的抗體。這種藥物傳遞技術使用一種無害的病毒將一種抗體基因傳遞到人體細胞中，使人體能夠在較長時間內產生抗體。據研究人員報告，隨著進一步的發展，這種策略可以應用于預防和治療各種
皮膚干細胞的應用領域基因治療
干細胞除應用于外傷性皮膚缺損以及皮膚潰瘍等導致的嚴重皮膚缺損的移植治療外，還可以用來研究基因的作用以及某些疾病發病的基因機制，同時也可以用來對一些遺傳性皮膚病進行基因治療，包括導入標志性基因或一個異源基因，使細胞內原有基因過度表達(增加功能)，或基因打靶(失去功能)以及誘導某個基因的突變等。由于表皮
概述RNAi在基因治療領域中的應用
RNAi作為一種高效的序列特異性基因剔除技術在傳染性疾病和惡性腫瘤基因治療領域發展極為迅速。在利用RNAi技術對HⅣ-1、乙型肝炎、丙型肝炎等進行基因治療研究中發現，選擇病毒基因組中與人類基因組無同源性的序列作為抑制序列可在抑制病毒復制的同時避免對正常組織的毒副作用。同時將抑制序列選擇在特定的位
裸質粒載體在基因治療藥物中的應用
基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共開展了2597個臨床試驗，主
裸質粒載體在基因治療藥物中的應用
基因治療藥物研發概況 基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共
裸質粒載體在基因治療藥物中的應用
基因治療藥物研發概況 基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共
新型治療方法:細胞與基因治療技術
細胞與基因治療技術作為新型治療方法，為無數罕見病及癌癥患者帶來了希望。 據Pharmaprojects發布的《Pharma R&D Annual Review 2020》一文中，預計2020年全球范圍的基因治療領域的在研管線可達1273，對比2019年同比增長接近50%；預期2020年全球范圍
基因治療手術首次應用于常見眼病
牛津大學2月19日宣布，該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在英國國家健康研究所牛津生物醫學研究中心的支持下，完成了世界第一例解決老年性黃斑變性（AMD）視力下降問題的基因治療手術。 老年性黃斑變性眼疾是造成英國人視力喪失的主要原因。干性AMD是指一種黃斑細胞的慢性退化，它會給病人視覺中心部分造成間隙