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中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學博士和裴端卿博士領導的研究團隊將轉錄激活因子樣效應物核酸酶(TALENs)技術應用于兔基因敲除研究，建立了兔基因打靶的高效平臺。并利用該技術平臺成功地將負責T細胞和B細胞重排的重組激活基因(RAG)敲除，建立了世界首例免疫缺陷家兔疾病模型，該成果于7月9日在線發表于國際期刊Cell Research上。 家兔是一種重要的實驗動物，對其某些遺傳性狀進行定向修飾，可大大地拓展家兔在生物醫藥研究領域的應用價值。但是，由于世界上還沒有建立起具有生殖系嵌合能力的家兔胚胎干細胞系，兔的克隆效率又極低，獲得基因敲除兔的難度極大，效率極低。目前，國際上只有一例基因敲除兔的報道。最近出現的TALEN技術，在其他動物已證實，是一種高效、簡便的基因修飾技術。該研究團隊通過探索，打通了TALENs在家兔基因打靶上的運用技術路線。在對RAG基因進行的敲除實驗中，基因敲除效率達到了90%以上，雙等位基因......閱讀全文
基因敲除可以說是基因組 學、細胞分離培養以及轉基因技術的組合。那么基因敲除的原理是什么呢？ 基因敲除的方法有哪些呢？在此，做個小結，以供大家學習。一.概述：基因敲除是自80年代末以來發展起來的一種新型分子 生物學技術，是通過一定的途徑使機體特定的基因失活或缺失的技術。通常意義上的基因敲除主要是應用D
俞曉峰博士現任賽業模式生物副總裁、高級科學家，負責基因修飾模式動物的研發與技術服務等工作。 俞博士在遺傳基因模式動物領域有超過20年研發與管理等方面的豐富經驗，在干細胞相關領域及哺乳動物細胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次發表在Nature Immunology、Hum Mo
[13]。2.3.2 RNAi基因敲除的優點及應用①.比用同源重組法更加簡便，周期大大縮短。②.對于哺乳動物，如對于一些敲除后小鼠在胚胎時就會死亡的基因，可以在體外培養的細胞中利用RNAi技術研究它的功能。③.由于RNAi能高效特異的阻斷基因的表達，它成為研究信號傳導通路的良好工具。④.RNAi還被
俞曉峰博士現任賽業模式生物副總裁、高級科學家，負責基因修飾模式動物的研發與技術服務等工作。 俞博士在遺傳基因模式動物領域有超過20年研發與管理等方面的豐富經驗，在干細胞相關領域及哺乳動物細胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次發表在Nature Immunology、Hum Mo
俞曉峰博士現任賽業模式生物副總裁、高級科學家，負責基因修飾模式動物的研發與技術服務等工作。 俞博士在遺傳基因模式動物領域有超過20年研發與管理等方面的豐富經驗，在干細胞相關領域及哺乳動物細胞系基因改造研究也取得了巨大成就，其研究成果多次發表在Nature Immunology、Hum Mo
在上一期學習了疾病動物模型的基本簡介，包括模型的意義，應用及分類等。免疫缺陷動物是一種先天免疫功能缺陷的動物，它的出現開創了腫瘤學、免疫學新的里程碑。同樣它歸屬于疾病動物模型，在生命醫學領域必不可少。本期內容：免疫缺陷動物。一、免疫缺陷動物簡介概念：免疫缺陷動物（Immunodeficiency a
小鼠模型已經成為研究基因功能與致病機制、建立人相關疾病模型和評價研發藥物安全性與有效性等生物醫藥研究不可取代的模式動物。轉化醫學研究就是針對來自臨床患者實際問題，通過實驗室包括分子、細胞及模式動物的相關基礎及臨床前研究，最終實現解決臨床所面臨的已知與未知的難題。所以，轉化醫學研究解決問題的思路與策略
昨日，美國FDA批準了全球第二個CAR-T上市，用于治療特定非霍奇金淋巴瘤，這是繼諾華的首個CAR-T療法的又一次重大突破。腫瘤免疫療法頻傳捷報，特別是以嵌合抗原受體T細胞技術（CAR-T）以及免疫檢查點阻斷技術為代表的新興腫瘤免疫療法，發揮著巨大潛力。考慮到該療法臨床前評估需要接近人類免疫系統且具
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
來自英國牛津大學weatherall分子醫學研究所等處的研究人員發表了題為“Sensing of viral and endogenous RNA by ZBP1/DAI induces necroptosis”的文章，通過小鼠敲入模型，探索了Z-RNA神秘的功能之謎，指出ZBP1是一種RNA傳
生命是“能夠自我營養并獨立生長和衰敗的力量”，這是亞里士多德（Aristotle，公元前384—322）通過動物、植物的研究對生命的哲學概括。動物也成為古代先哲們探索生命奧秘的主要對象之一，蓋倫（Galen，公元130—200）開創了動物解剖學和實驗生理學，他將來源于動物的知識推廣到對人體的認識
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
中國實驗動物信息網： 針對目前常用免疫缺陷小鼠模型存在的問題，有哪些改進方法與策略？俞博士：雖然相對于早期的免疫缺陷小鼠（如SCID, NOD-SCID等），免疫缺陷IL2rg小鼠已經具有支持人細胞，組織和免疫系統成功移植的能力。然而，為了進一步改善該模型在實際應用中存在的某些不足，在此類模
轉移性腎細胞癌（mRCC）幾乎是無法治愈的，是RCC有關的高死亡率的主要原因。Von Hippel Lindau (VHL)是一個腫瘤抑制基因，在大多數的透明細胞RCC（ccRCC）病例中是缺失的。然而，它對于缺氧誘導因子-1α(HIF-1α) 和 -2α (HIF-2α)的調控發揮了什么作用，
10月7日，Autophagy 雜志在線發表了題為Mice deficient in the Vici syndrome gene Epg5 exhibit features of retinitis pigmentosa 的研究成果，報道了人類Vici綜合征中的致病突變基因EPG5基因缺陷導致
前沿相對于過去常用的腫瘤細胞接種和免疫缺陷小鼠模型，基因修飾小鼠（GEM）模型是建立在天然完整免疫條件下的原發（de novo）腫瘤。因此，作為腫瘤學研究的工具，GEM模型更能模擬人腫瘤的組織病理學和分子學特征，表現為有更好的遺傳異質性，其優勢在于能反映腫瘤細胞自身，以及腫瘤微環境中細胞等相互作
腫瘤免疫治療大概是目前最火熱的創業和投資領域了，尤其是腫瘤免疫抗體藥物和Car-T治療領域。對于一個創新藥物，需要經過一系列的臨床前和臨床試驗，以證明其“有效”和“安全”，才能被批準上市并進入醫生的處方里，當然腫瘤免疫抗體藥物和Car-T也不例外。新藥臨床試驗不管是成功還是失敗，都是一項花費巨大的工
近期，中科院廣州生物醫藥與健康研究院的科學家成功建立了基因敲除免疫缺陷小型豬模型。該成果日前在線發表在《免疫學雜志》上。 廣州生物院賴良學團隊利用TALEN技術在小型豬中敲除了RAG基因，獲得了重癥聯合免疫缺陷小型豬模型，研究人員對豬的胎兒成纖維細胞進行轉染后獲得雜合和純合的RAG1/2敲除的
Chemical Senses雜志連續發表中科院動物研究所動物行為和化學通訊研究組3篇文章，闡述鼠類尿液氣味中免疫狀況、親緣關系信息的編碼機制以及尋找動物氣味中信息素成分的技術途徑。 許多動物可以借助異性發出的信號（如鳴叫、羽色、氣味），判斷其抗病能力，選擇高質量的配偶，增加后
CRISPR/Cas系統是目前發現存在于大多數細菌與所有的古菌中的一種后天免疫系統，其以消滅外來的質體或者噬菌體并在自身基因組中留下外來基因片段作為“記憶”。 CRISPR/Cas系統全名為常間回文重復序列叢集/常間回文重復序列叢集關聯蛋白系統(clustered regularly inte
國家自然科學基金委員會公布了2012年度面上項目、重點項目、重大國際(地區)合作研究項目、青年科學基金項目、地區科學基金項目、海外及港澳學者合作研究基金項目、科學儀器基礎研究專款項目等方面的評審結果。有關評審結果將通知相關依托單位，其科研管理人員可登錄科學基金網絡信息系統(https:
2016諾貝爾生理/醫學獎頒給了細胞自噬這種重要的生物進程，近期來自北京大學醫學部，中科院生物物理所的研究人員報道了細胞自噬基因Epg5缺陷導致小鼠視網膜色素樣變的重要研究成果。 這一研究成果公布在Autophagy 雜志，文章的通訊作者是中科院生物物理所研究員張宏和北京大學醫學部基礎醫學院免
環狀RNA作為研究持續火熱的明星分子，不同于對其豐富的表達譜研究，環狀RNA功能機制研究還僅僅處在起步階段。環狀RNA研究多為miRNA海綿機制，部分circRNA可競爭性結合miRNA，解除miRNA對靶基因的抑制作用，上調靶基因的表達。其實，環狀RNA可以通過結合不同種類的功能蛋白，分別在轉
環狀RNA作為研究持續火熱的明星分子，不同于對其豐富的表達譜研究，環狀RNA功能機制研究還僅僅處在起步階段。環狀RNA研究多為miRNA海綿機制，部分circRNA可競爭性結合miRNA，解除miRNA對靶基因的抑制作用，上調靶基因的表達。其實，環狀RNA可以通過結合不同種類的功能蛋白，分別在轉
環狀RNA作為研究持續火熱的明星分子，不同于對其豐富的表達譜研究，環狀RNA功能機制研究還僅僅處在起步階段。環狀RNA研究多為miRNA海綿機制，部分circRNA可競爭性結合miRNA，解除miRNA對靶基因的抑制作用，上調靶基因的表達。其實，環狀RNA可以通過結合不同種類的功能蛋白，分別在轉
環狀RNA作為研究持續火熱的明星分子，不同于對其豐富的表達譜研究，環狀RNA功能機制研究還僅僅處在起步階段。環狀RNA研究多為miRNA海綿機制，部分circRNA可競爭性結合miRNA，解除miRNA對靶基因的抑制作用，上調靶基因的表達。其實，環狀RNA可以通過結合不同種類的功能蛋白，分別在轉錄前
近日，科學家在美國華盛頓聚集，參加一場專注于基因治療的年度會議。基因治療是一個長期處于掙扎中的領域，最近因在小型臨床試驗中取得的一系列頗有前景的成果而重新贏得尊敬。如今，很多人相信，一種名為CRISPR的強大的新基因編輯技術，將加入到勢頭越來越猛的基因治療大軍中。 不過，CRISPR真的作好準
3. 2 D2 受體在阿片類誘導的運動增強效應實驗中, D2 受體KO 小鼠對內源性和外源性阿片類物質誘導的運動增強效應與 WT 小鼠無顯著性差異, 表明 D2 受體缺失未影響阿片誘導的運動增強效應。在藥物身體依賴性實驗中,D2 受體 KO 小鼠和 WT 小鼠的戒斷癥狀沒有明顯差別,說明 D2