從FDA的審批分析孤兒藥的發展前景
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)。 不難看出，最大頭其實不在Firstin Class，而是在MeToo(15+2個)和孤兒藥(8+2個)。 9個Firstin Class也要大打折扣。4個是孤兒藥，受益人群非常有限，兩個是半個孤兒藥，也是非常小眾的患者群體，略大于20w(比如美國多發性硬化癥患者大約 40w)。而剩下三個FirstinClass，其中一個是赫賽汀的抗體化合物耦連藥，其實本質類MeToo的生物藥，最后就剩下倆，第一位的治療II型糖尿病的SGL1的抑制劑Invokana以及抗HCV以及HIV+HCV共感染的Sovaldi。 再......閱讀全文
罕見病不再“罕見”？孤兒藥市場前景良好
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
孤兒藥Ryanodex獲批準
7月23日，Eagle制藥宣布FDA已批準Ryanodex（丹曲林鈉）可注射懸液用于惡性高熱（MH）的治療。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位。 惡性高熱是一種遺傳性肌肉病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發。該病是目前所知的唯一一種可由常規麻醉用藥引起圍手
－孤兒藥不再孤單－美歐制藥看好罕見病藥物開發
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型????? 根據美國食品和藥物管理局(FDA)給出的定義，“孤兒病”在當地是指那些尚無有效療法且影響人群低于20萬人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各種淋巴瘤藥物為指定孤兒藥。全部算下來，這個由罕見病藥品開發辦公室(OOPD)運
孤兒藥藥品供應保障現狀調查:罕見病醫藥洼地待填補
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
MeiraGTx公司基因療法獲FDA授予孤兒藥和兒科罕見病地位
8月27日，總部位于紐約的生物技術公司MeiraGTx宣布美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒產品開發和兒科治療辦公室已授予AAV-CNGA3罕見兒科疾病地位，用于治療由CNGA3基因突變引起的色盲癥（ACHM）患者。 AAV-CNGA3是一種基因療法，用于恢復眼細胞的錐形功能，通過視網膜下注射
－罕見病成市場新寵－“孤兒藥”產業亟待政策支持
一、國外“孤兒藥”政策較完善 在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病人群上，并將其作為潛在的收入流，一個“重磅炸彈”足以鑄就一個超級跨國企業，艾伯維（Abbvie）便因“修美樂”成為藥業新巨頭（2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元）。 孤兒藥單品市場規模雖小，但
千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
歐盟批準天價孤兒藥Kalydeco擴大適應癥
Vertex制藥近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準擴大罕見病藥物Kalydeco（ivacaftor）的適應癥，用于攜帶囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）9種門控突變之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥
新華社華盛頓４月１７日電 美國食品和藥物管理局１７日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥，這是該機構批準的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。 “Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長發育，使患
美藥管局批準美首款治療罕見佝僂病的新藥
?? 美國食品和藥物管理局１７日批準了治療一種罕見遺傳性佝僂病的新藥，這是該機構批準的第一種用于治療成人和１歲及１歲以上兒童慢性進行性肌肉骨骼疾病——“Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的藥物。 “Ｘ連鎖低磷酸鹽血癥”的主要癥狀是血液中磷水平低，從而影響兒童和青少年骨骼生長發育，使患者終身面臨骨鹽沉積問題。罹
從FDA的審批分析孤兒藥的發展前景
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)
FDA授予腺病毒基因療法AVRRD02孤兒藥資和罕見兒科病資格
Prevail Therapeutics是一家致力于為神經退行性疾病患者開發潛在疾病修飾AAV基因療法的生物技術公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其基因療法PR001治療戈謝病（Gaucher disease，GD）患者的孤兒藥資格認定（ODD）。此外，FDA還授予了P
孤兒藥的研究及其對新藥研發的促進作用
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
國際罕見病日：細數近兩年FDA批準的27種罕見病藥物
2月的最后一天是國際罕見病日。自2008年舉辦首屆以來，國際罕見病日已經走過了10個年頭。今天，我們也將帶來整版報道，從新藥盤點、臨床進展、政策舉措、患者故事等多個角度，為各位讀者完整呈現罕見病對于社會、對于個人的影響。正如國際罕見病日所呼吁的那樣，我們期待這些內容，能提高公眾對罕見病的認知，促
市場白熱化－全球熱銷的重磅藥物都在積累孤兒藥認定
根據世界衛生組織的統計，全球約有5000-8000種罕見病，但治療藥物卻異常緊缺，因此中國、美國等國家均發布了法律政策支持罕見病及其治療藥物的研發。但最近，有媒體Axios撰文指出，美國一些最暢銷的品牌藥物為了保護其ZL、避免仿制藥競爭，通過獲得孤兒藥認定等法律批準途徑，增加藥物研究數量，延長Z
歐洲批準一種治療罕見病新藥上市
總部位于瑞士日內瓦的默克集團的最大子公司默克—雪蘭諾日前宣布，歐洲委員會已批準該公司生產的新藥Kuvan——可用于治療苯丙酮尿癥(PKU)或高苯丙氨酸血癥(HPA)——上市。此前歐洲藥物審評局向Kuvan頒發了孤兒藥證書。孤兒藥是指用于罕見病、但商業價值較小、沒有藥廠愿意投資開發的藥物。在美國或
依生生物肝癌治療藥物獲FDA孤兒藥資質
10月24日，依生生物制藥有限公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經正式批準其主打產品YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質。該產品是由依生生物的科研人員自主開發，具有獨立知識產權的大分子生物制劑，能夠在削弱腫瘤微環境免疫抑制作用的同時，提升免疫系統對腫瘤細胞的殺傷功能，這也是中國科
南開大學抗腦膠質瘤藥物獲FDA孤兒藥認定
從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。 “孤兒藥”(Orph
美歐制藥公司紛紛看好罕見病藥物開發
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 正如癌細胞一樣，目前淋巴瘤的定義也出現了分化。在美國，約70萬人患有該病，但在過去的幾十年間，基于發生癌變免疫細胞的類型，淋巴瘤被細分成幾十個亞型。藥物公司將目標瞄向了這些亞型，并且一直要求將其劃入“孤兒病”的范圍。根據美國食品和藥物管理局(F
FDA批準安進高價罕見白血病新藥Blincyto
安進公司最新批準的Blincyto用于治療一種罕見形式的白血病，包括兩個循環的療程，費用高達17.8萬美元，使之成為市場上最昂貴的藥品之一。 這次高額的價格標簽可能會再次引發有關健康體系能否能負擔得起孤兒疾病患者的治療，尤其是有特定患者群體的癌癥領域，近年來在市場上出現新的免疫療法，
疾病發作減少95％！美國FDA今日批準罕見病新藥
近幾天，美國FDA好消息不斷。繼周一批準了一款歷時17年才得以最終上市的新型抗生素后，今日，美國FDA又批準了本周第二款新藥Haegarda。這款由CSL Behring帶來的新藥能預防青年與成人患者遺傳性血管性水腫（HAE）的發作。值得一提的是，這也是首款獲批的皮下注射型C1酯酶抑制劑（C1
口服促血小板生成素受體激動劑Doptelet獲FDA孤兒藥資格
瑞典制藥公司Swedish Orphan Biovitrum AB(SOBI)旗下全資子公司Dova Pharmaceuticals是一家專注于開發和商業化血小板減少癥藥物的制藥公司。近日，Dova公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Doptelet（avatrombopag）孤兒藥資
FDA推動孤兒藥資格審批流程再升級
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000
罕見病：太過罕見，難以開發？
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
孤兒藥新處境：如今的問題不在于少，而在于太多又太貴
2010年11月，David Mitchell被診斷患有多發性骨髓瘤。當時他認為這種相對罕見的骨髓癌 （每年診斷出的病例約為30,000例）幾乎意味著對他判了死刑。 幸運的是，事情并沒有向著這個消極的方向發展。上個月，Mitchell和兒子一起在夢幻般的大峽谷漂流之旅中慶祝了他的67歲生日。
Marizomib孤兒藥資格獲批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新藥marizomib已經獲得了FDA孤兒藥研發辦公室授予的孤兒藥資格。marizomib是強效的蛋白酶體抑制劑，用于多發性骨髓瘤的治療。由此，Triphase公司可以獲得7年的孤兒藥資格獨占期以及其他利益。 “我們很高興FDA授予m
罕見病真的罕見嗎？
“如果有一天，疾病的細分超過了分子的尺度，那么世界上可能就沒有“罕見病”了，而“病”也就會從一種“非常態”變成一種“常態”。因為沒有一個人是完美的，我們總是攜帶著幾個甚至數個有缺陷的基因。從這個意義上來說，現在為罕見病所作出的努力，不是為了這群現在看來“極其少”的人，而是為了我們所有這些距離“罕
逆代謝新型抗凝血劑tecarfarin獲美國FDA授予孤兒藥資格
Espero BioPharma是一家專注于開發創新療法用于滿足血栓形成和心率控制領域醫療需求的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予tecarfarin預防同時患有終末期腎病（ESRD）和心房顫動（AFib）患者心源性系統性血栓栓塞的孤兒藥資格。 孤兒藥是指用于
首款口服新生兒糖尿病藥獲EMA批準上市
歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)，已建議歐盟授予，Ammtek公司的Amglidia上市許可，劑型為口服混懸液，規格0.6mg/mL和6mg/mL，成為首款獲批治療新生兒糖尿病的口服藥物。 2016年1月15日該藥被授予孤兒藥稱號，并于2018年2月22日被EMA首次批準用于
罕見病治療無藥可用局面有望緩解
近日，中國醫學科學院藥物研究所與遠大醫藥(中國)有限公司簽署戰略合作協議，雙方合作致力于罕見病藥物開發，將在庫欣氏、戈謝氏等10種罕見病藥物治療上進行研發，此舉將為國內2000多萬名無藥可用或無力承擔高昂醫藥費的罕見病患者帶來福音。 世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口的0.65%~1%