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在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。 基因是生命的設計者，負責編碼、合成蛋白質。當基因由于突變、缺失、轉移等原因而“出錯”時，細胞制造出來的蛋白質數量或形態就會出現問題，使得疾病纏上人類。治療這類疾病的最根本方法，就是找出基因發生“錯誤”的地方和原因，把它矯正過來，由此治療疾病。 發展之路不平坦 基因療法興起于上個世紀90年代，是一種利用健康基因來填補或替代某些缺失或病變基因的治療方法。 1990年，美國首開基因療法之先河，批準了該治療方案在一名4歲的腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥患者身上的應用。科學家通過基因工程技術，從患兒身上提取了T淋巴......閱讀全文
基因編輯對生物醫藥行業意味著什么？在新的十年里，它又將迎來怎樣的變革？ 精準編輯：下一個重大突破 我們知道，陽光，吸煙，不健康的飲食，甚至細胞自發的錯誤，都會導致我們的基因組發生改變。劉如謙博士指出，目前已發現有75000種突變與人類疾病相關，其中最常見的是單個堿基的點突變。例如為人熟知的鐮
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。 隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因
聲明表示，FDA看到進入早期臨床開發階段的細胞和基因療法數目激增。基于目前的數據，FDA預計到2020年，每年將接收超過200份IND申請。目前FDA已經累計接收了超過800份細胞或基因療法的IND申請。預計到2025年，FDA每年將會批準10-20個細胞和基因療法產品。這反映了這一領域顯著的科
近日，《自然》子刊《自然·醫學》（Nature Medicine）在線發表了3篇關于基因療法的最新研究論文。其中，一項治療“杜氏肌營養不良癥”長期療效以及安全性的研究，引起了許多人的關注。▲《自然·醫學》今日連續上線3篇關于基因療法的論文（圖片來源：《自然·醫學》） 杜氏肌營養不良癥這個名字
血友病分為 A 、B 兩型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障礙，發病率大約為3.5萬分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所導致的出血性疾病，約占先天性出血性疾病的85%，發病率大約是B型血友病的4倍，使其成為更有利可圖的市場。血友病的全球市場（
血友病是一種罕見的伴性遺傳凝血障礙疾病。由于患者體內缺乏凝血因子，輕微受傷就可能導致他們難以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常無法正常上學，不能盡情玩耍，并且需要不停輸入凝血因子……而這一切即將被改變。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在歐洲和美國遞交了
奔跑，是人類天生的本能。然而，有些人一生下來，就被剝奪了這種權利。杜氏肌營養不良癥（duchenne muscular dystrophy，DMD）患者就是這樣一群被剝奪了行走權利的人。與“漸凍人”癥、“瓷娃娃”病、血友病這些大眾熟知的罕見病相比，DMD發病率更高，卻鮮為人知。 杜氏肌營養不良
科研人員在剛剛過去的2009年利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病，并取得不同程度的進展。例如，在美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病位列其中。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域的進展對人類最終戰勝一些罕見疾病具有重要意義。 基因是生命的設計者，負責編
基因療法的概念最早來自20世紀中期，而且該療法被認為是一種革命性的技術有望治療幾乎任何一種疾病。在新世紀初期，研究者就在一項小規模臨床試驗中發現逆轉錄病毒療法具有一定的臨床效力，其可以治療幫助治療致死性免疫缺陷障礙的患兒。 這項首次試驗成功隨機便因大量治療的兒童患上載體相關的白血病而蒙上了陰影
Axovant Sciences近日宣布，該公司已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）。在此之外，兩家公司還會合作開發神經系統疾病中
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RN
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RNA
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注，近來這一領域出現多起大額并購，大型醫藥
幾周前，位于馬薩諸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了價值4350萬美元的A輪融資，投資者包括了5AM Ventures與ARCH Venture Partners等知名風投機構。這也讓Homology的首席執行官Arthur Tzianabos博士能夠與團隊一起，進一步研發
這種稱為GALGT2的療法，與現有的基因療法不同，它針對蛋白聚糖，這是與肌萎縮蛋白dystrophin結合的膜蛋白。 作為一種酶，GALGT2將一種稱為galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白質上，肌營養不良蛋白聚糖就是其中的靶點之一。 GALGT2在非常特定區域的骨骼肌中表達，并且
近日，《麻省理工科技評論》推出“2017年十大突破技術”，“基因療法2.0”位列其中，有望在今年迎來新的突破。 基因療法（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷或異常引起的疾病，最終實現治療目的，有著超30年的發展歷史。雖然過程頗為坎坷，但是隨著載體病毒
一項在胚胎小鼠中開展的研究表明，在子宮內實施的基因療法可被用于治療一種致命的遺傳性疾病。圖片來源：P. Motta/Dept. of Anatomy/University “La Sapienza”, Rome/SPL 相關結果或許為日益流行的產前基因療法這一概念增加了更多證據。該療法被視為一
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
據國外媒體報道，所謂基因療法，就是利用正常基因填補或替代基因疾病中某些病變或缺失的基因的治療方法。近年來，英國牛津和美國費城的一些研究人員宣布，他們對因患有罕見基因疾病而影響視力的病人們進行了治療，成功使他們的視力獲得改善。意大利的科學家們也宣布，他們使患有另外兩種基因疾病的病人病情得到了減輕
治療失明的基因療法有望首次在美國獲批 FDA正在評審一種全新的治療失明的基因療法。 圖片來源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，來自火花治療公司的一種開創性的AAV基因療法朝獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的批準前進了一大步。
基因治療正在開始成為人類戰勝疾病的利器，潛力巨大。隨著美國幾款基因療法的上市，全球基因療法不斷取得突破，國內也正在涌現一批聚焦基因療法的創新公司。有不完全統計數據稱，目前中國涉及病毒轉載和基因編輯的企業有20多家，但大多數以技術支持和服務為主，真正開發基因療法的創業者還很少。本文僅盤點幾家頗受關
導讀| 2017年11月2日，一個注定將被基因療法領域載入史冊的日子。這一天，《NEJM》（新英格蘭醫學雜志）以頭條的形式刊登了一項里程碑式的臨床結果：基因療法成功延長了15名身患嚴重遺傳性疾病——1型脊髓性肌萎縮癥（SMA1）患兒的生命，讓患者有機會重獲健康！SMA和SCA都具有高遺傳性
基因療法不同于市場上絕大多數藥物，其目的是糾正引發疾病的致病基因。科學家們希望它可以改寫疾病治療的范式，特別是罕見病。2017年，FDA先后批準3個基因治療藥物，填補領域空白！與此同時，基因療法在拯救罕見病領域創造了多個奇跡！ 1、治療鐮狀細胞貧血 2017年3月，《NEJM》發表文章揭示，
美國食物和藥物管理局局長斯科特戈特利布（Scott Gottlieb）博士宣稱，在短短幾十年里，基因療法從一種有發展前景的醫療概念，發展為治療無法醫治和致命癌癥的新型實際操作。 北京時間10月19日消息，據國外媒體報道，今天，美國食品和藥物管理局（FDA）宣稱批準了第二款癌癥基因療法，這是一種
日前《大西洋月刊》訪問了基因編輯技術CRISPR的發現者張峰，探討了這項技術的挑戰、未來應用和發展方向等問題。張峰表示，在這項技術可以用于治療人類疾病之前，還有很多問題需要解決。很多人第一次看到張峰時，都會驚訝于這個基因編輯技術領域的先驅者是如此年輕。 這位生物學家只有36歲，戴著眼鏡的圓
如果科學家們發現了一種預防疾病或克服不育的新方法，他們通常會受到稱贊。但涉及到基因工程，就會引起許多爭議。生殖醫學中的基因工程尤其可怕，因為這關乎到改變后代的基因。任何新技術都會引發爭議，即便是在比較開放的美國。故事是這樣的，醫生們利用一種相對較新的技術，幫助一對夫婦避免遺傳基因突變，如果不干涉
美國研究人員13日說，他們在豬身上測試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法，結果表明它可有效逆轉心臟衰竭的過程。 心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發心臟衰竭。 美國伊坎醫學院的研究人員當天在美國期刊《科學轉化
Scripps研究所的科學家開發了一種特殊的分子開關，該開關可以嵌入基因療法中，使醫生能夠控制劑量。免疫學教授Michael Farzan博士與團隊。圖片來源：Scripps研究所 《Nature Biotechnology》報道了這一壯舉，它為基因療法設計人員提供了可能是第一種調整其治療基因
本杰明·多普瑞在9歲時上樓梯不扶著欄桿就很費勁，隨后到醫院被診斷為杜氏肌營養不良（也稱假肥大型肌營養不良）。但很幸運，24歲的他已經活得比其他許多同類患者更久。醫生當時只告訴他這是一種無法治愈的絕癥，但并沒有教他該怎么辦。那些經過他輪椅的女孩絲毫不會注意到他，也沒有朋友給他打電話聊天，只有媽媽和