基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。 基因是生命的設計者，負責編碼、合成蛋白質。當基因由于突變、缺失、轉移等原因而“出錯”時，細胞制造出來的蛋白質數量或形態就會出現問題，使得疾病纏上人類。治療這類疾病的最根本方法，就是找出基因發生“錯誤”的地方和原因，把它矯正過來，由此治療疾病。 發展之路不平坦 基因療法興起于上個世紀90年代，是一種利用健康基因來填補或替代某些缺失或病變基因的治療方法。 1990年，美國首開基因療法之先河，批準了該治療方案在一名4歲的腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥患者身上的應用。科學家通過基因工程技術，從患兒身上提取了T淋巴......閱讀全文
基因療法有望助失明者恢復視力
美國研究人員日前在英國《自然·通訊》網站上發表報告說，他們開發出一種基因療法，通過病毒載體將視蛋白基因導入視網膜的神經節細胞中，成功恢復了因視網膜退化而失明的實驗鼠的視力。 視網膜有兩種感光細胞，一種是視錐細胞，另一種是視桿細胞。感光細胞的表面分布著視蛋白，視桿細胞中的視蛋白為視紫紅質，視錐細
重磅！消滅腫瘤細胞！新型基因療法問世！
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RNA
鑒定出癌癥免疫療法的必需基因
在一項新的研究中，來自美國國家衛生研究院（NIH）、喬治城大學醫學院、紐約大學、紐約基因組中心、賓夕法尼亞大學、布羅德研究所和麻省理工學院的研究人員鑒定出癌癥免疫療法發揮作用所必需的基因，這解決了為何一些腫瘤不對免疫療法作出反應，或者初始時作出反應但隨著腫瘤細胞對免疫療法產生抵抗力后不再作出反應的問
納米基因療法可幫助恢復盲人視力
據國外媒體報道，來自美國紐約州布法羅市、俄亥俄州克利夫蘭市和俄克拉何馬州的科學家使用基因療法，改善具有視網膜色素變性(retinitis pigmentosa,RP)疾病老鼠視力。這一研究結果表明，科學家在使盲人恢復視力的道路上取得了長足的進步。 據悉，《美國實驗生物學學會聯合會雜志》(T
“瘦”基因帶來糖尿病新療法
最近，研究人員發現一個與瘦相關的基因，可能使2型糖尿病患者受益。影響這個基因活性的一種藥物，已被證明可以減少肥胖小鼠的2型糖尿病癥狀。研究人員稱，可以開發這種藥物的一個改進版本，用于這種疾病患者的治療。相關研究結果發表在《Nature Medicine》雜志。 這種治療可增強對胰島素的敏感性，
重磅！消滅腫瘤細胞！新型基因療法問世！
目前隨著基因測序技術以及CRISPR-Cas9等基因編輯技術的發展，越來越多的遺傳疾病的治療不再是“天方夜譚”。雖然各項技術的發展給與遺傳病的臨床治療莫大幫助，但MIT的研究人員并不止步于基于DNA編輯技術的基因療法。目前，來自MIT Tasuku Kitada教授的研究團隊開發出一種基于RN
我國學者發現延緩衰老“基因療法”
中國科學院動物研究所研究員劉光慧等首次利用全基因組CRISPR/Cas9篩選體系在人間充質干細胞中鑒定出新的衰老調控基因，并在此基礎上開發了可延緩機體衰老的新型“基因療法”。該研究于1月7日在線發表于《科學轉化醫學》，為延緩衰老、防治衰老相關疾病提供了干預靶標與新型策略。 細胞衰老是器官乃至個體
基因療法首次治愈常見遺傳病
法國研究人員在3月2日出版的《新英格蘭醫學雜志》上發表論文稱，他們利用基因療法成功治愈身患鐮狀細胞貧血的15歲男孩，該療法在其他7位患者身上也顯示出驚人療效。這是基因療法首次用于治療常見遺傳病。 基因療法概念已經提出30年，首要目標是用來治療極罕見疾病。2012年，首個基因藥物Glubera獲
歐盟基因療法“纖毛”修復技術獲得突破
生長在視網膜、內耳、鼻腔、腎臟和肺臟內的微細“纖毛”異常生長將引起機能失調，導致基本感官：聽覺、視覺或味覺的喪失。纖毛相關的遺傳缺陷，不僅損害感覺神經系統(Neurosensory Systems),而且將造成部分綜合機能失調疾病的發生，包括糖尿病、大腦缺陷和慢性腎臟病等。 歐盟第七研
《Nature－Communications》神經肌肉疾病基因療法
杜氏肌營養不良癥（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一種罕見的漸進性遺傳疾病，據統計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病。，它是兒童最常見的神經肌肉疾病，與編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的DMD基因異常有關。患者在學齡前就會因骨骼肌不斷退化出
基因靶向三聯療法的原理
“基因靶向三聯療法”治療原理：專家運用最新技術手段，將最新基因藥物定向種植于患病部位，耙向針對致病病毒發動進攻，而不會損傷正常細胞。通過一系列反應，使患者體內產生強效獲得性免疫，徹底抵抗住病毒的侵襲。當尖銳濕疣和皰疹病毒進入到人體后，免疫系統中的巨噬細胞首先發起進攻，將它們吞噬到“肚子“里，然后通過
基因療法或可降低血脂與膽固醇
最近，來自賓夕法尼亞大學醫學院的研究者們進行的兩項研究表明，通過注射抗體，能夠降低血液中的脂肪含量，進一步緩解由動脈壁上沉積的脂肪、膽固醇等物質引起多的冠狀動脈硬化的癥狀。 這項新型的技術靶向的是一類叫做ANGPTL3的蛋白質，該蛋白能夠調節清除血液中甘油三酯的酶的活性。近年來的一些研究顯示A
干細胞基因療法“守護”免疫缺陷兒童
??攜帶矯正基因的干細胞為致命免疫紊亂帶來了新希望。研究人員使用干細胞(人工著色)將治療基因移植到免疫系統嚴重受損的兒童體內。圖片來源：科學 患有“泡沫嬰兒病”的兒童沒有正常的免疫系統，這意味著即使是輕微的感染對他們來說也可能是致命的。但在一項小規模臨床試驗中，一種基因療法重建了這些兒童的免疫系
基因療法有望治愈兒童糖尿病
從廣東工業大學了解到，該校兩位國家“千人計劃”專家趙子建、李芳紅領軍的團隊，通過基因治療技術，在1型糖尿病動物模型體內實現了胰島再生，阻止自身免疫系統對胰島的攻擊，逆轉了發病進程。該研究成果發表在最新一期的國際臨床研究頂尖權威期刊《臨床檢查雜志》上，引起業界關注。 1型糖尿病是一種自身免疫疾病
基因治療法的前世今生
去五年見證了基因和細胞治療領域的復興，以及經過數十年努力的首個獲批療法（圖 1）。這包括第一個基于寡核苷酸的療法（Spinraza、Exondys 51、Vyondys 53）、三種細胞療法（Kymriah、Yescarta、Tescartus?-和兩種體內基因療法（Luxturna 和 Zolge
盤點國內5家基因療法初創公司
基因治療正在開始成為人類戰勝疾病的利器，潛力巨大。隨著美國幾款基因療法的上市，全球基因療法不斷取得突破，國內也正在涌現一批聚焦基因療法的創新公司。有不完全統計數據稱，目前中國涉及病毒轉載和基因編輯的企業有20多家，但大多數以技術支持和服務為主，真正開發基因療法的創業者還很少。本文僅盤點幾家頗受關
藥明康德年度盤點之基因療法
2017年是不平凡的一年。昨日，我們選擇“中國”作為藥明康德年度關鍵詞，共慶這個中國醫藥自信走向世界的時代。今天，藥明康德微信團隊選擇“基因療法”作為我們的年度盤點對象，以記錄這一重磅臨床突破在今年為人們帶來的驚喜。圖片來源于網絡 三款基因療法獲批 今年8月，醫藥行業迎來里程碑——由諾華（N
囊性纖維變性的基因療法介紹
在過去的10年間，研究人員應用常規基因治療囊性纖維變性幾乎未獲得成功，該基因療法簡單將一個完整的矯正基因添加到病人的DNA中。而SMaRT的作用機制與其有所不同。SMaRT可阻礙RNA的處理進程——DNA與組成機體組織蛋白間的中間階段。 當機體構造一種新的蛋白時，首先將相關的DNA序列復制成藍
NEJM：嚴重血友病的基因療法
最近，圣裘德兒童研究醫院、倫敦大學學院（UCL）和皇家自由醫院開發的一種基因療法，通過提供一種安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改變了嚴重血友病B患者的生活，可讓一些患者選擇一種更積極的生活方式。相關研究發表在2014年11月20日的《新英格蘭醫學雜志》（The New England Jo
基因激活療法可抑制小鼠肝損傷
洛杉磯加利福尼亞大學的化學家Hsian-Rong Tseng 說：“這是一項非常令人興奮的工作，這將使轉錄因子傳輸到另一個不同的領域。” 我們的細胞產生超過一千個獨特的轉錄因子，它們每一個都會結合到DNA的一個特定區域來提示基因的轉錄：從DNA創建 RNA模板來合成新的蛋白質。改變這些因子的活
基因療法為帕金森氏癥帶來希望
法國科研人員在新一期美國《科學轉化醫學》雜志上報告說，他們在實驗室中利用基因療法治療罹患帕金森氏癥的短尾猴，改善了短尾猴的運動能力，且未出現常見療法所引起的副作用。 這項實驗療法是法國巴黎亨利-蒙多醫院的科研人員進行的。他們給罹患帕金森氏癥的短尾猴植入3個基因，促使其大腦中特定細胞分泌化學
美國首個針對體內基因突變的基因療法獲批
今日，業內傳來一條重磅新聞——美國FDA宣布批準Spark Therapeutics的創新基因療法Luxturna（voretigene neparvovec-rzyl）上市，治療患有特定遺傳性眼疾的兒童和成人患者。Luxturna也是首款在美國獲批、靶向特定基因突變的“直接給藥型”基因療法。
NIH將停止基因療法實驗的特殊審查
基因治療遺傳性失明是該領域的最新成就之一 美國國立衛生研究院（NIH）將不再要求基因治療臨床試驗接受聯邦特別咨詢委員會的審查，這是基因治療領域的里程碑。 “我相信目前的監管機構能有效評定大部分基因轉移計劃，并且一體化流程將能減少相關實驗的重復和延遲。” NIH 院長 Francis
俄研究用新方式改善基因療法效果
如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。 將核糖核酸（ＲＮＡ）或脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研
妊娠基因療法預防致命神經變性疾病
KK婦女兒童醫院、新加坡國立大學衛生系統和倫敦大學學院領導的一項新研究發現，一種被稱為高雪氏癥（Gaucher disease）的嬰兒神經退行性疾病在小鼠模型已經證實，是可預防的。 這項研究發表在《Nature Medicine》，凸顯了子宮內胎兒基因療法對預防和治療新生兒致死性神經變性
基因療法減體重或可同時避免骨質疏松
美國研究人員發現，借助基因療法生成特定激素，作用于大腦并產生減輕體重效果，可以避免與減重相伴的骨質疏松副作用。 俄勒岡州立大學研究人員與佛羅里達大學同行聯手，在實驗小鼠的丘腦下部植入特定基因，生成名為“瘦素”的激素，即一種由脂肪組織分泌的激素，隨后觀察實驗鼠的體重和骨骼密度。 在最新一期英國
首款體內基因編輯療法公布首批數據
今天美國生物技術公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內基因編輯療法SB-913的早期數據。兩位低劑量患者沒有什么應答，但兩位中劑量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有顯著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮膚素下降32%，硫酸類肝素下降61%）。但在外
基因療法使失聰實驗鼠恢復聽力
美國研究人員4日在英國《自然-醫學》雜志網絡版上報告說，他們利用基因療法，改善了先天失聰的實驗鼠的聽力和平衡能力。 據介紹，尤塞氏綜合征是導致失聰、失明的一大主因，其發病與USH1C基因變異有關，這種基因變異會導致對內耳發育十分重要的一種蛋白出現異常，從而導致先天性失聰，并伴有平衡障礙。
俄研究用新方式改善基因療法效果
?? 如何使具有治療作用的遺傳物質順利穿過靶細胞的內外膜，并且躲避細胞器的分解，是基因療法成功與否的關鍵。俄羅斯科研人員發現，用一種蛋白質制作“密封船”運送少量遺傳物質，有望獲得更佳療效。圖片來源網絡將核糖核酸（ＲＮＡ）或脫氧核糖核酸（ＤＮＡ）等外源性遺傳物質植入細胞的過程名為“轉染”。此前研究發現
新合作助力基因療法開發，治療罕見眼病
今日，基因療法公司Ophthotech宣布已與佛羅里達大學研究基金會（University of Florida Research Foundation）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）達成了獨家全球許可協議，開發一種新型腺伴隨病毒（AAV）的基因療法，治