基因療法可幫助恢復因退行性疾病而喪失的視力

加拿大的科學家們已經開發出一種新技術，有朝一日可能幫助遺傳性視力障礙患者恢復一些視力。這種再生療法通過表達基因，將休眠細胞轉化為視網膜上的新感光細胞，以取代那些因疾病而失去的細胞。當視網膜中的感光細胞開始退化時，就會發生諸如色素性視網膜炎等遺傳性疾病。隨著時間的推移，這將損害患者的視力，通常會降低他們檢測細節和顏色的能力，產生"隧道視覺"效應，在嚴重的情況下，最終可能導致完全失明。

在一項新的研究中，蒙特利爾大學的科學家們開發了一種技術，顯示出逆轉視力下降的希望。該團隊發現了一種激活視網膜中"休眠"細胞的方法，將其重新編程為所謂的誘導神經元細胞，然后可以將其轉化為新的光感細胞，以恢復失去的視力。

穆勒細胞是一種膠質細胞，為視網膜中的神經元提供結構支持。耐人尋味的是，在魚類中，這些穆勒細胞也可以被重新激活，在視網膜因受傷或疾病受損后再生，但遺憾的是，我們哺乳動物缺乏這種能力。這項新研究篩選了一系列基因，以尋找可能有助于釋放這種再生能力的基因。

在此過程中，研究小組發現了一對名為Ikzf1和Ikzf4的轉錄因子，它們可以在繆勒細胞中表達，將其轉化為視網膜神經元。這些細胞反過來可以被哄騙，以取代關鍵的光感應細胞。其他研究發現，用其他轉錄因子做類似的事情也有很好的效果。

雖然這仍然是非常早期的研究，但該團隊表示，這項研究為最終能夠再生視網膜和恢復退行性疾病晚期患者的視力提供了新的希望。其他基因療法已經顯示出減緩疾病進展或預防疾病的希望，或植入人工視網膜以恢復失去的視力。

"該研究的共同作者Ajay David說："我們也許有一天能夠利用正常存在于視網膜中的細胞，并刺激它們再生因病理狀況而喪失的視網膜細胞，恢復視力。

這項研究發表在《美國國家科學院院刊》上。