世界首次證實單堿基基因編輯存在脫靶效應
基因編輯技術越來越火，然而針對基因編輯工具最大的風險——脫靶效應，一直以來缺乏良好的檢測工具。記者從中科院神經科學研究所獲悉，其團隊與多家機構合作完成的研究，建立了一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，這一技術首次證實：近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶，亟須重新審視這些新興技術的風險。這一發現，無疑讓這一新鮮卻又不乏沖動與混亂的領域，必須冷靜下來，更謹慎地對待新技術的應用。 與此同時，這一被命名為“GOTI”的檢測技術的建立，讓基因編輯脫靶無處隱藏——其顯著提高了基因編輯技術脫靶檢測的敏感性，可以在不借助于任何脫靶位點預測技術的情況下發現之前的檢測手段無法發現的完全隨機的脫靶位點，為基因編輯工具的安全性評估帶來了突破性的新工具，有望由此開發精度更高、安全性更大的新一代基因編輯工具，建立行業的新標準。3月1日，這一研究成果以《胞嘧啶單堿基編輯會導致大量單核苷酸突變的脫靶》為題發表在......閱讀全文
世界首次證實單堿基基因編輯存在脫靶效應
基因編輯技術越來越火，然而針對基因編輯工具最大的風險——脫靶效應，一直以來缺乏良好的檢測工具。記者從中科院神經科學研究所獲悉，其團隊與多家機構合作完成的研究，建立了一種在精度、廣度和準確性上遠超越之前的基因編輯脫靶檢測技術，這一技術首次證實：近年來興起的單堿基編輯技術有可能導致大量無法預測的脫靶
遺傳發育所－個體水平發現單堿基編輯系統存在脫靶效應
人類遺傳疾病和農作物農藝性狀很多情況下是由基因組中的單個或少數核苷酸的突變引起的。因此，基因組中關鍵核苷酸變異的鑒定與定向修正是人類遺傳疾病治療及動植物育種的重要方向。基因組編輯工具單堿基編輯器的開發，為定向編輯和修正基因組中的關鍵核苷酸變異提供了重要工具，展現了其在遺傳疾病治療與動植物新品種培
楊輝組/高彩霞組發現單堿基編輯系統存在嚴重脫靶效應
2016年，David Liu團隊在 Nature 期刊上首次報道了基于胞嘧啶脫氨酶APOBEC1（能催化C脫氨基變成U，而U在DNA復制過程中會被識別成T）和尿嘧啶糖基化酶抑制劑UGI（能防止尿嘧啶糖基化酶將U糖基化引起堿基切除修復）的單堿基編輯工具（BE3）首次實現可以在不引入DNA雙鏈斷裂
方興未艾：單堿基基因編輯技術
近一年多來，全世界范圍內多個實驗室圍繞“單堿基基因編輯技術”發表了大量的研究成果，而我國科學在此領域也取得了一系列重要進展。特別是近日，來自中山大學松陽洲和黃軍就實驗室在Protein & Cell雜志上發表了題為“Effective gene editing by high-fidelity
科學家首次證實線粒體堿基編輯器的脫靶效應
?脫靶檢測技術工作流程。中國農科院供圖? ? 日前，中國農業科學院深圳農業基因組研究所左二偉團隊與國內其他科研單位合作，首次證實線粒體堿基編輯器（DdCBE）會導致核基因組嚴重的脫靶效應，因而醫學應用存在嚴重的安全風險。該研究對研發高效安全的線粒體堿基編輯器具有指導意義。相關研究成果在線發表在《
科學家首次證實線粒體堿基編輯器的脫靶效應
?脫靶檢測技術工作流程。中國農科院供圖 日前，中國農業科學院深圳農業基因組研究所左二偉團隊與國內其他科研單位合作，首次證實線粒體堿基編輯器（DdCBE）會導致核基因組嚴重的脫靶效應，因而醫學應用存在嚴重的安全風險。該研究對研發高效安全的線粒體堿
單堿基基因編輯技術之工具篇
今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言 今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展
單堿基基因編輯技術之工具篇
前言今年5月，David R. Liu教授與張鋒教授等人聯合創立Beam Therapeutics公司，再一次將“單堿基編輯技術”送上了熱搜榜，趁著熱度還未散去，我們繼上一期“單堿基編輯技術淺談”后，又為大家準備了一篇超級實用性的深度分析，帶你一起看看單堿基編輯的前世今生及如何一步步發展壯大的歷程！
基因編輯會議召開在即指點如何避免脫靶效應
生物谷主辦的第四屆基因編輯與臨床應用研討會將于2017年6月9-10日于上海召開。 本屆會議的主題為基因編輯對于疾病的精準治療。 對于基因編輯技術對于生命科學以及醫學研究領域所帶來的突破， 我們毋庸置疑。 但是未來如果基因編輯技術用于疾病治療， 我們必須考慮這一技術的安全性問題。 5月30日，
單堿基基因編輯研究進展速覽
本文中，小編整理了近年來科學家們在單堿基基因編輯研究領域取得的新進展，分享給大家！ 【1】Nat Commun：科學家首次在豬身上實現多位點單堿基編輯 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組利用單堿基編輯器首次在豬
基因編輯大牛Nature子刊發文：CRISPR單堿基編輯準確！
來自韓國基礎科學研究所IBS的研究人員發表了題為“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，證實了最近研發的基因編輯方法的準確性。這一研究成果公布在4月10日的Nature
單堿基基因編輯系統，基因治療又一利器
TaC9-ABE單堿基編輯技術原理。黃博純 供圖近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學與五邑大學副教授鄒慶劍團隊合作首次將腺苷脫氨酶與轉錄激活因子樣效應子（TALE）融合，開發了一種不會產生Cas9依賴性脫靶的新型堿基編輯系統TaC9-ABE。相關研究3月24日在線發表于《細胞發現》（
David－Liu團隊發表新型基因編輯工具，有效減少脫靶效應
目前，CRISPR–Cas9基因編輯工具雖然可以輕松地改變基因組，但其容易導致脫靶效應等意想不到的編輯后果。為更好地控制基因編輯的進行，科學家們在開發不同的替代方法方面進行了不懈的努力。 2019年10月21日，單堿基編輯技術開創者、Broad研究所David Liu教授研究團隊在頂級學術期刊
DNA堿基編輯器或能誘導大量脫靶RNA突變！
DNA堿基編輯方法能夠直接在基因組DNA中進行點突變的校正，同時并不會產生任何雙鏈的斷裂（DSBs，double-strand breaks），但潛在的脫靶效應常常限制了這些方法的應用，腺相關病毒（AAV）是DNA編輯基因療法中最常用的傳遞系統，由于這些病毒能夠在體內持續維持基因表達的功能，因此
利用單堿基編輯器實現多位點單堿基編輯DMD及HGPS豬模型
6月28日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學課題組在國際學術期刊Nature Communications(《自然-通訊》)發表了題為Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors
DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器－誘導廣泛的脫靶
在一項新的研究中，來自美國麻省總醫院、哈佛醫學院和哈佛大學陳曾熙公共衛生學院的研究人員報道近期開發的幾種在單個DNA堿基中產生靶向變化的堿基編輯器能夠在RNA中誘導廣泛的脫靶效應。他們還描述了對堿基編輯器變體進行基因改造可顯著降低RNA編輯的發生率，這同時也會增加在靶DNA編輯的精確度。相關研究
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
證實CRISPR/Cpf1基因組編輯幾乎沒有脫靶效應
作為CRISPR基因組編輯的新工具，Cpf1因其不同于Cas9的性質而引起人們的廣泛關注。它只需要單個RNA，即crRNA（CRISPR RNA），因而組裝更加簡單；它的交錯切割模式可能促進利用所需的序列替換現有的DNA序列；它識別富含胸腺嘧啶的DNA序列，而且相對于Cas9識別的富含鳥嘌呤的序
基因編輯新進展:－關鍵酶消除CRISPRCas技術脫靶效應
近來全球興起的CRISPR-Cas編輯技術是基于細菌和古細菌天然防御機制的一項技術。與真核生物體內的RNA干擾過程極為相似，CRISPR-Cas 技術能夠特異性切割核酸片段，不過該技術也有可能發生非特異性切割，引起基因組非靶向位點的突變，這一問題越來越受到科研人員的關注。 CRISPR
完美基因編輯:－新方法可消除CRISPRCas的脫靶效應
前段時間，麻省理工的研究人員發現基因編輯工具CRISPR-Cas系統具有脫靶效應。近日，這個研究小組的負責人張峰教授表示，他們已經找到了影響CRISPR-Cas系統精確度的關鍵因素，這一發現將使該系統在人類細胞中的應用更安全。目前，這一研究發表在Nature Biotechnology上。
CRISPRCas9基因編輯系統在靈長類中不會導致明顯脫靶效應
CRISPR-Cas9基因編輯系統已被廣泛應用于生物和醫學研究，研究人員正在嘗試利用這一系統進行人類疾病的基因治療。然而，CRISPR-Cas9系統在臨床前的安全性卻缺少全面的評估。之前有研究表明，CRISPR-Cas9系統在小鼠中會造成大量脫靶突變。此外，對細胞系的研究發現，Cas9編輯細胞的
先進科學：基因編輯如何擺脫“脫靶”困擾
基因組編輯技術是當前生命科學研究的前沿領域。在多種不同的基因組編輯方法，以CRISPR/Cas9系統最為便捷、高效，應用也最廣泛。 但CRISPR技術存在的脫靶效應依舊是影響其能否廣泛應用的主要限制因素，如何正確評估、檢測脫靶效應，并提出相應的策略降低脫靶效應，是當前基因編輯研究領域的重要研究
基因測序技術升級檢測CRISPR脫靶效應
政府主導致效率低 2014年末，習近平總書記前往鎮江視察時發表過如下言論：“一些大醫院始終處于‘戰時狀態’的狀況需要改觀。”新醫改啟動至今已是第七年，但因患者在大醫院高度擁堵造成的看病難、看病貴卻絲毫不見緩解，反而有所加劇，習總書記所指出的，正是這一輪醫療衛生體制改革最亟需解決的問題。 相關
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
CRISPR技術再升級——單堿基的精準編輯
CRISPR/Cas9基因組編輯系統來源于簡單的細菌免疫系統組分，經過改造后可在真核細胞中實現高度靈活且特異的基因組編輯。該系統是單RNA(single-guide RNA, sgRNA) 介導的核酸酶系統，通過靶點特異的CRISPR RNA (crRNA)序列與靶序列進行堿基配對從而引導Cas
新技術可靈敏檢測基因編輯是否脫靶
基因編輯的“子彈”如果沒有命中目標，就會產生脫靶效應，可能會導致諸如癌癥等不良的基因變異。這種風險讓人們對這種新的技術手段望而卻步。近日，中國科學院神經科學研究所與國內外研究機構的研究者們合作開發了一種被命名為GOTI的技術，能夠準確、靈敏地檢測到基因編輯方法是否會產生脫靶效應，使基因編輯技術向
給基因編輯做“體檢”：讓脫靶無處隱藏
?研究人員在觀察胚胎培養情況。 中科院神經科學研究所供圖 “漸凍人”（運動神經元癥）、“玻璃娃娃”（成骨不全癥 ）、“月亮孩子”（白化病）、地中海貧血……各種各樣的罕見病一直因發病率低而缺乏有效的治療方案，給患者和家庭帶來無限的痛苦。 據統計，全球有7000多種罕見病，其中80%的罕見病是單基因
Nature子刊：巧解基因編輯脫靶問題
科學家們發現，只需要對一種強力基因編輯工具作一個簡單的改動，就能大大提高它的特異性。 在合成蛋白CRISPR-Cas RNA引導性核酸酶(RNA-guided nucleases，RGNs)中，引導性RNA(gRNA)是一個重要的組分。麻省總醫院(MGH)的研究人員發現，對gRNA的長
