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基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 根據美國食品和藥物管理局(FDA)給出的定義，“孤兒病”在當地是指那些尚無有效療法且影響人群低于20萬人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各種淋巴瘤藥物為指定孤兒藥。全部算下來，這個由罕見病藥品開發辦公室(OOPD)運行的項目在去年指定了260種申請藥物為孤兒藥。這創下了最高紀錄，比2012年增長了38%。 2013年FDA批準的新藥“孤兒藥”占比超3成 然而，隨著精準施藥趨勢的發展，一些人擔心該項目有可能淪落為自身非凡成就的犧牲品。通過該項目給予藥品開發商的好處如市場獨有權，正使得孤兒藥價格不斷攀升。同時，由于針對常見病的藥物申請停滯不前，FDA 的一個主要收入來源正在受到威脅。 目前在馬里蘭州銀泉市擁有一家孤兒藥咨詢公司的OOPD前主任Timothy Cote認為，孤兒......閱讀全文
“重磅炸彈(blockbuster)”是醫藥行業領域最被人津津樂道的詞匯，無論是`醫藥巨頭，還是國內雨后春筍般發展的醫藥企業都期待著能擁有自己的“重磅炸彈”。 一個此類藥物，足可以鑄就一個超級跨國企業，比如說修美樂的東家艾伯維(Abbvie)，2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元
目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題？造成這些問題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問題，《經濟日報》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關部門等。 創新型“孤兒藥”難尋“中國造” 近日，記者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病，患者身體呈
都已四月份了，介紹FDA2013年批準27個品種的文章很多，這里就不贅述了。下表做一簡單總結。 僅指突破治療(breakthroughtherapy)和快速審批(fasttrack)兩種模式，不討論優先審查(priorityreview)和加速批準(acceleratedapproval)
2010年11月，David Mitchell被診斷患有多發性骨髓瘤。當時他認為這種相對罕見的骨髓癌 （每年診斷出的病例約為30,000例）幾乎意味著對他判了死刑。 幸運的是，事情并沒有向著這個消極的方向發展。上個月，Mitchell和兒子一起在夢幻般的大峽谷漂流之旅中慶祝了他的67歲生日。
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
2017年，全球罕見病藥物市場總額達703億美元。VC投入到罕見病領域的資金額也逐年上升。 罕見病雖小，卻是一門大生意。《我不是藥神》藥物原型格列衛，最初就是以“孤兒藥”獲批，最后成為年銷售峰值逼近50億美元的超級“重磅炸彈”。 在美國，孤兒藥是“重磅炸彈”的搖籃，有的甚至是藥企巨頭的支柱。
孤兒藥（Ophan Drug）是指用于診斷、治療和預防罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又被稱為“孤兒病”。根據世界衛生組織（WHO）的定義，患病人數占總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定差異。 目前
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
一、國外“孤兒藥”政策較完善 在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病人群上，并將其作為潛在的收入流，一個“重磅炸彈”足以鑄就一個超級跨國企業，艾伯維（Abbvie）便因“修美樂”成為藥業新巨頭（2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元）。 孤兒藥單品市場規模雖小，但
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000
?世界衛生組織將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%。~1%。的疾病或病變。 ?目前已確認的罕見病有5000～6000種，約占人類疾病的10%。 由于罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少制藥企業關注其治療藥物的研發，因此這些用于預防、治療、診斷罕見病的
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型 正如癌細胞一樣，目前淋巴瘤的定義也出現了分化。在美國，約70萬人患有該病，但在過去的幾十年間，基于發生癌變免疫細胞的類型，淋巴瘤被細分成幾十個亞型。藥物公司將目標瞄向了這些亞型，并且一直要求將其劃入“孤兒病”的范圍。根據美國食品和藥物管理局(F
2月11日，最新召開的國務院常務會議透露了關于罕見病藥的關鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發生巨大改變。 具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預防為主，推進癌
近年來，孤兒藥研發熱度不減。罕見疾病的臨床試驗規模往往較小，且缺乏治療選擇，這給孤兒藥的監管審查帶來優勢。此外，稅收的優惠政策進一步降低研發成本，而當孤兒藥進入市場后，其平均售價是非孤兒藥的6倍，定價能力十分出眾。 1760億美元巨市場 EvaluatePharma 最近發布的一
3月24日，美國食品和藥品管理局（FDA）批準認證該國吉利德科學公司的瑞德西韋（Remdesivir）孤兒藥認證，適應癥為新冠肺炎（COVID-19）。 根據美國《孤兒藥法案》，FDA將為制藥公司提供7年的市場獨占期。其間，該藥物僅由原研發企業獨家生產銷售，FDA不再批準其他具有相同適應癥的
3月24日，美國食品和藥品管理局（FDA）批準認證該國吉利德科學公司的瑞德西韋（Remdesivir）孤兒藥認證，適應癥為新冠肺炎（COVID-19）。 根據美國《孤兒藥法案》，FDA將為制藥公司提供7年的市場獨占期。其間，該藥物僅由原研發企業獨家生產銷售，FDA不再批準其他具有相同適應癥的藥
對于那些被罕見病折磨的患者們來說，他們的病癥通常都是一種孤立的存在。對于病癥的整體知識很少，診斷和治療的過程往往是長時間而且非常痛苦的。這些罕見病受害者大多數是年輕人或是兒童。 罕見病往往是先天性的或與基因問題有關，其中一部分是由于癌癥或自體免疫問題或是傳染性疾病引起的。這些疾病都很復雜、嚴重
你知道全世界最昂貴的藥有哪些嗎?大多數是孤兒藥!這種用于診斷及防治罕見病的藥品，由于患者少、研發成本高，很少被藥企關注，因此被業內形象地稱為“孤兒藥”。 “目前我國對孤兒藥的研發幾乎空白，全進口藥費昂貴、未進醫保，很多罕見病患者只能放棄治療。”剛剛過去的周末，孤兒藥界定與市場準入政策全國學
首先我們來認識一群特殊的孩子們。 杜亞倩，一個安徽姑娘。我們見到她的時候，她就這樣坐在小板凳上，一步一步吃力地向我們“走”來。我們看到，坐著的亞倩還不到50公分高，即使站起來也不足一米，這讓我們很難想象
美國食品和藥物管理局官網數據庫顯示，美國吉利德科技公司一款在研藥、已進入治療新冠肺炎臨床試驗的藥物瑞德西韋23日被藥管局認定為“孤兒藥”，涉及適應癥為新冠肺炎。瑞德西韋獲得孤兒藥資格 瑞德西韋是一種核苷類似物，原用于抗埃博拉病毒感染的臨床試驗，一些體外及動物研究顯示，一定濃度下該藥可對嚴重急性
支付方主導、孤兒藥發力或將成近年藥品研發主要走向。 日前，艾美仕市場研究公司（IMS Health）發布了2013年全球醫藥市場的統計數據：在全球新藥研發中，適應癥藥物、孤兒藥、專科疾病等領域的研發已發生明顯變化，而大眾疾病領域受熱程度則有所降低，治療終點明確藥物的競爭力將倍加明顯。 “IMS
用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態的藥物、疫苗、診斷試劑等稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之龐大病患人群，罕見病需亟待受到關注和重視。過去，我國罕見病領域自主研發幾近空白；近幾年公眾對罕見病的認知逐步提高，加上國家出臺的一系列罕見病保障措施，
繼部分抗癌藥降價、進醫保后，“保障2000萬罕見病患者用藥”提上議程，備受關注。近期，國務院召開常務會議部署加強癌癥早診早治和用藥保障的措施，決定對罕見病藥品給予增值稅優惠。 從多發病常見病，到罕見病、疑難病，國家打出“組合拳”，滿足重大疾病患者“一粒藥”的期待。 罕見病防治打出“組合拳”
根據世界衛生組織的統計，全球約有5000-8000種罕見病，但治療藥物卻異常緊缺，因此中國、美國等國家均發布了法律政策支持罕見病及其治療藥物的研發。但最近，有媒體Axios撰文指出，美國一些最暢銷的品牌藥物為了保護其專利、避免仿制藥競爭，通過獲得孤兒藥認定等法律批準途徑，增加藥物研究數量，延長專
生命不能等待。支付能力絕不應成為個人獲得衛生保健的障礙。一個國家之所以要建立醫保制度，就是為了避免更多家庭發生“災難性醫療支出”。 最近，媒體報道了一名安徽農村男孩患罕見病的遭遇。他不滿兩歲，卻莫名發燒一年半。跑了很多醫院，花了14萬元，才確診為發病率僅1/20萬的罕見病――朗
針對孤兒藥，FDA啟動一個特別計劃——Orphan Drug Modernization Plan，其中首推的舉措是： 9月21日前解決所有積壓的孤兒藥申請！ 此外，對于新申請的孤兒藥審批，FDA將在接受后的90天內給予制藥企業回復。FDA希望，這些積極運作將給市場帶來更多的孤兒藥，且有利于降
在2014年接近尾聲的時候，埃博拉病毒依然占據著全世界的各大頭條，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新藥的希望也似乎越來越明顯。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制藥公司正在與世界衛生組織、Wellcome 基金會等其他組織一同在西非開展臨床試驗。還有好消息是，OncoSynergy制藥公
從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。 “孤兒藥”(Orph
一個藥企的投資方向、研發重點和開發策略既要強調創意，也要關注市場的變化，還需隨時吸取同行成功的經驗和失敗的教訓，并根據科學進展和臨床結果進行調整，在回顧過去的同時探討市場的發展趨勢。日前，IMS Health發布的2013年醫藥市場的統計數據顯示，美國醫藥市場受主付方影響較大，新藥開發有效區分現