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·在兩項臨床試驗中，美國LexeoTherapeutics公司的弗里德賴希共濟失調（FriedreichAtaxia，FA）心肌病基因療法LX2006耐受性良好，沒有與治療相關的嚴重不良事件，心臟生物......
自2023年11月，博騰生物（PortonAdvanced）宣布與百圖生科（BioMap）建立戰略合作伙伴關系，雙方致力于運用前沿的生命科學大模型技術，助力腺相關病毒（AAV）相關算法開發。經過半年的......
關于公開征求《腺相關病毒載體基因治療產品非臨床研究技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知為規范和指導腺相關病毒載體基因治療產品的非臨床研究，我中心在前期調研的基礎上，結合國內外相關指導原則和技術要求，......
6月5日，由復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院、國家衛健委聽覺醫學重點實驗室教授李華偉、舒易來、王武慶團隊領銜，聯合哈佛大學醫學院教授陳正一團隊，通過雙側基因治療，使5名聾啞患兒雙耳聽力得到明顯恢復，言語功能......
4月17日是第36個世界血友病日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）血栓止血診療中心主任楊仁池在接受科技日報記者采訪時表示，在血友病的療法中，基因治療將成為一種趨勢。血友病，一種遺......
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來、李華偉、王武慶，哈佛大學醫學院陳正一、東南大學柴人杰等在國際頂尖醫學期刊《柳葉刀》（TheLancet）上發表了題為：AAV1-hOTOFgenetherapyfor......
大約60%的先天性耳聾與遺傳因素有關。然而，目前臨床上還沒有特定的藥物可以治療這種類型的耳聾。2024年1月25日，全球頂級醫學期刊《柳葉刀》正刊（TheLancet，影響因子：169）以長文形式發表......
先天性耳聾對家庭的打擊無疑是巨大的。然而，最近傳來了好消息，一位男童，在沉默無聲的世界度過了11年，接受了美國費城兒童醫院的基因治療，最終恢復聽力，聽到了來自外界的各種聲音。盡管由于錯失最佳語言關鍵期......