諾華之后，這家CRISPR公司$1.25億“牽手”Regeneron
4月11日，據GEN網站報道，Regeneron Pharmaceuticals將許可Intellia Therapeutics的基因編輯技術，這一合作將為Intellia Therapeutics帶來超過1.25億美元的收益，其中預付款為7500萬美元。 根據為期6年的協議，Regeneron具有開發針對多達10個靶點的、基于CRISPR的產品的專有權；其中Regeneron可選擇5個非肝臟靶點（nonliver target）。值得注意的是，合作中將排除Intellia正在進行的、計劃研究的非肝臟靶點以及Intellia的另一項合作中涉及的靶點。 雙方的第一個合作項目旨在治療Transthyretin Amyloidosis疾病。此外，除了關注新療法，雙方還將致力于CRISPR/Cas平臺的開發。 同日，據Xconomy網站報道，Intellia 目前已提交了上市文件，初始的IPO目標是1.2億美元。它的劍橋“鄰居......閱讀全文
諾華之后，這家CRISPR公司$1.25億“牽手”Regeneron
4月11日，據GEN網站報道，Regeneron Pharmaceuticals將許可Intellia Therapeutics的基因編輯技術，這一合作將為Intellia Therapeutics帶來超過1.25億美元的收益，其中預付款為7500萬美元。 根據為期6年的協議，Regenero
新世紀的下一個安進:－Regeneron公司傳奇創始歷程
為了在未來幾年內為上市銷售的新抗體藥物做好準備工作，Regeneron正在對其位于Tarrytown鎮的公司總部以及位于紐約州倫斯勒的生產設施進行擴建。施萊弗爾是紐約州州長安德魯?庫默（Andrew Cuomo）設立的哈得遜河中部區域經濟發展委員會的聯合主席，為了讓Regeneron留在本地，紐約州
－Regeneron：兩個人和一個生物制藥公司的傳奇故事
執行官兼總裁倫納德·施萊弗爾（左）、首席科學家兼研發部門總裁喬治·雅克波羅斯（右） 兩位創始人用一致的追求與理念共同執著地譜寫了Regeneron的傳奇故事，它講述了生物制藥、商業和科研之間的完美結合。擔任公司首席執行官兼總裁的倫納德?施萊弗爾擅長各類商業交易，通過尋求外部的合作來擴大企業的商
CRISPR女神創辦公司放“大招”
CRISPR的火熱及其在臨床上應用的美好愿景，令這一技術相關的公司不斷涌現，除了張鋒等人創辦的Editas Medicine，Emmanuelle Charpentier等人的ERS Genomics，另外一位CRISPR先驅Jennifer Doudna也創辦了自家公司：Caribou Bio
2016年基因編輯市場將達6.08億美元！“大玩家”都有誰？
近幾年，“魔剪”CRISPR已成為生命科學領域炙手可熱的基因編輯工具。上周，GEN網站發表了題為“User-Friendly Technology the Key to Gene-Editing’s Bloom”的報道，分析了近幾年的基因編輯市場。文章稱，2016年，基因編輯市場將達6.08億美
張鋒公司GenomeBiology發表CRISPR新成果
細菌一直在與病毒或入侵核酸進行斗爭，為此它們演化出了多種防御機制，CRISPR適應性免疫系統就是其中之一。規律成簇的間隔短回文重復CRISPR與內切酶Cas9的組合，可以在引導RNA的指引下，靶標并切割入侵者的遺傳物質。 近幾年，人們將CRISPR系統開發成了強大的基因組編輯工具。該系統使用簡
GEN盤點：全球十大基因編輯企業，CRISPR“三大先驅”均在列
7月16日，Wellcome Sanger研究所的科學家們在《Nature Biotechnology》期刊發表了一項研究成果，給CRISPR基因編輯技術“潑了冷水”：CRISPR會造成編輯位點附近出現大量DNA缺失和重排。 文章發表之后，專注于基因編輯的3家上市公司Editas Medici
低調的“CRISPR女神”Emmanuelle－Charpentier
5月17日，據拜耳（Bayer）官網消息，公司與ERS Genomics簽訂了ZL許可協議。ERS Genomics擁有從CRISPR三大先驅之一的Emmanuelle Charpentier博士獲得的CRISPR-Cas9基礎的ZL權。值得注意的是，這其實是拜耳與Charpentier達成的第
拜耳和Regeneron合作開發眼科疾病新型組合療法
德國制藥巨頭拜耳（Bayer）近日與再生元（Regeneron）達成戰略合作，聯合開發由血管生成素2（Ang2）抗體nesvacumab和血管內皮生長因子（VEGF）俘獲劑aflibercept（阿柏西普）組成的一種聯合療法，用于嚴重眼科疾病的治療。目前，2項正在進行的II期臨床研究，正在評估該
“諾獎級技術”爭議升級：基因編輯公司為CRISPR平反！
日前，兩家基因編輯公司正在反擊導致該公司股票暴跌的一篇文章，基因編輯公司稱該文章的結論充滿錯誤，并表示出版社不應該發表該文章。 在寄給《Nature Methods》的一封信件中，來自Intellia Therapeutics和Editas Medicine公司的科學家批評了該雜志上的一篇文章
從全球三大CRISPR技術公司進展看生物醫療投資
CRISPR/Cas9基因修改技術的發明正如當年PCR技術的問世一樣，不僅為學術界打開了一扇新的大門，也受到了大眾媒體的持續關注。CRISPR/Cas9技術可以對基因進行定點的修改、敲除、敲入等。更重要的是，CRISPR對基因的修改可以以高通量（high throughput）的方式進行，而且操
賽諾菲Regeneron聯手對抗安進－誰能成最大贏家？
為了搶先上市PCSK9藥物，賽諾菲和Regeneron已經不惜投入6700萬美元購買了“將原本需要10個月的審批周期縮短到4個月”的加速審評券，不過競爭對手安進的舉動似乎是在澆滅二者的希望。 8月底，安進向FDA遞交了PCSK9藥物evolocumab的申請材料。對此，賽諾菲和Regenero
拜耳和Regeneron聯合開發濕性AMD新治療選擇
拜耳(Bayer)和Regeneron 1月13日宣布，雙方已達成一項協議，共同開發一種靶向血小板衍生生長因子受體β(PDGFR-β)的創新型抗體，作為眼科藥物 Eylea(aflibercept)的一種潛在聯合用藥，用于濕性年齡相關性黃斑變性(wet-AMD)的治療。臨床前數據表明，將
張鋒公司使用CRISPR基因編輯成功治愈先天性失明
先天性黑蒙癥，是發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 出生時或出生后一年內雙眼視錐細胞功能完全喪失，導致嬰幼兒先天性盲。是導致兒童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色體隱性遺傳，目前已發現有多個基因突變導致的不同類型先天性黑蒙癥。 2019年1月23日，Editas Medic
諾獎得主創建公司首次完成CRISPR體內編輯骨髓細胞
吉利德CAR-T療法斬獲第三項適應癥； 74%患者持續緩解超過18個月，吉利德CAR-T療法斬獲第三項適應癥 吉利德科學（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma日前宣布，美國FDA加速批準CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）擴展
轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性CRISPR療法有望進入臨床
開發CRISPR/Cas9基因編輯療法的生物醫藥公司Intellia Therapeutics宣布，一項臨床前研究結果于近日發表在《Cell Reports》期刊上。?在這項臨床前試驗中取得的出色結果，也有望助力CRISPR/Cas9技術進入人體臨床試驗。研究顯示，脂質納米粒子遞送Cas9 mR
拓寬RNAi療法適用范圍－Alnylam達成10億美元研發協議
行業領先的RNAi療法公司Alnylam Pharmaceuticals與Regeneron Pharmaceuticals公司聯合宣布，雙方達成研發協議，合作發現、開發和推廣RNAi療法，治療多種類型疾病。這一合作涵蓋的靶標分布廣泛，除了表達在肝臟的靶標以外，還包括表達在眼睛和中樞神經系統（C
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年來埋頭于實驗室枯燥生活的微生物學家，突然有一天由于基因編輯技術站在了聚光燈下 現年48歲的Emmanuelle Charpentier在過去二十年學術生涯中輾轉去過了5個國家九所不同的研究院，“我總是不得不從零開始，親自構建新的實驗室，”她說。45歲之前Charpentier還無法雇
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
NatureMethods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術――? CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Micha
FDA授予再生元降脂藥物evinacumab突破性藥物資格
Regeneron近日宣布，美國FDA已授予其高膽固醇血癥藥物evinacumab突破性藥物資格 Evinacumab是一種針對血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單克隆抗體，正在研發用于治療患有純合家族性高膽固醇血癥（HoFH）的患者。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶的抑制劑。該公
再生元投資藍鳥生物1億美元用于癌癥治療
Regeneron(再生元)制藥公司于8月6日表示，將在Bluebirdbio(藍鳥生物)項目上投資1億美元，這是一項為期5年的合作項目，旨在開發和商業化新的癌癥免疫細胞療法。 該合作旨在結合藍鳥生物的基因轉移和細胞療法與Regeneron VelociSuite?平臺技術。 Vel
FDA嚴查PCSK9抑制劑的安全性－制藥巨頭恐將紛紛受挫
??????? 3月10日報道稱，FDA將嚴查降膽固醇新藥alirocumab，以評估其對神經認知的影響。此此舉將首先讓Regeneron和賽諾菲受到沖擊。 藥物alirocumab是Regeneron和賽諾菲聯合開發的重磅藥物，根據德意志銀行2013年9月在一份報告中預測，賽諾菲和Reg
Nature－Methods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術—— CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。 這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Mi
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
CRISPR先驅Nature解析新一代CRISPR系統
在4月20日《自然》（Nature）雜志上的一篇新研究論文中，科學家們描繪了一種新型細菌CRISPR-Cpf1系統的分子細節，這為實現其他的基因編輯應用，如平行靶向多個基因打開了可能的途徑。 領導這一研究的任職于德國馬克思普朗克感染生物學研究所和瑞典于默奧大學的Emmanuelle Charp
反CRISPR噬菌體合作克服CRISPRCas免疫
英國埃克塞特大學的研究人員發現，一種被稱為噬菌體的病毒在面對迎面而來的攻擊時，首先削弱細菌的防御力，然后再殺死細菌。 這一發現是一個關鍵性突破，它將有助于改善噬菌體療法，治療危機生命的細菌感染。 細菌有防御系統，例如眾所周知的CRISPR-Cas，以保護自身免受病毒侵襲。像軍備競賽一樣，噬菌
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻斷CRISPR系統機制
想象一下細菌和病毒一直處于軍備競賽之中。對很多細菌而言，一種抵抗病毒感染的防御線是一種復雜的RNA引導的“免疫系統”，即CRISPR-Cas。這個免疫系統的核心是一種識別病毒DNA和觸發它破壞的監視復合物。然而，病毒能夠反擊，利用抗CRISPR蛋白讓這種監視復合物不能夠發揮功能。但是，在此之前，