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在生物學研究中，如何對正常或病理狀態下的動態生物系統進行有規律的操控，主要取決于是否可對靶細胞基因組進行有效而精準的調控。CRISPR/Cas9技術的出現，使針對特定位點的基因編輯以一種更為簡便、自如的方式進行，而將藥物調控元件與CRISPR/Cas9技術的融合則進一步拓展了其應用范圍和模式，賦予它更高的精準性和可控性。這也為臨床轉化提供了更多的潛能。 此前，中國科學院動物研究所王宇研究組報道了多種基于雌激素受體元件（ERT2）分別和CRISPR/Cas9以及TALE/TALEN系統嫁接的藥物誘導裝置，實現了針對特定基因的可控的轉錄激活和基因編輯，并進一步建立了可同時實現藥物誘導的基因組編輯和轉錄激活的系統（HIT2）。本次發表的工作中，王宇研究組經過一系列的優化和改造，最終獲得一套兼顧較高的基因編輯活性和較低的背景活性的藥物誘導系統（HIT-Cas9）。他們還在多種具有臨床研究價值的細胞，如胚胎干細胞（H9）、間充質干細......閱讀全文
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
CRISPR/Cas這項基因編輯技術自從問世以來，已經吸引了無數歡呼和掌聲，在短短幾年之內，它已經成為了生物科學領域最炙手可熱的研究工具。然而它最近也頻頻被“潑冷水”，那么基因編輯未來究竟何去何從呢？ 基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。CRI
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，
2006年，日本科學家山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授利用逆轉錄病毒將4個轉錄因子轉入成體細胞，將其轉變為誘導多能干細胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。從此后，誘導多潛能干細胞研究領域取得了極大進步，被用于研究人類疾病，目前已經有多項研
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
前言：近年來，CRISPR基因編輯技術正在席卷整個生物醫學研究領域，上一期我們已先從CRISPR系統開發及機制研究方面梳理了2018年相關大事件。伴隨著基礎技術不斷優化，CRISPR技術的應用也更加廣泛，如動物造模、藥物篩選、單堿基編輯技術、細胞譜系示蹤、基礎疾病研究、疾病診斷、體內編輯和遺傳病
生物學變化多受到高度動態的分子事件調控，為了更精確的理解并研究這些過程，應用條件性可誘導的技術手段是十分必要的。此前，得到廣泛應用的藥物誘導技術之一是通過配體結合激發雌激素受體蛋白（ER）從細胞質到細胞核的轉運。在沒有激素配體的情況下，ER與熱激蛋白（hsp90）結合定位于細胞質中；一旦與配體結
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
20世紀80年代初，胚胎干細胞分離和體外培養的成功為基因敲除奠定了技術基礎。1985年，首次證實的哺乳動物細胞中同源重組(homology recombination, HR)的存在為基因敲除奠定了理論基礎[2]。為了編輯基因，傳統的靶向特定等位基因的同源重組技術被使用，但是，這個方法在當年來說，存
研究歷史 20世紀80年代初，胚胎干細胞分離和體外培養的成功為基因敲除奠定了技術基礎。1985年，首次證實的哺乳動物細胞中同源重組(homology recombination, HR)的存在為基因敲除奠定了理論基礎[2]。為了編輯基因，傳統的靶向特定等位基因的同源重組技術被使用，但是，這
在過去的幾年里，研究人員找到了一種方法利用天然存在的細菌免疫系統CRISPR/Cas9來失活或糾正任何生物體內的特定基因。然而，CRISPR/Cas9持續地發揮基因編輯活性，帶來了額外編輯不必要位點的風險。 現在，來自加州大學圣地亞哥醫學院、Ludwig癌癥研究所和艾希司制藥公司（Isis P
最近，CRISPR/Cas9系統也應用于靶基因的抑制（CRISPRi）或激活（CRISPRa)的遺傳修飾。這類修飾系統可用于研制相應致癌基因，和/或抑制TSGs基因的誘導和可逆激活小鼠模型。比如借助CRISPRa為基礎的系統，通過激活致癌基因的轉錄，達到研究其致癌潛力的目的。雖然CRISPR/Cas
上一期為大家介紹了過去一年里CRISPR技術在動物造模及單堿基技術方面取得的重大突破。本期繼續為大家從功能基因組篩選、細胞譜系示蹤及疾病診斷方面談談CRISPR-Cas系統的技術運用。 一、大規模基因功能的篩選 盡管測序和基因組編輯技術取得了重大進展，但是解析復雜的基
上一期為大家介紹了過去一年里CRISPR技術在動物造模及單堿基技術方面取得的重大突破。本期繼續為大家從功能基因組篩選、細胞譜系示蹤及疾病診斷方面談談CRISPR-Cas系統的技術運用。 一、大規模基因功能的篩選 盡管測序和基因組編輯技術取得了重大進展，但是解析復雜的基因型-表型關系仍
胚胎發育是一個不可思議的復雜過程，在這個過程中數百萬個分子和細胞事件陸續發生。然而，對于這個精巧的生物學過程，有時即使是單個核苷酸的改變也會嚴重地改變生活。 杜氏肌營養不良（Duchenne muscular dystrophy，簡稱DMD）就是一個明顯的例子。據統計，在全球范圍內，每3500
每當有新的CIRSPR-Cas9相關文章發表時，Addgene公司的工作人員就會迫不及待地研讀。Addgene是家非盈利公司，研究者們把自己使用的分子工具存放在這里，以供其他科學家們盡快使用這一技術。Addgene公司執行董事Joanne Kamens 指出，一篇大熱的論文一發表，幾分鐘內他們就
每當有新的CIRSPR-Cas9相關文章發表時，Addgene公司的工作人員就會迫不及待地研讀。Addgene是家非盈利公司，研究者們把自己使用的分子工具存放在這里，以供其他科學家們盡快使用這一技術。Addgene公司執行董事Joanne Kamens 指出，一篇大熱的論文一發表，幾分鐘內他們就
CRISPR作為基因編輯領域的明星技術儼然已經成了眾多突破研究的“得力助手”。從技術改良、疾病治療到作物改良，越來越多的科學研究離不開這項才進入科研領域短短幾年的技術。張鋒、胚胎編輯、George Church等熱詞讓CRISPR在2015年“屢次刷屏”。 筆者從去年開始關注CRISPR技術，
時間總是過得很快，2016年馬上就要過去了，迎接我們的將是嶄新的2017年，2016年，我國有很多優秀科研機構的科學家們都做出了意義重大、影響深遠的研究成果，發表在國際頂級期刊上。本文中小編盤點了2016年我國科學家發表的一些重磅級研究，以饕讀者。 --結構生物學 -- 1.清華大學 施一
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
提及基因編輯技術，我們會立馬想到這兩年的明星技術—CRISPR/Cas9基因編輯系統，從某種意義上來講，該技術就如何科學家們制造的新型小汽車一樣，如今科學家們不僅僅是停留在制造這種“小汽車”的程度，而且科學家們已經開始開著小汽車開始兜風了。2012年底科學家們開始利用CRISPR/Cas9進行基
本文中小編為大家盤點了2019年8月Nature子刊的亮點研究，分享給大家一起學習進步，希望讀者朋友們喜歡。 【1】Nat Commun：重復精液暴露促進宿主對HIV感染產生抵抗力，只是誰敢嘗試呢？ DOI：10.1038/s41467-019-11814-5 長期以來，人們認為精液僅能作
以色列 研究抗癌、抗衰老疑難雜癥 超高分辨率顯微鏡看到活細胞 本報駐以色列記者 毛黎 特拉維夫大學率先證明，通過CRISPR基因編輯技術能有效地破壞動物癌細胞DNA，同時保持周圍其他細胞組織完好無損；舍巴醫學中心在全球首次試驗性采用“逆向個性化藥物”（RPM）治療癌癥患者；特拉維夫大學研
經過1500位左右的讀者投票，最后iNature編輯部得到了2019年中國生命科學領域20大進展，其中結構有2項，植物3項，生物機理研究4項，新方法/技術/動物模型6項，生物醫學5項。 結構：顏寧團隊Cav通道結構，這些結構為未來針對Cav通道病的藥物發現奠定了基礎； 中科院生物物理所饒子和
11月29日，國際學術期刊Circulation在線發表了中國科學院分子細胞科學卓越創新中心/生物化學與細胞生物學研究所周斌研究組的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis
在人類對癌癥對抗的戰爭中，免疫治療和基因治療從中脫穎而出，其二者可謂是戰功赫赫，而縱觀如今已經取得爆發式增長的基因編輯領域，RNA編輯絕對是黑馬中的黑馬，2017年， W. Nicholas Haining團隊通過CRISPR技術對潛在的免疫治療新靶點進行了大規模篩選，鑒定出了很多與腫瘤免疫相關
11月29日，國際學術期刊Circulation在線發表了中國科學院分子細胞科學卓越創新中心/生物化學與細胞生物學研究所周斌研究組的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis