Precision公司基因編輯的同種異體CD20CART療法獲批臨床
總部位于美國北卡羅來納州的Precision BioSciences于2006年成立，擁有杜克大學基因編輯技術的ZL授權，于今年3月首次公開募股(IPO)募集約1.454億美元。 9月16日，Precision公司宣布，美國FDA已接受基因編輯的同種異體抗CD20 CAR-T細胞療法PBCAR20A的臨床試驗申請。PBCAR20A將是該公司第二款進入臨床的現成(off-the-shelf)的CAR-T療法，為Precision全資擁有，正在開發用于治療非霍奇金淋巴瘤(NHL)、慢性淋巴細胞白血病(CLL)和小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)。 該公司計劃在2019年第四季度開始I/IIa期臨床試驗(NCT04030195)，初步數據預計在2020年公布。該研究將包括NHL患者，其中一個患者子集被診斷為套細胞淋巴瘤(MCL)。PBCAR20A已被授予治療MCL的孤兒藥指定。 CD19絕對稱得上是CAR-T治療靶點中的當家花旦，已......閱讀全文
Precision公司基因編輯的同種異體CD20－CART療法獲批臨床
總部位于美國北卡羅來納州的Precision BioSciences于2006年成立，擁有杜克大學基因編輯技術的ZL授權，于今年3月首次公開募股(IPO)募集約1.454億美元。 9月16日，Precision公司宣布，美國FDA已接受基因編輯的同種異體抗CD20 CAR-T細胞療法PBCAR
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
野馬生物將開展靶向CD20的CART療法臨床試驗
野馬生物（Mustang）近日宣布將對一種靶向CD20的CAR-T細胞療法進行開發。Fred Hutchinson癌癥研究中心的Oliver Press和Brian Till兩位研究員共同成功研發了該項靶向CD20的CAR-T細胞療法。目前，野馬生物已與Fred Hutchinson癌癥研究中心
科學家們怎樣看待利用CRISPR基因編輯改善CART療法
2017年8月和10月相繼在美國上市的Kymriah和Yescarta是CAR-T細胞治療領域頗具代表性的兩款產品。但它們在使用過程中均存在一定局限：必須采用病毒載體作為基因編輯系統的傳導中介，對人源性的T細胞進行改造。 近日，來自帕克癌癥免疫療法研究所的科學家聲稱他們采用CRISPR基因編輯
專家：基因編輯療法并非絕對安全
以色列一項新研究發現，已用于治療癌癥等疾病的CRISPR基因編輯技術雖然非常有效，但并非絕對安全，該技術可能導致遺傳物質損失，進而影響基因組穩定性，長遠來看甚至可能致癌。研究人員建議在使用CRISPR基因編輯療法時應注意安全隱患。 CRISPR是一種用于編輯DNA（脫氧核糖核酸）的開創性技術，可通
MB106治療BNHL－總緩解率高達92％!
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于將當今細胞和基因治療方面的的醫學突破轉化為對血液癌癥、實體瘤、罕見基因疾病的潛在治愈。近日，該公司宣布，評估CD20靶向自體CAR-T細胞療法MB-106治療高危B細胞霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和慢性淋巴細胞白血病（CLL）一項正在進行中
基因編輯新療法或能治愈危險炎癥
英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險的炎癥疾病。相關研究論文2月1日發表在《新英格蘭醫學雜志》上。遺傳性血管性水腫會導致人體組織突然出現腫脹，對面部或喉
基因編輯新療法或能治愈危險炎癥
英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險的炎癥疾病。相關研究論文2月1日發表在《新英格蘭醫學雜志》上。 遺傳性血管性水腫會導致人體組織突然出現腫脹，對
英國批準全球首個CRISPR基因編輯療法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英國監管機構批準了一種基于CRISPR基因編輯技術的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。據《科學》報道，這種名為
基因編輯新療法或能治愈危險炎癥
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517192.shtm ???一種新療法切割了激肽釋放酶的基因。圖片來源：英國《新科學家》雜志科技日報訊?（記者劉霞）英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法
·“經典CRISPER/Cas9的監管批準為下一代基因組編輯技術奠定了基礎。” ·鐮狀細胞病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
MB106治療B細胞非霍奇金淋巴瘤I/II期臨床
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，在一項正在進行中的I/II期臨床試驗（NCT03277729）中，接受最低起始劑量的優化MB-106（CD20靶向自體CAR-T細胞療法）制造工藝治療的第一例患者
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
Exacel療法通過FDA大考，基因編輯療法前景可期
2012年，CRISPR基因編輯橫空出世。當時，所有人都覺得這將會是生物科技領域最強大的工具之一，然而，在療效與安全性問題的雙重困擾下，CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運用步履維艱。如今，經過了十多年的漫長遠征，CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前，在針對CRISPR基因
CRISPRCas9基因編輯技術在三大熱門腫瘤免疫治療中的應用
基因編輯技術是對某一核苷酸序列中的特定基因位點進行人為改變，插入、刪除、替換或修飾基因組中的特定目的基因使其表達性狀改變的一種新興分子生物技術。CRISPR -Cas9作為一種新興的基因編輯技術，通過定向敲除腫瘤免疫檢查點分子或者通過快速簡便的基因編輯，而被廣泛應用于腫瘤治療領域，其顯著降低了腫
首款體內基因編輯療法公布首批數據
今天美國生物技術公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內基因編輯療法SB-913的早期數據。兩位低劑量患者沒有什么應答，但兩位中劑量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有顯著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮膚素下降32%，硫酸類肝素下降61%）。但在外
瘤內基因編輯提升腫瘤免疫療法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm過繼T細胞轉移（adoptive T-cell transfer，ACT）療法是極具前景的腫瘤免疫療法，但對實體瘤效果欠佳。針對這一問題，中國科學院過程工程研究所（以下簡稱過程工程所）
CART和CART療法基礎
免疫療法是當下腫瘤治療領域最具前景的發展方向之一。隨著PD-(L)1等免疫檢查點抑制劑應用范圍逐漸擴大，CAR-T療法研究不斷出現新的進展，CAR-T療法作為有別于傳統藥物的“活藥”，不僅對復發、難治性腫瘤患者表現出了突破性療效，其生產體系和使用場景也有別于普通藥物。鑒于當下生物技術的更新速度，預計
基因編輯是CART產業化破局利器
事件及投資建議： 第一，4月17日-4月21日，AACR 2016（美國癌癥研究協會年會）上腫瘤免疫在治療多種實體瘤方面取得了一系列令人矚目的進展：重組CD4 T 細胞攻擊 MAGE-A3 蛋白對于黑色素瘤、宮頸癌等多種轉移性實體瘤都具有顯著療效；此外，LOXO-101 在治療 NTRK 基因
CRISPRCas9編輯CART細胞療法可由于治療難治性癌癥
根據賓夕法尼亞大學艾布拉姆森癌癥中心研究人員發布的最新數據，經過Crispr-Cas9基因編輯的CAR-T細胞可以在癌癥患者體內持續存在幾個月的時間，并且能夠穩定增殖并發揮功能。 該研究是美國首個測試人類基因編輯方法的臨床試驗，在最近發表在《Science》雜志上的文章中，研究者們介紹了他們對
基因編輯療法或使癌細胞永久失活
據《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。 研究人員開發的一種基于脂質納米顆粒的新型遞送系統CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統攜帶的一個遺傳信使（信
瘤內基因編輯增效ACT療法研究獲進展
過繼T細胞轉移（adoptive T-cell transfer，ACT）療法是頗具前景的腫瘤免疫療法，但對實體瘤效果欠佳，亟需通過學科交叉來發展針對實體瘤增效的新理念和新技術。近日，中國科學院過程工程研究所生化工程國家重點實驗室研究員魏煒團隊與浙江大學藥學院教授平淵團隊交叉合作，通過非侵入手段
全球首款基因編輯療法公布長期數據
·Casgevy是一款自體細胞療法，它利用CRISPR/Cas9基因編輯系統，在體外對來自患者的造血干細胞進行編輯，使血紅細胞生產高水平的胎兒血紅蛋白——一種健康的、攜帶氧氣的血紅蛋白。當地時間2024年6月14日，由美國生物技術公司福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.
Nature:基因編輯+CART強強聯手－癌細胞定向清除
CAR-T細胞療法一直廣為人知，CAR-T細胞在腫瘤免疫治療方面擁有諸多優勢，它可以利用非限制性的形式特異識別和殺傷表達特定抗原的癌細胞，以單鏈抗體（single chain antibody fragment，scFv）作為抗原識別區段的CAR能夠識別不同種類的抗原，包括糖類和脂類等非蛋白抗原
GSK－及諾華獲得藍鳥生物ZL開發基因療法和CART細胞療法
美國生物技術公司藍鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布分別與英國制藥巨頭葛蘭素史克（GSK）和瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）就其專有的慢病毒載體平臺達成了全球許可協議。 根據協議條款，葛蘭素史克將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關ZL的非獨家授權，用于開發和商業化基因療法，治療維斯科特
Cellular－Biomedicine收購301醫院的CART免疫療法
2月9日，美國生物制藥公司Cellular Biomedicine（CBMG）公布收購了中國解放軍總醫院（301醫院）的CAR-T細胞療法，這項收購包括CD19、CD20、CD30、以及人表皮生長因子受體（EGFR）重組表達載體等免疫技術，已有的臨床I/II期結果、相關ZL的所有權、以及生產技術
聯手Universal－Cells，Adaptimmune腫瘤免疫療法領域叫板Cellectis
2015年即將過去，在這一年中，最引人注目的醫藥研究新聞莫過于腫瘤免疫療法的飛速發展。除了今年年初剛剛獲得通過的PD-L1藥物以外，CAR-T療法與T細胞療法也都取得了喜人進展。 最近，著名免疫療法開發者Adaptimmune公司就宣布將與西雅圖生物醫藥公司Universal Cells展開合
論成熟的免疫療法為何成熟至能被納入美國醫保
2012年，6歲的急性淋巴細胞白血病小女孩Emily在無藥可醫的情況下，嘗試了Carl June實驗室的研究性CAR-T細胞治療，奇跡至此發生，治療后她一直健康的生存至今。CD19 CAR T細胞治療自此以百米速度進入公眾視野和臨床實踐。其中CAR，即嵌合抗原受體，是該治療的核心要素。7月5日，
首款CRISPR基因編輯療法距美國上市咫尺之遙
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美國FDA的滾動生物制劑許可申請(BLAs)，用于研究治療鐮狀