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  • 基因治療的藥物靶向治療介紹

    此法機理可概括為病毒導向酶的藥物前體治療(virus directed enzyemeprodrug therapy,VDEPT),即用反轉錄病毒載體的外源基因轉移到細胞內。該基因編碼一種酶,此酶可將一種無害的藥物前體轉變為細胞毒素復合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細胞中而不在正常細胞中表達。例如,胞嘧啶脫氨酶(cytosine deaminase)可將無害的5-氟胞嘧啶(5-fluorocytosine,5-FC)轉變為細胞毒素5-氟胞嘧啶(5-fluorocytosine,5-FC)。此病毒可感染正常細胞和癌細胞,但將該酶基因連接到一種“分子開關”后,則只能在腫瘤細胞中表達。Sikora等設計一個“嵌合小基因(chimeric minigene)”,即將酶基因連接到erbB2基因啟動子的下游,此啟動子活性增強,使erbB2在乳腺癌細胞中過度表達。此時,藥物5-FC注入細胞后即轉變為5-FU而致癌細胞死亡。而......閱讀全文

    基因治療的藥物靶向治療介紹

      此法機理可概括為病毒導向酶的藥物前體治療(virus directed enzyemeprodrug therapy,VDEPT),即用反轉錄病毒載體的外源基因轉移到細胞內。該基因編碼一種酶,此酶可將一種無害的藥物前體轉變為細胞毒素復合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細胞中而不在正常

    關于基因治療的藥物靶向治療的介紹

      此法機理可概括為病毒導向酶的藥物前體治療(virus directed enzyemeprodrug therapy,VDEPT),即用反轉錄病毒載體的外源基因轉移到細胞內。該基因編碼一種酶,此酶可將一種無害的藥物前體轉變為細胞毒素復合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細胞中而不在正常

    基因治療介紹

    基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞,以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病,以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中,使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說,基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例

    淺談基因治療藥物市場展望(一)

    基因治療(genetherapy):指用(正常或野生型)基因導入人體的細胞,使其發揮生物學效應,從而達到治療疾病目的的技術方法。基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一,它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段,在重大疾病的治療方

    淺談基因治療藥物市場展望(二)

    腫瘤耐藥基因治療:化療是目前臨床上治療惡性腫瘤的最重要手段之一,然而由于腫瘤細胞常常會對化療藥物產生耐藥而導致患者對治療不再敏感,最終導致化療失敗甚至疾病復發。根據腫瘤細胞的耐藥特點,耐藥可分為原藥耐藥(PDR)和多藥耐藥(MDR)兩大類。原藥耐藥(PDR)是指對一種抗腫瘤藥物產生抗藥性后,對非同類

    基因治療的方法介紹

    基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞,以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病,從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段,糾正患者體內的相關基因缺陷,達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中,使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上,基因治療還可包括從D

    基因治療的分類介紹

    (1)生殖細胞基因治療:生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞(精細胞、卵細胞中早期胚胎)使其發育成正常個體,顯然,這是理想的方法。實際上,這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射,然而效率不高,并且只適用排卵

    基因治療的形式介紹

    基因治療有二種形式:一是體細胞基因治療,正在廣泛使用;二是生殖細胞基因治療,因能引起遺傳改變而受到限制。

    腫瘤基因治療介紹

    腫瘤的基因治療指的是通過基因轉移,將在腫瘤治療中具有不同功能的目的基因轉移至靶細胞,從不同的側面發揮抗腫瘤作用。如細胞因子的基因療法,可將IL-2等基因導人到LAK、TIL細胞內,提高免疫活性細胞的殺傷作用,避免外源性IL-2的毒副作用;也可將細胞因子基因導人體內腫瘤細胞或鄰近的體細胞,使腫瘤局部微

    靶向治療:心律失常藥物治療新觀點

    ? 心律失常藥物治療和研究已有百年歷史,迄今為止,臨床上仍未獲得醫生認可的比較理想的心律失常藥物。現有抗心律失常藥物仍存在諸多局限性,包括有效性不高、作用缺乏特異性,存在一些致心律失常的效應以及負性肌力作用,可能影響患者血流動力學,同時導致一些心臟外的副作用,這大大限制了抗心律失常藥物的臨床應用

    靶向藥物治療癌癥的原理是什么

    靶向藥物治療癌癥的原理是靶向藥作為一種分子藥物與癌基因的啟動子相結合抑制腫瘤的生長,所以使有攜帶這部分基因的腫瘤細胞會不生長直至死亡。腫瘤的靶向藥研發是根據腫瘤的啟動子,基因突變而研發。原理非常明確。與傳統化療藥物的治療方式也有不同。化療藥物只要細胞在生長過程中,都有殺傷,不分敵我,都殺死。而靶向藥

    全面解析肺癌靶向治療藥物群像

      作為全球發病率最高的癌癥,肺癌一直是各大藥企研發的重點。從早先的阿法替尼、吉非替尼到現在的奧西替尼、奧美替尼以及大熱的O藥、K藥,可以發現這幾個藥物雖然都獲批肺癌這個適應癥,但是具體獲批的肺癌類型卻不同。那么,作為有著"第一大癌癥"之稱的肺癌,到底有哪些分類,治療藥物又有哪些呢?今天,筆者來全面

    基因治療時代到來:常用基因治療載體的介紹與選擇

      基因治療載體分為兩大類:病毒載體(主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等),非病毒載體(主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等)  在講基因治療載體前,我們先講一下基因治療中的兩個概念:in vivo和ex vivo。  in vivo:活體直接轉移,將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗

    PNAS:基因治療藥物攻破皮膚屏障

      美國西北大學研發出結合商業化乳膏將基因調控藥物傳遞到皮膚深層的新方法,有望幫助治療皮膚癌。文章發表在Proceedings of the National Academy of Sciences雜志上。   皮膚是機體的強大屏障,通過局部給藥對皮膚深層的細胞進行基因調控極為困難。美國西北大

    淺談基因治療藥物市場戰略投資展望

      基因治療(genetherapy):指用(正常或野生型)基因導入人體的細胞,使其發揮生物學效應,從而達到治療疾病目的的技術方法。   基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一,它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段,在重大

    淺談基因治療藥物市場戰略投資展望

      基因治療(genetherapy):指用(正常或野生型)基因導入人體的細胞,使其發揮生物學效應,從而達到治療疾病目的的技術方法。   基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一,它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段,在重大

    關于基因治療的信息介紹

      遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內,以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因,也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位,以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位,是位于染色體上的一段特

    關于基因治療的策略介紹

      基因矯正  糾正致病基因中的異常堿基,而正常部分予以保留。  基因置換  指用正常基因通過同源重組技術,原位替換致病基因,使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。  基因增補  把正常基因導入體細胞,通過基因的非定點整合使其表達,以補償缺陷基因的功能,或使原有基因的功能得到增強,但致病基因本身并未除

    -只有1/3的患者適合靶向藥物治療

    ?  一片藥500~600元,一個月藥費近兩萬,面對如此“高價”的靶向藥物,不少腫瘤患者把它當成最后的治療希望,不惜四處舉債接受治療。  然而,靶向治療并不適合所有的患者,做靶向治療的時期和適用人群,需要精準判斷。在肺癌治療中就明確指出,早期肺癌(一、二期)禁止使用靶向治療,因為靶向藥物使用一年后可

    新型藥物成功靶向治療乳腺癌

      一項新的研究發現了一種強有力的新型治療方法來治療不易治愈的乳腺癌。  這項研究指出了一種叫做酪蛋白激酶1δ(CK1δ)的酶, 它是一種關鍵的增長調節器,新型的治療目標。增長的CK1δ表達對乳腺癌來說非常常見,包括難以治療的亞型稱為“三陰性乳腺癌”(這些癌癥不受雌激素、孕激素或her? -2 /

    基因治療的反義技術的介紹

      又稱反義寡核苷酸(antisenseoligodeoxynucleotides)技術,是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制,控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA,因而不能翻譯成相應的蛋白質,以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試

    裸質粒載體在基因治療藥物中的應用

      基因治療藥物研發概況   基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式,是通過載體將外源基因導入靶細胞,以糾正或改善致病基因所產生的缺陷,達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計,至2017年11月,全球范圍共

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      基因治療藥物研發概況   基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式,是通過載體將外源基因導入靶細胞,以糾正或改善致病基因所產生的缺陷,達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計,至2017年11月,全球范圍共

    裸質粒載體在基因治療藥物中的應用

      基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式,是通過載體將外源基因導入靶細胞,以糾正或改善致病基因所產生的缺陷,達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計,至2017年11月,全球范圍共開展了2597個臨床試驗,主

    基因治療藥物遞送之腺相關病毒(AAV)

      2012年,首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準,該藥物基于腺相關病毒(AAV)載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏(LPLD)成人患者的治療。  去年,FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna,同樣使用AAV作為遞送載體,它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。  AAV是一種約26nm大小

    基因治療的治療策略

    基因矯正糾正致病基因中的異常堿基,而正常部分予以保留。基因置換指用正常基因通過同源重組技術,原位替換致病基因,使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。基因增補把正常基因導入體細胞,通過基因的非定點整合使其表達,以補償缺陷基因的功能,或使原有基因的功能得到增強,但致病基因本身并未除去基因失活將特定的反義核

    基因治療的基本類型介紹

    根據對基因表達產生的影響,基因治療可大致分為添加式、刪除式和基因編輯三種類型。添加式基因療法添加式基因療法,即通過各種手段導入外源DNA或RNA,以提高某種蛋白質的表達水平,或表達細胞中原本不存在的、具有治療效果的蛋白質。例如,在一種遺傳性免疫缺陷癥——腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷癥(ADA-S

    體細胞基因治療的方法介紹

    體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞,使之表達基因產物,以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位,用健康的基因確切地替換異常的基因,使其發揮治療作用,同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特

    體細胞基因治療的方法介紹

    體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞,使之表達基因產物,以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位,用健康的基因確切地替換異常的基因,使其發揮治療作用,同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特

    關于基因治療的基本步驟介紹

      1、轉移  在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類:病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中,RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中,然后把重組病毒感染宿主細胞,以使目的基因能整合到宿主基因組內。

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