重新定義基因治療:CRISPR創新的“發現和替換”基因組編輯
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas9技術，推進了對SCIDs等遺傳性疾病的基因治療。 基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas9技術，推進了對SCIDs等遺傳性疾病的基因治療。 嚴重聯合免疫缺陷(scid)是一組使人衰弱的原發性免疫缺陷疾病，主要由破壞t細胞發育的基因突變引起。SCID還可以影響b細胞和自然殺傷細......閱讀全文
體內基因組編輯介紹
這應該是最受期待的基因治療方法，即使用基因編輯技術直接修改體內突變的靶DNA，消除致病基因，恢復身體功能。這種方法的優點是可以治愈這種疾病。例如，在亨特綜合征或血友病A患者中，尿酸-2-硫酸酯酶（IDS）或凝血因子-8在體內沒有正常表達。如果將IDS或八因子基因插入基因組，它可以終身正常表達；缺點是
SCID的基因工程治療方法介紹
重癥聯合免疫缺陷（SCID）患者缺乏正常的人體免疫功能，只要稍被細菌或者病毒感染，就會發病死亡。這個病的機理是細胞的一個常染色體上編碼腺苷酸脫氨酶（簡稱ADA）的基因（ada）發生了突變。可以通過基因工程的方法治療。
Science解析熱點基因組編輯工具
近來，Cas9酶作為一種有力的新基因組編輯工具，引起了人們極大的研究熱情。現在加州大學伯克利分校的研究人員，首次成像了這種酶的精細三維結構，這一成果無疑會進一步提高Cas9的應用價值。文章于二月六日發表在Science雜志上。 加州大學的生化學家Jennifer Doudna和生物物
人類基因組編輯指南
? ? 人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。? ? 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。?
關于重度聯合免疫缺陷病（SCID）的簡介
是以淋巴細胞減少、淋巴樣組織缺乏、胸腺功能抑制和免疫球蛋白降低為特征的一組不均質疾病。T淋巴細胞和B淋巴細胞均異常，屬于X-聯或常染色體隱性遺傳性缺陷。免疫學異常包括多能干細胞缺陷而不能發育成T淋巴細胞和B淋巴細胞，淋巴細胞減少，但數量變化較大，丙種球蛋白降低。偶爾淋巴細胞計數正常，血清丙種球蛋
基因組編輯為罕見病帶來希望
對于患有重癥聯合免疫缺陷（SCID）的嬰幼兒來說，一個簡單的感冒或耳部感染都可能是致命的。他們出生時就具有一個不完整的免疫系統，也被稱為“泡泡男孩”或“泡泡寶寶”，即使很最溫和的細菌他們也不能抵御。他們通常生活在無菌的、孤立的環境以避免感染，即便這樣，大多數患者都不會活過一年或兩年。這
Science發表CRISPR基因組編輯重要成果
利用兩種互補的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工學院-哈佛大學Broad研究所的科學家們，第一次在人類基因組中鑒別出了人類細胞系或培養人類細胞生存及增殖必需的基因宇宙。 他們的研究結果和在該研究中開發出的材料，不僅為全球科研團體提供了寶貴的資源，還可應用于發現各種人類癌癥藥物可靶向的
Science：人類基因組編輯指南
人類基因組編輯在研究和治療方面不斷取得進展，同時也在世界各地的科學家中引發了倫理問題。 一方面，技術進步可以使醫生能夠修改那些包含在精子和卵子中的種系基因，防止后代罹患毀滅性的遺傳疾病。但與此同時，基因編輯改變人類遺傳的可能性，也警示著許多科學家，促使他們認為應該無限期禁止種系編輯。 來自麥
Nature子刊：為基因組編輯保真
有時生物學很殘酷，在健康和致命疾病之間，往往只有一個遺傳密碼的差異。盡管人們一直在研究這些微小改變引發的疾病，但在人類干細胞中對其進行重現依然頗具挑戰。 現在，Gladstone研究所的科學家們開發了一個新技術，能夠幫助人們對人類基因組進行有效的單堿基編輯，文章發表在近期的Nature
Nature子刊：基因組編輯新技術
許多的實驗室都在利用近期發現的一種細菌和古細菌天然防御機制作為基因組編輯工具。與真核生物的RNA干擾過程相似，這一CRISPR-Cas系統通過序列特異性切割外源核酸，保護了原核生物免受病毒攻擊。而CRISPR-Cas系統有可能發生非特異性靶向，導致基因組別處突變，也引起了人們越來越多的關注。
Nature子刊：基因組編輯終結貧血
澳大利亞新南威爾士大學的研究人員發現，改變紅細胞中DNA的單個堿基，可提高它們生產攜氧血紅蛋白的能力。這項成果于5月14日在線發表在《Nature Communications》上，有望帶來鐮狀細胞貧血及其他血液疾病的治療。 研究人員利用TALENs基因組編輯技術，將一個有益的、天然存在的遺
Science：新技術實現精確基因組編輯
麻省理工學院、布洛德研究所以及洛克菲勒大學的研究者開發出了一種新穎的技術，可以通過添加或去除基因來對活細胞的基因組進行修改。研究者表示，這種技術易于操作且成本低，可以用于對產生物燃料的生物將進行基因工程操作，設計用于人類疾病研究的動物模型，開發新的疾病療法，以及其他的潛在應用
－Nature：鼓勵討論編輯人類胚胎基因組
上月，科學家成功編輯人類胚胎基因組的消息不出所料讓人們大吃一驚。這項研究之所以如此引人矚目，是因為它改變了人類生殖細胞；這也意味著，該技術如果在可存活的胚胎中實現，編輯后的基因變化會遺傳給所有的后代。社會該對此作何反應？該如何看待其他當前正在進行的，或是未來可預見的類似實驗？又該如何應對呢？
科學家改進基因編輯技術CRISPR－有望加速細胞基因組編輯
CRISPR作為一種強大的基因編輯工具，其能夠幫助科學家們以驚人的精確度對DNA進行修剪，但追蹤這些改變對基因功能的影響常常比較耗時，研究人員當前僅能一次對一種編輯進行分析，而這個過程需要花費數周時間。圖片來源：www.phys.org 近日，一項刊登在國際雜志Nature Genetics上
植物基因組“剪刀”－被成功打造－可編輯基因組任意位置
中科院上海植物逆境生物學研究中心朱健康課題組通過模仿和改造微生物中的一種抵御外源侵染的防護機制，成功開發出能對植物基因組進行精確定點修飾的技術，從而使高效植物分子改良性狀成為可能。這一適用于植物的CRISPR-Cas技術就像一把剪刀，可以對基因組中任意感興趣的位置進行編輯，它的成功開發將革命性地改變
Nature成功實現干細胞靶向基因組編輯
來自意大利San Raffaele科學研究所的研究人員，在人類造血干細胞（HSC）成功實現了靶向基因組編輯，這一突破性的成果發表在5月28日的《自然》（Nature）雜志上。 基因治療為一些因基因缺陷引起的遺傳性疾病提供了良好的治療效果。然而傳統的方法是采用一種遺傳工程載體將突變基因的一個功能
小麥基因組編輯抗病育種研究取得進展
民為國基，谷為民命。糧食安全是國家安全的重要基礎，是關乎國運民生和社會穩定的頭等大事。植物病害每年造成全球作物減產可達30%，全球氣候變化、耕作制度改變及種植品種單一化等多種因素的疊加，致使植物病害更加頻繁發生，嚴重威脅全球和我國糧食安全。選育和推廣抗病新品種是防治作物病害經濟、有效和環境友好的策略
Nature：基因組編輯新技術－或超越CRISPR
能夠將缺陷基因的功能性拷貝插入到患者的基因組中，對于許多從事遺傳疾病治療的臨床醫生來說是一個誘人的目標。現在，斯坦福大學醫學院的研究人員設計出了一種新方法來實現這種遺傳技能。他們的研究論文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior
動物的基因組編輯引發熱烈討論
近兩年，基因組編輯實驗正在如火如荼地進行。盡管人類胚胎的CRISPR基因編輯已經暫停，但這些工具被應用在動物身上。據《紐約時報》報道，一些公司正利用這種技術來改造農場動物。 在愛荷華州的一個農場內，創業公司Recombinetics對兩頭犢牛的基因進行編輯，使它們不長出牛角，這意味著它們將不用
權威學者：基因組編輯帶來醫學新紀元
基因組編輯是精確修飾基因組核苷酸序列的過程。它提供了一種強有力的方法來研究各種問題，隨著一系列新工具的發展，現在我們有可能實現的基因組編輯頻率足夠高，可產生有用的醫療價值。正在開發的基因組編輯，不僅可用于治療單基因疾病，也可用于治療傳染病和有遺傳和環境成分的疾病。 12月22日，國際著名學術期
基因組編輯技術有哪些優點及弊端
首先要從基因組的結構入手，再從基因組的結構是如何影響基因的表達來分析，下來就是基因表達的產物--蛋白了。蛋白具有眾多的生理學功能：可以作為結構蛋白，也可以作為酶而催化生化反應等等重要的作用。最后就是代謝產物了，在酶的催化作用下會產生眾多的代謝產物。這些代謝產物的水平變化可以反饋，反過來可以影響或者調
自然子刊：揭示基因組編輯新機制
中國科學院上海生命科學研究院（人口健康領域）中科院-馬普學會計算生物學伙伴研究所楊力研究組與上海科技大學陳佳研究組、南京醫科大學沈彬研究組合作研究揭示了胞嘧啶脫氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引發的DNA斷裂修復過程中產生突變的新機制，為進一步提高基因組編輯保真度提供了新思路。
基因組編輯：改碼生命，人定勝天
谷峰1，高彩霞2 1溫州醫科大學附屬眼視光醫院 眼視光學與視覺科學國家重點實驗室，浙江 溫州 325000 2中國科學院遺傳與發育生物學研究所 基因組編輯中心 植物細胞與染色體工程國家重點實驗室，北京 100101 人類社會的發展是一個漫長的自然歷史過程，期間人類與自然界的
水稻基因組編輯工具盒再添新成員
近日，中國農業科學院植物保護研究所周煥斌課題組、周雪平課題組和四川大學生命科學學院林宏輝課題組合作開發了一系列基于Cas9-NG的各種水稻基因組定點編輯工具，并成功用于水稻單基因敲除、多基因敲除、單堿基編輯（堿基對G·C和A·T的互換）以及靶基因轉錄激活調控。相關研究成果在線發表于《分子植物》（
作物基因組單堿基編輯方法研究取得進展
單核苷酸點突變是作物許多重要農藝性狀發生變異的遺傳基礎。單堿基的變異會導致氨基酸替換或蛋白質翻譯終止，使基因功能發生改變，從而有可能產生優良的等位基因與優異性狀。傳統誘變及單堿基突變篩選技術（如TILLING）需要進行基因組規模的篩選，耗時、耗力且鑒定到的點突變數目和種類有限。基因組編輯技術，特
水稻基因組編輯工具盒再添新成員
據中國農科院最新消息，該院植物保護研究所周煥斌課題組、周雪平課題組和四川大學生命科學學院林宏輝課題組合作開發了一系列基于Cas9-NG的各種水稻基因組定點編輯工具，并成功用于水稻單基因敲除、多基因敲除、單堿基編輯（堿基對G·C和A·T的互換）以及靶基因轉錄激活調控。該成果對于水稻基因功能解析和
臨床多重耐藥菌基因組編輯研究取得進展
直接在臨床分離的多重耐藥菌中進行功能基因組學研究是解析耐藥機制以及開發抗耐藥策略最直接有效的方法。然而，由于缺乏能在臨床耐藥菌中直接進行高效基因編輯的工具，目前耐藥機制仍主要是采用組學分析加在模式菌中的異源驗證進行研究。這種脫離了臨床耐藥菌本身遺傳背景的研究策略，往往忽略了遺傳背景本身對耐藥因子
Cell子刊：生殖干細胞高效基因組編輯
精原干細胞（SSC）是成年雄性動物曲細精管中唯一能進行終生自我更新的二倍體永生細胞群。這些細胞既具有自我更新潛能，又能定向分化產生精子。對體外培養的精原干細胞進行基因修飾，能將外源基因穩定遺傳到后代基因組，不過這一過程還存在一定的技術困難。 日本橫濱城市大學的生殖生物學家Takehiko Og
海洋所在牡蠣基因組編輯方面獲進展
近日，中國科學院海洋研究所實驗海洋生物學重點實驗室張琳琳團隊在牡蠣基因組編輯方面獲新進展。相關研究成果發表在Frontiers in Marine Science（DOI：10.3389/fmars.2022.912409）上。 隨著高品質動物蛋白需求的增長，水產養殖正成為人類食用海產品的主要
CRISPR基因組編輯有望用于整形外科中
CRISPR基因組編輯技術有望成為基因工程和治療的“變革性飛躍”，它幾乎影響到醫學的每個領域。根據2018年11月發表在美國整形外科學會（American Society of Plastic Surgeon）官方期刊Plastic and Reconstructive Surgery上的一篇標