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Celladon公司的心衰基因療法取得良好的效果 美國圣地亞哥醫藥公司Celladon上周公告稱，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予公司旗下的心衰基因療法MYDICAR“突破性療法”認定。這是FDA首次批準的基因療法。 MYDICAR尚處于中期開發階段。該療法可重新激活人體內的SERCA2a酶，從而改善心臟泵血能力。該酶是心衰病人體內心律不齊的主要原因。 在二期臨床過程中，研究人員共找到39位心衰病人。在進行對照試驗之后，接受該療法的患者因心臟疾病前往就醫的幾率下降了88%。在長達3年的跟蹤期內，幾率為82%。 根據FDA的規定，突破性療法認定主要是為了鼓勵藥企加速重大新藥開發，并且在藥物研發完畢后享受一切FDA審批的綠色通道，FDA同時還將指導藥企如何加速藥物研發。 據美國心臟協會數據顯示，心臟衰竭仍舊是老年人住院的主要因素之一，每年有超過......閱讀全文
美國研究人員13日說，他們在豬身上測試了一種把基因直接輸送至心臟的新型基因療法，結果表明它可有效逆轉心臟衰竭的過程。 心臟衰竭是指心臟過于虛弱，無法輸出足夠血量滿足組織和器官代謝需求。幾乎所有類型的心臟、大血管疾病都可能引發心臟衰竭。 美國伊坎醫學院的研究人員當天在美國期刊《科學轉化
4月30號，英國宣布開展兩項利用基因療法治療心臟病的試驗。如果該試驗最后取得成功將給那些渴望過上正常生活的心衰患者帶來新的希望。這兩項試驗共有250名左右的患者參與，將對這種前沿技術的安全性，以及是否能夠改善患者生活質量、提高壽命進行研究。 基因治療的根本原理是向人體中“插入”缺失或缺陷基
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。 基因治療扎堆最多的
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。 基因治療扎堆最多的
近日，行業媒體GEN網站統計了基因治療發展的程度。據Informa Pharma Intelligence的Trialtrove數據庫記錄，目前有729種基因療法，其中近三分之二（461種）為臨床前研究。這些療法已經在1,855項臨床試驗中進行了評估，大部分為早期階段。圖片來源：Pixabay
今天美國生物技術公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制劑mavacamten（Myk461）在一個叫做PIONEER-HCM的二期臨床顯示療效。10位肥厚性心肌癥（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度顯著下降，平均從125降低到19，其中8人達到正常值以下。
基因療法將迎來重大進展？ 未來先進醫藥將走入現實？ 我們距離這些基因治療還有多遠？ 為什么我們要保持理性與謹慎？ 基因編輯越來越精準，圖片來自 MIT News 要了解這些問題，我們可以先了解下面這些概念： 什么是基因突變 眾所周知，每個人都有許許多多的
1962年，肯尼迪總統宣布將在60年代結束前把人送到月球并安全返回。7年以后阿波羅11號成功登月并安全返回地球。2014年馬航MH370失聯，盡管全球多個國家用最先進的技術大范圍尋找至今音信全無。60年代初控制、飛行技術遠不如現在，據說阿波羅11號登錄控制系統計算能力不如現在的手機，但高度集中的
據在豬體內進行的一項新的研究報告，直接輸送至心臟的基因療法可扭轉心力衰竭。心力衰竭是在一個人的心臟過于虛弱而無法恰當地泵血及讓血液循環時發生的，它是老年人住院的一個主要原因。最近的臨床試驗顯示，替換 SERCA2a——這是一個調節心臟鈣泵的基因——可減輕心力衰竭。 &n
近日，在2014年美國芝加哥心臟協會科學年會上，來自西奈山伊坎醫學院的科學家通過研究發現，在個體心臟病發作后將干細胞因子直接運輸至損傷的心肌組織中或許可以幫助損傷的心肌組織進行修復并且再生。 研究者Kenneth Fish博士表示，我們的研究發現為治療個體心臟病發作后利用干細胞進行修復治療提供
在基因治療領域中近一年發生了不少的與投資有關活動，例如大量的盡職調查、一些投資交易被宣布、還有一些正在進行中并即將對外公布的工作。這些活動反映了風險資金對基因治療以及開發基因治療方法的公司越來越感興趣。 在基因治療領域中，大多數的投資都是來自于風險資金投資。在2012年11月19號，AGT
從0.2厘米到170厘米，在開始衰老之前，人體的成長似乎一直都在做加法，尤其是在那不見天日的10個月里，加得飛快。5周的時間，加上了原始心血管；7周的時間，加上了四肢；10周的時間，加上了全部器官。好像沒有人在意都有什么被減掉了，畢竟人體這么精密，減掉的大概都是進化中不需要的東西。圖片來源于網絡
日本一個研究小組最近在英國《自然·通訊》雜志網絡版上報告說，他們發現與肥胖有關的一個基因，若抑制該基因表達，即使攝入高脂肪食物，也不容易變胖。 京都府立醫科大學等機構的研究人員發現，這種名為“ARIA”的基因具有妨礙脂肪燃燒的功能。在實驗鼠實驗中，研究人員發現，“ARIA”基因表達被抑制的
本文中，小編整理了多篇研究成果，共同解讀科學家們在成纖維細胞研究領域取得的新進展，分享給大家！ 圖片來源：Brian Aguado 【1】Science子刊：經導管主動脈瓣置換術介導肌成纖維細胞失活，促進心臟重塑 doi：10.1126/scitranslmed.aav3233 在一項新
據外媒Fierce Pharma 5月18日報道，諾華制藥將在未來18個月內削減或向其他地區轉移位于瑞士巴塞爾總部的500個職位。同時新增350個職位用于生物技術和創新藥品的研發和生產。 對這一調整，諾華制藥透露的不多，但表示將關閉原來的兩個生產工廠，一個是位于其巴塞爾的制藥園區，另一個是位于
今天諾華宣布將解散其細胞與基因療法研究部。這個400人的機構將有280人分散到諾華其它研發領域，但有120人可能被裁，所以總的來說是減少了這方面的投入。主要項目如CTL019以及其人源化二代產品CTL119的研發仍會繼續進行，與賓大的合作也不受影響。但是業界普遍認為諾華今天這個動作是對整個CAR
【1】eLife：心肌細胞為何不能再生？ DOI： 10.7554/eLife.05563 人類和其他所有哺乳動物在出生后不久，大部分心肌細胞復制能力就消失。這個過程是如何發生以及是否能夠恢復這種能力甚至再生心肌細胞，這些問題的解答都仍然未知。最近發表在eLife上的一篇研究中，德國的一群科
盡管有研究顯示，高脂肪飲食和特定細菌的暴露會引發機體動脈粥樣硬化，但近日一篇刊登于國際雜志BMC Genomics上的研究論文中，來自波士頓大學醫學中心的研究人員通過研究首次鑒別出了因不同刺激影響而改變的不同的基因路徑，相關研究為開發治療疾病的個體化療法提供了新的思路和希望。 動脈粥樣硬化是一
剛剛在2013年痛失第一寶座的輝瑞可能連第二的位置都保不住了。從上半年各大公司的業績看，羅氏、賽諾菲和默沙東都有超過頹勢輝瑞的可能。讓我們一起來看看各大公司都有哪些看家本領，未來發展會有哪些看點吧！ 諾華 主力軍 多發性硬化癥藥物Gilenya（芬戈莫德）、晚期乳腺癌及晚期腎癌藥物Afin
近日，約翰霍普金斯大學(Johns Hopkins University)和其他機構的研究人員利用實驗室動物和人類心臟細胞，找到了人們一直在尋找的觸發心力衰竭的“罪魁禍首”。 心力衰竭影響著美國近600百萬人口，以及全球2300萬人口。其特點是心臟功能逐步衰退，心肌硬化，心臟泵血能力逐漸喪失。
據美國CDC數據顯示，在美國每隔43秒就會有人心臟病發作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高發病率和臨床療效的有限性催生著人們對干細胞療法的厚望，目前全球已有數千名患者接受了成體干細胞的治療。日前，來自日本的科學家使用一只獼猴干細胞培育出的心肌細胞成功修復了其它五只猴子的破損心臟，這一研究突破就
最近，來自約翰霍普金斯醫學院和其他機構的科學家，利用實驗室動物和人類心肌細胞，發現了“一個細胞信號故障觸發心力衰竭”謎團背后長期尋求的“罪魁禍首”。心力衰竭影響將近600百萬美國人和全世界2300萬人，特點是逐步衰弱和心肌硬化以及器官泵血能力的逐漸喪失。 相關研究結果發表在三月十八日的《自然》
有望成為重磅產品且在2015年上市的明星藥物，指出2015年最重要的新藥（NME或BLA）可能來自降血脂、心血管、抗腫瘤、和自身免疫等開發領域。這和Frost&Sullivan最近發布的2015年新藥預測不謀而合。除了以上這些領域有望出現重磅的，革命性的新產品以外，針對2014年引起世界
一、新藥批準 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批準沙丁胺醇氣霧劑用于哮喘治療的上市申請。 2.2015年4月1日，艾伯維宣布歐盟委員會通過了阿達木單抗用于重度斑塊型銀屑病治療的sNDA申請。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批準達比加群酯甲磺酸鹽sNDA申請，獲得其
創新藥物產出數量創新低 美國食品藥品監督管理局（FDA）發布的《2016年度新藥審評報告》顯示，截至2016年12月底，FDA共批準了22個新分子實體藥物，包括15個化學藥（NDA）、7個生物制劑（BLA），這一數字創下了自2007年以來的新低。 與2015年的45個新藥相比，2016年FD
剛剛過去的2016年，對于國內及全球生物醫藥產業來說，可謂艱難前行。創新藥物產出數量相比2015年顯著下滑，創2007年以來最低，中國甚至無一原創性新藥批準上市。但不可否認的是，中國創新藥研發水平仍在提高，中國藥企走向世界的步伐正在提速。 天津藥物研究院研究員、中國工程院院士劉昌孝已連續5年為
最近包括福布斯Bernard Munos在內的多位生命科學領域的分析家相繼發表文章，在批評“Valeant模式”的同時也探討制藥工業的未來發展模式。比如Munos通過計算2011至2015年上市新藥占2015年銷售額的百分比指出，施貴寶和強生在過去5年開發的新藥銷售對公司營業額的貢獻最大，分別占
我國科學家利用多年積累的疾病相關樣本，采用全基因組關聯分析等最先進的基因組技術，在Graves病的研究中獲得突破性進展，其成果8月15日發表在《自然—遺傳學》雜志上。國際權威審稿人認為，“這是第一個甲亢全易感基因組關聯研究的最新成果”，為臨床治療提供了一種有價值的手段，可用來更為準確地
個體化治療和免疫療法成創新熱點 2014年，美國食品藥品監督管理局（FDA）審批的個性化藥物僅占21%，2015年增長至28%，其中抗腫瘤藥物增長至35%。這與業界對個性化藥物優先審批有關。針對遺傳性罕見病的新藥的批準數量也在擴增，這反映了基因組學和個性化藥物的進步。 數據分
糖尿病腎病（DKD）是全球一大重要公共衛生問題，雖然阻斷腎素-血管緊張素-醛固酮系統（RAAS）的藥物可有效防止糖尿病腎病的進展，但還需要其他的方法來彌補現有治療方法的不足。 氧化應激因其可促進DKD腎小球硬化和腎小管間質纖維化，可作為DKD的治療靶點。強效抗氧化基因誘導劑Bardoxolon