綜述：給人類基因編輯劃出倫理“紅線”
人類基因編輯技術掀起的熱潮正在席卷全球，但隨之而來的是巨大的不安與批評。基因編輯應該向何處發展？是否應該暫緩甚至禁止？是否會導致“定制嬰兒”？人類基因編輯國際峰會3日在華盛頓發表聲明，明確劃出了一道不得逾越的“紅線”：禁止出于生殖目的而使用基因編輯技術改變人類胚胎或生殖細胞。人類基因編輯技術熱潮的主要動力是被業界譽為“基因剪刀”的CRISPR技術，這種強大的技術可快速而且高效地對包括精子、卵子在內的活體細胞中的脫氧核糖核酸（DNA）序列進行修剪、切斷、替換或添加。 新技術精度高、成本低，而且操作簡單，讓基因編輯的“門檻”大幅降低。 從理論上講，基因編輯可改變特定的遺傳性狀，因而可用來改造胎兒，讓他們不再攜帶家族遺傳的缺陷基因或致病基因。但正如《自然》雜志的一篇社論所言，許多人擔心“對生殖細胞的基因治療也許會超出原先的范圍，不只是消除會致死或讓人嚴重虛弱的遺傳性疾病，而是逐漸滲透到消除殘疾和小毛病，甚至能夠改變外在容貌，進......閱讀全文
改良CRISPR工具－產前編輯致病基因
科學家們首次在實驗動物體內進行產前基因編輯試圖阻止致命的代謝紊亂疾病，為出生前治療人類先天性疾病提供了可能。費城兒童醫院（CHOP）和賓夕法尼亞大學醫學院的研究發表在今天出版的《Nature Medicine》上，證明了產前基因編輯的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和堿基編輯器3
致病基因變異或可實現精準編輯
《自然》雜志發表的一篇新論文報告了一種方法，可以通過機器學習實現對致病基因變異精準且可預測的編輯。這項成果建立了一種實現精準、無模板基因組編輯的方法，為遺傳疾病的研究和潛在療法提供了新的可能性。 雖然CRISPR-Cas9徹底改變了用于研究的基因組編輯技術，但保證這項技術的準確性十分重要。CR
基因編輯技術導致病毒產生抗性？
根據阿爾伯塔大學（University of Alberta）、比利時列日大學（University of Liege）和瑞士聯邦理工學院（Swiss Federal Institute of Technology）的植物生物學家最新發現，利用基因編輯技術創造抗病毒木薯植物可能會產生嚴重的負面影
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
中國科學家成功修復致病基因推動胚胎編輯技術用于醫療
參考消息網8月23日報道 美媒稱，美國的科學家可能會開始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中國正在以最快的速度將這些技術推向人類治療。中國研究人員最先Crispr猴子和無活力的胚胎，并將用Crispr技術編輯過的細胞植入人體。現在，中國的一個科學家團隊使用了尖端的Crispr技術（即堿基
四問“基因編輯嬰兒”
“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”一石激起千層浪。記者注意到，兩天來，科學界、法學界不少人對上述基因編輯嬰兒行為提出質疑。有專家認為，基因編輯對人類獲益有限，而風險是長遠和不可預期的。一些法學界人士也指出，所謂的“基因編輯嬰兒”涉嫌違法。 1問 “基因編輯”技術難度如何？ 中科院院士：是一項門
盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到
基因編輯的精準“剪刀”
在中國科學院干細胞與再生醫學創新研究院一樓科普平臺里，展示著幾項最新研究成果。在干細胞藥物、再生醫學、解密衰老等項目中，幾個小試劑盒顯得有些單薄，卻有重要的價值和意義。“這是一種能夠快速檢測新冠病毒的試劑盒，與傳統的檢測方法相比，它不需依賴復雜的儀器設備，更便捷、更簡單、更快速。大家都做過核酸檢
基因的體外編輯介紹
由于體內的細胞發生變異，功能失調甚至癌變，一種簡單的方法是“修復”體外的細胞，然后將其注入體內，以恢復最初受損的功能。最典型的例子是近年來流行的CAR-T技術（在體外用病毒轉染T細胞，使其能夠識別腫瘤表面的某些蛋白質），以及在體外編輯干細胞。這種方法的優點是可以管理的。畢竟，編輯是在身體之外進行的。
基因編輯工具的開發
基因編輯已經被越來越廣泛的用于生物學的研究和應用當中，例如合成生物學，基因治療，藥物靶點發現，mRNA剪接，蛋白定向進化等等。我們在使用各種各樣的基因編輯工具時，不禁感嘆這些工具是多么的精巧絕倫。但科研人員發現基因編輯工具，改進這些工具的功能、效率并非易事。高效、精準、便捷的基因編輯工具，一直是人們
基因編輯的執行手段
1）基因敲除：如果想使某個基因的功能喪失，可以在這個基因上產生DSB，非同源末端連接（NHEJ）修復的過程中往往會產生DNA的插入或刪除（indel），造成移碼突變，從而實現基因敲除。 2）特異突變引入：如果想把某個特異的突變引入到基因組上，需要通過同源重組來實現，這時候要提供一個含有特異突變同源
如何看待基因編輯技術
基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技術自問世以來，就有著其它基因編輯技術無可比擬的優勢，技術不斷改進后，更被認為能夠在活細胞中最有效、最便捷地“編輯”任何基因。
基因編輯技術是什么
基因編輯技術不斷發展，到現在已發展到第三代基因編輯技術。第三代基因技術CRISPR/Cas克服了傳統基因操作的周期長、效率低、應用窄等缺點。作為一種最新涌現的基因組編輯工具，CRISPR/Cas能夠完成RNA導向的DNA識別以及編輯。通過一段序列特異性向導RNA分子（sequence- specif
Cell子刊：基因測序揭示血癌致病基因
由圣猶他兒童研究醫院-華盛頓大學兒科癌癥基因組計劃領導的一項研究證實一種融合基因導致了一種預后極差的罕見兒童白血病亞型30%的病例。 研究結果提供了首個證據表明一種錯誤導致了顯著比例的兒童急性巨核細胞白血病(AMKL)。AMKL約占兒童急性髓系白血病(AML)的10%。這一發現為推動迫切所
基因編輯專家亓磊：未來人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
“基因魔剪”編輯基因更安全、更有效
10年前，我們看到了現代生物學的突破。 一位美國科學家發現，對Cas9蛋白的操縱產生了一種幾乎可在科幻電影里展現的基因技術：CRISPR。把它想象成一把“分子剪刀”，它能夠切割和編輯人類、動物、植物、細菌甚至病毒的DNA。它的潛力巨大、用途廣泛，涵蓋了從遺傳性疾病的消除到能夠抵御氣候變化作
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球專利許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球專利許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
科學家改進基因編輯技術CRISPR－有望加速細胞基因組編輯
CRISPR作為一種強大的基因編輯工具，其能夠幫助科學家們以驚人的精確度對DNA進行修剪，但追蹤這些改變對基因功能的影響常常比較耗時，研究人員當前僅能一次對一種編輯進行分析，而這個過程需要花費數周時間。圖片來源：www.phys.org 近日，一項刊登在國際雜志Nature Genetics上
Science等兩篇論文實現CRISPR多基因編輯與多重基因編輯
12月，首先是Braod研究院的研究人員在CRISPR–Cpf1的基礎上打造了一個多重化基因編輯系統，其后，來自中科院動物所的研究人員也在CART細胞中實現多基因編輯。這兩項成果分別公布在Science和Cell Research雜志上。 CRISPRs和CRISPR相關蛋白（Cas）蛋白的新
Nature揭示新型癌癥致病基因
來自英國癌癥研究中心(Cancer Research UK)的科學家們在小鼠中發現了一個防止卵巢癌的新基因，如果其發生缺陷就可以提高形成這一疾病的機會。這項研究發表在9月4日的《自然》(Nature)雜志上。 這一稱作為HELQ的基因，可幫助修復細胞增殖時DNA復制過程中所發生的所有的
NatureGenetics揭示兒童癌癥致病基因
來自約翰霍普金斯大學Kimmel癌癥中心和費城兒童醫院(CHOP)的科學家們在對74個兒童神經母細胞瘤進行全基因組測序后，發現ARID1A和ARID1B兩個基因發生改變的患兒相比無此基因改變的患兒生存期縮短了四分之三。這一發現有可能最終導致早期確認患有侵襲性神經母細胞瘤的兒童，他們或許需要接受其
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）